首款单抗突破！强生五年生存率达93%再获批，现货T细胞疗法获优先审评资格

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强生公司近日宣布，欧盟委员会已正式批准其CD38靶向单克隆抗体药物Darzalex（daratumumab）皮下注射（SC）制剂，用于治疗高风险冒烟性多发性骨髓瘤（SMM）的成人患者。此项批准标志着Darzalex成为首个获得批准用于高风险SMM患者治疗的方案。

 

这一批准主要基于一项名为AQUILA的三期临床研究。研究结果表明，使用Darzalex皮下制剂的患者在固定疗程中进展为活动性骨髓瘤或死亡的风险降低了51%，与积极监测相比，该药展示出了显著的临床优势。研究中，390名受试者被分成两组，分别接受Darzalex单药治疗（194人）和积极监测（196人），中位随访时间为65.2个月。数据显示，Darzalex治疗组在60个月时的无进展生存率为63.1%，明显高于对照组的40.8%（HR=0.49，p<0.001）。五年总生存率上，Darzalex组达到93.0%，而对照组为86.9%（HR=0.52）。此外，接受Darzalex治疗的患者总体缓解率为63.4%，远高于对照组的2.0%，显示出强大的疾病进展延缓潜力。

 

与此同时，Atara Biotherapeutics和Pierre Fabre Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其针对tabelecleucel（tab-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）的成人和2岁及以上儿童。这些患者至少需接受过一种既往治疗。FDA授予了该申请优先审评资格，并设定PDUFA日期为2026年1月10日。目前，该适应症还没有获得FDA批准的治疗方案。Tab-cel是一种基于同种异体的“现货型”EBV特异性T细胞免疫疗法，目标是清除EBV感染的细胞。提交的申请包括430余名患者的关键性和支持性临床数据，关键的三期ALLELE研究结果显示，tab-cel的客观缓解率达48.8%（p<0.0001），且安全性良好，与之前的研究结果一致。tab-cel曾获得FDA的突破性疗法认定及孤儿药资格。

 

阿斯利康公司也在同日宣布，其针对全身性重症肌无力（gMG）新药gefurulimab在全球三期临床试验PREVAIL中成功达成主要和所有次要终点。这项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，目的是评估gefurulimab对伴抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身性重症肌无力患者的疗效。Gefurulimab是一种每周一次、可自我注射的C5补体抑制剂。研究结果表明，该药在第26周显著改善了患者的日常生活功能（MG-ADL），并明显减轻了疾病严重程度。gefurulimab在本次研究中的耐受性良好，其安全性与此前C5抑制剂在gMG患者中的研究结果一致，没有发现新的安全风险。相关完整数据将在即将召开的医学会议上公布，并将提交给国际各地的监管机构进行审查。

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