首款儿童白血病CAR-T疗法问世，总缓解率突破90%
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近年来，白血病在全球范围内的发病率不断上升，特别是急性淋巴细胞白血病（ALL），已成为威胁儿童健康的主要病种。其中的B-ALL类型尤为普遍，占全部ALL病例的约80%。
2024年12月7日至10日，美国圣地亚哥将迎来美国血液学会（ASH）年会。重庆精准生物的CAR-T细胞治疗药物pCAR-19B的二期临床研究数据将于会上作为口头报告。该药物已经在中国申请上市，并被纳入优先审评，旨在治疗3至21岁儿童和青少年CD19阳性的复发或难治性B-ALL患者。精准生物表示，该产品可能成为中国首款专门针对儿童白血病的CAR-T疗法。
截至2024年11月，普基仑赛已在多中心临床试验中表现出显著的疗效。这些试验包括儿童、青少年以及成人患者。关键数据显示，64名患者的最佳客观缓解率（ORR）达到90.63%，12.5%的患者实现部分缓解（CRi）。试验结果显示大部分患者的癌细胞清除充分，且达到了微小残留病变阴性，从而显著降低了复发风险。
普基仑赛采用革新技术，使其在安全性和效果上具有显著优势。其研发过程历时7年，着重在CAR结构和基因转导载体系统等领域实现突破。通过优化患者自体T细胞，普基仑赛可以精确识别并攻击癌细胞，抑制病情发展。
CAR-T疗法在白血病治疗中的成功，为未来的治疗创新铺平了道路。未来，科学家们可能会开发出更精确和个性化的治疗方式来应对不同类型的白血病，从而提高患者的治愈率。
CAR-T技术不仅在血液癌症领域展现出潜力，在实体瘤治疗中的挑战也正在被克服，随着技术的不断优化，如CAR结构的增强及与其他疗法联合使用等，CAR-T有望为肺癌、乳腺癌、肝癌等病种带来新希望。
展望未来，随着技术的成熟和生产的规模化，CAR-T产品的成本有可能降低，从而使更多患者受益。这不仅是科学的进步，也是人类对抗癌症的一步步努力。
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