首创新药获FDA批准进入ALS临床研究阶段
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3月21日，神济昌华（北京）生物科技有限公司成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准其创新性基因治疗药物SNUG01的临床试验申请（IND）。这款药物专注于肌萎缩侧索硬化（ALS），俗称“渐冻症”。SNUG01是全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物，此次获准标志着它进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，为实现从基础研究到临床应用的关键跨越铺平了道路。
SNUG01采用了重组腺相关病毒血清9型（rAAV9）作为基因传递载体，主要通过鞘内注射将TRIM72基因递送至神经元。前期临床研究显示，TRIM72拥有多重神经保护机制，能够在氧化应激、线粒体稳态、神经炎症等方面提供保护，并显著减缓ALS患者的神经元损伤。先前的多中心临床研究由樊东升教授牵头，聚焦评估SNUG01治疗ALS患者的安全性和初步疗效，结果表明该药具有良好的安全性和耐受性，并在疗效指标方面展现出积极迹象。SNUG01独特的多靶点治疗机制为90%无药可治的散发型ALS患者提供了潜在的治疗选择，并展示出“一次给药，长期有效”的优势。
神济昌华的研发实力源于以清华大学贾怡昌教授的靶点研究为基础，通过对神经系统疾病的基础研究和临床应用进一步整合，形成了其独特的竞争优势。公司在精准疾病建模方面取得突破，利用果蝇、小鼠等基因敲入动物模型对药物进行评估。在基因递送领域，神济昌华开发了高效的AAV载体系统，为多种神经系统疾病治疗布局了多个产品管线，旨在应对诸如肌萎缩侧索硬化症、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病。
随着“全球首创”SNUG01治疗方案的推进，神济昌华在神经系统疾病领域的基因治疗创新上迈出重要一步。在ALS等重大疾病治愈前景不明朗的背景下，SNUG01的出现为患者带来了新的希望，反映出我国基因治疗领域在国际市场上的创新活力和竞争力。
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