首个重磅潜力小分子药物获欧盟批准
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BridgeBio Pharma公司近日宣布，欧盟已经批准Beyonttra（acoramidis）用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的成年患者。这一治疗方案在美国和欧盟的药物标签上首次注明，其可实现接近完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）。值得关注的是，该疗法曾被行业媒体Evaluate列为2024年最有潜力的十大重要疗法之一。
此次欧盟的批准是基于ATTRibute-CM关键临床试验的成果，该试验纳入了632位有症状的ATTR-CM患者。参与者被按2:1的比例随机分配接受acoramidis或安慰剂治疗，试验持续30个月。试验结果已在《新英格兰医学杂志》上发表，并成功实现了其主要终点，其包括全因死亡（ACM）、心血管相关住院（CVH）、N-端脑钠肽前体（NT-proBNP）浓度和六分钟步行距离等复合指标。在第30个月，与安慰剂组相比，acoramidis组的ACM和反复CVH事件少了42%。此外，acoramidis组的NT-proBNP浓度增幅仅为安慰剂组的一半。值得一提的是，在治疗开始3个月，患者出现首个ACM或CVH事件的时间便显现出与安慰剂组的差异。并且，到第30个月时，acoramidis组的累积CVH事件发生频率比安慰剂组低了50%。
Acoramidis是一种口服的转甲状腺素蛋白小分子稳定剂，设计上旨在模拟TTR T119M突变的保护功能，以保持TTR蛋白正常的四聚体构象，防止有毒性淀粉样蛋白的产生。最新研究表明，增强TTR的稳定性可使血清TTR浓度相对增加，这与降低全因及心血管死亡率相关。2024年11月，美国FDA批准acoramidis（商品名：Attruby）用于ATTR-CM患者。
此外，BridgeBio公司在2024年3月已将acoramidis在欧洲的商业化权利授予拜耳公司。根据双方的许可协议，一旦此药在欧盟获得批准，BridgeBio将收到7500万美元的里程碑付款。
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