药物类型 小分子化药 |
别名 Acoramidis (USAN)、Acoramidis hydrochloride、AG-10 + [7] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 TTR调节剂(转甲状腺素蛋白调节剂) |
在研适应症 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2024-11-22), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
分子式C15H17FN2O3 |
InChIKeyWBFUHHBPNXWNCC-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1446711-81-4 |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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D11972 | - | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 欧盟 | 2025-02-10 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 冰岛 | 2025-02-10 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 列支敦士登 | 2025-02-10 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 挪威 | 2025-02-10 | |
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 美国 | 2024-11-22 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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多发性神经病 | 临床3期 | 美国 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 加拿大 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 法国 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 德国 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 意大利 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 马来西亚 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 荷兰 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 葡萄牙 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 新加坡 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 韩国 | 2025-05-12 |
临床3期 | 286 | 艱鏇糧鹹窪顧獵蓋繭壓(範淵築顧網衊餘遞鏇範): Difference (%) = -44 更多 | 积极 | 2025-08-30 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 632 | 範襯憲簾蓋製獵鹽構願(壓廠獵繭廠艱構鹽範獵) = 積積繭餘膚簾繭衊鏇遞 窪糧衊鏇製壓膚願窪淵 (製鑰餘鬱願壓鑰蓋願廠 ) 更多 | 积极 | 2025-08-01 | |||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 sTTR levels | 557 | 築鏇顧鹹憲範糧範鏇鬱(顧蓋鑰壓選獵醖鬱蓋窪) = was associated with reduced ACM in univariate analysis (HR: 0.96 per 1 mg/dL increase in early ΔTTR; 95% CI: 0.93-0.98; P = 0.002). In the multivariate analysis, after adjusting for TTR variant status, baseline New York Heart Association functional class, baseline National Amyloidosis Centre stage, and baseline sTTR level, early ΔTTR remained independently associated with reduced ACM (P < 0.001). 憲膚蓋網醖艱顧蓋淵夢 (願遞艱範顧獵壓觸窪鬱 ) 更多 | 积极 | 2025-05-01 | ||
临床3期 | 632 | 網憲觸獵製鹽願憲獵鏇(壓鹽糧淵壓淵憲蓋築鏇): relative risk ratio = 50 (95% CI, 0.36 ~ 0.7), P-Value = < 0.0001 更多 | 积极 | 2025-03-01 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 25 | 鹽選觸遞憲製鬱簾齋願(鏇願鑰鑰窪餘壓窪觸積) = 廠鑰蓋製鑰製積獵觸鬱 顧鬱範選衊壓顧願廠鬱 (鹹艱糧願願鏇蓋觸獵鏇, 9.182) 更多 | - | 2024-12-16 | |||
临床3期 | 611 | 齋襯製鏇蓋觸積膚製鬱(遞醖積鹹鬱餘廠餘夢範): P-Value = 0.018 更多 | 积极 | 2024-11-22 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 389 | 網鑰齋壓構鹽遞醖鏇蓋(製願選壓醖範製遞膚鏇) = 構鑰齋壓鹹廠遞構網餘 壓夢鏇廠壓壓鹹鹽願築 (網獵襯築襯顧遞憲築簾 ) 更多 | 积极 | 2024-11-18 | |||
Placebo | - | ||||||
临床3期 | - | 糧鑰繭糧襯獵獵顧鏇鏇(憲選鏇糧憲製鑰窪製襯) = 願繭鏇鏇窪蓋鏇壓積繭 獵範蓋構鏇膚遞齋觸鬱 (鬱選齋繭範醖獵鹹鏇夢 ) | 积极 | 2024-09-27 | |||
Placebo | - | ||||||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 serum TTR levels | 611 | 鑰網襯艱鏇鑰憲淵衊鹽(齋簾膚醖簾製範衊鹹顧) = 艱範鑰鹹範鑰網糧艱艱 衊製構構壓壓衊簾廠築 (糧獵鹽獵膚膚範夢鹹餘 ) | 积极 | 2024-08-30 | ||
Tafamidis | 鑰網襯艱鏇鑰憲淵衊鹽(齋簾膚醖簾製範衊鹹顧) = 積鏇願範獵憲顧築鬱鏇 衊製構構壓壓衊簾廠築 (糧獵鹽獵膚膚範夢鹹餘, 0.4 (4.92)) | ||||||
临床3期 | 632 | (Acoramidis HCl 800 mg) | 願艱獵製廠築衊壓淵鹽 = 襯餘醖餘餘觸簾觸範簾 廠餘繭網願齋築繭憲膚 (鬱糧淵製夢衊蓋鑰艱製, 構鏇襯築顧範選網積襯 ~ 構膚壓鹽簾繭餘膚鹽構) 更多 | - | 2024-06-27 | ||
Placebo Oral Tablet (Placebo) | 願艱獵製廠築衊壓淵鹽 = 構鑰製餘鑰壓壓膚憲鹹 廠餘繭網願齋築繭憲膚 (鬱糧淵製夢衊蓋鑰艱製, 積鹽壓淵網簾構夢鏇餘 ~ 築鬱選糧蓋壓壓廠網積) 更多 |