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造血干细胞移植(HSCT)一直是治疗血液病的重要手段,然而,移植后的复发和慢性移植物抗宿主病(cGVHD)仍然是影响治疗效果的两大挑战。虽然传统的免疫抑制剂治疗在一定程度上可以缓解cGVHD的症状,但同时也提高了复发的风险。
在这一背景下,贝舒地尔作为全球首个高选择性ROCK2抑制剂,在cGVHD的治疗中展现出快速起效、持久缓解及良好安全性的优越特性。其独特的作用机制不仅能够有效控制cGVHD的进展,还能保留移植物抗白血病的效应,实现了免疫系统的双向调节,为患者提供了更优的治疗选择,显著提高了长期生存和康复的可能性。
2025年4月18日,《CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》隆重更新,明确推荐贝舒地尔为cGVHD的二线靶向治疗的首选药物。该指南基于来自循证医学的证据,结合了诊疗产品的可及性及精准医学新进展,将cGVHD的二线药物分为三级推荐,贝舒地尔凭借其优异的治疗效果和安全性被列为一级推荐药物。
复发与cGVHD是移植患者面临的双重挑战。HSCT是治疗血液系统疾病的有效手段,但恶性肿瘤复发和cGVHD的发生依然是临床医生管理的主要难题。研究显示,供者免疫细胞能够帮助消除残留的癌细胞,这种反应被称为GVL效应。然而,这些免疫反应也可能针对正常组织,引发cGVHD。
贝舒地尔作为高选择性ROCK2抑制剂,通过调节Th17细胞和Treg细胞的平衡,恢复了免疫稳态,实现了控制cGVHD与保留GVL效应的双重作用。不仅如此,贝舒地尔在临床研究中也展现出显著降低复发率和提高患者生存率的效果。
根据双随机、开放标签、国际多中心关键性II期研究结果,贝舒地尔在cGVHD患者中显示出显著的改善缓解和生存率的能力,同时减少了对免疫抑制剂的依赖,提高了GVL效应的保留。这些研究证据为贝舒地尔在cGVHD二线治疗中的核心地位奠定了基础。
总而言之,贝舒地尔通过其独特的作用机制,提供了一种在有效控制cGVHD同时保留GVL效应、不增加复发风险的治疗方案,为造血干细胞移植后的患者康复和长期生存提供了强有力的支持。这一药物的使用不仅丰富了治疗选择,也为复发和cGVHD的双重挑战提供了突破性的解决方案。
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