血霁生物血小板注射液获FDA孤儿药认证

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苏州血霁生物科技有限公司（以下简称“血霁生物”）近日正式宣布，其研制的创新血小板注射液XJ-PLT-001获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认证。这一里程碑的成就专门用于治疗巨大血小板综合症（BSS）等罕见疾病，标志着血霁生物在罕见病治疗领域迈出了重要一步。

 

根据血霁生物的新闻稿，XJ-PLT-001血小板注射液的生产依托于造血干细胞，而不是依靠基因编辑技术。该过程通过一个无血清、无饲养层细胞、无永生化处理、无杂细胞残留的先进定向诱导分化体系来实现。这一方法确保了血小板细胞的高质量、大规模生产，并且在应用过程中可实现稳定可控。这些特性使得该血小板细胞在输血时表现出极高的安全性和成熟度，无传染病和致瘤风险，能完美满足从儿童到老年的不同年龄层次患者及各种疾病情况下的输注需求。此外，这款新型血小板无需长期关注畸胎瘤问题，全面体现了血霁生物追求“最安全、最洁净、可重复使用的血小板”的理念。

 

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