诺华基因疗法药物拟获中国优先审评资格

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新宣布，诺华公司研发的onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（即OAV101注射液）已被提议纳入优先审评流程。这一创新药物是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗方式，专门用于治疗6个月及以上的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。根据公开资料，5q型SMA是此类疾病中最为普遍的形式，占所有SMA病例的约95%。SMA本身是一种进行性神经退行性疾病，患者在出生前就可能受到影响。在缺乏治疗的情况下，病情最为严重的儿童通常无法活过三岁。

 

SMA的致病原因是生存运动神经元蛋白（SMN）的缺失。在最严重的病例中（即SMA-1型），患者体内负责编码SMN蛋白的SMN1基因的两个拷贝均存在突变或缺失，导致无法生成正常的SMN蛋白。患者的SMN2基因也无法代偿SMN1基因的功能缺陷，从而导致肌肉无力和死亡。在SMA的子类型中，2型SMA（5q SMA）患者多半在青少年时期失去独立坐立的能力并出现瘫痪症状。

 

Zolgensma，即onasemnogene abeparvovec，作为一种突破性的基因疗法，于2019年5月被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗2岁以下携带SMN1基因突变的SMA患儿。该药物通过AAV9病毒载体转移正常的SMN蛋白基因，并经过优化以提升SMN蛋白的合成效率。其设计初衷是通过一次性治疗，使患者在体内长期表达SMN蛋白，达到治愈效果。

 

在2023年，诺华公布了一项名为LT-001的长期随访研究的数据。LT-001是一项为期15年的研究，针对完成1期临床试验的START试验患者进行跟踪。数据显示，接受治疗的儿童在7.5年后仍保持了所有运动能力里程碑，甚至有部分患者达到了 "辅助站立" 的能力水平。此外，LT-002研究也在进行中，涵盖症状前和症状性患者，并考察不同给药路径的效果。中期结果表明，所有患者在随访期间维持了运动能力的里程碑状态。

 

到2024年3月，诺华公司进一步发布了Zolgensma在治疗SMA方面的新研究成果。相关研究包括24名患者，年龄从18个月到9岁不等，平均年龄为4.69岁，其中也有此前接受其他治疗方法的患者。结果显示，几乎所有患者在接受一次性Zolgensma治疗后，运动功能得到维持或改善。大部分长期依赖其他疗法的患者也停止了之前的治疗。这表明Zolgensma是首个在两岁及以上未接受治疗的SMA患者中显现临床益处的基因疗法。

 

目前，这款基因疗法在中国拟被纳入优先审评，这意味着它在中国的上市进程可能将加速，为中国的患者带来福音。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。