虹信生物公布全球首个人体试验mRNA-LNP In vivo CAR T临床数据
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自2021年Georg Schett教授首次将自体CAR T疗法应用于系统性红斑狼疮（SLE）获得突破性成就以来，CAR T疗法在自体免疫性疾病的临床研究领域持续展现出辉煌的进展。Schett教授团队最近的研究进一步表明，与传统单抗和TCE疗法相比，CAR T疗法在彻底清除淋巴结B细胞方面表现出显著的临床优势。然而，自体CAR T疗法在其生产工艺复杂、制备时间长以及高成本等方面面临诸多挑战。此外，患者在接受这种疗法之前，必须经过化疗清淋，极大限制了其广泛应用。
mRNA-LNP为基础的体内CAR T技术通过靶向递送mRNA至T细胞，直接在患者体内将T细胞改造成CAR T细胞，这一创新有望解决此前面临的诸多挑战，成为下一代颠覆性CAR T技术。2025年6月30日，AbbVie以21亿美元收购Capstan，将这一技术推向了新的峰值。该技术在选择性靶向自免病人T细胞并生成CAR T方面的实际效果，还有待临床试验验证其安全性和高效性。
2025年9月，虹信生物首次在《新英格兰医学杂志》上公布了基于mRNA-LNP的In vivo CAR T候选药物HN2301在SLE患者中的临床试验数据。该论文由中国科学技术大学附属第一医院风湿免疫科的陈竹教授、Georg Schett教授和虹信生物创始人查高峰博士共同执笔，中国科学技术大学相关专家为主要参与者。
这项研究展示了虹信生物在抗体偶联LNP的mRNA CAR T候选药物HN2301上的最新临床试验数据。在SLE病人中，该药首次实现了CAR T细胞重编程和B细胞清除，并展现出良好的安全性和初步临床效果。这标志着mRNA-LNP介导的体内CAR T疗法在临床研究中迈出了重要一步，并已在人类身上获得了初步验证。
HN2301的核心成分包括专利ILB-3132、CD8靶向抗体片段和Anti-CD19 CAR mRNA，供静脉滴注使用。
在安全性验证研究中，5名难治性SLE患者接受低剂量HN2301治疗。首次用药无需清淋，使用低剂量开展单次输注，并观察到了CAR T细胞生成及B细胞部分清除。
中剂量有效性验证从第3例患者开始进行。每48小时给予2-3次4mg剂量后，观察到CAR T细胞激增，伴随着外周B细胞的完全清除，持续7-10天。与HN2301治疗相关的安全性评估显示，患者的CRS为1级且可控。
此次研究表明靶向LNP下的体内CAR T治疗SLE的可行性和有效性。Georg Schett教授表示，研究是细胞治疗的重要里程碑，实现了B细胞快速清除和自身免疫性疾病的临床改善。未来，研究团队将进一步优化治疗方案，扩大这一技术在其他复发难治性自身免疫病中的应用潜力。随着技术的成熟，体内生成CAR T细胞有望成为一种普及化治疗方案，为广大患者带来希望。
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