Capstan Therapeutics, Inc.

关注并星标CPHI制药在线 在细胞与基因疗法（CGT）这个被誉为医疗革命前沿的领域，正上演着一出冰火两重天的剧目。一方面，科技突破与治疗前景让无数创业者和投资者为之狂热，初创公司如雨后春笋般涌现，以创新的治疗方式引领下一代医疗科技的发展，每年吸引着大量的资本涌入。投资者相信，这些技术有潜力为罕见病患者带来前所未有的治愈希望，因而推动了大量的早期融资与并购潮流。 然而，另一方面，这些企业的命运却往往如流星般短暂而灿烂。尽管初期前景光明，但现实却异常残酷：临床试验的高昂成本、监管障碍和技术瓶颈接踵而至，导致大量企业在黎明前夭折。2024年，CGT领域的大规模裁员浪潮再次席卷而来，许多企业在资金链断裂和失败的临床研究中艰难挣扎，一些备受瞩目的公司甚至在融资高峰后迅速陷入困境，行业不稳定性显露无遗。 这种生死循环的动态，使得CGT行业如同一场资本与科技的豪赌：巨额投资与大规模裁员、创新突破与企业倒闭，交织出一幅独特且矛盾的景象。在这背后，既是行业发展的潜力无限，也是现实挑战的冰冷无情。 1. CGT企业2024大规模裁员不断 最近加入大规模裁员行列的CGT企业是SalioGen Therapeutics，他们筹集了1.35 亿美元开发新型基因编辑技术，但短暂的喜悦之后就是残酷的现实，兴尽而悲的SalioGen已开始大规模裁员，并正在缩减其发展目标。 SalioGen 成立于 2021 年，是全长基因插入技术的创始者之一，突破了基因编辑技术CRISPR的技术瓶颈。然而投资者对基因编辑的热情很快显露出兴致阑珊的迹象，尤其是开发基因插入的生物科技公司最受影响。这种譬如朝露般的热情变化的背后可能是一系列因素的协同作用，比如基因插入技术涉及复杂的科学和技术挑战；当前的宏观经济环境可能促使投资者更加谨慎，倾向于投资风险较低、市场路径更明确的技术；基因插入技术面临严格的监管要求，获得批准的过程可能漫长且昂贵；投资者可能对基因插入技术的长期投资回报持怀疑态度，尤其是在短期内难以看到显著的商业化成果的情况下。这些因素共同作用，可能导致投资者对基因插入技术的兴趣减弱。投资者可能更倾向于支持那些已经展示出明确临床差异化和市场潜力的项目。从事基因插入技术开发的Tome Biosciences 在 8 月就已宣布将大规模裁员，而不到一年前，他们还宣布筹集了 2.13 亿美元。基因编辑的低迷既受到对基础技术的质疑，也受到对其商业模式的担忧，这些模式通常专注于开发罕见疾病的治疗方法。 总部位于马萨诸塞州Lexington的 SalioGen 是几家专注于跳跃基因（jumping gene）的生物技术公司之一。跳跃基因也称为转座子（transposon），是一种可以在基因组中从一个位置移动到另一个位置的DNA片段。它们通过一种叫做转座（transposition）的过程实现这种移动。 跳跃基因分为两大类：DNA转座子直接从一个基因组位置跳到另一个位置；逆转录转座子通过转录成RNA，再逆转录成DNA插入到新位置。 这些跳跃基因可能通过插入新的基因组位置，打断或改变基因的功能，影响遗传特征，甚至导致突变。在进化过程中，跳跃基因对基因组的多样性和复杂性起到了重要作用，但它们的不规则跳跃有时也会引发基因组不稳定或疾病。 跳跃基因在科学研究和生物技术中有着重要的应用价值。在基因治疗中，跳跃基因可以作为一种载体，将外源基因插入患者的细胞中，以修复或替换有缺陷的基因。跳跃基因技术可能对囊性纤维化等疾病有用，这种疾病的患者受到 2000 多种不同突变的影响。修复一种突变的治疗方法可以帮助一些患者。而囊性纤维化正是SalioGen重点研究的适应症，除此之外，罕见病Stargardt 病也是Salio Gene的研究对象。SalioGen 一直在研究在跳跃基因中起到关键作用的转座酶（transposase），它可以帮助将转座子从一个位置剪切下来并插入到另一个位置。 然而同Tome一样，Salio Gene命运在获得了融资之后急转而下。今年5月，他们还公布了Stargardt病项目在小鼠和猴子身上的数据，并计划在2025年上半年开始临床试验。然而10月份，Salio就公布了即将大规模裁员的消息，并有可能缩减临床研究计划。 Salio Gene并不是CGT领域今年实施大规模裁员的孤例，相反，CGT在裁员指数上似乎制造出了哀鸿遍野的景象。手握数款上市基因疗法的龙头企业Bluebird今年9月宣布将裁减25%的员工，而之前的2022年他们已经裁减了当时三分之一的员工。另一家基因疗法先驱BioMarin也于今年8月裁撤了225名工作岗位，这是继今年5月裁减170名员工后短时间内的又一次大规模裁员。由Bluebird拆分创立的2seventy bio也在今年进行了多次重组。今年2月份2seventy bio将临床前和临床细胞疗法项目转移给 Regeneron并裁员55人。2023年底刚刚成立的基因编辑初创公司 Tome Biosciences 今年8月也宣布将于 11 月裁员 131 人，之前不久他们刚获得了2.13亿美元的A轮和B轮融资。另一家专注于基因疗法的初创公司Intergalactic Therapeutics则在8月宣告破产。Intergalactic宣布破产的前一周，基因编辑生物技术公司 Homology Medicines 表示将裁员 87%，停止研究并寻找买家。根据最新的消息，开发肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的疗法的Turnstone Biologics公司宣布战略重组，将裁员约60%，约影响48名员工，并进行领导层调整。公司将把资源集中于其I期TIDAL-01项目的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。预计现金流可持续到2026年第二季度。TIDAL-01正在针对结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤等进行多项I期试验。包括首席医疗官、技术官和财务官在内的三位高管将离职，其他高管职位也有调整。 2. CGT融资显著复苏，制药巨头纷纷加入 与CGT公司大规模裁员形成鲜明对比的是，同是这一阵营中的弄潮儿，很多CGT公司却在融资方面取得了快速的成果，为CGT领域制造了令人关注的悖论现象。 根据 GlobalData 的数据，与去年同期相比，2024 年第二季度制药行业细胞和基因治疗相关交易的数量下降了 38%，制药公司提交的细胞和基因治疗相关专利申请也减少了，但大型制药公司对于CGT的兴趣却并没有衰退。今年上半年相关投资达到了109亿美元，超过了2019年全年的98亿美元。 虽然CGT行业自2020和2021年的高水平以来面临投资逆风，但复苏的迹象可能正在显现。CGT行业经历了非常艰难的两三年。对处于临床前阶段的小型组织来说，这种挑战尤其明显。然而今年上半年近110亿美元的融资几乎赶超了2023年的总额（117亿美元），而且融资主要流向了拥有后期临床试验的公司。而美联储9月份的降息似乎也对CGT领域的融资的复苏产生了推动作用。2024年截至目前（10月14日），已经有22家生物技术公司实现了IPO融资，其中包括Kyverna Therapeutics于2月份进行的3.19亿美元的IPO，支持其抗CD19 CAR-T候选药物的研发。除此之外， Capstan Therapeutics 3月份进行的超额认购1.75亿美元的B轮融资和ArsenalBio 9月份的3.25亿美元的C轮融资也都与CAR-T疗法开发有关。这种不急不徐的状态比每年50笔以上的IPO要来得更加健康。 除了IPO和其它融资之外，大型制药公司的直接收购或是投资也是CGT复苏的重要动力。最近在美国Mesa召开的2024 年细胞与基因会议上，大型制药公司对于扩展其CGT影响的意图表现得非常明显。不同于CGT初期生物科技公司把持朝纲的状态，如今大型制药公司通过收购和内部开发的手段已经成为了CGT领域的主力。人们逐渐达成共识，资源丰富的大型制药公司在将CGT商业化方面具有不可比拟的优势，而这对于面临无数障碍的小型生物技术公司来说是可望而不可即的。大型制药公司正在塑造CGT行业的未来。 CGT开发商面临的最大挑战之一是融资环境，尤其是对于早期创业公司而言，资金稀缺。大型制药公司可以解决他们的燃眉之急。3 月，Capstan Therapeutics 完成了 1.75 亿美元的 B 轮融资，投资者包括强生、拜耳、BMS、礼来、诺华和辉瑞，所有这些制药巨头都在努力推动 Capstan 的体内 CAR-T（in-vivo CAR-T） 候选药物进入自免疫疾病的早期临床概念验证研究。9月份，ArsenalBio 在 C 轮融资中筹集了 3.25 亿美元，投资方包括再生元和BMS，通过ArsenalBio专有 T 细胞工程技术平台开发实体瘤候选药物。 有数据显示，市值排名前15位的制药巨头中有13家正在积极参与CGT开发。由于很多制药巨头的支柱型产品专利即将到期，面临失去独占权的风险，各大制药公司正在寻求细胞和基因疗法来填补迫在眉睫的空白。例如拜耳和强生的重磅血液稀释剂 Xarelto 的美国专利将于 2025 年到期。拜耳高级副总裁兼全球生物制剂开发负责人 Nuno Fontes 在会议上表示，拜耳目前的临床产品线在生物制剂和小分子之间平均分配，但在生物制剂中，细胞和基因疗法约占其产品线的三分之二。 安斯泰来也在寻求CGT的早期临床产品线。其首席战略官 Yoshitsugu Shitaka 透露他们已与总部位于伦敦的 AviadoBio 达成独家授权协议，使用后者 I/II 期的基因疗法治疗前颗粒蛋白基因突变的额颞叶痴呆症患者。安斯泰来将对AviadoBio进行2000万美元的股权投资。此外，AviadoBio还可能获得高达21.8亿美元的许可费、里程碑付款和版税，为此安斯泰来将预付3000万美元。 3.“CGT悖论”的背后力量 CGT开发领域今年营造出的东边日出西边雨的独特景象，背后有着多股力量协同作用，使得CGT领域一边不断地大规模裁员，另一边却有资金不断地注入，即给人一种乘雷上天般的鱼化为龙之感，却造成了譬如朝露一样的兴尽而悲之叹。 行业技术发展与市场适应性 CGT行业正处于快速变化之中，技术的成熟度和市场的适应性决定了企业的生存与发展。许多公司在追求技术突破的过程中，面临着临床试验的失败和市场接受度的挑战。 CGT行业的技术创新虽然日新月异，但不同公司在技术研发上的进展差异显著。一些企业，尤其是拥有强大研发团队和丰富临床试验经验的公司，能够较快地将其技术推向市场，获得市场认可和融资支持。相对而言，初创企业往往在资金、技术和资源方面处于劣势，缺乏成熟的产品线和足够的临床数据来支撑其融资需求。这导致那些未能实现技术突破或进展缓慢的公司，面临着被市场淘汰的风险。更有甚者，一些公司在获得初轮融资后，发现其技术未能如预期般成功，最终不得不通过裁员来降低成本并寻求生存。 临床试验是CGT行业中至关重要的环节，但也是最 具挑战性的部分。企业需要投入大量资源来设计和实施临床试验，确保其产品的安全性和有效性。然而，临床试验的复杂性以及高失败率常常导致投资者的信心动摇。许多CGT项目在进入临床阶段后，因未能达到预期结果而停滞不前。对于那些未能成功推动关键疗法的企业，裁员成为降低成本、维持运营的必要手段。这种情况在公司财务状况持续恶化时尤为明显，管理层可能面临巨大的压力，选择通过裁员来减轻负担，从而确保企业的生存。 融资环境的变化 2024年，CGT相关企业成功上市的案例逐渐增多，这为行业注入了新鲜血液。投资者对这一领域的热情恢复，这种现象不仅体现在融资金额的增加上，更重要的是，它反映了市场对CGT行业未来增长潜力的再评估。 资本市场的回暖促使投资者重新审视CGT的潜在回报，推动了更多风险投资流入这一领域。尤其是投资者更青睐于那些处于后期开发阶段的项目，认为这些项目在临床试验和市场准入方面的风险较低，回报预期更为明确。 在CGT行业，战略合作与收购成为企业拓展业务的重要手段。大型制药公司通过收购和合作的方式，增强了对CGT的投资，促进了资源的有效配置。这种合作不仅限于资金的投入，还包括技术的共享和市场渠道的互通。大型制药公司通过收购CGT企业获得前沿技术，进一步扩展其产品线，不仅实现了资源的整合与共享，还加速了创新的落地和商业化。 随着市场环境的变化，投资者变得更加谨慎，尤其是在经历了2021年的投资高峰和随后的市场调整之后。投资者开始重新评估其投资组合，倾向于减少高风险项目的比例，转而支持那些已经展示出明确临床差异化和市场潜力的项目。这种策略调整反映了投资者对风险管理的重视。投资者越来越青睐于后期项目，因为这些项目通常经过了初步的临床试验验证，成功概率较高，市场前景更为明确。一些企业拥有更先进的技术平台和丰富的临床试验经验，使得它们在吸引投资者和合作伙伴时具备更强的竞争力。反之，早期项目常常面临较高的失败风险，吸引投资者的难度加大，这种现象在CGT领域表现得尤为明显。这种趋势使得企业在规划研发路线时，需更加关注项目的进度和市场需求，确保在融资和投资者关系中保持竞争力。投资者开始采用更长远的视角，关注那些具有长期增长潜力的公司，而不仅仅是短期的市场表现。 市场竞争的加剧 在CGT行业，资本的集中化趋势愈加明显。随着技术的不断进步，资本逐渐向那些表现优异的项目倾斜。这种资源的集中化导致一些小型企业面临更大的生存压力，特别是那些在技术研发和市场推广上未能取得实质性突破的公司。为了在竞争中脱颖而出，这些企业不得不削减开支、裁员或甚至寻求并购，以寻求在行业中的立足之地。与此同时，大型企业则在市场中占据越来越重要的地位，能够通过收购和整合迅速增强自身的市场份额。 近年来，全球对罕见病和遗传性疾病的关注度显著增加，使得相关项目受到重视。这些领域的需求相对较高，但同时也是技术挑战较大的领域。那些能够提供有效解决方案的企业将更容易吸引投资。这些成功的项目往往能够获得快速的市场反馈和融资支持，推动其快速成长。而对于处于技术边缘的公司，则可能面临融资困难和市场压力，导致企业不得不采取裁员等措施来生存。 4.前景展望 在经历了2024年的融资复苏和行业挑战后，CGT行业展现出其独特的韧性与潜在的增长动力。尽管面临裁员与经济不确定性双重压力，资本市场的回暖和投资者对后期项目的青睐为行业注入了新的资金流动与创新机会。 资本市场的复苏，不仅体现在成功上市案例的增加，还反映了投资者对CGT领域潜在回报的重新评估。后期项目由于其更高的成功率和明确的市场需求，成为投资者关注的重点。这种趋势促使企业在融资策略上更加务实，选择那些在临床试验中已获得初步成果或接近市场的项目，从而降低风险并提高投资效率。 此外，大型制药公司的战略合作与收购活动，为行业发展带来了重要的推动力。这些企业通过整合资源，不仅增强了对CGT领域的投资力度，还促进了技术共享与市场渠道的互通。小型生物技术企业借助大型公司的成熟研发体系和市场网络，能够更快速地推进产品的临床试验和上市进程。这种良性循环进一步提升了行业整体的创新能力和市场竞争力。 然而，值得注意的是，不同CGT开发者之间的命运差异也日益显著。成功的企业往往具备强大的研发能力、明确的市场定位以及高效的运营策略，而面临困境的企业则可能缺乏这些关键要素。因此，了解这一行业内部的复杂性与动态，能够更深入地把握其未来发展趋势。 总的来看，CGT行业正处于一个关键的发展阶段，投资者的关注与支持将为其未来的创新与市场扩展提供强有力的保障。随着技术的不断进步和政策环境的优化，CGT行业在全球生物医药领域中的战略地位将愈加凸显，成为推动医疗变革的重要力量。 参考文献 1.Mast, J. SalioGen Therapeutics hit by layoffs, as gene-editing biotechs continue to struggle. STAT. 13. 10. 2024. 2.Gabriel, A. Turnstone Biologics to Lay Off 60% of Workforce, Overhaul C-Suite. Biospace. 11. 10. 2024. 3.Slabodkin, G. Big Pharma’s Interest Grows in Evolving Cell and Gene Therapy Sector. Biospace. 09. 10. 2024. 4.Slabodkin, G. Cell and Gene Therapy Investment Ticks Up After Hard Few Years. Biospace. 08. 10. 2024. 5.Jackson, M. Finance Watch: 2024 Has Now Beaten 2023’s Total Of 21 IPOs. Scrip. 11. 10. 2024. END 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

Tim Hunt, CEO of the Alliance for Regenerative Medicine, provides welcome remarks at 2024 Cell & Gene Meeting on the Mesa. / Greg Slabodkin Tim Hunt, CEO of the Alliance for Regenerative Medicine, said Monday at the 2024 Cell & Gene Meeting on the Mesa that investments reached $10.9 billion in the first half of this year—outpacing 2019’s $9.8 billion total—but far below the pandemic peak. While the cell and gene therapy industry has been hit with investment headwinds since the high levels seen in 2020 and 2021, there are indications that a recovery might be in the offing, according to data presented Monday at the 2024 Cell & Gene Meeting on the Mesa by the Alliance for Regenerative Medicine. Investments of $10.9 billion in the first half of this year are already ahead of 2019’s $9.8 billion total, Tim Hunt, CEO of the Alliance for Regenerative Medicine (ARM), which hosts the annual conference, said in his welcome remarks kicking off the three-day meeting. Still, both numbers pale in comparison to the $19.9 billion and $22.7 billion in investments made in 2020 and 2021, respectively, with levels falling to $12.6 billion in 2022 and $11.7 billion in 2023. For the cell and gene therapy sector, it’s been a “very challenging” two to three years, Hunt said. “It’s been uniquely challenging for smaller organizations that are preclinical. It’s been challenging for platform companies. It’s just not been an easy environment.” Hunt pointed out that that the nearly $11 billion raised in the first half of 2024—which has “nearly eclipsed” all of 2023—primarily went to “later-stage companies” with advanced clinical trials and human data. “It’s a little bit of a tale of haves and have-nots in our sector,” Hunt said. “There is money out there. I think people know that. The problem is a lot of it is locked up and it’s not flowing in through VCs to early startups. There’s been a dearth of IPOs.” However, ARM is hopeful “that the gears will start to unlock a little bit more as we see interest rates come down and other things stabilizing,” according to Hunt. A New Normal, Cell Therapies on the Rise In a panel session on investing in cell and gene therapy at Meeting on the Mesa, David Lederman, managing director of capital markets at investment bank Chardan, agreed the sector is starting to see a little bit of a “thaw.” Jason Russell, managing director and global head of biotechnology at Morgan Stanley, made the case that the Federal Reserves’ interest rate cut in September “certainly has downstream implications for more risk-oriented assets and access to capital” in the cell and gene therapy space. “We’re definitely in recovery mode. Things feel a lot better than they did say in 2022 and 2023. Capital formation for later stage assets is really going well,” Russell said. “We’re making our way back to what’s hopefully a normal functioning market that can help support innovators and capital in this sector.” This mirrors trends seen in the broader biotech industry . Still, Mizuho Securities analyst Jared Holz told BioSpace last month that if industry observers were expecting a sudden gold rush of fundraising and IPOs as a result of the Federal Reserve’s recent rate cut, that’s unlikely to happen . “I don’t see the floodgates opening necessarily, because the last time that we were kicking out 50 or more IPOs a year, the broader sector was negatively impacted by that,” Holz said. “Be careful what you wish for. Too many IPOs in this space I think is actually a very, very meaningful negative for publicly traded equities.” At Meeting on the Mesa this week, Russell acknowledged that many IPOs is arguably “unhealthy” and “not conducive to a really well-functioning, long term market.” So far, he said, there have been 15 biotech IPOs in 2024, including Kyverna Therapeutics’ upsized $319 million IPO in February to support its pipeline of anti-CD19 CAR T therapy candidates. Scott Gottlieb, former FDA commissioner and partner at venture capital firm New Enterprise Associates, in a fireside chat at the conference said that the work around autoimmune diseases and CAR T therapies is “hugely exciting” to investors and could be at an inflection point. “In the next couple of years, I do think that some of the work with CAR T in the autoimmune indications looks so transformative that that’s going to capture a lot of popular attention,” Gottlieb said. Jefferies analyst Kelly Shi in a Monday deep dive analysis for investors wrote that in 2024 more than 20 CAR T programs have entered autoimmune trials with data readouts showing that CAR T therapies “could achieve clinical benefits across multiple autoimmune indications” as “preliminary data from leading programs have shown evidence of B-cell depletion and immune reset, supporting durable drug-free potential of cell therapies.” The bottom line, according to Shi: “CD19 CART’s potential to achieve drug-free remission remains an intact hypothesis to support clinical development for this drug class.” Overall, Hunt sees 2024 as the “breakthrough year for cell therapies” due to major advances. This has translated into sizable fundraises this year for cell therapy companies, including Capstan Therapeutics’ oversubscribed $175 million Series B financing and ArsenalBio’s $325 million Series C funding round last month, he said.

2024年9月26日，全球知名的生物医药媒体Endpoints News发布了“The Endpoints 11 winners”，该奖项主要是授予2024年最具前景的生物技术初创企业。在过去的几个月里，Endpoints研究了数十名入围者，与投资者和生物技术资深人士交谈，了解他们的意见，并讨论谁值得入选。 对于今年的入围者，其主要选的是行业中最大的赌注、最有趣的科学和技术以及最强大的领导团队，包括3家现金充裕的人工智能初创公司，它们的理念截然不同；一家敢于挑战当前的地缘政治趋势的中国抗体偶联药物公司；以及免疫学、肥胖症、RNA编辑等领域内引人入胜的研究工作。以下为这11家公司的详情，排名部分先后。 1、Lifordi Immunotherapeutics——将强效类固醇直接输送到免疫细胞 Lifordi Immunotherapeutics成立于2023年，是一家开发用于治疗自身免疫和炎症性疾病的抗体-药物偶联物（ADC）的生物技术公司。公司已完成了来自ARCH Venture Partners、5AM Ventures和Atlas Venture的7000万美元A轮融资，以将其主要候选药物LFD-200推进临床，并在2025年底前获得初步数据。 LFD-200是一种正在开发的新型ADC，可将高效糖皮质激素（GC）递送至免疫细胞区室。GC 或类固醇是高效抗炎药，通常用于许多自身免疫和炎症性疾病，但它们的使用受到脱靶毒性的限制。LFD-200的体外和体内研究已在多种疾病模型中证明了疗效，且无相关毒性。该药物的皮下给药也显示出较低剂量和较少给药频率的潜力。总的来说，LFD-200的独特特性可以促进类固醇更广泛、更持久的使用，以改善慢性自身免疫性疾病的患者护理。 2、Mirador Therapeutics——将精准医学应用于免疫疾病 Mirador Therapeutics成立于2024年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家专注于免疫学和炎症的新一代精准医疗公司。公司的Mirador360TM精准开发引擎利用人类遗传学和尖端数据科学的最新进展，为慢性免疫介导的炎症和纤维化疾病患者快速开发新的精准药物。 今年3月，Mirador 宣布获得超4亿美元的融资，由ARCH Venture Partners领投，早期投资来自OrbiMed和Fairmount，其他主要的生命科学投资者包括Fidelity Management &Research Company、Point72、Farallon Capital Management、Boxer Capital、TCGX等14家公司（机构）也参与其中。Mirador将把这笔资金用于推进多个内部项目进入临床，致力于开发针对炎症和纤维化疾病的精准药物。 3、Formation Bio——硅谷推动的AI独角兽 Formation Bio（原名为TrialSpark）于2016年在纽约成立，创始人为计算生物学家Benjamine Liu与软件专家Linhao Zhang。与众多致力于新药发现的AI生物技术公司不同，Formation Bio专注于使用人工智能革新药物开发中的日常工作，如患者招募、医学写作、方案开发和生物统计等，以降低成本和提高效率。公司创始人Liu认为，药物开发的瓶颈在于测试阶段，而非药物发现。今年6月，Formation Bio宣布，已完成3.72亿美元的D轮融资。此次融资由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。 据悉，Formation Bio的团队曾参与45种获批药物和75项监管申报，在患者招募、试验技术/软件、场地管理等方面积累了深厚经验。目前，公司已经支持了十余个治疗领域的300多项临床试验，通过了解药物开发的细节，改善技术平台、团队建设和运营流程。 4、Xaira Therapeutics——生物技术领域最大的AI赌注，由顶级投资者支持 Xaira Therapeutics成立于2023年5月，由生物技术领域两位杰出的风险投资专家——ARCH venturePartners的Bob Nelsen和Foresite Labs的Vik Bajaj共同创立，其他投资者包括F-Prime Capital、红杉资本等。 几个月前，该公司刚刚走出隐匿模式，便宣告拿下超10亿美元融资，成为截至目前2024年全球最大医疗种子轮，也让这家企业一跃成为独角兽。据其官网介绍，公司的核心业务方向是利用AI重塑药物研发，目前专注蛋白质组学方向，即研究蛋白质如何在健康和疾病中发生变化。不过，由于尚处初创阶段，Xaira Therapeutics并未透露太多研发进展和管线布局，外界还难以预判其未来的具体动作。 5、MediLink Therapeutics——中国初创公司助力ADC复兴 宜联生物（MediLink Therapeutics）成立于2020年，是一家专注于开发创新型偶联药物的临床阶段生物科技公司。公司开发的新一代具有自主知识产权的肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术（TMALIN®）可实现高DAR值高均一性的稳定偶联，有助于提高ADC药物在实体瘤适应症上的治疗窗。公司致力于以未满足的临床需求为目标，为全球肿瘤患者带来更好的治疗方案。 在研管线方面，宜联生物目前拥有8条ADC管线，其中YL201和YL202的进展最快，均已进入临床临床2期或3期，其他管线仍处于1期或申报IND阶段。值得注意的是，9月25日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上登记了一项评估 YL201（B7H3 ADC新药）在复发性小细胞肺癌中的疗效和安全性的III期临床研究试验。 6、Iambic Therapeutics——AI的“演示”时代 Iambic（原名Entos.ai）成立于2019年，由两位理论化学家Tom Miller和Fred Manby创立。他们的目标是将AI技术的力量注入药物研发的每一个环节，就像诗人精心安排每一个音节一样，精心设计每一个分子。 今年6月，Iambic宣布完成B轮融资的5000万美元超额认购。这次认购使得该公司的B轮融资达到了1.5亿美元，融资总额也累积到了2亿美元，此次B轮融资中还有全球市值新王英伟达参与投资。该融资用于新融资的这笔资金将用于进一步扩大其AI发现的临床肿瘤学项目管线。 Iambic打造了一个名为Insight的结合人工智能和物理学的研发平台，以用于创建更可靠、更准确的模型，以更深入地探索化学领域。另外，据公司官网显示，Iambic主要专注于实体瘤，并且管线也具有衔接和组合性，例如选择针对乳腺癌的HER2和CDK2/4靶点。 7、Ascidian Therapeutics——搜索替换技术应用于RNA Ascidian Therapeutics成立于2020年，公司专注于RNA疗法，治疗领域为眼科及CNS疾病。公司开创了RNA外显子编辑技术平台。该平台结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，与现有CRISPR和单碱基编辑技术相比，不仅能够靶向大型基因和高度变异基，还能保持天然的基因表达模式和水平，支持在千碱基规模上编辑RNA外显子。其意义在于，该基因编辑技术有望进一步降低脱靶风险以及相关不良反应的发生。 2024年6月，该技术成功吸引到了罗氏，双方达成合作。Ascidian基于其RNA外显子编辑平台为罗氏筛选CNS领域靶点。交易总价值为18亿美元，首付款为4200万美元。目前，该公司进展最快的项目是针对ABCA4视网膜病变的在研疗法ACDN-01，即将进入1期临床试验。 8、Capstan Therapeutics——试图赢得体内CAR-T竞赛 Capstan Therapeutics成立于2022年。由于其创始团队同时聚集了包括Carl June、Bruce Levine 和 Jonathan Epstein等在内的众多名人， 其中Carl June和Bruce Levine这两位细胞工程专家在开发诺华的gen-1 CAR-T中发挥了重要作用。因此，公司创立之初便迅速获得辉瑞、拜耳、诺华、礼来和百时美施贵宝这五大制药巨头支持，迅速完成1.65亿美元融资（包括6300万美元种子轮融资和1.02亿美元A轮融资）。 Capstan Therapeutics无疑是mRNA体内原位细胞疗法的领头羊之一。2022年1月，其创始团队在《science》发表重磅封面文章“CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury”，引发了mRNA和细胞治疗行业的广泛关注。2024年3月，Capstan宣布完成了1.75亿美元的B轮融资，用于推动其体内mRNA CAR-T候选药物CPTX2309在治疗自身免疫性疾病方面的早期临床试验试验，并进一步扩展Capstan公司的tLNP产品线。 9、Seaport Therapeutics——Karuna团队再次押注神经科学领域 Seaport Therapeutics成立于2023年，是一家临床阶段的生物制药公司。通过利用其专有的Glyph技术平台，公司致力于在患者需求未得到满足的领域（抑郁症，焦虑症等）推进新型神经精神药物的开发。目前，公司正在推进1条临床阶段和2条临床前管线的开发，其中进展最快的一款候选药物——SPT-300成功完成IIa期试验。 2024年4月，Seaport Therapeutics宣布完成1亿美元的A轮融资。该轮融资由ARCHVenture Partners和Sofinnova Investments以及Third RockVentures和PureTech Health共同牵头。这笔融资将支持Seaport临床阶段的首创和同类最佳药物管线的快速发展，以及Glyph平台的进一步开发，该平台已证明具有临床概念验证功能。 10、Metsera——Clive Meanwell在Medicines Company成功后押注肥胖 Metsera创立于2022年，专注于开发治疗肥胖和代谢疾病的下一代药物。这家初创公司于今年4月获得2.9亿美元A轮融资，，由ARCH Venture Partners领投，F-Prime Capital、GV、Mubadala Capital等跟投。 公司的注射剂和口服产品线来自他们专有的包含2万多种肠道激素肽和多肽-抗体偶联物库。目前正在开发的产品包括处于I期试验中的可注射GLP-1受体激动剂、胰淀素/降钙素双受体共激动剂（DACRA，dual amylin/calcitonin receptor agonist），并与 GLP-1 受体激动剂联合使用，以及GLP-1/GIP/Glucagon三重受体共激动剂（与retatrutide类似）。9月25日，Metsera宣布其超长效减肥疗法MET-097在临床1期试验中实现了显著且持久的减肥效果。 11、Cardurion Pharmaceuticals——瞄准心脏病“不可成药”靶点的药物研发 Cardurion Pharmaceuticals成立于2017年，是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发用于治疗心力衰竭和其他心血管疾病的新一代疗法，其使命是将心血管信号通路科学转化为开创性的疗法，从而改变心血管疾病的治疗。 7月17日，Cardurion Pharmaceuticals宣布完成2.6亿美元的B轮融资，由Ascenta Capital领投，新投资者NEA、GV、Fidelity、Millennium Management、Farallon Capital Management、Invus、Blue Owl Healthcare Opportunities、Delos Capital和Digitalis Ventures，以及现有投资者Bain Capital Life Sciences和Bain Capital Private Equity参与。融资所得将用于支持该公司两种主要候选药物的后期临床试验——用于心力衰竭的一流磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和一种具有广泛治疗潜力的第一种临床阶段钙/钙调素依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。此外，这笔资金将用于扩大Cardurion候选药物组合的心血管适应症，推进内部发现计划，并获得针对心血管疾病领域未满足需求的额外治疗资产。 参考资料： [1]The Endpoints 11 winners: Big bets on AI, new frontiers in editing, a neuro renaissance and Chinese chemistry.Endpoints.September 26, 2024 09:01 PM EDT. [2]https://lifordi.reportablenews.com/pr/lifordi-reveals-70-mm-series-a_named-endpoints-11-winner [3]米拉多治疗公司（Mirador Therapeutics）获超4亿美元融资.三元资本.2024年04月08日. [4]3.72亿美元！赛诺菲投了一家AI制药，华人创立，Sam Altman热捧.智药局.2024年06月27日. [5]今年全球最大医疗种子轮，引爆这一赛道！.动脉网.2024年07月28日. [6]打动黄仁勋的两位化学教授，融了2亿美元.智药局.2024年06月21日. [7]8000字 | 一文了解15家明星药企！.药时代.2024年08月. [8]体内制造CAR-T疗法治疗自身免疫疾病，新锐完成12.5亿元B轮融资.细胞基因疗法.2024年03月21日. [9]moderna携手Carisma，开发自免in vivo Car-M疗法.UTgene星基.2024年09月13日. [10]国外CNS创业公司—“开开心心”系列（四）：Seaport Therapeutics基于淋巴靶向化学平台，避免首过代谢，提高药效.普百思生物.2024年05月07日. [11]同日，又有两家初创Biotech获超1亿美元融资.一度医药.2024年04月10日. [12]GLP-1减肥药：百尺竿头，如何更进一步？.贝壳社.2024年08月01日. [13]潜在只需每月一针！超长效减肥疗法临床结果公布.药明康德.2024年09月25日. [14]融资超1亿美元的美国初创企业.行业黑板报.2024年07月24日. [15]2.6亿美元B轮融资，推进心血管疾病创新药的临床开发.Medaverse.2024年07月18日. 为促进抗体行业的交流与创新，2024年10月16-17日第七届金秋十月抗体产业发展大会如约而至。会议旨在为研究人员提供一个互动交流的平台，有助于推动抗体产业的进一步发展。 会议内容 时间：2024年10月16-17日 地点：上海张江（酒店定向通知） 规模：600-800人 主办单位：生物制品圈、抗体圈 演讲支持：Entegris、瑞孚迪、AS ONE CORPORATION 会议费用：免费FREE!（仅收取100元报名定金，含参会学习、茶歇、会议手册，定金概不退还），先到先得，报完即止！ 报名方式：扫描下方二维码或点击文章最底部“阅读原文”→ 填写表格 → 报名成功（报名志愿者，承担一定工作，请慎重考虑，免交定金）！ 组委会获得报名信息后，根据报名信息进行初筛，并进一步与报名者沟通确认，实现精准邀请。最终有机会进入大会微信群（严格审核通过）。 日程安排 更多嘉宾正在邀请中 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。