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Dose-escalation Study to Assess the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of HN2301 in Patients With Refractory Myasthenia Gravis (MG)
This is an investigator-initiated trial designed to evaluate the safety, and efficacy of HN2301 in refractory myasthenia gravis
Dose-escalation Study to Assess the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of HN2301 in Patients with Relapsing and Refractory Systemic Lupus Erythematosus.
This is an investigator-initiated trial designed to evaluate the safety, and efficacy of HN2301 in Relapsing and refractory systemic lupus erythematosus
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8月份,国内多家聚焦细胞与基因治疗(CGT)领域的公司宣布迎来融资进展。本文将根据公开资料分享其中11家公司的基本信息。表1:2025年8月CGT公司融资情况
1、虹信生物
8月29日,专注于In vivo CAR-T&工程化细胞靶向递送的深圳虹信生物科技有限公司(以下简称“虹信生物”,MagicRNA)宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。本轮融资由IDG资本领投,高瓴创投及元生创投跟投,老股东恒晔科投继续追加投资,澄林资本担任本轮财务顾问。本轮融资将用于核心产品HN2301的IND申报及IIT临床研究。
虹信生物成立于2021年12月,致力于核酸药物递送技术的创新与突破。公司开发了国内领先的可离子化氨基脂质库,核心脂质(ILB3132)已实现商业化。针对制约行业发展的“mRNA肝外及非APC靶向递送”难题,虹信生物于2023年成功建立了工程化细胞靶向递送平台(Engineered cell targeted LNP,EnC-LNP),在工程化与靶向递送效率上达到国际领先水平,为核酸药物的精准递送提供了强有力的支撑。基于EnC-LNP平台开发的In vivo CAR-T管线,已于2025年一季度完成了首例SLE病人的给药,为细胞靶向LNP在全球范围内首次进入人体临床试验(First-in-human)。并在全球范围内,首次在人体上实现了CAR-T重编程与B细胞清除,并且观察到了良好的安全性与初步的临床疗效。
2、锐正基因
8月27日晚,西藏药业披露,为了公司可持续发展,突破研发瓶颈,公司拟通过在香港设立的全资子公司TopRidge Pharma Limited 对AccureditTherapeutics Limited进行股权投资,投资金额6,000万美元,持有其40.82%的股权。公司大股东关联公司CMS Medical Venture Investment(HK)Limited(以下简称“康哲药业下属公司”),投资1,500万美元,持有其10.20%的股权。
标的公司Accuredit Therapeutics Limited专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品,致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。该公司核心资产和主要业务集中于其在国内通过VIE架构控制的锐正基因(苏州)有限公司,从事基因编辑技术等研究。
披露显示,锐正基因(苏州)成立于2021年,聚焦于基于非病毒载体的体内基因编辑药物的开发、产业化和商业化,拥有生物制药全周期成功经验的核心团队,打造了中国首个(全球少数几个之一)具备产业规模的体内基因编辑端到端平台,专注于RNA合成、编辑与递送技术。该平台符合ICH指导原则,可支持体内基因编辑产品从早期研发直至获批上市的全流程开发。其中碱基编辑器已经获得了美国专利,是中国第一个基于LNP的体内基因编辑产品进入IIT探索性临床研究、并基于 LNP 的体内基因编辑在美国获得FDA临床许可的公司。
3、蔚程医药
8月20日,据动脉网消息,蔚程医药有限公司(Vivatides Therapeutics, 以下简称“蔚程医药”)宣布完成杏泽资本领投,启明创投跟投的千万美金种子轮融资。本轮募资资金主要用于临床前肝外靶向小核酸平台及管线的开发。
蔚程医药成立于2025年,公司国际化核心团队成员创立公司前在小核酸行业头部公司包括Arrowhead、Ionis、Alnylam、Dicerna具有多年研发经验,曾主导或者深度参与多个肝外管线开发,多个项目当前处于临床开发阶段,是少数兼具肝外ASO和siRNA实际管线开发经验的技术领军团队。创始人周科明博士曾在Arrowhead、Ionis领导了多个肝外小核酸管线的开发和相关平台的建立。
4、茵冠生物
8月18日,深圳市茵冠生物科技有限公司(以下简称“茵冠生物”)宣布,成功获得数千万元新融资,引入专注于生物医药领域及海外资源整合的战略投资者——海南坤承万禧管理合伙企业。此次合作将充分发挥双方资源优势,携手推进茵冠生物细胞创新药物的临床研发进程,并深化国际化商业布局。
茵冠生物成立于 2013 年,是专注于细胞与基因治疗(CGT)领域的国家高新技术企业,聚焦细胞创新药物、外泌体疗法及载药技术的研究开发及转化应用,已建立一馆一库三平台,前瞻布局药物研发、细胞储存、细胞CDMO、细胞医美、健康管理、茵冠教育六大产业板块,持续拓展生物技术应用边界,旨在打造完整细胞全产业链闭环。公司构建"创新药IND+备案疗法IIT"双轨制产业化模式,实现适应症覆盖广度与研发深度的战略协同,布局研发管线十余条,其中干细胞平台4款干细胞药物IND受理数量领先华南地区,外泌体平台首款外泌体偶联小核酸药物已完成PCC筛选,基因工程+平台与麻省理工技术合作探索跨平台技术融合。
5、熠旋生物
8月18日,据药融圈消息,熠旋生物(上海)有限公司(以下简称“熠旋生物”或“公司”)完成数千万元的天使轮融资,由冷杉溪资本和张江科投生态基金峰瑞资本联合领投,张江生命健康产业孵化天使基金(以下简称“张科禾苗基金”)共同参与投资。本轮所募资金将加速推动全球领先的泛核酸药物研发,聚焦治疗慢性疾病和衰老性疾病的突破性疗法,并为公司未来的持续创新和全球化发展注入强劲动力。
熠旋生物于2025年3月在张江药谷成立,由一群行业顶尖专家联合创立,汇聚了一支经验丰富的国际化研发团队。公司专注于新型核酸药物的研发,凭借其独创的精准递送技术,成功突破传统药物治疗的局限,为慢性疾病和衰老性疾病提供革命性的治疗方案。熠旋生物开发的创新药物克服了细胞和基因治疗等新兴生物疗法的高成本与安全性挑战,显著提升了药物的可及性。其核心技术平台不仅展现了强大的成药性潜力,还通过全球专利保护确立了技术壁垒,为普及高效、经济的治疗方案奠定了坚实基础。
6、爱萨尔生物
近期,上海爱萨尔生物科技有限公司(以下简称“爱萨尔生物”)完成新一轮融资,投资方为:华瓯创投、吉贝尔、赛托生物、凯联资本与瓴真基金。
爱萨尔生物成立于2013年,是一家专注于细胞药物方向的生物制药公司,其核心产品线包括间充质干细胞药物、诱导多能干细胞药物和免疫细胞药物三大领域,并建立了与这些产品相适应的生产平台。目前,公司正在进行多项临床研究,涉及膝骨关节炎、脑卒中、肺纤维化、风湿免疫疾病及实体瘤等治疗领域。今年3月份,公司的创新疗法——利用间充质干细胞治疗膝骨关节炎,在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式启动。公司与上海交通大学医学院附属瑞金医院海南分院合作,已经成功为多名膝骨关节炎患者实施了干细胞注射治疗。
7、砺博生物
8月11日,专注于靶向RNA小分子创新药物研发的砺博生物宣布完成近亿元Pre-A轮融资。本轮融资由天士力资本和磐霖资本共同领投,元生创投、浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、诚信创投跟投。浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。
砺博生物成立于2022年9月,同年11月便获得了创新工场和红杉中国种子基金的天使轮投资。公司基于创始团队对RNA结构特性和生物信息学的深入理解,结合RNA大语言模型与高通量实验验证,建立AI赋能干湿闭环的靶标发现平台,可突破传统RNA二级结构探测方法和静态结构研究的局限性,有效发现RNA中稳定折叠且具有潜在小分子结合口袋的三级结构,精准锁定RNA中的“小分子可靶位点”。砺博生物还建立了完善的靶向RNA小分子筛选、优化和验证技术平台,以及专为靶向RNA稳定三级结构优化设计的小分子文库。在基于自有数据精调的AI模型支持下,公司可快速发现并高效优化靶向RNA稳定三级结构的小分子药物。凭借先进AI技术的赋能,砺博生物实现了从靶点发现到分子优化的全链条研发加速。
砺博生物目前正快速推进一系列中枢神经系统、癌症和自身免疫疾病领域的管线的开发。在本轮融资的助力下,砺博生物将加速推进先发管线的IND申报和临床研究,并在靶向RNA小分子领域持续拓展布局,致力于将这一前沿技术转化为临床突破。
8、海昶生物
8月初,浙江海昶生物医药技术有限公司(以下简称"海昶生物")宣布完成C轮融资。本轮融资总额近5亿元人民币,由国投(广东)科技成果转化创业投资基金领投,建源舜达(杭州)股权投资基金、东莞松山湖科学城股权投资基金、浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、科兴生物制药股份有限公司等共同参与。本轮融资将重点用于核酸创新药管线、新型肝外递送系统研发、临床,加速生产基地及产能建设。
海昶生物聚焦药物递送系统技术开发与产业化应用,构建了具有自主知识产权的QTsome®等技术平台。目前公司成功突破国际核酸递送专利壁垒,实现关键“卡脖子”技术攻关。基于公司现有技术平台开发的原发性肝癌小核酸创新药HC0301已进入中国(含中国香港)、美国等国际多中心II期临床,成为全球小核酸肿瘤精准治疗领域进展最快的管线之一。
9、夏同生物
近期,夏同生物科技(苏州)有限公司(以下简称“夏同生物”)完成A+轮融资,投资方为夏汇天同科技,此融资将有力支持公司加快细胞药物研发步伐,为神经系统疾病患者带来更具创新性的治疗方案。
夏同生物成立于2022年,由来自哈佛大学、加州大学戴维斯分校、 巴塞罗那大学等多所科研院所高级人才创办,是一家专注于利用诱导多能干细胞技术治疗神经系统疾病的细胞治疗公司,公司构建了国内独家基于细胞重编程及诱导分化技术开发少突胶质前体细胞(OPC)治疗神经系统疾病的一体化连续技术平台,以治疗髓鞘形成低下性脑白质发育不良和多发性硬化症等疾病为切入点,旨在逐步普及细胞药物在神经系统疾病领域的应用,践行“医疗普惠,共筑健康”的使命。夏同生物在少突胶质细胞和神经元领域拥有深厚的积累与极强的行业竞争力。通过深入理解少突胶质细胞的发育和分化过程,公司优化了少突胶质前体细胞的重编程和诱导分化工艺,显著降低了细胞培养周期和成本,并大幅提高了细胞纯度。此外,夏同生物还创新开发了一步法重编程技术方案,可以直接由PBMC完成细胞去分化和再分化过程获得iNSC,细胞来源广泛,全过程无需使用胚胎干细胞,不仅避免了iPSC致瘤性的风险,也规避了潜在的伦理问题。此外,公司全面自主掌握从起始细胞到终末制剂的全流程核心技术与关键工艺,其产品制备工艺已实现工业化生产规模。
10、普瑞盛医药
8月初,普瑞盛医药宣布完成B+轮融资,由泰鲲基金领投,多家知名机构跟投。
普瑞盛医药是一家CRO企业。近年来,公司持续深耕细胞与基因治疗(CGT)服务领域,已为多家CGT企业客户在眼科、自身免疫、肿瘤与中枢神经系统等多个治疗领域提供高质量专业服务,加速了这些突破性疗法的临床研发进程。
11、剂泰科技
8月1日,剂泰科技在中关村(大兴)细胞基因治疗产业园举行了OpenCGT平台揭牌暨D轮融资发布会。本轮融资募资总额为4亿元人民币,由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投。融资资金将加速剂泰科技多个战略重点的推进,包括平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进。
剂泰科技是一家人工智能(AI)驱动纳米材料创新的生物科技公司,专注于利用靶向药物递送和发现技术,帮助生命体战胜疾病和衰老,重获健康和活力。公司已具备实现肝脏、肺部、肌肉和免疫细胞等关键组织和细胞的脂质纳米颗粒(LNP)精准靶向递送能力,在多器官、多组织靶向递送难题上取得突破性进展,为肿瘤、代谢系统疾病、自体免疫性疾病、神经系统退行性疾病等提供成药机会,也在器官水平上为生命体抵抗衰老提供可能。
文章来源:细胞与基因治疗领域、细胞基因治疗前沿等.
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文 | 苏丁
企业动态
蔡司9月1日在上海揭幕焕然一新的蔡司中国客户体验中心,标志着该中心自2015年启动、2019年首次升级后的又一里程碑。此次焕新升级覆盖医疗技术、半导体制造技术、研究显微镜解决方案、工业质量解决方案、消费品光学等所有业务板块。其中,研究显微镜解决方案事业部展示了全线产品,工业质量解决方案事业部则设立了新能源全链路检测专区,系统呈现全线多元创新业务生态。焕新后的中心面积由最初的700多平方米扩展至2100平方米,实现了在空间规模、功能配置与协同能力的全方位升级。
私募股权公司对沃博联(Walgreens Boots Alliance)的收购交易已完成,这家连锁药店的上市公司身份正式终结。沃博联宣布,前史泰博(Staples)Mike Motz将出任新任首席执行官,接替Tim Wentworth。今年3月,沃博联宣布同意被Sycamore Partners收购,交易估值约100亿美元。上月,该公司股东已批准此项交易。
因美纳(Illumina)宣布任命施宁乐(Nilesh Shah) 为亚太、中东及非洲(AMEA)区域负责人,任命即时生效。Nilesh将常驻新加坡,接替此前兼任AMEA临时负责人的Bas Verhoef,后者将继续担任欧洲区域负责人。施宁乐在医疗器械领域拥有超过25年的工作与管理经验,曾在强生、GE医疗、福迪威、德尔格和西施医药包装等大型企业担任领导职务。
捷迈邦美(Zimmer Biomet)宣布任命Jonathan M. Vigdorchik医学博士为首席医疗技术顾问,专注于成人重建与髋关节植入领域。同时任命Anand M. Murthi医学博士为首席医疗顾问,负责肩部、运动医学、四肢及创伤(S.E.T.)领域。作为战略顾问,他们将凭借丰富的临床经验,分别在其专业领域指导公司新产品研发管线及产品组合战略,并推动捷迈邦美医疗教育项目的深化发展。
拜耳将向墨西哥东部的奥里萨巴-伊斯塔佐基特兰工厂注入8亿墨西哥比索(4300万美元)来增强其产能。根据该项目,拜耳将微调其活性药物成分的生产,开发新的无菌激素注射剂系列,并对现场的基础设施、系统和实验室进行升级。此前,该公司宣布将在未来五年内在墨西哥投资30亿墨西哥比索,重点是扩大、现代化和翻新当地生产基地。
罗氏考虑了12个高科技集群,然后确定了熟悉的制药制造地点——北卡罗来纳州霍利斯普林斯——来建造新的肥胖药物生产设施。罗氏子公司基因泰克(Genentech)耗资7亿美元的工厂破土动工,该工厂预计将于2029年投入运营。这是罗氏未来五年在美国投资500亿美元以支持其制造和研发业务的计划的一部分。
美的医疗旗下万东医疗北京研发智造基地正式落成启动。新基地将聚焦高端医疗影像设备智造,通过智能化、数字化手段,实现产品品质与生产效能的双重提升。万东已形成北京、沈阳、苏州、上海四大研发基地协同创新的格局。
百洋医药发布董事会换届选举公告,宣布提名原飞利浦(中国)投资有限公司总裁HO KWOK WAI ANDY(何国伟)先生为公司独立董事。何国伟,加拿大国籍,具有中国大陆及香港永久居留权,曾在IBM、荷兰皇家飞利浦任职。
睿智医药(ChemPartner)波士顿研发中心开幕。新的研发基地位于马萨诸塞州沃特敦,将于9月10日开始运营,为北美及其他地区的生物制药客户提供发现和临床前服务。该研究中心提供生物制剂发现、药理学和DMPK服务,支持从早期发现到IND支持阶段的体外和体内研究。该设施占地约12,000平方英尺,将拥有一支经验丰富的科学团队。设备安装正在进行中,初步项目计划于今年秋天启动。
眼科医疗器械企业思埃然医疗(Sierra Medical)宣布完成新一轮超亿元融资。本轮融资由千骥资本、顺为资本联合领投,老股东博行资本、弘晖基金持续加码。本轮融资资金将主要用于公司首款自主研发的超乳玻切一体机产品线的深度研发推进。
深圳虹信生物科技有限公司宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。本轮融资由IDG资本领投,高瓴创投及元生创投跟投,老股东恒晔科投继续追加投资。本轮融资将用于核心产品HN2301的IND申报及IIT临床研究。
诺唯赞与艺妙神州签署《细胞治疗合作项目合作开发协议》,拟共同设立一家生物制药公司,注册资本为人民币4000万元,双方各持股50%。合资公司将在细胞治疗领域开展投资合作项目,旨在科技创新赋能阿尔兹海默症筛查、预防、治疗的全周期防治。
康众医疗与上海孛璞半导体技术有限公司正式签署战略合作协议。双方将围绕光传感与全光电路交换(OCS)技术在AI医疗领域的研发与产业化展开深度合作,共同推动新一代医疗数据采集与算力网络技术的创新与规模化落地。
产业动态
诺和诺德宣布与Replicate Bioscience达成一项为期多年的研发合作协议,交易总额或达5.5亿美元,将借助新型RNA技术攻克心脏代谢疾病难题。此次合作的核心在于诺和诺德将获得Replicate技术平台的使用权,针对心脏代谢疾病靶点开展研究。
强生公司表示,由于一项中期试验的结果没有显示出足够的疗效,该公司决定不再继续开发针对一种关节炎患者的联合用药。该公司正在研究将其药物尼泊卡利单抗与一种抗肿瘤坏死因子α治疗相结合,后者有助于阻止炎症。在中期试验中,对于难以治疗的类风湿性关节炎患者,联合疗法未能显示出比单独使用抗肿瘤坏死因子α疗法更显著的疗效。
赛诺菲宣布美国FDA已批准其BTK抑制剂Wayrilz (Rilzabrutinib) 上市,用于治疗免疫性血小板减少症。这也是全球首个获批治疗免疫性血小板减少症的BTK抑制剂。
英国药品和健康产品管理局宣布,已批准由葛兰素史克公司研发的Blujepa用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤女性的单纯性尿路感染,该药物为新型口服抗生素片剂。
卫材和渤健宣布,美国FDA已批准仑卡奈单抗(乐意保)皮下自动注射剂型(IQLIKTM)用于早期阿尔茨海默病(AD)维持治疗,并将于2025年10月6日在美国上市。
昂利康与亚飞(上海)生物医药科技有限公司、上海亲合力生物医药科技股份有限公司签署《战略合作协议之授权许可协议》,公司将获得IMD-1005药物分子在中国(包括中国大陆地区、香港特别行政区、澳门特别行政区以及中国台湾地区)的研发、生产、商业化独家权益。公司将分阶段向亚飞生物、亲合力合计支付1.5亿元人民币首付款,以及向亲合力支付最高不超过6.2亿元人民币的研发、销售里程碑付款。ALK-N002/IMD-1005是一种全球创新的肿瘤微环境激活型的IgG1亚型的靶向CD47的遮罩型抗体药物。
再鼎医药宣布,香港特别行政区政府卫生署已批准TIVDAK(维替索妥尤单抗)在香港地区用于治疗化疗期间或之后出现疾病进展的复发性或转移性宫颈癌成年患者。
参天公司宣布旗下他氟噻吗滴眼液泰浦康(TAPCOM)在中国正式上市。泰浦康是中国首个含有青光眼一线治疗药物PG衍生物且不含防腐剂的原研眼用复方制剂,用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼压(IOP)。
恒瑞医药收到国家药品监督管理局的通知,附条件批准公司自主研发的1类创新药泽美妥司他片(SHR2554片)上市,用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤(R/RPTCL)成人患者。
北京新增10项医疗服务项目,涉及常见病、多发病的精准诊断和先进治疗。这些新项目将在多家医院陆续开展。此次新增项目包括,“诺如病毒抗原测定”项目、“医学3D建模(神经血管)”项目、多项肿瘤精准诊断项目、“病原宏基因组测序”项目等。
中国研究团队25日在英国学术期刊《自然-医学》在线发表论文,报告世界首个将基因编辑猪肺成功移植到脑死亡人体内的案例。该供体猪经过6处基因编辑,以降低其器官移植到人体后的免疫风险。手术后,呼吸、血液、影像等监测数据显示,移植肺维持通气与气体交换功能长达9天,其间未发生超急性排异反应,同步病原学监测也未发现活跃感染迹象。
联系美通社
+86-10-5953 9500
info@prnasia.com
根据公开信息,上周(8月25日~8月31日),全球范围内有至少10家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理,这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括小分子、寡核苷酸药物、CAR-T细胞疗法、RNA疗法、靶向蛋白降解剂、抗体偶联药物(ADC)等等。
虹信生物
融资轮次:Pre-A+轮
融资金额:近亿元
8月29日,虹信生物(MagicRNA)宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。本轮融资由IDG资本领投,高瓴创投及元生创投跟投,老股东恒晔科投继续追加投资。本轮融资将用于核心产品HN2301的IND申报及IIT临床研究。虹信生物成立于2021年,是一家聚焦于核酸药物递送和治疗性mRNA创新药物的研发企业,致力于核酸药物递送技术的创新与突破。虹信生物开发的In vivo CAR T管线已于2025年一季度完成了首例SLE患者的给药。该产品为细胞靶向LNP,且在临床中实现了CAR T重编程与B细胞清除,观察到了良好的安全性与初步的临床疗效。
爱科瑞思
融资轮次:A+轮
融资金额:数千万元
8月28日,爱科瑞思和绍兴睿核企业管理有限公司(简称“绍兴睿核”)在杭州完成投资签约仪式,爱科瑞思获投数千万元融资。本轮融资款主要用于加速推进ACR246项目临床1b/2a期试验,以及其他ADC药物的临床前研究。ACR246是以拓扑异构酶-1抑制剂为载荷的抗5T4-ADC产品,靶向是在多种实体瘤和癌症起始细胞中高表达的癌胚胎抗原5T4。爱科瑞思已经建立10条ADC产品管线,其中ADC2122已完成1期临床、ACR246正在进入1b/2a期、ACR331和ACR317处于接近IND申报的临床前研究。
锐正基因
融资轮次:A轮
融资金额:7500万美元
8月27日消息,锐正基因获得7500万美元的A轮融资,本轮投资方为西藏药业、康哲药业。锐正基因成立于2021年,聚焦于基于非病毒载体的体内基因编辑药物的开发、产业化和商业化。该公司的产品管线包括:针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的ART001、以PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)为靶点的ART002。其他产品管线主要针对代谢类疾病,主要集中在肝病领域,人群覆盖广泛,存在巨大的未满足临床需求,并且相关靶点已经得到一定的临床验证。
Leal Therapeutics
融资轮次:A轮
融资金额:3000万美元
8月27日,Leal Therapeutics宣布完成3000万美元A轮融资,以推进用于治疗神经退行性和神经精神疾病的神经代谢疗法。Leal公司的管线机制基于一个核心原则,即纠正大脑中的代谢失衡。该公司的主要项目LTX-001是一种口服脑渗透小分子,通过抑制线粒体酶谷氨酰胺酶来靶向过量的谷氨酸,用于治疗精神分裂症、双相情感障碍、重度抑郁症以及肌萎缩侧索硬化症 (ALS)等。Leal 还在开发LTX-002,这是一种接近临床阶段的反义寡核苷酸 (ASO),用于治疗遗传性或散发性ALS。LTX-002通过抑制该通路中的限速酶SPT(更具体地说是 SPTLC1 亚基)来靶向神经酰胺/鞘脂的从头合成。Leal 还在开发LTX-007,一种SPT小分子抑制剂,用于治疗阿尔茨海默病、ALS和遗传性鞘脂沉积症等神经退行性疾病。除了上述项目,Leal 正在推进下一代技术,通过使用抗体样穿梭体优化核酸疗法穿过血脑屏障 (BBB) 向 CNS 的递送。
Wugen
融资轮次:股权融资
融资金额:1.15亿美元
8月27日,Wugen宣布完成1.15亿美元的股权融资,所筹资金将用于推进正在进行的针对复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)的关键性T-RRex研究,目前是于2027年提交BLA申请。WU-CART-007亦称为soficabtagene geleucel,是一种靶向CD7的同种异体CAR-T细胞疗法,有潜力成为首个获批用于T细胞恶性肿瘤的“现成”CAR-T疗法。在一项已完成的全球1/2期研究中,WU-CART-007在推荐的2期剂量下达到了91%的总缓解率(ORR)和73%的复合完全缓解率(CRc)。Wugen专注于开发用于癌症治疗的下一代同种异体CAR-T细胞疗法,该公司旨在克服第一代细胞疗法的主要局限性,实现可扩展的、现成的治疗。
施贝康
融资轮次:B轮
融资金额:近亿元
8月26日,施贝康宣布完成B轮融资。本轮融资资金将主要用于加快研发管线建设、扩建研发实验室,并推动核心产品的国际化申报进程。施贝康成立于2015年,聚焦心脑血管、呼吸系统等疾病领域的差异化新药研发。该公司已在心脑血管和呼吸系统疾病领域完成多条创新产品管线的战略布局,目前多个品种已进入不同临床阶段。
Therna Biosciences
融资轮次:种子轮
融资金额:1000万美元
8月26日,Therna Biosciences宣布完成1000万美元种子轮融资。Therna是一家生物技术公司,旨在重新定义RNA疗法。该公司的平台能够设计经过精确加工的mRNA分子,这些分子针对增强的翻译、稳定性、免疫逃避和组织特异性表达进行了优化。该平台还能有效识别mRNA内的最佳靶点,以设计出最有效的ASO/siRNA。这些产品有望在包括遗传和罕见病、眼科和免疫学在内的一系列治疗领域实现广泛的应用。
Plexium
融资轮次:未披露
融资金额:6010万美元
8月25日,Plexium宣布融资6000万美元。该公司聚焦蛋白降解剂研发,该公司正在研发的产品包括:PLX-4545是一种口服的CRBN分子胶降解剂,靶向IKZF2;PLX-61639,旨在通过利用合成致死机制治疗癌症的降解剂,为靶向SMARCA2以治疗携带SMARCA4改变患者。SMARCA4基因在癌症中经常发生突变,迫使肿瘤细胞依赖SMARCA2进行某些基本过程。Prelude公司有两种SMARCA2降解剂处于临床阶段。
Incyclix Bio
融资轮次:B轮
融资金额:1125万美元
8月25日,Incyclix Bio宣布获得1125万美元B轮扩展融资,以推进INX-315在CDK4/6抑制剂耐药ER+/HER2-乳腺癌或CCNE1扩增实体瘤患者中的1/2期临床试验。Incyclix Bio是一家下一代细胞周期控制公司,致力于推进针对驱动许多癌症的异常增殖的精准治疗。该公司的先导化合物INX-315是一种强效、选择性的细胞周期蛋白依赖性激酶2(CDK2)抑制剂,正处于临床开发阶段。Incyclix Bio致力于研究CDKs及其在细胞周期中作为有吸引力治疗靶点,涵盖多种肿瘤类型,包括卵巢癌、乳腺癌和肺癌。
信华生物
融资轮次:A轮
融资金额:数千万美元
8月25日,专注于新一代智能大分子药研发的创新企业信华生物宣布完成数千万美元A轮系列融资。其中,A+轮融资由杏泽资本领投;A轮融资由三一创新投资领投,红杉中国等其他老股东跟投。资金将主要用于推动公司核心管线进入全球临床试验阶段,加速first-in-class和best-in-class的研发进程,为全球患者提供更有效的治疗方案。信华生物成立于2019年,由王鲁泉博士创办。公司核心领导团队平均拥有超过20年的大分子药物研发经验,曾在多家知名制药和生物技术企业担任重要职位。依托在肿瘤免疫治疗领域的深厚积累,该公司专注于开发针对实体瘤等疾病的新一代智能大分子药物。
期待在资本的助力下,更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者。
参考资料:
[1]各公司官网及公开资料
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100 项与 深圳虹信生物科技有限公司 相关的药物交易
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