绿叶制药ERZOFRI开启中国CNS新药美国市场化先河

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刚刚过去的2024年，对大多数中国制药企业来说是充满挑战的一年。整个行业面临着融资困境和创新内卷的艰难境地，同时政策方面的医疗反腐与集采控费的影响也使得情况雪上加霜。在这样的背景下，制药行业迫切地在内部和外部寻求新的增长点和突破口。

 

国际市场的开拓依然是热门的选择。根据数据统计，2024年，医药领域共发生近百项国际化业务开发交易，交易金额超过3500亿元人民币。然而，选择License-out和成立新公司的企业仍占大多数，能够通过自主国际化真正证明实力的企业则少之又少。不过，2024年的年末也带来了些许积极的消息：

 

近日，百济神州的首席执行官欧雷强在摩根大通年度医疗健康大会上透露，公司多年的资金投入终于要看到回报，预计将在2025年实现全年运营盈利。而另一家企业，绿叶制药，在中枢神经系统（CNS）治疗领域开启了新的出海通道：其开发的抗精神分裂症新药ERZOFRI（帕利哌酮缓释混悬注射液）于1月17日运往美国市场，首批货值达数千万美元。

 

百济神州的抗癌新药泽布替尼作为首个在美国上市的国产药物，已上市多年，并有望帮助公司实现盈利。同时，绿叶制药的ERZOFRI正处于商业化初期，将踏上一条中国药企从未大范围涉足的全球CNS市场之旅。这是否预示着商业上的成功？中国制药企业自主国际化到底有多大的潜力和机会？

 

01
CNS：成为肿瘤治疗之外的新领域？

在肿瘤药物竞争激烈，每个细分适应症都有众多竞争者的情况下，药企们开始寻找新的领域，CNS显然成为了一个受欢迎的选项。近两年来，CNS领域的交易明显升温。2025年初，强生宣布以146亿美元收购专注CNS领域的Intra-Cellular，该公司的核心资产是一款每日口服的抗精神病药Caplyta。此前，百时美施贵宝也以140亿美元收购了Karuna Therapeutics，获得了其明星产品KarXT。

 

这些大规模投资表明跨国公司看重的是庞大的患者群体和市场回报。全世界约有2400万精神分裂症患者，而2023年全球市场规模已达到81.8亿美元。由于低就诊率、现有药品的局限性和患者需长期服药等因素，预计到2032年，市场价值将增长到129.7亿美元，年均增长率达5.26%。

 

02
研发困难重重，明星药物研发失败

虽然CNS领域前景广阔，但其研发成功率仅为6%，远低于其他药物的研发成功率。此前，就有两款备受关注的CNS药物宣布研发失败。

1月16日，勃林格殷格翰公布其药物iclepertin用于治疗成人精神分裂症认知障碍的三期临床试验CONNEX的主要结果，未能达到预期终点。与此同时，艾伯维的emraclidine在两项二期研究中未能达到预期目标，这种药物是艾伯维通过在2023年底以87亿美元从Cerevel收购得到的。

这些失败只是CNS研发困境的一个缩影。由于血脑屏障渗透困难和发病机制复杂，CNS药物研发远落后于肿瘤和自免等领域，大多药物仍停留在上世纪的传统研发基础上。跨国公司频频受挫，国内企业大多只能选择仿制药来进入该领域，从而填补市场需求。以抗抑郁药为例，国内市场的主流产品多是2001年和2006年进入中国的进口药，并且仿制药已占据市场的多数。而随着专利到期和集采政策的推进，这一市场逐渐缩小。

 

03
寻找更高概率的成功策略

通过绿叶制药及其产品ERZOFRI，我们发现了一种切入CNS市场的新策略。一方面，在产品开发上，需兼顾风险与收益，寻找一定确定性的道路。绿叶制药利用其长效缓释技术平台自主开发了帕利哌酮的缓释制剂，而类似产品在2023年的全球销售额已经达到50亿美元。

法国制药公司Medincell同样采用这种策略，通过开发长效制剂，获得了与艾伯维的合作机会，签订协议提供包括首付款、开发里程碑费用和特许权费在内超19亿美元的合作条款。

另一方面，企业更需敢于突破内卷，走向国际市场。ERZOFRI在2024年7月获得FDA批准，用于治疗精神分裂症，同时获得美国发明专利授权并将持续到2039年，为其全球竞争力和市场独占性铺平了道路。

ERZOFRI是首个在美国获得正式批准且由中国企业自主研发的帕利哌酮长效针剂，绿叶制药成为第一个在美国市场推出CNS新药的中国公司。产品实现商业化发货，标志着中国CNS新药市场首次在美国打响。

面对国内市场压力，不少公司选择专注于局域市场，而另一些则选择勇敢前行，驶入国际市场。哪种策略更有机会实现超额收益？我们很快将见证答案。

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