福泰制药终止肝病基因疗法合作计划
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2025年2月27日，Vertex制药公司宣布终止其与Verve Therapeutics在肝病基因编辑领域的合作，并将所有项目权利归还给Verve。自2022年合作启动以来，双方致力于开发一种针对未公开肝病的体内基因编辑疗法。Vertex此前已向Verve支付了2500万美元的首付款，并额外进行了3500万美元的股权投资。在2024年，Verve从中获得了1190万美元的收入。然而，Vertex由于内部研发项目的优先级调整，最终选择终止这项合作，使Verve的基因编辑研发压力骤增。
在此背景下，Verve的核心项目之一，VERVE-102，正在推进Heart-2 1b期试验。该项目旨在通过靶向PCSK9基因降低胆固醇，对象为患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发冠心病的患者。现阶段的安全性数据显示良好，目前尚未观察到严重不良事件。初步的试验数据预计将于2025年第二季度公布，而最终数据将在同年下半年发布。分析人士预测，该项目在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）方面的效果可能与诺华的Leqvio相当，后者的降幅在40%至50%之间。此外，Verve计划在2025年底之前启动VERVE-102的II期临床试验，并探讨与PD-1抑制剂联用的潜力。
虽然失去了Vertex的支持，Verve与礼来公司的合作仍然是其未来发展的重要一环。2023年，Verve与礼来达成了一项超过6亿美元的协议，涵盖多个项目，包括VERVE-102、VERVE-101（因肝损伤风险曾暂停，并未恢复）、VERVE-201（靶向ANGPTL3以治疗心血管疾病）以及VERVE-301（降低脂蛋白a水平）。礼来公司有权在VERVE-102完成I期试验后选择是否继续合作，这一决定将在2025年下半年作出。
目前，整个基因编辑行业正经历“寒冬”，如Spotlight Therapeutics和Tome Biosciences等公司纷纷关闭或倒闭，Verve的表现如同行业的一个缩影。未来，如何在研发风险和商业化进程之间取得平衡，仍是所有基因编辑公司面临的巨大挑战。
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