小分子药物申报新药，或将引领标准治疗新潮流
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Corcept Therapeutics公司近日传来好消息，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式接受该公司提交的一项关于选择性皮质醇调节剂relacorilant的新药申请（NDA），该药物旨在用于治疗内源性高皮质醇症，也称作库欣综合征（Cushing’s syndrome）。美国FDA预计将在今年12月30日之前完成对此申请的审查。根据新闻稿，relacorilant有望成为库欣综合征的标准治疗方法。
此次新药申请的基础，源自于关键性GRACE临床试验的积极成果，以及来自3期临床试验GRADIENT及其长期扩展试验的确认性证据。此外，还包括针对高皮质醇症的2期临床试验数据显示。GRADIENT试验的最新结果表明，在患有高血压的患者中，relacorilant治疗22周后，平均收缩压较基线下降了6.6 mm Hg（p=0.012），呈现出显著的统计学和临床意义改善，而使用安慰剂的患者平均仅下降2.1 mm Hg。
另一个值得注意的结果是，GRADIENT试验中接受relacorilant治疗的患者在22周后，其体重同样出现了显著的临床意义和统计学显著性下降。经过安慰剂校正后，体重平均减少了3.9公斤（p=0.0001）。此外，患者的内脏脂肪质量和体积也得到了改善，结果明显优于安慰剂组。
Relacorilant作为一种选择性皮质醇调节剂，能够与糖皮质激素受体结合，却不会作用于体内其他激素受体。除了其在内源性高皮质醇症中的治疗潜力，Corcept公司还在研究relacorilant在其他重大疾病中的应用，例如卵巢癌和前列腺癌。此外，relacorilant还被美国FDA及欧洲药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗库欣综合征。
高皮质醇症是由于体内皮质醇激素水平过高引发的一种复杂疾病，其症状多样，普遍表现为高血压、中心性肥胖、血糖升高及无法控制的2型糖尿病。患者通常还会经历严重疲劳、肌肉无力，甚至情绪上的易怒、焦虑、抑郁和认知障碍等问题。若未能及时有效地进行治疗，高皮质醇症可能危及生命，影响多个器官系统。
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