锦篮基因GC301荣获FDA孤儿药资格认证
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2025年2月28日，北京锦篮基因科技有限公司研发的庞贝病基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定（ODD）。这一成就在锦篮基因的研发历程中具有重要意义，标志着中国自主创新药物在国际上获得了肯定。
孤儿药资格认定是FDA鼓励罕见病领域药物开发的重要政策。自1983年美国《孤儿药法案》实施以来，通过税费减免、研发补助、市场独占权以及优先审评等一系列激励措施，全球已有超过600种创新药物获批，致力于从根本上改善罕见病患者的生活质量。此项政策极大地鼓励了产业界投入到罕见病治疗药物的研发中，使得全球约5%的罕见病逐渐有了有效治疗的可能性。
GC301的成功认定体现了锦篮基因公司在创新研发方面的实力，也为国内超过2000万的罕见病患者带来了希望。同时，这一成果还为中国的先进治疗药物走向世界提供了实践样本，助力中国积极参与全球医药市场竞争。作为基因治疗的先锋者，锦篮基因将加速推进GC301的临床及市场进程，并积极寻求国际合作，致力于为全球庞贝氏病患者提供更有效的治疗方案。
GC301腺相关病毒注射液是基于AAV递送技术的创新药物，能够通过单次静脉注射纠正庞贝病患者体内的GAA基因缺陷，极大地改善肝脏、心肌、骨骼肌及中枢神经等受累组织功能。从2022年首次临床试验以来，GC301显示出良好的安全性和稳定的疗效。对于晚发型庞贝病，锦篮基因已在中国成功完成首次给药，并取得了改善运动功能和生活质量的积极临床数据。
庞贝病是一种由于GAA酶的基因缺陷而导致的罕见遗传疾病，分为婴儿型和晚发型，其中婴儿型在未治疗时常导致严重的心力衰竭和呼吸衰竭，具有较高的致死率。锦篮基因致力于提供从根本上改变患者命运的治疗选择，为此类疾病的研究与治疗作出积极贡献。
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