地尼法司他在代谢性脂肪肝病治疗中展现卓越临床疗效
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地尼法司他是一种由Sagimet Biosciences公司研发的口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，目前正在接受三期临床试验，旨在治疗非酒精性脂肪性肝炎和寻常痤疮等疾病。这种小分子药物通过抑制新生脂肪的生成，来遏制代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）中的肝脏脂毒性、炎症和纤维化的恶化。
非酒精性脂肪肝（NAFLD）是当今全球最普遍的肝脏疾病之一，始于肝脂质积累，并与代谢综合征关系密切。该病的主要诱因包括超重、肥胖和2型糖尿病等代谢功能紊乱。当疾病进展到晚期时，非酒精性脂肪肝有可能转化为肝硬化或肝癌。
根据2024年12月的一项最新研究，在使用地尼法司他治疗后，研究发现患者的病情得到显著改善，特别是在MASH消退和纤维化方面。这项2b期临床试验的结果为地尼法司他进入三期试验奠定了基础。该试验在美国、加拿大和波兰100个临床中心进行，参与者被随机分配至地尼法司他组和安慰剂组，进行为期52周的疗程。主要疗效指标为非酒精性脂肪肝活动评分（NAS）提升至少2分，并且纤维化无恶化。试验结果显示，总计112名地尼法司他组的参与者中，有42人（38%）NAS分数提升了2分或更多，56名对照组中仅有9人（16%）出现相同改善。虽然在地尼法司他组一些患者中观察到了不良事件，如COVID-19、干眼症和脱发，但这些均在可控范围内。
目前，歌礼制药有限公司已经获得了在大中华区开发、生产和商业化地尼法司他的独家权益。2023年12月，歌礼在复旦大学附属华山医院启动了针对中、重度寻常性痤疮的III期临床试验，并已获得国家药品监督管理局的批准。此外，地尼法司他在其他疾病如胶质母细胞瘤中的潜在疗效也备受关注。这种FASN抑制剂有望在未来为临床治疗带来更多变革，我们期待进一步的研究成果。
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