The purpose of this study was to evaluate the efficacy and safety of tegoprazan and minocycline dual therapy for Helicobacter pylori initial treatment. It is hypothesized that tegoprazan and minocycline dual therapy is non-inferior to bismuth-containing quadruple therapy.Patients diagnosed with H. pylori infection will be randomly divided into one of the above treatments. At week 6 follow-up visits, a urea breath test#rapid urease test or helicobacter pylori stool antigen test will be performed to confirm eradication.

开始日期2024-09-01

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西京医院第四军医大学

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2025-01-01·Comparative Biochemistry and Physiology Part B: Biochemistry and Molecular Biology

Kinetic properties of gill (Na+, K+)-ATPase in the Pacific whiteleg shrimp Penaeus vannamei (Decapoda, Penaeidae)

Article

作者: Faria, Samuel C. ; Faria, Samuel C ; McNamara, John C. ; Augusto, Alessandra ; Moraes, Cintya M. ; Moraes, Cintya M ; Leone, Francisco A ; McNamara, John C ; Garçon, Daniela P. ; Leone, Francisco A. ; Fabri, Leonardo M. ; Garçon, Daniela P ; Fabri, Leonardo M

The whiteleg marine shrimp Penaeus vannamei, originally from the Eastern Pacific Ocean, now inhabits tropical waters across Asia and Central and Southern America. This benthic species exhibits rapid growth, wide salinity and temperature tolerance, and disease resistance. These physiological traits have led to extensive research on its osmoregulatory mechanisms, including next-generation sequencing, transcriptomic analyses, and lipidomic responses. In crustaceans, osmotic and ionic homeostasis is primarily maintained by the membrane-bound metalloenzyme (Na⁺, K⁺)-ATPase. However, little is known about how various ligands modulate this enzyme in P. vannamei. Here, we examined the kinetic characteristics of the gill (Na⁺, K⁺)-ATPase to get biochemical insights into its modulation. A prominent immunoreactive band of ~120 kDa, corresponding to the (Na⁺, K⁺)-ATPase alpha-subunit, was identified. The enzyme exhibited two ATP hydrolyzing sites with K_0.5 = 0.0003 ± 0.00002 and 0.05 ± 0.003 mmol L^-1 and was stimulated by low sodium ion concentrations. Potassium and ammonium ions also stimulated enzyme activity with similar K_0.5 values of 0.08 ± 0.004 and 0.06 ± 0.003 mmol L^-1, respectively. Ouabain inhibition profile suggested a single enzyme isoform with a K_I value of 2.10 ± 0.16 mmol L^-1. Our findings showed significant kinetic differences in the (Na⁺, K⁺)-ATPase in Penaeus vannamei compared to marine and freshwater crustaceans. We expect our results to enhance understanding of the modulation of gill (Na⁺, K⁺)-ATPase in Penaeus vannamei and to provide a valuable tool for studying the shrimp's biochemical acclimation to varying salinity conditions.

2024-11-01·International Journal of Cancer

Pantoprazole and riluzole target H⁺/K⁺‐ATPases and pH‐sensitive K⁺ channels in pancreatic cancer cells

Article

作者: Novak, Ivana ; Christensen, Nynne M. ; Deshar, Ganga

AbstractPancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC) remains the most lethal cancer type. PDAC is characterized by fibrotic, hypoxic, and presumably acidic tumor microenvironment (TME). Acidic TME is an important player in tumor development, progression, aggressiveness, and chemoresistance. The dysregulation of ductal ion transporters/channels might contribute to extracellular pH (pHe) acidification and PDAC progression. Our aim was to test whether H+/K+‐ATPases and pH‐sensitive K+ channels contribute to these processes and could be targeted by clinically approved drugs. We used human pancreatic cancer cells adapted to various pHe conditions and grown in monolayers and spheroids. First, we created cells expressing pHoran4 at the outer plasma membrane and showed that pantoprazole, the H+/K+‐ATPase inhibitor, alkalinized pHe. Second, we used FluoVolt to monitor the membrane voltage (Vm) and showed that riluzole hyperpolarized Vm, most likely by opening of pH‐sensitive K+ channels such as TREK‐1. Third, we show that pantoprazole and riluzole inhibited cell proliferation and viability of monolayers and spheroids of cancer cells adapted to various pHe conditions. Most importantly, combination of the two drugs had significantly larger inhibitory effects on PDAC cell survival. We propose that co‐targeting H+/K+‐ATPases and pH‐sensitive K+ channels by re‐purposing of pantoprazole and riluzole could provide novel acidosis‐targeted therapies of PDAC.

2024-11-01·Current Drug Discovery Technologies

In-silico Studies, Synthesis, and Antacid Activities of Magnesium (II) Complexes

Article

作者: Jha, Basuki Nath ; Kothari, Richa ; Agrawal, Anurag

Background:Nowadays, acidity is a severe problem worldwide caused by excessive gastric acid secretion by the stomach and proximal intestine.Objective:Antacids are drugs capable of buffering stomach acid. Therefore, in our research work, we have reported the in-silico studies, synthesis, characterization, and evaluation of antacid activities of magnesium (II) complexes via the acid-base neutralization process.Methods:In this research, some magnesium complexes were synthesized and their antacid behavior was compared with marketed products. Also, in-silico studies were performed on H+/K+ ATPase (Proton pump). All synthesized compounds were characterized by various spectroscopic techniques like UV-Vis, FT-IR, XRD, and DSC techniques.Result:Spectroscopic analysis results showed that the semicarbazone ligand shows keto-enol isomerism and forms a coordinated stable complex with magnesium ions in the crystalline phase. The FT-IR results confirmed the presence of Mg-O stretching, N-H bending, and C=N stretching vibrations in Mg (II) complexes.Conclusion:The antacid activities of Mg (II) complexes were excellent as compared to the semicarbazone ligand and comparable with that of marketed antacid drugs like ENO, and Pantop-D. Insilco studies also confirmed that semicarbazone ligand and its Mg (II) complexes were both found to be fitted into the active sites of molecular targets, and Mg (II) complexes showed better binding affinities towards macromolecular as compared to semicarbazone ligand.

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2024-08-23

·药融云

23款国内新药获FDA快速通道！51款新药首次在中国获批，正大天晴领跑……

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。随着中国创新药研发实力的增强和创新水平的提升，获得全球最具代表性药品审批机构FDA认可的新药数量也在不断增加。2024上半年，共计有23个中国公司研发的新药被FDA授予快速通道资格。据药融云数据库统计，截至2024年7月31日，共有79款新药在国内获批上市（包含新适应症/新剂型）；有51款新药首次在中国获批，其中1类创新药有24款，为抗肿瘤、心血管、糖尿病、等患者带来了希望；与此同时，也有46个品种上市申请被CDE纳入优先审评，有望通过特殊通道加速将药物推向市场。 51款新药首次在中国获批，正大天晴以4款1类新药领跑据药融云数据库统计，截至2024年7月31日，国内共有79款新药获批上市（包含新适应症/新剂型）；其中有51款新药首次在中国获批上市，包含1类创新药24款。截图来源：药融云中国药品审评数据库从药物类型来看，首次在中国获批上市的51款新药中，小分子新药占比最多，近60%，这些新药的靶点涵盖PD-L1、DPP4、EGFR、EGFR、ATP4A等；其次治疗用生物制品，占比超25%；中药占比达15.69%。从ATC分类来看，首次获NMPA批准上市的51款新药中，抗肿瘤药和免疫机能调节药物最多，占比达40%。其次是消化系统与代谢药物，占比达20%，紧随其后的是神经系统药物，占比达12%。截图来源：药融云中国药品审评数据库截至7月底，今年获批的24款1类创新药中，从品种数量来看，中国生物制药旗下的正大天晴位居榜首，有4款1类创新药获批上市，包括贝莫苏拜单抗注射液、枸橼酸依奉阿克胶囊、富马酸安奈克替尼胶囊、派安普利单抗注射液。其次，海思科、康方生物、药明康德均有2款新药获批上市。恒瑞医药16款1类新药获批，半年业绩亮眼 2024年上半年，恒瑞医药共有3项创新成果获批上市，其中涉及创新药富马酸泰吉利定获批上市，氟唑帕利第3个适应症获批上市，用于晚期卵巢癌一线含铂化疗后维持治疗；脯氨酸恒格列净的第2个适应症获批上市，进一步拓展在2型糖尿病领域的应用。恒瑞医药凭借其卓越的研发能力和多元化的产品线，在国内医药行业中稳居领先地位，截至目前，公司已上市1类创新药增至16款，涉及抗肿瘤、镇痛麻醉、代谢性疾病、感染疾病等多个治疗领域。恒瑞医药坚定创新战略，近日，公司发布2024年上半年业绩报告。上半年恒瑞医药实现营业收入136.01亿元，同比增长21.78%，表现出公司强劲的发展动力与市场竞争力。截图来源：恒瑞企业年报 2024年上半年恒瑞医药持续加大创新力度，累计研发投入38.60亿元，同比增长26.23%，至今公司累计研发投入超400亿元。恒瑞医药深耕肿瘤领域、广泛布局慢病领域，加速推进技术平台建设，创新药及新适应症持续获批，在研管线储备丰富、创新产品不断涌现，其中瑞维鲁胺、达尔西利、恒格列净等产品进入医保后收入快速增长；阿得贝利单抗被多地纳入“惠民保”特药报销目录，收入贡献进一步扩大；海曲泊帕获得多项临床指南推荐，销售收入持续稳定增长；卡瑞利珠单抗、吡咯替尼及阿帕替尼等上市较早的创新药，随着新适应症不断获批及上市后研究积累的详实循证医学证据，亦有一定的销售增量贡献。 46款品种纳入优先审评，23款国产新药获FDA快速通道资格！随着中国创新药研发实力的增强和创新水平的提升，获得全球最具代表性药品审批机构FDA认可的新药数量也在不断增加。2024上半年，共计有23个中国公司研发的新药被FDA授予快速通道资格，其中20项为肿瘤领域药物；有18个中国公司研发的新药被FDA授予孤儿药资格，有11个与肿瘤相关适应症。据药融云数据库统计，截止2024年7月底，有46款品种的上市申请被CDE纳入优先审评品种名单，其中，纳入突破性治疗药物程序的药品最多。纳入优先审评的新药ATC分类截图来源：药融云中国药品审评数据库从ATC分类来看，其中，抗肿瘤药和免疫机能调节药物占比最高，共有18个，涉及多发性骨髓瘤、血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、树突状细胞和组织细胞肿瘤、神经纤维瘤、MSI-H/dMMR结直肠癌、弥漫性大B细胞淋巴瘤等适应症。同时，中药品种再进优先审评名单，分别是东方运嘉药业申报的小儿黄金止咳颗粒、康缘药业申报的抗肿瘤中药龙七胶囊，均以“国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形”纳入优先审评审批程序。 2021年至2024年上半年纳入CDE突破性治疗药物品种的新药项目数量数据来源：CDE官网（统计时间维度2024.1.1-2024.06.30）此外，2024年上半年共计41个品种纳入突破性治疗品种名单，为近4年同期最高，适应症涉及非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌等。从药物类型来看，呈现多样化趋势。其中，小分子药物数量最多，占比41.5%；其次是抗体偶联药物（ADC）、抗体类药物（含单抗、双抗）、细胞和基因疗法等。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权近期热门资源获取后台回复关键词“报告”，获取数十篇药融云出品独家报告后台回复关键词“CSCO”，获取2023CSCO指南后台回复关键词“ASCO”，获取2023ASCO分癌种摘要后台回复关键词“2023首仿”，获取2023年首仿药物获批名单后台回复关键词“医保”，获取2022年医保目录联系我们，体验药融云更多专业服务会议合作园区服务数据库咨询定制服务媒体合作点击阅读原文，申请药融云企业版免费试用！

上市批准优先审批快速通道免疫疗法加速审批

2024-06-24

·米内网

【瞩目】多维度透视创新药研发！企业、适应症、靶点......TOP20出炉

从抗击各种疾病的新药问世，到对罕见病治疗方法的不断探索，药品研发不仅为人类的健康带来了福音，也极大地丰富了生命科学的研究领域。全球范围内，药品研发的热度不断升温，而中国作为世界第二大经济体，在药品研发领域也展现出强大的实力和潜力，一份专注于药物研发分析的《全球及中国药品研发热度地图》（下文简称《药品研发地图》）应运而生。本文将基于《药品研发地图》及米内网全球药物研发库的统计数据，聚焦全球及中国药品研发的最新动态和趋势，帮助读者深入了解药品研发的热点领域、关键技术、重要企业......更多精彩内容和核心数据将在2024米思会上以展板形式呈现，干货满满，敬请期待！新药研发TOP20“大比拼”，企业、适应症、靶点...... 米内网全球药物研发数据库显示，新药TOP20适应症方面，全球竞争格局中以炎症性疾病、疼痛、阿尔茨海默病、乳腺癌等疾病为主，其相关药物均超过2000个（统计范围自药物发现阶段至已上市阶段，下同）。目前已上市品种数最多的适应症为非胰岛素依赖型糖尿病，有164个；提交上市申请品种数最多的适应症为疼痛，有32个。而国内竞争格局中，转移性非小细胞肺癌、非胰岛素依赖型糖尿病、非小细胞肺癌、乳腺癌、转移性乳腺癌等位居前五，相关药物均超过300个。目前已上市品种数最多的适应症为非胰岛素依赖型糖尿病和乙型肝炎病毒感染，均有62个；提交上市申请品种数超过10个的适应症有4个，包括转移性非小细胞肺癌、非胰岛素依赖型糖尿病、转移性乳腺癌以及类风湿性关节炎。全球新药TOP20适应症/品种格局（单位：个）中国新药TOP20适应症/品种格局（单位：个）新药TOP20企业方面，在全球竞争格局中，辉瑞、GSK、默沙东、赛诺菲、罗氏等外资厂商遥遥领先，涉及相关药物的数量（含重复计算）均在1000个及以上；而在国内竞争格局中，恒瑞医药、正大制药、国药集团、复星医药和石药集团力压一众外资药企，问鼎榜单前五名，此外，挺进榜单TOP20的国内药企还有先声药业、信达生物、上海医药和百济神州等。全球新药TOP20企业/项目格局（单位：个）中国新药TOP20企业/项目格局（单位：个）新药TOP20靶点格局中，EGFR和HER2是“热门选手”，在全球和中国范围内，涉及的相关药物数量均高居第一位和第二位。此外，PD-L1、CD19、PD-1、GLP-1、CD3、TNF等热门靶点均凭借过百个相关药物踏入榜单前十之列。阿兹海默症、疼痛、NASH......全球热点适应症“全剖析” 有效选择少、市场潜力大、关注度高等关键指标，是划分全球热点适应症的重要参考依据。对此，米内网将根据上述三大指标，挑选出部分业内高度关注的适应症进行多维度透视和全方位剖析。比如，阿兹海默症目前有超过2000款药物在研，其中超过1600款药物处于临床前或药物发现阶段，已获批上市的药物约有37款，但疗效大多不太理想。作为“新晋”明星产品，卫材的仑卡奈单抗于2023年1月获FDA咨询委员会全票支持通过、批准上市，并于2023年9月、2024年1月先后登陆日本和中国市场。阿兹海默症各研发阶段品种格局（单位：个）疼痛目前有超过2000款药物在研，其中有156款药物获批上市，已提交上市申请的药物有32款，处于Ⅲ期临床的药物有98款。从TOP20靶点上看，OPRM1、OPR、COX、COX2涉及相关药物均超过100个，已上市的药品分别达50个、21个、37个和20个，其合计上市药品数占疼痛适应症已上市药品总数的八成以上。疼痛TOP20靶点/品种格局（单位：个）代谢相关脂肪性肝炎(NASH)目前以临床前及药物发现的药物居多，合计超过400款，而已上市的药物及已提交上市申请的药物仅有2款和1款。TOP20企业方面，阿斯利康、勃林格殷格翰、诺华、辉瑞等外资厂商涉及在研药物较多，而众生药业、无锡药明康德药业、上海拓臻生物科技、先为达生物等国内药企也纷纷迈进TOP20之列。 NASH适应症TOP20企业/项目格局（单位：个）此外，结直肠肿瘤（不含转移性结直肠肿瘤）、年龄相关性黄斑变性、衰老等热门适应症，已获批上市的药物均少于20款，而处于研发阶段的药物均超过百款；从TOP20地区分布情况看，美国、中国、英国、日本、韩国、德国等为在研药物较多、较集中的地区。 “新”、“快”、“缺”等中国“特色”药物靶点“全透视” “中国新”靶点，指的是全球已上市，中国暂未上市，但已有在研发的靶点。据米内网统计，目前国内共有270多个“中国新”靶点，其中处于Ⅲ期临床的“中国新”靶点最多，有74个，占比约为27%。 “中国新”靶点最高研发阶段格局在“中国新”靶点中，CLDN18.2是最为突出的靶点之一，目前国内该类靶点在研药物有75个，是“中国新”靶点中涉及在研药物最多的靶点。安斯泰来制药的佐妥昔单抗是目前全球唯一获批上市的CLDN18.2靶向药，在国内正处于申报上市在审阶段。 “中国快”靶点指的是：全球未有上市，国内有处于临床研发阶段及以上的靶点，且该靶点在国内药物最高研发阶段全球最先。据米内网统计，国内该类靶点合计223个，其中处于Ⅱ期临床的数量最多，占比达44%。此外，处于提交上市申请阶段的“中国快”靶点有8个，包括：GNEF、ITGA5/B3、ITGA2B/B3、NRG1、ACAT、Oxyntomodulin ligand、PTEN、Ubiquitin ligase。其中，巴替非班由百奥泰研发，是一款靶向ITGA5/B3的1类新药，用于不稳定型心绞痛或非Q波心肌梗塞治疗，目前在国内处于报产在审阶段，上市可期。巴替非班全球研发进度 “中国缺”靶点是指：全球已有研发上市，但中国未有企业布局的靶点。米内网数据显示，目前共有3000余个“中国缺”靶点，其中处于临床前或其更早阶段的合计占比超过五成，处于临床及以上阶段的约有1321个。值得一提的是，“中国缺”靶点在全球已有布局，是创新药物的摇篮。该类靶点在中国的空窗期可能是创新药企实现“快人一步”的关键时期，研究价值大。 “中国缺”靶点TOP20分布（单位：个）国产1类新药获批靶点解析，PD-(L)1、EGFR......成热门选手 2023年是国产创新药收获颇丰的一年。伴随兆科药业的索卡佐利单抗、恒瑞医药的阿得贝利单抗、正大天晴药业的派安普利单抗、信达生物的托莱西单抗等1类新药获批上市，PD-1/PD-L1、EGFR、c-Met、ATP4A、PCSK9等相关靶点的表现亦十分亮眼。米内网数据显示，上述热门靶点目前均涉及不少在研药物，其中，EGFR在全球的在研药物最多，有729个；PD-1/PD-L1在国内在研药物最多，有315个。部分热门靶点在全球及中国的在研药物数量（单位：个） PD-1/PD-L1为最热门的靶点之一，2023年在国内有3款1类新药获批上市，包括索卡佐利单抗、阿得贝利单抗和派安普利单抗。截至目前，全球已有17款PD-1药物和8款PD-L1药物获批，其中在中国上市的分别有11款和6款。值得关注的是，目前中国在研的PD-1/PD-L1药物合计超过300个，靶点研发拥挤程度高，其中超过半数的药物仍处于临床前或药物发现阶段，入局的企业需谨慎。中国在研PD-1/PD-L1药物情况 EGFR是一种跨膜酪氨酸激酶受体，它可促进许多细胞的生长和分化，包括胚胎发育、成年组织的维持和修复、以及癌症细胞的增殖和转移，疗效优势十分突出。与此同时，EGFR也是一个相当热门的靶点，全球已有36个该靶点相关药物获批上市；在中国开展研究的药物超过200个，其中已上市的有24个（约占9%），提交上市申请的有10个（约占4%），处于Ⅲ期临床的有18个（约占7%），处于Ⅱ期临床的有35个（约占14%），处于Ⅰ期临床的有42个（约占16%）。全球在研EGFR药物分布（单位：个） c-Met又名肝细胞生长因子受体(HGFR)，能促进细胞增殖、细胞生长、血管生成等。目前，全球已获批上市的c-Met药物有9个，其中4个已在中国获批，分别为克唑替尼、赛沃替尼、伯瑞替尼和谷美替尼。在研c-Met药物中，处于临床前或药物发现早期阶段的占比合计超过五成，提交上市申请的有4个（约占5%），处于Ⅲ期临床的有5个（约占6%）。 ATP4A是一种细胞膜转运蛋白，也是消化系统的一个重要靶点。2023年在国内获批上市的ATP4A靶向1类新药包括安奈拉唑钠肠溶片、盐酸凯普拉生片等，适应症为十二指肠溃疡和反流性食管炎。米内网数据显示，ATP4A靶点在全球有140余个药物处于研发阶段，39个药物已获批上市；在中国有35个开展研究的药物，其中13个已获批上市，4个已提交上市申请在审。 PCSK9是一种由肝脏合成分泌的丝氨酸蛋白酶，可与低密度脂蛋白受体(LDLR)结合，促进细胞内降解以防止其再循环。目前已有4个PCSK9靶向药获批上市，包括安进的依洛尤单抗、赛诺菲的阿利西尤单抗、诺华的英克司兰、信达生物的托莱西单抗；在研新品方面，康方生物的伊努西单抗、君实生物的昂戈瑞西单抗、恒瑞医药的瑞卡西单抗等1类新药均处于申报上市阶段。结语通过《全球及中国药品研发热度地图》，米内网希望能为读者提供一个更全面、更深入的药品研发视角。让我们共同期待，在不久的未来，更多颇具临床价值、差异化的创新药面世，为人类的健康事业做出更大的贡献！数据来源：CDE官网、米内网数据库等注：数据统计截至2024年4月底本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

申请上市ASH会议

2024-03-04

·生物制品圈

2023年中国NMPA批准情况，共191款新药申请获批

2023年对于生物制药行业来说，是一个重要的里程碑。尽管行业面临着各种机遇和挑战，但对创新的热情依然高涨。近日，复旦大学邵黎明团队在《Nature Reviews Drug Discovery》杂志上发表了一篇名为《Approvals by the China NMPA in 2023》的文章，对我国在过去一年的新药审批情况进行了细致梳理。这份文章为我们更好地了解行业的发展提供了重要的参考。2023年，中国国家药品监督管理局（NMPA）共批准了191个新药申请（NDA），这一总数包括了化学药物1、2和5.1类、治疗性生物制品1、2、3.1和3.2类，以及根据2020年《药品注册规定》定义的传统中药1、2和3类，但不包括疫苗和诊断试剂。2023年批准的191个NDA中，有118个（62%）是化学药物，64个（34%）是治疗性生物制品，9个（5%）是中药（图1a）。根据NDA申请者的国别，进口药物仍然是中国NDA批准的主要来源（116个进口药物，75个国产药物）。进口化学药物的数量大大超过国内公司开发的数量（81个进口药物对比37个国产药物），但治疗性生物制品的相应数量相当（34个进口对比30个国产）。图1 2023年NMPA批准情况。a、按药物类别、来源和创新性批准。b、2023年按治疗领域批准。多个治疗领域的适应症在最常见的类别中仅计算一次。按药物创新程度分类，作为新的分子实体和生物制品获得批准的创新产品数量低于作为新适应症、新活性成分、新剂型或新组合获得批准的改良产品数量（74个对比117个）。在74个创新药物中，一半是进口药物，一半是国内公司开发的。癌症仍然是2023年批准的药物的主导治疗领域，共有65个NDA（34%）。第二大治疗领域是内分泌和代谢疾病（占NDA批准的13%），其次是神经系统疾病，占11%（图1b）。值得注意的是，进口药物涵盖的治疗领域范围比国产药物广泛。例如，所有经批准用于自身免疫性疾病、泌尿系统疾病和肌骨疾病的NDA都是进口药物。相比之下，国产药物的批准更集中在癌症治疗上（75种药物中的39种），占到了国产药物批准的一半以上。几乎四分之一的批准NDA（191个中的42个）通过优先审查和批准程序获得了NMPA的批准，包括29个进口药物和13个国产药物。其中，有11种儿童药物、14种具有突破性疗法指定的药物以及15种获得条件批准的药物（其中包括7种具有突破性疗法指定的药物）。此外，通过特殊的审查和批准程序，有4种新药获得了加速批准，以满足对COVID-19感染的治疗需求。创新药物NMPA批准的74种创新药物涵盖了广泛的已确认靶点，例如CSF3R、PCSK9、H/K ATPase、EGFR和HER2。大多数靶点要么是受体（53%），要么是酶（33%），而离子通道、转运蛋白和其他类型的靶点仅占14%。值得注意的是，NMPA在2023年批准了9种首创药物。其中包括索必恩公司的尼甲酮（4-HPPD抑制剂）和阿那奎拉（IL-1R拮抗剂），Recordati的卡格鲁酸（CPS1激动剂），赛诺菲的别博若莫司（ROCK2抑制剂），诺华的依纳米单抗（CALCRL单克隆抗体），辉瑞的利特西替尼（JAK3/TEC抑制剂），武汉海特克的阿泊内明（DR4/DR5激动剂），罗氏的法立西单抗（ANG2 × VEGF双特异性抗体）和武田的马立巴韦（UL97抑制剂）。其中只有阿泊内明是全球首次获批。一类创新药物代表了相对创新程度最高的水平。2023年，共有39种一类药物获得NMPA的批准，包括19种化学药物、15种治疗性生物制品和5种中药，如补充表2所示。药品注册规定的修订和COVID-19大流行对一类创新药物的批准产生了影响，导致2020年至2023年批准药物数量出现了显著波动（图2a）。图2 NMPA批准的创新药物和改良药物的特点。a、2020年至2023年NMPA批准的一级药物数量。2020年至2022年的数据来源于NMPA药品评价中心发布的药品审评年度报告。疫苗和诊断试剂被排除在外。b、2023年NMPA批准的改良药物类型。具有相同成分但不同比例的组合在中文通用名上有所不同，并且它们被单独计算。2023年，国内公司研发的37种创新药中，武汉海泰的阿泊诺显著突破，该药用于治疗经历了两种或两种以上系统疗法后仍出现复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，是中国制药公司独立开发的唯一一种一类新药。此外，还有四种药物在癌症治疗方面获得了突破性疗法认定：海和的格鲁美替尼、迪扎的苏姆唯替尼、阿维斯通的维布雷替尼和和远的依那替昔细胞亚单位自体细胞。前三种药物获批用于非小细胞肺癌的治疗，而最后一种是专门用于治疗急性淋巴细胞白血病的首个CAR-T免疫疗法。此外，三诺制药获批了国内研发的第一种丙型肝炎病毒（HCV）NS5B聚合酶抑制剂阿瑞妥韦，用于治疗HCV感染，而信远获批了第一家国产PCSK9单克隆抗体陶妥昔单抗，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。在中国，治疗罕见病的创新药物一直是一个重要的优先事项。2023年，NMPA批准了19种罕见病药物，全部为进口药物，其中8种为创新药。例如，Recordati的卡古麦酸是首种可以替代N-乙酰谷氨酸，通过激活CPS1增强或恢复尿素循环从而治疗丙酸血症或丙酸甲酰血症引起的急性高氨血症的药物。它已经被欧洲药品管理局和美国食品和药物管理局批准用于这些适应症。Sobi的阿那肯肝素，已在其他地方获批，成为中国首个批准用于家族性地中海热和冷凝蛋白相关周期性综合征的IL-1受体抑制剂。Sobi研发的首个4-HPPD抑制剂尼提酮，获批用于遗传性酪氨酸代谢异常1型。改良药物2023年，NMPA批准了117种改良药物，包括38种国产药物和79种进口药物。其中大部分批准（117种中的70种）涉及已上市药物的新适应症。值得注意的是，超过一半的新适应症与癌症有关（70种中的37种）。29种药物获批用于新的剂型，如微球制剂、鼻喷剂和糖浆。值得注意的是，合适的剂型可以提高儿童的用药依从性，其中有18种儿童用新剂型中有12种是新剂型。例如，江苏恒瑞的右美托咪定盐酸盐鼻喷剂通过优先审评计划获批，显示出较高的黏膜吸收率和颇高的鼻腔使用后的生物利用度。与传统的静脉和口服剂型相比，鼻喷剂更容易给予儿童，减轻了麻醉前儿童的术前焦虑。总结2023年，NMPA批准的药物数量稳步增长。此外，NMPA对市场上重要的国外新药的审评和批准加速。改良新药继续占据新药批准的大部分比例，尤其是儿童用药的新剂型。参考文献doi: http://doi-org.ypl.ilibs.cn/10.1038/d41573-024-00034-2识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

突破性疗法疫苗上市批准优先审批