endothelin receptor

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。 （*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序） 图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他 作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应证：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。 海思科：安瑞克芬 作用机制：KOR选择性激动剂 适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒 安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 作用机制：抗破伤风毒素单抗 适应证：成人破伤风紧急预防 斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。 和黄医药：醋酸索乐匹尼布片 作用机制：Syk抑制剂 适应证：原发慢性免疫性血小板减少症 索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 恒润达生：润达基奥仑赛注射液 作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。 辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液 作用机制：BCMA×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗 作用机制：GPRC5D×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球 作用机制：第二代生长抑素类似物 适应证：肢端肥大症 双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应证：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液 作用机制：小干扰RNA疗法 适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRASG12C抑制剂 适应证：非小细胞肺癌 戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。 和美药业：莫米司特片 作用机制：PDE4抑制剂 适应证：斑块状银屑病 莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗 作用机制：靶向CD19的单抗 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 和黄医药、益普生：他泽司他 作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂 适应证：滤泡性淋巴瘤 他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病 普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 信念医药：BBM-H901注射液 作用机制：AAV基因治疗药物 适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液 作用机制：放射性核素偶联药物 适应证：未披露 瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。 赛诺菲：替利珠单抗注射液 作用机制：CD3单抗药物 适应证：1型糖尿病 替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。 禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组人血清白蛋白 适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC） 适应证：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。 诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法 适应证：前列腺癌 镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。 北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法 适应证：I型和III型戈谢病 维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 亚盛医药：力胜克拉片 作用机制：Bcl-2选择性抑制剂 适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 诺华：盐酸阿曲生坦片 作用机制：内皮素A受体拮抗剂 适应证：IgA肾病 阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 推荐阅读 疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点 无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展 口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益 长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 分享，点赞，在看，传递医学新知

关注并星标CPHI制药在线 2024 年，FDA共批准了 60 种新药（CDER批准50款，CBER10款），但真正能够实现 “九天阊阖开宫殿” 的新药可能只有寥寥数款。追求每年十亿美元以上销售额是大型制药公司孜孜以求的目标。西楼望月几回圆，2024年上市新药中几款能够重磅加身？ Evaluate Pharma 对2024年上市的 10 种高价值药物进行了一项前景分析，结果显示，到 2030 年，预计只有四种药物的年收入能超过 30 亿美元，而默沙东的肺动脉高压治疗药物 Winrevair (sotatercept) 届时的销售额预计会超过 60 亿美元大关。 01 Winrevair (sotatercept-csrk) ● 开发商：默沙东 ● 模态：融合蛋白 ● 获批时间：2024年3月26日 ● 获批适应症：肺动脉高压（PAH） ● 预计2030年销售额：63.2亿美元 ● 药物背景：Winrevair (sotatercept) 是一种激活素信号抑制剂，适用于治疗患有肺动脉高压 (PAH，WHO 第 1 组) 的成年人，以提高运动能力、改善 WHO 功能等级并降低临床恶化事件的风险。肺动脉高压 (PAH) 是一种罕见的进行性血管疾病，其特征是小肺动脉收缩和肺循环血压升高。它是由肺动脉壁细胞过度增殖引起的，导致狭窄和异常收缩。Winrevair通过调节血管细胞增殖来减缓或逆转 PAH 中发生的肺血管重塑过程。 ● 看好原因：肺动脉高压是一种严重的、进展性的肺部疾病，目前的治疗手段只能减轻症状或延缓病情进展，但无法治愈。虽然现有的药物（如内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶-5抑制剂等）在一定程度上改善了患者的生活质量和预后，但依然存在显著的未满足医疗需求。Sotatercept 的独特机制，通过抑制活化素信号通路来减少肺血管重构和增生，有望改变疾病进程，从根本上改善患者的预后。这使得 Sotatercept 在现有治疗中占有独特的地位。PAH 市场预计将在未来几年继续增长。随着对这种罕见疾病的认识提高和早期诊断的改进，患者数量可能增加，而 Sotatercept 将填补目前治疗中的空白。 02 Cobenfy（xanomeline和trospium chloride） ● 开发商：百时美施贵宝 ● 模态：小分子 ● 获批时间：2024年9月26日 ● 获批适应症：精神分裂症 ● 预计2030年销售额：45.8亿美元 ● 药物背景：Cobenfy是首款靶向胆碱能受体激动剂（胆碱能受体中的毒蕈碱受体）而非多巴胺受体的抗精神病药物。此前针对胆碱能受体开发的中枢神经系统疾病药物大多因为明显的副作用而半途而废，但Cobenfy含有双活性成分：xanomeline 靶向 M1 和 M4 毒蕈碱受体，激活这些受体能减轻精神分裂症的症状，而 trospium chloride则有助于减少由激活该途径引起的副作用，如心血管问题和唾液、泪液分泌增加。 ● 看好原因：Cobenfy是七十年多来首次出现的新型精神分裂症药物，为全球上千万受精神分裂症折磨的患者提供了希望。临床研究显示Cobenfy可以改善认知能力并减少精神分裂症的负性症状，例如社会退缩、缺乏动力或无法表达情感。除此之外，Cobenfy在治疗阿尔茨海默病方面的潜力也被众多分析师看好。 03 Rezdiffra（resmetirom） ● 开发商：Madrigal Pharma ● 模态：小分子 ● 获批时间：2024年3月14日 ● 获批适应症：代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH） ● 预计2030年销售额：34.5亿美元 ● 药物背景：Rezdiffra是一种甲状腺激素受体-β (THR-β) 激动剂，用于治疗患有中度至晚期肝纤维化（符合 F2 至 F3 期纤维化）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的成年人。 ● 看好原因：作为第一款针对MASH获得批准的药物，Rezdiffra的前景理所当然地被分析师看好。MASH是一个存在巨大未满足的领域，预计从2022年到2032年的十年间，七个主要市场（7MM，美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本）的MASH确诊病例数将增长 450 万例，从2022 年的 2204 万人增加到 2032 年的 2655 万人。美国将成为最大市场，预测美国到2032年将有1045万确诊病例。预测显示，到 2035 年底，MASH 治疗市场规模预计将达到 483 亿美元，在此期间复合年增长率为 18%。2022年，MASH治疗的行业规模已超过52亿美元。Rezdiffra的上市成为了药物开发史上具有里程碑意义的事件。 04 Casgevy（exagamglogene autotemcel） ● 开发商：Vertex Pharmaceuticals Incorporated/CRISPR Therapeutics ● 模态：细胞疗法 ● 获批时间：2024年1月16日 ● 获批适应症：输血依赖性β地中海贫血（TDT） ● 预计2030年销售额：34.5亿美元 ● 药物背景：TDT 是一种严重的、危及生命的遗传病。Casgevy是一种非病毒、体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的TDT 患者，恢复红血球生成的功能。 ● 看好原因：TDT 需要在人的一生中频繁输血和铁螯合疗法。在美国，TDT 患者的死亡年龄中位数为 37 岁。美国管理 TDT 的终生医疗保健费用估计在 500 万美元至 570 万美元之间。匹配供体的干细胞移植是一种治愈方法，但由于缺乏可用的供体，只有一小部分 TDT 患者可以使用。Casgevy可以减少或消除TDT 患者的输血需求，因此提供了一种可能的治愈选项，这将极大地改善患者的生活质量，减轻疾病负担。β-地中海贫血是全球范围内尤其在地中海地区、南亚和中东地区常见的遗传性疾病。这些地区的患者对新的治愈性治疗需求强烈。随着全球医疗环境的不断改善，越来越多的国家可能会逐步为此类基因疗法提供监管批准和医保覆盖，从而为 Casgevy 打开广阔的市场。 05 Kisunla (donanemab-azbt) ● 开发商：礼来 ● 模态：单抗 ● 获批时间：2024年7月2日 ● 获批适应症：阿尔茨海默病 ● 预计2030年销售额：24.3亿美元 ● 药物背景：Kisunla是一种针对β淀粉样蛋白的抗体，用于治疗早期有症状的阿尔茨海默病。Kisunla 通过清除大脑中过量的淀粉样斑块来发挥作用，这些斑块可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思维问题。 ● 看好原因：阿尔茨海默病是全球老龄化社会中最常见的失智类型。随着全球人口的老龄化，阿尔茨海默病的患病人数逐年增加，因此市场对治疗这一疾病的需求非常大。尤其在卫材/渤健的阿尔茨海默病抗体药物Aduhelm主动撤市之后，能够有效治疗和控制阿尔茨海默病的药物屈指可数。在临床试验中，donanemab 显示出较好的效果，尤其是在早期阿尔茨海默病患者中。其临床数据显示，它可以显著减少脑内的淀粉样斑块，并改善患者的认知功能。特别是在早期阿尔茨海默病的治疗中，donanemab 的疗效较为显著，患者的认知评分有所提高或保持稳定，这对阿尔茨海默病的治疗具有重要意义。 06 Ohtuvayre (ensifentrine) ● 开发商：Verona Pharma plc ● 模态：小分子 ● 获批时间：2024年6月26日 ● 获批适应症：成人慢性阻塞性肺病 (COPD) ● 预计2030年销售额：20.8亿美元 ● 药物背景：Ohtuvayre 是一种选择性磷酸二酯酶 3 (PDE3) 和磷酸二酯酶 4 (PDE4) 双重抑制剂，适用于成人慢性阻塞性肺病 (COPD) 的维持治疗。COPD 是一组导致气流阻塞和呼吸相关问题的疾病。它包括肺气肿和慢性支气管炎。Ohtuvayre 吸入悬浮液通过标准喷射雾化器直接输送到肺部，无需高吸气流量。 ● 看好原因：Ensifentrine 是一种双重作用的药物，它同时具有支气管舒张作用和抗炎作用。这使得它能够同时解决COPD患者常见的两个主要问题：呼吸道的收缩和持续的炎症反应。目前市场上的COPD药物主要集中在支气管舒张和抗炎两方面的单一作用上，ensifentrine 的双重机制使其在COPD的治疗中具备了独特的竞争力。Ensifentrine 在临床试验中显示出较低的 心血管副作用，这是许多传统COPD药物（尤其是β-2激动剂）可能带来的问题。因此，它能够满足市场上对新型、有效治疗药物的强烈需求。Ensifentrine 是通过吸入装置使用，这种给药方式可以直接作用于肺部，具有较高的生物利用度，减少了全身副作用的风险。此外，药物的给药频率和使用方式简单，能够提高患者的依从性，特别是对于需要长期治疗的COPD患者。 07 mRESVIA (呼吸道合胞病毒mRNA疫苗) ● 开发商：莫德纳 ● 模态：mRNA疫苗 ● 获批时间：2024年5月31日 ● 获批适应症：RSV (呼吸道合胞病毒) ● 预计2030年销售额：19.2亿美元 ● 药物背景：mRESVIA 是一种改良的 RNA 疫苗，编码 RSV F 糖蛋白，可诱导免疫反应并形成针对 RSV pre-F 蛋白的抗体，可保护 60 岁及以上的成年人免受呼吸道合胞病毒 (RSV) 感染引起的下呼吸道疾病。它是首个获批的 RSV mRNA 疫苗，也是第三个获批的 RSV 疫苗。 ● 看好原因：mRNA技术是近年来疫苗研发的一个重大突破，尤其在新冠疫苗的成功应用后，mRNA平台的潜力得到了广泛验证。相比传统疫苗，mRNA疫苗的研发速度更快，能够在短时间内应对新出现的病毒。对于RSV这样的呼吸道病毒，mRNA技术能够精确地设计出有效的免疫反应，促进人体产生对病毒的免疫保护。mRESVIA作为mRNA疫苗，能够在短时间内生成病毒蛋白，从而诱导 强烈的免疫反应，这使得它在对抗RSV时表现出优异的保护效果。相比传统疫苗，mRNA疫苗在产生高效的免疫反应方面具有优势。这种疫苗的优势还在于不含活病毒或病毒载体，因此其副作用风险较低，适用于大范围人群，尤其是婴幼儿和老年人群体。RSV 是全球范围内普遍存在的病毒感染，尤其在季节变化时流行，影响广泛的群体。随着人口老龄化，RSV疫苗的市场需求预计将持续增长。mRESVIA能够成为满足这些需求的重要治疗手段。此外，RSV的疫苗市场竞争相对较少，mRESVIA具备独特的技术平台和有效性优势，有潜力在市场上占据主导地位。 08 Yorvipath (palopegteriparatide) ● 开发商：Ascendis Pharma, Inc. ● 模态：多肽 ● 获批时间：2024年8月9日 ● 获批适应症：甲状旁腺功能减退 ● 预计2030年销售额：18.1亿美元 ● 药物背景：Yorvipath (palopegteriparatide) 是一种甲状旁腺激素类似物 (PTH(1-34))，用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是甲状旁腺激素缺乏或缺失，甲状旁腺激素在控制血液和骨骼中的钙、磷酸盐和骨化三醇（活性维生素 D）水平方面起着关键作用。Yorvipath 是一种长效、每日一次的激素替代疗法，可以恢复甲状旁腺激素的生理水平，解决甲状旁腺功能减退症的短期症状和长期并发症。 ● 看好原因：甲状旁腺功能减退症是一种相对罕见的疾病，但其发病率逐渐增加，尤其是一些因手术（如甲状腺切除）而导致的继发性甲状旁腺功能减退。现有的治疗方法主要依赖钙补充和维生素D，但这并不足以完全解决问题，尤其是在患者的症状控制方面。Yorvipath填补了这一治疗空白。相比传统的补充钙和维生素D的治疗方法，它具有更直接和高效的作用，有望提高患者的生活质量，并且有望成为标准治疗方案，因此市场需求较大。 09 Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) ● 开发商：ImmunityBio, Inc. ● 模态：蛋白 ● 获批时间：2024年4月22日 ● 获批适应症：膀胱癌 ● 预计2030年销售额：16.6亿美元 ● 药物背景：Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) 是同类首创的白介素 15 超激动剂，可与卡介苗 (BCG) 联合使用，用于治疗对 BCG 无反应的非肌层浸润性膀胱癌。白介素 15 (IL-15) 是一种细胞因子，通过影响自然杀伤 (NK) 和 CD8+ 杀伤 T 细胞的发育、维持和功能，在免疫系统中发挥关键作用。Anktiva 通过与 NK、CD4 和 CD8 T 细胞上的 IL-15 受体结合，驱动记忆杀伤 T 细胞的生成，这些细胞经过专门训练，可以识别癌细胞。 ● 看好原因：卡介苗BCG 对许多患者来说是一种有效的膀胱癌治疗方法，但对约 40% 的非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) 病例无效。Anktiva 可以治疗对 BCG 无反应的 NMIBC，以避免膀胱切除术。 10 Attruby (Acoramidis) ● 开发商：BridgeBio Pharma, Inc. ● 模态：小分子 ● 获批时间：2024年11月22日 ● 获批适应症：转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性性心肌病（ATTR-CM） ● 预计2030年销售额：13.3亿美元 ● 药物背景：转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 是一种潜在的致命性心肌疾病，其特征是淀粉样蛋白沉积物积聚，导致心肌病并最终导致心力衰竭。Attruby (acoramidis) 是一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院。 ● 看好原因：ATTR淀粉样变性是一种罕见病，但患者群体在全球范围内仍然存在。现有治疗选择具有较大的局限性。由于 ATTR患者仍缺乏有效且安全的治疗方法，Attruby 的上市填补了这一治疗空白。Attruby 的机制是通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR），防止其折叠异常并减少淀粉样蛋白沉积，从而减缓或停止器官损伤。这种机制的创新使其成为该领域具有较大疗效潜力的治疗方法。临床试验数据显示 Attruby 在减缓病情进展和改善患者生活质量方面有着良好的效果，且在耐受性上表现出色，相较于传统疗法副作用较小。由于这类疾病的进展较快，尤其是心脏损害的情况，因此 Attruby 有可能成为晚期ATTR淀粉样变性患者的新选择，甚至可以在早期治疗阶段疾病缓解，进而延长患者寿命。 Ref. 1.FDA Approves Drug with New Mechanism of Action for Treatment of Schizophrenia. FDA Press Release. 26. 09. 2024. 2.Cobenfy Approval Brings 20% Upside To Bristol Myers Squibb Stock. Forbes. 27. 09. 2024. 3.Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH) Market to Observe Stunning Growth by 2032 Owing to a Robust Pipeline. BioSpace. 01. 11. 2023. 4.Taylor, N. P. NASH market fattening up as wait for liver treatments drags on. FiercePharma. 04. 12. 2023. 5.McConaghie, A. Only Half Of 2024's Biggest Launches Belong To Big Pharma. Scrip. 07. 01. 2024. END 【智药研习社近期直播】 扫码领取CPHI & PMEC China 2025展会门票 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

2024年，全球制药企业的并购交易已降至近十年来最低水平。金融时报援引伦敦证券交易所的数据显示，截至11月底，全球制药企业共完成558笔，总值672亿美元的并购交易，为2016年以来的最低水平。 然而，细看中国创新药市场，这一趋势却恰恰相反，甚至有继续抬头的苗头。 医药魔方数据显示，截至2024年11月底，中国创新药行业发生的并购事件数已经超越前两年之和，为20起，并购金额总数则超过前三年总和，为58.82亿美元。 这或许归因于整体投融资环境的变化和政策的扶持。寒冬带来的融资难和估值回调，让并购成了一个可能的退出路径。与此同时，“并购六条”的发布，和各地诞生的并购基金，则正在催熟这波并购潮。 实际上，并购的热潮在今年已有所显现。无论是跨境并购还是本土并购，今年已诞生了多项历史性事件——跨境并购多达6起，在此之前，历史上仅有6家本土创新药企获得境外公司的并购；一些创新药企通过反向并购、借壳等实现上市；二级市场上则出现了“首例H收A”、“港股18A首例反向收购”等，与之相随的，是中国的创新药企正在经历新一轮整合。 补强交易为主，肿瘤领域仍是大热门 过去一年，从交易金额来看，中国创新药市场与全球市场趋势一致，同样缺乏大额并购交易，以补强交易为主。 诺华收购信瑞诺便是一个例证。具体来看，信瑞诺成立于2021年。被收购时，它拥有2个针对免疫球蛋白A肾病（IgAN）创新药项目在中国和新加坡的独家权益：Atrasentan和Zigakibart。 其中，Atrasentan为口服选择性内皮素受体（ETA）拮抗剂，正在进行临床III期开发。眼下，Atrasentan在为期36周的中期分析中展现出具有统计学意义和临床意义的蛋白尿降低，成功达到了主要研究终点。 诺华看中的，正是信瑞诺在肾病这一广阔市场的布局。有报告显示，国内肾病患者人数众多，不少患者病情发展迅速，但当前的治疗选择却非常有限。今年8月份，这项收购已完成，信瑞诺整体整合入诺华中国。 不过总体而言，肿瘤领域还是大热门。截至11月底，无论是并购事件数还是金额，肿瘤、罕见疾病和免疫疾病领域都稳居前三。其中，肿瘤领域的并购总金额达42.02亿美元，总计15起。 此外，太平洋证券亦指出，易被并购的企业还有一特征，是公司创始人具备熟络的人脉关系，尤其是曾在跨国药企中身居高位。例如，以18亿美元被Genmab全现金收购的普方生物，其核心创始人赵柏腾在知名药企默沙东、Seagen 任职多年，期间参与支持多个 ADC 候选药物的临床前和临床开发。 上市公司并购重组潮来了吗？ 当下的寒冬中，被“淘金”的卖方已经提前“交作业”，走通了退出路径。其中一些创新药企则提前登陆二级市场，好比换股并入上市公司Nuvation的葆元医药，还有港股18A的首例反向收购——亿腾医药与嘉和生物的合并。 对于融资困境下，Biotech开启的自救之路，市场喜闻乐见。亿腾医药与嘉和生物的合并消息发布后，嘉和生物复牌的当天，早盘便高开超90%。 不过，相较于一级市场的Biotech，二级市场上不少上市公司，出路问题仍然悬而未决。 事实上，过去一年，非上市公司更受买方青睐。全年20起并购中，发生在上市药企之间的并购重组事件，仅有华润三九收购天士力1例。 今年8月份，华润三九以超过62亿元的价格收购了天士力28%的股份，成为其控股股东。作为A股中药板块的领军企业，天士力在心脑血管用药、肿瘤等领域具有一定品牌影响力。通过此次收购，华润三九不仅强化了其在中药领域的地位，也为其带来了智能制造和生产的优势。 2024年，华润系在医药领域已掀起了一股并购风暴，各项大手笔操作频频引来市场关注。有数据显示，从年初至今，华润系已投入超过130亿元用于并购。 不同于华润系和天士力，寒冬之下，尽管有增发等再融资渠道，很多创新药企依旧面临融资困境。以港股18A为例，公开数据显示，在54家后缀带“B”的18A公司中，只有8家在今年上半年实现了盈利。 而从再融资数据来看，医药魔方数据显示，截至12月5日，除去复宏汉霖被复星医药拟以不超54.07亿港元的价格私有化，今年港股18A再融资（只统计增发）事件数以9起稳居四年之首，但融资金额却不及2022年。 并购，成了一些业内人士眼中，港股18A创新药企，乃至上市公司的重要出路。 9月份，随着“并购六条”等系列并购重组利好政策发布，“并购重组”迅速在资本市场中成为焦点。随之而来的，是行业内并购意愿出现明显上升。 10月份至11月初，便有超10家A股上市公司有所行动，包括中国生物制药拟收购IVD公司浩欧博，东北制药拟以1.87亿元现金形式收购鼎成肽源70%股权，以此进入肿瘤细胞治疗赛道等。 与此同时，各地陆续颁布相关扶持政策和组建并购基金—— 12月，作为生物医药高地，上海放出大招，设立了100亿元生物医药产业并购基金。同时也希望通过百亿并购基金的放大，带动更多的资金参与其中;更早前，北京亦庄首只并购基金总规模为30亿元，由北京亦庄国际生物医药投资管理有限公司与康桥资本合作设立。 深圳则在“并购六条”发布后，成为首个披露并购重组政策全文的城市。在《深圳市推动并购重组高质量发展的行动方案（2025-2027）（公开征求意见稿）》中，其特地提出了可量化的总体目标：包括至2027年底推动深圳境内外上市公司总市值突破15万亿元，完成并购重组项目总数量突破100单、交易总价值突破300亿元等。 可以预见，在诸多政策打造的良好市场环境下，创新药的并购潮还将持续升温，而这也将改变Biotech和投资者对IPO路径的依赖，实现行业有序健康发展。 推荐阅读 下降8%，全球医药并购降温 “港股Biotech，要靠并购重组重获新生” Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。