Aprocitentan

引用本文 韩 博, 张庆伟．2024 年美国FDA 批准上市新药简介[J]．中国医药工业杂志, 2025, 56(1): 1-27．DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2025.01.001 Overviews of the New Drugs in 2024 Approved by U.S. FDA 2024年美国FDA批准上市新药简介 韩 博1,2,3，张庆伟1,2,3* (1. 中国医药工业研究总院，上海 201203；2. 上海医药工业研究院有限公司，上海 201203；3. 先导物成药性研究全国重点实验室，上海 201203) 摘要 2024 年美国FDA 批准上市新药50 个，其中小分子药物31 个，生物制品19 个。根据FDA 批准的新药说明书以及相关数据库和专利检索情况，文章简要介绍了2024 年FDA 批准的上市小分子药物的概况、适应证、作用机制、剂型规格、不良反应和合成路线等，以及生物制品的基本情况。 关键词 FDA；新药上市；适应证；作用机制；合成路线 文章节选 2024 年，FDA 批准上市新药50 个，其中化学小分子药物31 个( 含小分子诊断试剂)，生物制品19 个， 与2023 年的批准数量相比略少。其中，小分子药物依旧是创新主力(62％ )，涵盖的靶点包括异柠檬酸脱氢酶(isocitrate dehydrogenase，IDH)、EGFR、磷脂酰肌醇3 激酶(phosphoinositide 3-kinase，PI3K)、Janus 激酶(Janus kinase，JAK)、甲状腺素受体β(thyroid hormone receptor β，THR-β)、组蛋白脱乙酰酶(histone deacetylase，HDAC) 等。从治疗领域看，2024 年FDA 批准新药包含抗肿瘤药、抗感染药、心血管疾病治疗药物、皮肤疾病治疗药物，以及罕见病药物等多个领域，显示出当前医药行业正努力解决未被满足的多种疾病医疗需求。在first-in-class 方面，美国Syndax Pharmaceuticals 公司的revumenib(5) 通过选择性抑制menin 与赖氨酸特异性甲基转移酶2A 的相互作用，治疗伴有KMT2A基因易位的复发性或难治性急性白血病1 岁及以上儿童和成人患者；美国Zevra Therapeutics 公司的arimoclomol(10)，与麦格司他联合使用可治疗2 岁及以上儿童和成人尼曼- 皮克病C 型(Niemann-Pick disease type C，NPC)，是FDA 批准的首款NPC 治疗药物；瑞士Idorsia Pharma 公司的aprocitentan(15)通过靶向内皮素受体抑制血管收缩而发挥降压效果，是一种作用机制新颖的口服高血压治疗药物；英国AstraZeneca 公司的danicopan(18) 可作为瑞利珠单抗或依库珠单抗等补体因子C5 抑制剂的附加疗法，治疗阵发睡眠性血红蛋白尿症患者的血管外溶血；法国Ipsen 公司的elafibranor(20) 通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体(peroxisome proliferatoractivated receptor，PPAR)， 减少胆汁酸合成并改善胆汁流动，从而治疗原发性胆汁性胆管炎；美国ImmunityBio 公司旗下Altor BioScience 的nogapendekin alfa inbakicept-pmln(34) 作为IL-15 受体激动药，对卡介苗应答不佳的非肌层浸润性膀胱癌具有治疗作用；美国Bristol Myers Squibb 公司开发的用于治疗精神分裂症的M1/M4 毒蕈碱乙酰胆碱受体激动药xanomeline(24)，以及美国Geron 公司开发的用于治疗骨髓增生异常综合征相关贫血的端粒酶抑制剂imetelstat(42)，均表现出了较大的市场潜力，有望成为重磅疗法。 2024 年FDA 批准的多款新药重磅登场，于生物医药领域而言是创新药成果较为丰硕的一年。本文对FDA 批准上市的小分子药物概况、适应证、作用机制、剂型规格、不良反应和合成路线等，以及批准上市的生物制品基本情况进行简要回顾。 扫描二维码阅读原文/登录官网查看 了解更多文章信息 基金项目 ： 上海市“科技创新行动计划”自然科学基金面上项目(22ZR1460300) 作者简介 ： 韩 博(1999—)，男，博士研究生，专业方向：药物化学。 通信作者 ： 张庆伟(1983—)，男，研究员，博士生导师，从事原创性新药研究及医药品种产业化开发的研究。 E-mail：sipiqingwei@163.com 关于转载：原创内容未经允许，不得转载 END 欢迎订阅 《中国医药工业杂志》 《中国医药工业杂志》是我国医药工业领域中办刊历史最长的医药期刊，是由上海医药工业研究院主管，上海医药工业研究院、中国药学会和中国化学制药工业协会主办的全国性综合医药学术刊物，国内外公开发行。自1970年11月创刊以来，《中国医药工业杂志》 始终以报道我国医药工业和科研中的成果和经验为宗旨，刊载了大量反映中国医药工业发展水平的论文和论著，积累了丰富的第一手原始资料；同时密切关注国际上制药技术的发展新动向，刊登有指导意义的综述和专论。期刊订阅详情请登录《中国医药工业杂志》官网（http://www.cjph.com.cn）了解。 《中国医药工业杂志》编辑部 END

2024 年美国FDA 批准上市新药50 个，其中小分子药物31 个，生物制品19 个。在 31 个小分子药物批准中，肿瘤学和罕见/遗传病适应症的批准数量最多（各 6 个），48% 的药物批准被 FDA 归类为同类首创疗法，14% 的药物通过加速审批途径获得批准。 1.Tovorafenib 2.Vorasidenib 3.Lazertinib 4.Inavolisib 5.Revumenib 6.Ensartinib 7.Enmetazobactam 8.Ceftobiprole medocaril 9.Sulopenem etzadroxil 10.Arimoclomol 11.Levacetylleucine 12.Berdazimer 13.Deuruxolitinib 14.Resmetirom 15.Aprocitentan 16.Givinostat 17.Vadadustat 18.Danicopan 19.Mavorixafor 20.Elafibranor 21.Sofpironium 22.Ensifentrine 23.Seladelpar 24.Xanomeline 25.Acoramidis 26.Landiolol 27.Crinecerfont 28.Vanzacaftor 29.Deutivacaftor 30.Pegulicianine 31.Furpiridaz F18 32.Iomcprol 2024 年，FDA 批准上市新药50 个，其中化学小分子药物31 个( 含小分子诊断试剂)，生物制品19 个， 与2023 年的批准数量相比略少。其中，小分子药物依旧是创新主力(62％ )，涵盖的靶点包括异柠檬酸脱氢酶(isocitrate dehydrogenase，IDH)、EGFR、磷脂酰肌醇3 激酶(phosphoinositide 3-kinase，PI3K)、Janus 激酶(Janus kinase，JAK)、甲状腺素受体β(thyroid hormone receptor β，THR-β)、组蛋白脱乙酰酶(histone deacetylase，HDAC) 等。从治疗领域看，2024 年FDA 批准新药包含抗肿瘤药、抗感染药、心血管疾病治疗药物、皮肤疾病治疗药物，以及罕见病药物等多个领域，显示出当前医药行业正努力解决未被满足的多种疾病医疗需求。