Shaanxi Micot Technology Co., Ltd.

MICOT点击蓝字 关注我们全球首创双靶点疗法MT1013治疗透析继发甲旁亢完成关键临床阶段由陕西麦科奥特医药科技股份有限公司申办、浙江大学医学院附属第一医院陈江华教授团队主导、全国14家临床研究中心参与的“一项在继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析受试者中评估MT1013的安全性、耐受性和有效性的双盲、随机化、安慰剂对照、单剂量递增和多剂量递增以及单臂评估MT1013的长期疗效和安全性的临床研究”（MT1013-II-C01）取得关键性成果。MICOTMT1013-II-C01由【爬坡给药】和【长期给药】两大研究部分组成，【爬坡给药】阶段又实现一个关键里程碑性突破。经过研究者、医学、运营、药物警戒、数统、临床药理、稽查和质控等团队的努力，遵守《药物临床试验质量管理规范》《药物临床试验必备文件保存指导原则》《E3：临床研究报告的结构与内容》等文件的指导，【爬坡给药】的临床研究总结报告和试验成果已完成我司内部审核。继发性甲状旁腺功能亢进是慢性肾病(CKD)常见并发症，88% 的血透患者发生 SHPT。临床表现：钙、磷、维生素 D 异常，甲状旁腺激素（PTH）升高，骨病变，血管和软组织钙化。增加骨折、心血管事件和死亡的风险，是导致 CKD 患者严重不良预后的主要原因之一。现有药物降低 PTH 疗效有限，达稳时间过长（ 3 个月）；消化道不良反应强烈导致停药；低钙血症发生率高达 64%；无成骨作用，不能治疗透析患者的骨质流失。作为全球首款双功能双靶点多肽药物，MT1013的双特异性靶标可以：（1）抑制甲状旁腺激素（PTH）分泌；（2）成骨生长肽作用于成骨细胞，骨髓间充质干细胞，肾小管上皮细胞，肠道细胞：改善骨皮质骨质疏松，治疗肾性骨病；促进钙吸收，调节血钙，防治低钙血症。为生命透析，为希望续航当MT1013缓缓流入血管，当透析机旁的笑声逐渐取代叹息，我们看见的是无数患者重新握紧的生活希望。从实验室到透析室，从数据曲线到真实人生，这份由研究者、申办方与受试者共同书写的答案，正为全球饱受继发性甲旁亢困扰的血液透析患者，点亮一盏名为“可能”的灯。MICOT欢迎关注麦科奥特｜MICOT

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（4月21日~4月26日），有16款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了小分子、siRNA、多肽、抗体、mRNA疫苗、细胞和基因治疗药物等类型，拟定适应症涵盖癌症、糖尿病、肥胖和超重、高血压、高脂血症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等。图片来源：123RF甘李药业：GZR102作用机制：基础胰岛素与GLP-1 RA的固定比例复方周制剂适应症：2型糖尿病甘李药业1类新药GZR102获批临床，拟开发治疗2型糖尿病。根据甘李药业公告，GZR102注射液是其自主研发的基础胰岛素与胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）的固定比例复方周制剂，由在研超长效胰岛素GZR4注射液和超长效GLP-1 RA博凡格鲁肽（GZR18）注射液以固定比例组成。与单组分相比，GZR102有望更好地降低糖化血红蛋白（HbA1c），与基础胰岛素相比具有更好的体重控制优势，并有望减少低血糖风险。百奥泰生物：注射用BAT7111作用机制：PD-1/4-1BB双特异抗体适应症：晚期实体瘤百奥泰生物1类新药注射用BAT7111获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据百奥泰生物公告可知，BAT7111是其开发的PD-1/4-1BB双特异抗体，由重组人源化抗PD-1抗体和全人源4-1BB单域抗体组成，既可以阻断PD-1/PD-L1免疫抑制通路，又可以通过4-1BB激活免疫细胞，从而达到解除免疫抑制和激活免疫抗肿瘤的协同效应。此外，PD-1抗体和4-1BB抗体差异化的亲和力设计能够促进抗体分子优先富集在PD-1高表达的肿瘤浸润性T/NK淋巴细胞等，提高安全性的同时有望进一步提升PD-1抗体现有疗效。奥辰生物：TriCellPr-AC07作用机制：人脐带间充质干细胞适应症：膝骨关节炎奥辰生物1类新药TriCellPr-AC07人脐带间充质干细胞注射液获批临床，拟开发治疗膝骨关节炎。根据奥辰生物新闻稿介绍，TriCellPr-AC07不仅能直接参与软骨的修复与再生，填补受损软骨区域；还能通过分泌多种生长因子，如转化生长因子（TGF）、胰岛素样生长因子（IGF）等，刺激周围细胞的增殖和分化；同时调节炎症反应，抑制促炎因子的释放，上调抗炎因子，营造有利于组织修复的微环境，从多个维度对关节进行保护和修复。西泰利生物：注射用XTL6001作用机制：GLP-1激动剂适应症：肥胖或超重人群的体重管理麦科奥特医药子公司西泰利生物申报的1类新药注射用XTL6001获批临床，拟开发用于肥胖或超重人群的体重管理。根据麦科奥特医药新闻稿介绍，该产品通过激活GLP-1等多靶点发挥相应靶点激活所带来的药效作用。临床前研究显示，注射用XTL6001具有与一款已获批药物相当的减重效果，但不抑制食欲，有希望解决当前以GLP-1为核心的药物常见的抑制食欲、严重的胃肠道不良反应的现象。博生吉医药：UTAA09注射液作用机制：通用现货型CD19-UCAR-Vδ1T细胞药物适应症：成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病博生吉医药1类新药UTAA09注射液获批临床，拟开发治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病。这是一款基于Vδ1T细胞的靶向CD19的通用现货型嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液，是以健康供者单采血为起始原材料制备而成的UCAR-Vδ1T细胞产品。Vδ1T细胞是γδT细胞的一类亚群，主要分布于肠道上皮、皮肤、脾脏和肝脏等组织，是人体组织的天然驻留免疫细胞，具备强大的组织主动归巢和浸润的能力。这一主动归巢能力特征使其成为了治疗血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的理想平台。施能康医药：SNK-2726注射液作用机制：靶向AGT的siRNA药物适应症：高血压施能康医药1类新药SNK-2726注射液获批临床，拟开发治疗高血压。公开资料显示，这是一款靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA药物。它通过皮下注射的方式，能够从源头抑制AGT的产生，阻断肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS），达到降低系统血压的效果。临床前研究结果显示，SNK-2726可深度抑制肝脏中AGT的合成，从而导致AGT蛋白水平的持续降低，发挥长效降血压的作用。华东医药此前通过与施能康医药合作共同开发该产品治疗高血压，同时获得了该药物在大中华区的开发、注册、生产和商业化的独家选择权。瑞宏迪医药：RGL-270注射液作用机制：个性化新抗原mRNA疫苗适应症：恶性实体瘤瑞宏迪医药1类新药RGL-270注射液获批临床，拟单药或联合阿得贝利单抗用于恶性实体肿瘤治疗。根据瑞宏迪医药新闻稿，这是一款针对恶性实体瘤术后预防复发的个性化新抗原mRNA疫苗。该产品通过为每个受试者设计单独的mRNA序列，然后将编码新抗原的mRNA通过脂质纳米颗粒（LNPs）包裹，形成的一款新抗原个性化 mRNA LNP疫苗。赛尔欣生物：人自体多克隆调节性T细胞注射液作用机制：自体多克隆Treg细胞疗法适应症：肌萎缩侧索硬化症（ALS）赛尔欣生物1类新药“人自体多克隆调节性T细胞注射液”获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。据赛尔欣生物公开资料介绍，这是一款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法。该疗法采用患者自体Treg细胞经体外扩增后回输，通过双重作用路径：1） 免疫稳态重建：抑制过度激活的攻击性免疫细胞，阻止髓鞘及神经元细胞的进一步损伤；2） 神经修复激活：通过Treg细胞的修复功能及募集少突胶质细胞或调整小胶质细胞表型的转换促进髓鞘再生，修复受损神经元。该疗法旨在实现从"神经保护"到"功能重塑"的跨越，通过精准调控CNS内免疫微环境，直击疾病核心机制 - 逆转Teff/Treg细胞失衡，为患者带来功能修复的可能。此外，鞘内注射使Treg细胞直达神经损伤部位，同样是该产品机制创新的关键。康臣药业：SK-09片作用机制：TRPC5抑制剂适应症：足细胞损伤相关肾病康臣药业1类新药SK-09片获批临床，拟拟用于足细胞损伤相关肾病（DN、FSGS、MCD等）的治疗。根据康臣药业新闻稿，SK-09是一款新型高选择性TRPC5（瞬时受体电位阳离子通道亚家族C成员5）抑制剂，旨在靶向治疗足细胞损伤相关肾脏疾病。TRPC5高表达于肾小球足细胞，过度激活会导致足细胞骨架重构和脱落，破坏肾小球滤过屏障，与蛋白尿形成和肾小球硬化密切相关。SK-09在多项动物模型研究中展现出肾脏保护效应，减轻足细胞损伤、减少蛋白尿、延缓肾功能恶化，安全性及耐受性良好。阿斯利康：ALXN2030注射液作用机制：靶向补体C3的siRNA适应症：肾脏移植后抗体介导的排斥反应阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的1类新药ALXN2030注射液获批临床，拟开发治疗肾脏移植后抗体介导的排斥反应。根据阿斯利康官网，这是一款靶向补体C3的siRNA药物，目前在国际范围内处于2期临床阶段。公开资料显示，补体调控异常或过度活化会诱导炎症并破坏自身组织，与部分血液学、肾脏学等领域疾病的发生发展密切相关。其中，补体C3也是所有补体激活通路的共同途径成员，因此成为颇有潜力的疾病治疗靶点。石药集团：SYH2068注射液作用机制：靶向脂蛋白(a)的siRNA适应症：高脂蛋白（a）血症石药集团化学1类新药SYH2068注射液（siRNA药物）SYH2068注射液获批临床，拟开发治疗高脂蛋白（a）血症。根据石药集团新闻稿介绍，该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向脂蛋白(a)[Lp(a)]，能有效降低Lp(a)水平。该产品适用于治疗高脂蛋白（a）血症，通过优化序列和化学修饰的策略来实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低Lp(a)的siRNA药物，具有预防动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的潜力。东阳光药：HEC-007注射液作用机制：GLP-1/GCG/GIP三靶点多肽新药适应症：2型糖尿病、超重或肥胖东阳光药1类新药HEC-007注射液就2型糖尿病、超重或肥胖两项适应症同时获得临床试验默示许可。根据东阳光药新闻稿介绍，HEC-007注射液是一种脂肪酸侧链修饰GLP-1/GCG/GIP三靶点多肽新药，通过作用于胰高血糖素（GCG）受体、胰高血糖素样肽（GLP-1）受体与葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体，协同各自对控糖与减重的生理作用，有望带来更佳的减重、降糖及其他伴随疾病的治疗效果。除了上述新药，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括：诗健生物一款未披露靶点的ADC药物注射用ESG406，拟开发治疗转移性获复发性晚期实体瘤；芳拓生物的一款AAV基因治疗药物FT-017注射液，拟开发治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病；海西新药公司申报的1类化药新药HX9428片，拟用于湿性年龄相关性黄斑变性的治疗；昂利康制药申报的1类化药新药注射用ALK-N001，拟开发治疗晚期实体瘤。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 26, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

MICOT点击蓝字 关注我们上海西泰利生物医药科技有限公司1类创新药XTL6001首发适应症IND申请获NMPA批准MICOT2025年4月22日，上海西泰利生物医药科技有限公司，作为陕西麦科奥特医药科技股份有限公司的子公司，收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，由上海西泰利申报的注射用XTL6001临床试验申请获得批准，首发适应症为用于肥胖或超重人群的体重管理。注射用XTL6001是由上海西泰利生物医药科技有限公司自主研发并拥有全球知识产权的生物制品1类新药。该产品通过激活GLP-1等多靶点发挥相应靶点激活所带来的药效作用，拟为临床肥胖或超重人群提供理想治疗方案，解决临床未满足需求。临床前研究显示，注射用XTL6001减重效果与替尔泊肽相当，但不抑制食欲。可解决当前以GLP-1为核心的药物常见的抑制食欲、严重的胃肠道不良反应的现象。现有数据显示注射用XTL6001具有良好的成药性和安全性。MICOT本次注射用XTL6001临床试验获批，是该产品首发适应症的美国临床试验申请获FDA批准后的又一里程碑事件。是该产品研发进程中的又一重要进展，将进一步提升公司在内分泌代谢领域的核心竞争力。该款产品也在积极布局推进其他适应症的开发，截止目前该产品第二个适应症的临床试验申请已获得受理，目前正在CDE技术审评中。随着IND的批准，公司将迅速推进临床试验的准备工作，以期早日将这一创新药物带给需要它的患者。MICOT欢迎关注麦科奥特｜MICOT