Ferring Pharmaceuticals SA

Welcome to Endpoints News’ manufacturing briefs, where we bring you essential news on new builds, collaborations, recalls and more. Lotte Biologics has launched its ADC services and it has signed its first contract with an unnamed clinical-stage Asian biotech, the company said Thursday. Lotte will make the asset at its new ADC factory at the Syracuse Bio Campus in New York. Ypsomed is divesting its diabetes care business for up to CHF 420 million ($508 million) to TecMed as it moves to focus to become a subcutaneous self-injection solutions business, the company said Tuesday. The transaction is expected to close in the second half of this year. PCI Pharma Services is acquiring Ajinomoto Althea, a fill-finish CDMO subsidiary of Ajinomoto, the company said Thursday. The transaction is expected to close in May this year and expands PCI Pharma’s services for prefilled syringes to North America. Financial details were not disclosed. Samsung Biologics pulled in KRW 1.3 trillion ($907 million) in the first quarter of 2025, up compared to the KRW 947 billion ($660 million) reported from the first quarter of 2024, the CDMO said Wednesday. The CDMO noted it is continuing to pull in new customers, especially with the opening of its Plant 5 factory in April. Catalent has secured a contract with clinical-stage biotech Silexion Therapeutics to manufacture its cancer candidate, dubbed SIL204, at its factory in Limoges, France, according to a Wednesday release. The FDA has approved Ferring Pharmaceuticals’ facility in Parsippany, NJ, to make its gene therapy asset, called Adstilardrin, which is approved for BCG-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer, according to a Thursday release. As a part of the approval, Ferring will receive $200 million from its partner Royalty Pharma who co-developed the gene therapy.

▲8月1-2日 2025生物医药创新博览会 扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，Ferring Pharmaceuticals在日本公布了一项3期临床试验的初步结果。结果显示：基因疗法Nadofaragene firadenovec对高危卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者（n=20）的治疗中，三个月完全缓解率为 75%；安全性方面，所有治疗相关不良事件均为 1 级（84.2%）或 2 级（15.8%），未报告 3 级、4 级或 5 级不良事件。之前，妙佑医疗国际（Mayo Clinic）公布数据显示，接受nadofaragene firadenovec治疗的患者完全缓解率高达79%。Nadofaragene firadenovec 是一种基于腺病毒载体的基因疗法，最初由芬兰基因疗法公司 FKD Therapies Oy 于2011年开发。2018年，FKD Therapies Oy将该疗法授权给Ferring。2019 年，Ferring Pharmaceuticals 与黑石生命科学合作，共同筹资 5.7 亿美元成立了专注于基因疗法的子公司 FerGene。FerGene 致力于新型基因疗法 Nadofaragene firadenovec 的全球开发和在美国的商业化。目前，Nadofaragene firadenovec 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗患有高危卡介苗（BCG）无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）并伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌（CIS）的成年患者。该批准基于157名患者的3期临床试验结果。Nadofaragene firadenovec（商品名为Adstiladrin）是是首个也是唯一一款获美国FDA批准的膀胱内给药非复制型基因疗法。其通过腺病毒载体将人干扰素 α-2b 基因递送至膀胱上皮细胞。其中，所包含的聚酰胺表面活性剂 Syn-3 可促进基因跨尿路上皮转移，并增强病毒转导。人干扰素 α-2b 基因在尿路上皮细胞中表达，产生多效性抗肿瘤作用，包括诱导细胞凋亡、调节免疫反应、抑制肿瘤细胞增殖和血管生成等，从而发挥抗癌功效。Nadofaragene firadenovec使用方法为每 3 个月通过导尿管经膀胱内灌注一次。灌注前推荐使用抗胆碱能药物进行预处理，灌注后将药物留在膀胱中 1 小时。关于Ferring Pharmaceuticals Ferring Pharmaceuticals 是一家全球领先的生物制药公司，成立于1950年，最初名为北欧激素实验室（Nordiska Hormon Laboratoriet）。1954 年，更名为 Ferring。其在全球拥有约 6500 名员工，在近 60 个国家和市场成立分支机构，产品销往 110 个国家。2024 年，公司实现总收入 23 亿欧元，同比增长 7%。版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除会议推荐 | 点击查看详情植根上海、辐射全球,药融圈作为生物医药产业级战略平台,以"让智慧与人脉无界流动"为使命,构建覆盖药物研发、生产、流通、商业化的全产业链赋能体系。通过智能化云服务、精准资源链接、产业智库与生态社群四大核心引擎,打造中国医药价值流动的基础设施。在全球化与数字化双重浪潮下,药融圈正重新定义医药资源的流通范式--这里不仅是信息与人脉的枢纽站,更是催生产业变革的化学反应器。我们以中国为原点,编织全球医药智慧网络,让每一次精准链接都成为企业跨越式增长的催化剂。点点赞点分享点推荐

75%患者的癌细胞完全消失，基因疗法3期临床结果积极Ferring Pharmaceuticals日前公布了在日本开展的一项3期临床试验的初步结果，该试验评估了基因疗法nadofaragene firadenovec在高危卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者中的疗效和安全性。Nadofaragene firadenovec是该患者群体中首个获美国FDA批准的膀胱内给药非复制型基因疗法，商品名为Adstiladrin。数据显示，接受每季度一次治疗的患者，在3个月时的完全缓解率（CR）达75%（15/20）。此外，妙佑医疗国际（Mayo Clinic）最近公布的真实世界数据显示，接受nadofaragene firadenovec治疗的患者CR高达79%，证明了nadofaragene firadenovec在真实临床环境中同样具有持续一致的疗效和安全性。Nadofaragene firadenovec是一种基于非复制型腺病毒载体的基因疗法，每3个月经导管灌注，将携带编码干扰素α-2b的转基因的腺病毒载体递送至膀胱。通过转染膀胱内皮细胞，导致膀胱产生大量的干扰素α-2b蛋白。这种基因疗法可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。治疗致命脑瘤，CAR-T疗法获FDA突破性疗法认定BrainChild Bio公司今日宣布，在研自体B7‑H3靶向CAR-T细胞疗法BCB‑276已获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗难治性儿童弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）。这一FDA认定基于1期临床试验BrainChild‑03中观察到BCB‑276治疗脑瘤患者的总生存获益，该研究由BrainChild Bio的学术合作伙伴西雅图儿童医院开展，于近期发表于Nature Medicine。对于所有接受治疗的患者（n=21），从首次CAR-T细胞输注起的中位总生存期为10.7个月；从确诊起的中位总生存期为19.8个月。其中有3例患者从确诊至今仍存活，随访时间分别为44个月、45个月和52个月。BrainChild Bio正准备启动关键性2期临床试验，以支持向FDA提交BCB‑276的生物制品许可申请（BLA），用于治疗儿童及青少年DIPG患者。双重机制减重疗法公布最新临床试验结果MetaVia公司今日公布了在研疗法DA‑1726在1期临床试验多剂量递增（MAD）部分的额外顶线结果。DA‑1726是一种创新胃泌酸调节素（OXM）类似物，兼具胰高血糖素样肽‑1受体（GLP‑1R）和胰高血糖素受体（GCGR）激动活性。新闻稿指出，它具有成为“best-in-class”减重药物的潜力。在该研究的MAD部分，在8 mg至32 mg剂量范围内，受试者体重出现明显的剂量依赖性下降趋势，意味着更高剂量和更长期用药可能获得更佳疗效。此外，身体质量指数（BMI）在治疗组与安慰剂（PBO）组之间的差异更为显著，进一步支持了DA‑1726对体重相关指标的剂量依赖效应。▲1期临床试验MAD部分患者的BMI数据（图片来源：参考资料[3]）参考资料：[1] Ferring Announces Initial Data from Phase 3 Trial in Japanese Patients Demonstrating 75% Complete Response Rate at 3 Months with (nadofaragene firadenovec) in BCG-unresponsive NMIBC Patients. Retrieved April 22, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250421675994/en/Ferring-Announces-Initial-Data-from-Phase-3-Trial-in-Japanese-Patients-Demonstrating-75-Complete-Response-Rate-at-3-Months-with-nadofaragene-firadenovec-in-BCG-unresponsive-NMIBC-Patients[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for BrainChild Bio’s B7-H3 CAR T-Cell Therapy for Incurable Pediatric Brain Tumors. Retrieved April 22, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250422418430/en/FDA-Grants-Breakthrough-Therapy-Designation-for-BrainChild-Bios-B7-H3-CAR-T-Cell-Therapy-for-Incurable-Pediatric-Brain-Tumors[3] MetaVia Reports Additional Positive Top-Line Results From the MAD Part 2 of Its Phase 1 Study of DA-1726, a Novel 3:1 Ratio GLP-1 and Glucagon Dual Receptor Agonist to Treat Obesity, Further Demonstrating Its Best-In-Class Potential. Retrieved April 22, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/metavia-reports-additional-positive-top-line-results-from-the-mad-part-2-of-its-phase-1-study-of-da-1726-a-novel-31-ratio-glp-1-and-glucagon-dual-receptor-agonist-to-treat-obesity-further-demonstrating-its-best-in-class-potenti-302433906.html免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新