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首次获批日期2013-11-27 |
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首次获批日期- |
Real World Study of the Effectiveness and Safety of Conbercept Ophthalmic Injection in the Treatment of Retinopathy of Prematurity - Multicenter, Retrospective and Observational Study Based on Real World Data
This study is a retrospective, multi-center real world study. The real world data comes from the electronic medical record system and disease database of the research centers .The patient's demographic information, disease information, clinical treatment status, efficacy evaluation and adverse events and so on will be collected and evaluated by applicability of the data, generated an analysis data set. Use the causal inference method of statistical analysis to observe the effectiveness and safety of intravitreal injection of Conbercept, and explore the effectiveness and safety of different doses in the treatment of retinopathy of prematurity.
A Clinical Study on the Efficacy and Safety of VEC Intravenous Chemotherapy Combined With Conbercept Intravitreal Injection in the Treatment of Retinoblastoma
This prospective, multi-center, open single-arm Phase II clinical trial is designed to investigate the efficacy and safety of intravenous chemotherapy combined with Conbercept intravitreal injection in the treatment of retinoblastoma.
A Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Study of Weekly Paclitaxel With or Without KH903 in Patients With Advanced Gastric or Gastroesophageal Junction Adenocarcinoma, Refractory to or Progressive After First-Line Therapy With Platinum and Fluoropyrimidine
The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of the study drug known as KH903 in participants with gastric and gastroesophageal cance
100 项与 成都康弘生物科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 成都康弘生物科技有限公司 相关的专利(医药)
✔ 注册签到.....................PART 1
✔ 交通指南.....................PART 2
✔ 住宿安排.....................PART 3
✔ 特色活动.....................PART 4
✔ 会议详情.....................PART 5
01
注册签到
SIGN IN
会议地址
成都市郫都区西芯大道1号 成都新希望高新皇冠假日酒店
签到地点
成都新希望高新皇冠假日酒店二楼宴会厅签到处
签到时间
展商签到:
8月21日(会前一天)14:00-18:00
展商/参会签到:
8月22日(大会第一天)08:00-17:00
8月23日(大会第二天)08:00-17:00
☆请您携带好个人名片或身份证,凭会议短信二维码至签到处进行签到。
02
交通指南
TRAFFIC
飞机
距离成都双流国际机场约25公里 ,驾车35分钟
距离成都天府国际机场约80公里,驾车65分钟
高铁
距成都东站30km,全程35分钟
距成都南站22km,全程34分钟
距成都火车北站12km,全程20分钟
会议酒店可以免费停车
03
住宿安排
STAY
参会人员预订酒店时,可报“2024天府生物医药产业发展与合作大会”即享受酒店优惠住宿价。
成都新希望高新皇冠假日酒店 (会议酒店)
地址:成都市郫都区西芯大道1号
预定方式:扫描上图二维码预定协议价:大床/标间 ¥580含早
如遇订房问题,请联系酒店联系人:
蒋经理18008020637
成都新希望高新中心假日酒店(会议酒店)
地址:成都市郫都区西芯大道1号
预定方式:扫描上图二维码预定协议价:大床/标间 ¥480含早
如遇订房问题,请联系酒店联系人:
蒋经理18008020637
04
特色集章打卡活动
EVENT
会议现场设置 集章打卡活动
丰富好礼,等您来赢!!!
↓↓↓
特等奖:华为擎云平板电脑
一等奖:小米手环 二等奖:恒温杯套装
三等奖:解压玩具
集章规则:
① 会场签到处领取抽奖券后,凭抽奖券,至2F展位打卡盖章
② 成功集章后,可至2F抽奖&服务处领取对应数量刮刮乐。
集满所有章,可领取一张刮刮乐
投壶活动中,持有3支壶矢投中一支,可领取一张刮刮乐
*最终解释权归主办方所有
05
会议详情
CONFERENCE
部分参会企业
免费门票有限,先到先得
滑动查看参会单位↓ ↓
1. 成都生物制品研究所有限责任公司
2. 四川里来思诺生物科技有限公司
3. 亦度生物
4. 重庆华智生物制药有限公司
5. 诺合泰生物科技(重庆)有限公司
6. 四川三叶草生物制药有限公司
7. 威斯津生物
8. 成都安哲斯生物医药科技有限公司
9. 四川唯拓生物医药有限公司
10. 成都新协创医药科技有限责任公司
11. 四川制药制剂有限公司
12. 非凡生物
13. 宸安生物
14. Primacyt Cell Culture Technology GmbH
15. 成都博生物科技有限公司
16. 重庆智翔金泰生物制药股份有限公司
17. 成都纳微金生物技术有限公司
18. 四川汇宇海玥医药科技有限公司
19. 北京弘进久安生物科技有限公司
20. 迈克生物股份有限公司
21. 贵州百灵企业集团制药有限公司
22. 四川天府南格尔生物医学有限公司
23. 健进制药
24. 成都普赛睿
25. 复星安特金(成都)生物制药有限公司
26. 英德生物
27. 成都古格尔生物技术有限公司
28. 成都优赛诺生物科技有限公司
29. 成都苑东生物
30. 成都蓉生药业
31. 成都诺信高创
32. 方达医药
33. 四川新斯顿制药
34. 四川韦斯实验室系统工程有限公司
35. 成都康华生物制品股份有限公司
36. 成都先导药物开发股份有限公司
37. 成都康华生物股份有限公司
38. 成都史纪生物制药有限公司
39. 迈科康
40. 成都药明生物
41. 成都迈科康生物科技有限公司
42. 四川三叶草生物制药
43. 长睿生物技术(成都)有限公司
44. 四川厌氧生物科技有限责任公司
45. 汇宇制药
46. 南京融捷康生物科技有限公司
47. 成都新诺明生物科技有限公司
48. 成都奥达生物科技有限公司
49. 成都臻拓医药
50. 上海成泰
51. 海创药业股份有限公司
52. 四川康克俞
53. 成都启晟合研
54. 成都康华生物制品有限公司
55. 四川至善唯新生物
56. 华中农业大学
57. 成都华西临床研究中心有限公司
58. 成都诺迪康生物制药有限公司
59. 成都地奥九泓制药厂
60. 成都微芯药业有限公司
61. 迪瑞药业(成都)有限公司
62. 成都康弘药业集团股份有限公司
63. 西南大学
64. 成都市聚禾生物科技有限公司
65. 重庆美莱德生物医药有限公司
66. 雅伦生物科技(北京)有限公司
67. 重药集团生物
68. 四川天丞长洪科技有限公司
69. 华津医药科技有限公司
70. 海普瑞药业
71. 杰析咨询
72. 航信资本
73. 北京思睦瑞科
74. 成都康弘生物科技有限公司
75. 成都海博为药业有限公司
76. 华神生物
77. 成都华神科技集团股份有限公司
78. 成都科伦精准生物科技有限公司
79. 新华瑞恒投资基金
80. 成都博奥生物
81. 四川省健康基金
82. 锐翎资本
83. 翌圣生物
84. 四川汇宇
85. 成都登隆生物
86. 深圳市江川医药
87. 成都倍特
88. 成都先衍生物
89. 西部战区总医院
90. 海博特医药科技(成都)有限公司
91. 成都臻拓医药科技有限公司
92. 成都登隆生物科技有限公司
93. 康弘药业
94. 百英生物
95. RVAC Medicines
96. 成都达硕实验动物有限公司
97. 成都明慈医药科技有限公司
98. 西南化工研究设计院有限公司
99. 国药集团西南医药有限公司
100. 谱尼医药
101. 翌圣生物科技股份有限公司
102. 重庆恒誉康医药科技有限公司
103. 重庆美莱德药物安全评价研究中心
104. 成都优赛诺
105. 江阴迈康升华生物医药有限公司
106. 四川爱德科技
107. 四川爱德科技有限公司
108. 瑞普利金
109. 四川科伦药业股份有限公司
110. 华神科技
111. 高博医疗集团
112. 苏州高迈药业有限公司
113. 鲲鹏基因
114. 中鼎开源
115. 成都循迹加速生物科技有限公司
116. 成都德尼斯生物技术有限公司
117. 四川大学
118. 成都威斯克生物医药有限公司
119. 四川迪亚
120. 国药集团重庆医药设计院
121. 重庆医科大学
122. 中国药科大学
123. 华领医药
124. 成都华西海圻医药科技有限公司
125. 成都倍特药业有限公司
126. 四川协力制药股份有限公司
127. 成都诺恩基因科技有限公司
128. 成都碧傲竞生物科技有限公司
129. 成都康弘药业
130. 成都仁域生物技术有限公司
131. 成都金瑞基业生物科技有限公司
132. 成都倍特药业股份有限公司
133. 四川新荷花中药饮片股份有限公司
134. 四川钧慧生物科技有限公司
135. 成都先导
136. 四川大学华西医院
137. 倍特药业
138. 成都中医药大学
139. 四川康德赛医疗科技有限公司
140. 成都景泽生物制药有限公司
141. 成都睿琪生物科技有限公司
142. 成都奥达
143. 成都博腾药业
144. 成都格灵素生物科技有限公司
145. 成都添福瑞生物科技有限公司
146. 成都百裕
147. 信立泰(成都)
148. 西南科技大学
149. 四川科瑞德制药股份有限公司
150. 成都前路通生物科技有限公司
151. 成都赜灵生物医药科技有限公司
152. 成都摩诃大龙医药科技有限公司
153. 四川尚锐分析检测有限公司
154. 成都康弘生物
155. 成都赛璟生物医药科技有限公司
156. 四川科瑞德制药
157. 四川汇宇制药股份有限公司
158. 成都药明康德新药开发有限公司
159. 成都诺和晟泰生物科技有限公司
160. 成都华捷明生物科技有限公司
161. 四川安可康生物医药公司
162. 成都嘉葆药银医药科技有限公司
163. 重庆科技风险投资有限公司
164. 成都朗谷生物科技股份有限公司
165. 成都博鸿远阳科技有限公司
166. 成都迈克康生物科技有限公司
167. 四川大学华西药学院
168. 恒瑞源正
169. 一临云(深圳)科技有限公司
170. 成都药康
171. 成都药康生物科技有限公司
172. 成都药明康德
173. 成都简则医药技术有限公司
174. 成都柏腾医药有限公司
175. 成都晶百奥生物科技有限公司
176. 成都国为生物医药有限公司
177. 成都德同西部投资管理有限公司
178. 成都标尺
179. 成都普赛睿生物医药科技有限公司
180. 四川汇宇制药有限公司
181. 四川远大蜀阳药业有限责任公司
182. 成都安永鼎业生物有限公司
183. 成都银创交医疗产业孵化器
184. 捷思英达
185. 成都百裕制药股份有限公司
186. 四川子腾医药股份有限公司
187. 四川奥邦药业
188. 成都迈科康
189. 成都里来生物科技有限公司
190. 中科谱研(成都)科技有限公司
191. 成都远睿
192. 成都四面体药物研究有限公司
193. 四川美域高生物医药科技有限公司
194. 成都微芯药业
195. 成都中润盈海科技
196. 上海鹿明生物科技有限公司
197. 西藏诺迪康药业股份有限公司
198. 南京世和基因股份有限公司
199. 福瑞莱(成都)科技有限公司
200. 成都施桂行医药科技有限责任公司
201. 成都百乐科技有限公司
202. 上海萌薇生物医疗科技有限公司
203. 成都凡微析医药科技有限公司
204. 四川省原子能研究院核技术医学应用研究所
205. 四川省原子能研究院
206. 礼来制药
207. 三优生物
208. 上海百英生物
209. 成都纽瑞特医疗科技股份有限公司
210. 成都西岭源药业有限公司
211. 好医生集团
212. 天士力医药集团股份有限公司
213. 深圳海普瑞药业
214. 洪泰基金
215. 康景生物
216. 默沙东
217. 星识咨询
218. 成都百裕制药有限公司
219. 百济神州(广州)创新科技有限公司
220. 重庆恒誉康医药科技
221. 泸州国家高新区医药产业园区管委会
222. 南京海纳医药
223. 国投创业
224. 泓博医药
225. 成都中昆德润科技有限公司
226. 四川东富龙
227. 国药锦奇
228. 赛诺哈勃药业(成都)有限公司
229. CGL Consulting
230. 深圳前海金融管理学院
231. 百开盛上海
232. 杭州大立过滤
233. 珠海舒桐医疗科技有限公司
234. 中国细胞精益制造创新平台
235. 南京云桥璞瑞生物科技有限公司
236. 上海贺维斯特医药科技有限公司
237. 正大天晴药业集团股份有限公司
238. IDG资本
239. 广东普罗凯融生物医药科技有限公司
240. 成都康弘药业股份有限公司
241. 勃林格殷格翰
242. 四川省疾病预防控制中心
243. 雅本化学股份有限公司
244. 和铂医药
245. 易慕峰
246. 北京康弘生物医药有限公司
247. 中城生物医药产业园
248. 成都智悦生物
249. 四川兴川重点项目股权投资基金管理有限公司
250. 成都维瑾柏鳌生物医药科技有限公司
251. 成都康弘
252. 夸克医药中国有限公司
253. 成都国为生物
254. 策源资本
255. burkert
256. Inmagene Biopharmaceuticals
257. 国寿股权投资有限公司
258. 成都高新策源投资集团有限公司
259. 湖南慧泽生物医药科技有限公司
260. 明度智云
261. 华盈生物
262. 临研通无锡有限公司
263. 四川新斯顿
264. 百济神州
265. 维梧资本
266. 成都国为
267. 成都赛恩吉诺生物科技有限公司
268. 信立泰
269. 人福医药集团
270. 武汉康复得生物
271. 贝达药业
272. 上海中医药大学
273. 上海嘉融生物科技有限公司
274. 三生
275. 成都瑞尔医药
276. 宁波酶赛生物工程有限公司
277. 海默尼药业
278. 誉衡药业
279. 雅法资本
280. 阳光七星投资集团
281. 深圳信立泰
282. 康君资本
283. 济民可信
284. 中国医药研究开发中心有限公司
285. 南京传奇生物科技有限公司
286. 天风证券
287. RTWfunds
288. RTW Investment LP
289. 成都伊诺达博医药科技有限公司
290. 成都安永鼎业生物技术有限公司
291. 诚源保险经纪有限公司
292. 河南大学
293. 北京汇智和源生物技术有限公司
294. 成都百创汇生物科技有限公司
295. 銘丰资本
296. 北京精诚医药
297. 苏州博腾
298. JnJ Innovation
299. 斯坦德生物医药
300. 致道资本
301. 苏州瑞博生物技术股份有限公司
302. 卡博金艾美斯医药上海有限公司
303. 四川思柏沃
304. 倚锋资本
305. 百诺因
306. 大湾生物
307. 惟精资本
308. 成都捷步人力资源有限公司
309. 成都捷步企业咨询管理有限公司
310. 南京方腾
311. 上海柯林布瑞
312. 成都峰际生物
313. 国科健信(北京)科技有限公司
314. 宁波美诺华药业股份有限公司
315. 美诺华
316. 安可康
317. 中怡保险经纪有限责任公司
318. 金斯瑞生物
319. 金斯瑞
320. 纽瑞特
321. OnQuality Pharmaceuticals
322. 舟渡资本
323. 北京汇智和源生物科技有限公司
324. 上海安掖医药
325. 太平创新
326. 健顺生物
327. 苏州依科赛生物科技股份有限公司
328. 杭州中美华东制药有限公司
329. 国信医药
330. CGP
331. 上海相马家网络科技有限公司
332. 中国科学院成都生物研究所
333. 翰森制药
334. 易东方咨询(北京)有限公司
335. 深圳市创东方投资
336. 安图生物
337. 上海医芯资本
338. 创东方
339. 西子美兆健康惯例公司
340. 中国医学科学院肿瘤医院
341. 创东方投资
342. JT 咨询公司
343. 康龙化成
344. 浙江京新药业股份有限公司
345. 青澜基金
346. 光华开源
347. 上海熙华医药科技有限公司
348. 赛特医药
349. 正大天晴
350. IntelliPro
351. 苏州创胜医药集团
352. 海松
353. Labcorp
354. 宁波礼达先导生物技术有限公司
355. 北京容天汇海科技有限公司
356. 东晟凯瑞医药科技有限公司
357. 成都盛迪医药股份有限公司
358. 竞天
359. GGV
360. 浙商证券
361. 国海创新资本投资管理有限公司
362. 睿正富资本
363. SC AMC
364. 启东市生物医药产业局
365. 润药仁智科技有限公司
366. 成都栩哲医药科技有限公司
367. 无锡佰翱得生物科学有限公司
368. 四川科伦药物研究院
369. 科伦药物研究院
370. peplib
371. 聚焦基金
372. 金瑞勋和
373. 迈思睿
374. 成都康弘制药有限公司
375. 四川科伦博泰
376. 幂方健康基金
377. 四川省干细胞技术与细胞治疗协会
378. Crownbio
379. 海思科医药
380. 四川迈可隆生物科技有限公司
381. 凯恩科生物医药技术有限公司
382. 一临云深圳科技有限公司
383. 创响生物
384. 辽宁成大股份有限公司
385. 循远资产
386. 泰福资本
387. 金赛药业
388. 杉本思
389. 北京市中伦文德(成都)律师事务所
390. 普瑞盛医药
391. 丹擎医药
392. 广州华银医学研究所有限公司
393. HITGEN Inc.
394. 白帆生物
395. 上海药明康德新药开发有限公司
396. 楹联健康基金
397. 成都西岭源
398. 中国医药城
399. 珂阑医药(上海)科技有限公司
400. Handwell
401. Amgen
402. 国药集团成都信立邦生物制药有限公司
403. 上海杭贵投资
404. 四川明瑞佳生物科技有限公司
405. 兰州大学
406. 成都
407. 天津医药集团
408. 苑东生物
409. 毕马威
410. 泰州医药城投资促进中心
411. 北京维通利华实验动物技术有限公司
412. 大成
413. 广州誉衡生物
414. Danaher
415. 奥睿药业
416. 指数资本
417. 普瑞金
418. 科睿唯安
419. 上海赛陇生物科技有限公司
420. 上海艾力斯医药科技有限公司
421. 四川语言桥信息技术有限公司
422. 复宏汉霖
423. 天津医药
424. 美谷分子仪器(上海)有限公司
425. 博瑞医药
426. 苏州源起材料科技有限公司
427. 科创先锋生物医药
428. 苏州晶云星空制药有限公司
429. 四川莱博瑞实验设备有限公司
430. 无
431. 苏州晶云药物科技股份有限公司
432. 泰州医药高新技术产业园区
433. 成都海关技术中心
434. 苏州浦合医药科技有限公司
435. 成都地奥制药集团
436. 杭州倍沃医学科技有限公司
437. 宏源汇富投创业投资有限公司
438. 济峰资本
439. 碧迪
440. 亚什兰中国投资有限公司
441. 势为资本
442. 柯林桥
443. 成都药融云科技
444. 松禾
445. 深圳市创新投资集团有限公司
446. 国投招商投资管理有限公司
447. 上海药坦药物研究开发有限公司
448. 中生成都所
449. Illumina
450. 建信股权投资
451. 健壹资本
452. 国舜投资
453. 中国医学科学院肿瘤医院GCP中心
454. 丝路产业与金融国际联盟
455. 上海交大成都生物医药创新中心
456. LGC
457. 西南交通大学
458. 四川格林泰科生物科技有限公司
459. 凯诺
460. 梵逸晟康
461. 上海艾力斯医药科技股份有限公司
462. 梵逸晟康(fine think bio)
463. 艾斯拓康医药科技有限公司
464. 爱斯特(成都)生物制药股份有限公司
465. 苏州工业园区生物产业发展有限公司
466. 上海庐雍资产
467. 上海标度百奥生物技术有限公司
468. 黎曼猜想
469. 南京炘鑫企业管理咨询有限公司
470. YAFO capital
471. 成都先进资本管理有限公司
472. 都创(上海)医药科技股份有限公司
473. 英大保险资产管理有限公司
474. 中航安盟财产保险有限公司
475. 北京银满私募基金管理有限公司
476. 智银资本
477. 募齐
478. 麦奇柯技术咨询有限公司
479. 腾瑞制药
480. isk
481. 赋生康(上海)生物科技有限公司
482. 华银金融投资
483. 达武创投
484. JC
485. 苏州美诺医药
486. 云九资本
487. 北京星亢原生物科技有限公司
488. LYFE Capital
489. 冠科生物
490. 成都欧林生物科技股份有限公司
491. 成都捷步企业管理咨询有限公司
492. 成都捷步人力
493. 罗氏
494. 重庆博腾制药科技股份有限公司
495. 海思科
496. 长春金赛药业有限责任公司
497. 北京基医
498. 集萃
499. 苏州创胜医药有限公司
500. 上海济煜医药科技有限公司
501. 源来资本
502. 北京安必奇生物科技有限公司
503. informa group
504. 和径医药
505. 成都诺贝曼生物科技有限公司
506. 科兴生物医药股份有限公司
507. ICON
508. 百富健康
509. Informa
510. 成都超算中心
511. 嘉兴特科罗生物科技有限公司
512. 费米善科技
513. 优美医学管理(西安)有限公司
514. OPT Consulting
515. 和黄医药
516. 成都万普盛达企业管理咨询有限公司
517. 中晟全肽
518. 长春高新技术产业(集团)股份有限公司
519. 泰普迈(苏州)医药科技有限公司
520. 诺华研发
521. 南京科默
522. 泓迅生物科技
523. 泰普迈(苏州)医药科技有限公司
524. 浙江天宇药业股份有限公司
525. 中南大学湘雅医院
526. 浙江新和成股份有限公司
527. 深圳北鲲云计算有限公司
528. 元璟资本
529. 中山大学
530. 奥星集团
531. 祥瑞生物
532. 上海艾萨肯企业管理咨询有限公司
533. 四川大学生物治疗国家重点实验室
534. 四川科伦药物研究院有限公司
535. 上海优弗实验室设备有限公司
536. xwang@gyasset.com
537. Novotech China
538. 博腾
539. 星奕昂
540. 德勤中国
541. 鼎晖百孚
542. EdiGene
543. 四川伯雅特企业管理咨询有限公司
544. 慕石资本
545. 珃诺生物医药科技有限公司
546. 苏州博纳西亚医药科技有限公司
547. 香港瑞维恩咨询
548. 复旦大学
549. 成都方向标尺咨询有限公司
550. 标尺咨询
551. 成都方向标尺人力资源服务有限公司
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563. 苏州信诺维生物
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567. 上海艾萨肯企业管理有限公司
568. 唯久生物
569. 成都生物城股权投资基金有限公司
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589. 北京格瑞特森生物医药科技有限公司
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621. 上海图翎生物科技有限公司
622. 上海医药集团股份有限公司
623. 武汉武药科技
624. 福安药业
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626. 上海天壤
627. 华润三九医药股份有限公司
628. 精鼎医药(上海)研究开发有限公司
629. 拜欧建筑科技有限公司
630. 维昇药业
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637. 爱思唯尔
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646. 复星安特金
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648. 绿叶制药
649. 杭州诗迈医药科技有限公司
650. 四川大学华西医院生物大数据中心
651. 金唯科生物
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653. 四川科伦博泰生物医药股份有限公司
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663. 成都康华生物制品股份有限公司
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7月19日,由锐正基因自主开发的针转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的ART001正式获批临床。据了解,ART001是中国第一个进入人体临床阶段的体内基因编辑创新药。
锐正基因目前有三条管线正在重点推进中,分别是ART001、ART002以及ART009,ART001是目前进展最快的管线。今年6月在美国加利福尼亚圣地亚哥举办的国际生物大会上,锐正基因创始人王永忠博士公布了该产品治疗ATTR患者的研究者发起的临床研究(IIT)数据,数据显示,ART001作为中国首个进入IIT人体临床研究的非病毒载体体内基因编辑药物,通过24周临床安全性和药效观察,展现出了优异的安全性与药效,具备“Best-in-Class”药物的潜力。
据锐正基因官方信息显示,此次IND从申请到获批仅50余个工作日,无发补一次性通过。更加重要的是,基于已经获得的杰出人体临床数据,ART001接下来的临床试验获准可以从IIT临床已经验证过的起效剂量开始,这将有力地保障入组患者的安全和得益,同时大大加快ART001的临床进度,有望更早地为ATTR患者带来终生只需一次用药的革命性疗法。那么,锐正基因的ART001为何会这么快获得CDE的认可?
领先之道
锐正基因成立于2021年,其创始人王永忠博士回国后曾先后任职于康弘生物、先声集团、苏桥生物等公司,在生物医药行业有超20年国内外生物创新药研究、开发、申报、上市、商业化、国际化成功经验,在种子轮融资中获得君联资本的领投。
锐正基因瞄准的ATTR是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)不断积累引发的疾病,与TTR基因突变相关,是一种罕见遗传性疾病,可能会导致多个器官的功能受损,可通过抑制TTR基因表达得到缓解,是当前许多基因治疗、基因编辑相关概念公司早期立项的选择。
目前,全球市场上治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病的药物仅有美国辉瑞公司的他法米迪,它是一种TTR稳定剂,能稳定TTR,防止其解离为单体。2023年,他法米迪的销售额为33亿美元,在辉瑞所有产品中排第6位。而据Intellia此前发布的统计,全球范围内受遗传性ATTR影响的患者规模约为5万人,野生型ATTR患者20-50万人。近期有研究表明,实际ATTR患者更多,甚至可能达到百万数量级。
从市场角度来看,其市场前景颇为广阔。锐正基因的ART001国际对标的是美国Intellia的“NTLA-2001”,后者目前已经进入到了临床三期,但是从锐正基因2023年的治疗ATTR患者的研究者发起的临床研究(IIT)数据显示,ART001全面优于NTLA-2001。
已经公开的数据显示,锐正基因ART001给药后4周,高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上;给药24周后,高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上,并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面,ART001在人体细胞实验中,即使超过饱和剂量近80倍,都检测不到任何脱靶编辑,处于行业领先水平。
综合而言,锐正基因的ART001,在ATTR治疗层面,应用新技术给患者带来了希望;在技术层面,锐正基因采用新的技术路线,打破了专利的问题;而已有的数据显示,其优于全球最快的产品。因此,可以看出,其能够快速被CDE获批进入临床,毫无疑问是其用研发能力及真实的数据向CDE证明了其领先的水平。
据了解,ART001近期还将将申报美国(FDA)IND,有潜力成为中国乃至全球第一个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。
基因治疗前沿赛道
细胞与基因治疗是当前的热门赛道,也是过去几年医药创新蓬勃发展的领域。基因治疗更是这两年来全球创新产品不断上市,2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。
自此,基因编辑疗法作为一种现实可触的治疗方式,而非仅仅是一类“fancy”的科学概念的时代终于到来。从整个基因治疗的发展来说,目前国内企业布局更多的在于体外基因编辑技术,而非锐正基因选择的体内基因编辑。
简单而言,体外基因编辑其实可以被视为利用基因编辑工具去赋能细胞治疗,技术相对成熟,但问题在于很多疾病并不适用于细胞移植,所以体外基因编辑技术存在适应证拓展的问题;此外,由于是个性化产品,所以制备成本过高,很难实现“惠及更多患者”的目标。而体内编辑则可以解决上述体外编辑无法解决的问题。
但相较于体外基因编辑,体内基因编辑对安全性的要求更高,技术难度更大,专利也相对缺乏。且技术挑战之外,CMC和临床转化等能力也是决定产品最终能否从小规模的实验室生产走向工业制造、商业化的重要因素。由于相较于技术成熟的体外基因编辑,体内基因编辑技术层面挑战更大,所以,目前从全球范围去看,目前还没有成功的经验可借鉴。
根据目前的研究情况,经验证的基于脂质纳米微粒(LNP)递送的体内基因编辑药物,可以被制作为一类通用性的治疗性药物,能够实现大规模生产后,直接输入患者体内,这也是目前全球药物研发最前沿的技术领域之一。
从当前管线研发来看,目前针对ATTR的全球的玩家有Intellia Therapeutics和Verve Therapeutics等,前者与再生元制药在2020年达成合作;国内有锐正基因、上海尧唐生物等在研发。
一审| 黄佳
二审| 李芳晨
三审| 李静芝
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1. 成都生物制品研究所有限责任公司
2. 四川里来思诺生物科技有限公司
3. 亦度生物
4. 重庆华智生物制药有限公司
5. 诺合泰生物科技(重庆)有限公司
6. 四川三叶草生物制药有限公司
7. 威斯津生物
8. 成都安哲斯生物医药科技有限公司
9. 四川唯拓生物医药有限公司
10. 成都新协创医药科技有限责任公司
11. 四川制药制剂有限公司
12. 非凡生物
13. 宸安生物
14. Primacyt Cell Culture Technology GmbH
15. 成都博生物科技有限公司
16. 重庆智翔金泰生物制药股份有限公司
17. 成都纳微金生物技术有限公司
18. 四川汇宇海玥医药科技有限公司
19. 北京弘进久安生物科技有限公司
20. 迈克生物股份有限公司
21. 贵州百灵企业集团制药有限公司
22. 四川天府南格尔生物医学有限公司
23. 健进制药
24. 成都普赛睿
25. 复星安特金(成都)生物制药有限公司
26. 英德生物
27. 成都古格尔生物技术有限公司
28. 成都优赛诺生物科技有限公司
29. 成都苑东生物
30. 成都蓉生药业
31. 成都诺信高创
32. 方达医药
33. 四川新斯顿制药
34. 四川韦斯实验室系统工程有限公司
35. 成都康华生物制品股份有限公司
36. 成都先导药物开发股份有限公司
37. 成都康华生物股份有限公司
38. 成都史纪生物制药有限公司
39. 迈科康
40. 成都药明生物
41. 成都迈科康生物科技有限公司
42. 四川三叶草生物制药
43. 长睿生物技术(成都)有限公司
44. 四川厌氧生物科技有限责任公司
45. 汇宇制药
46. 南京融捷康生物科技有限公司
47. 成都新诺明生物科技有限公司
48. 成都奥达生物科技有限公司
49. 成都臻拓医药
50. 上海成泰
51. 海创药业股份有限公司
52. 四川康克俞
53. 成都启晟合研
54. 成都康华生物制品有限公司
55. 四川至善唯新生物
56. 华中农业大学
57. 成都华西临床研究中心有限公司
58. 成都诺迪康生物制药有限公司
59. 成都地奥九泓制药厂
60. 成都微芯药业有限公司
61. 迪瑞药业(成都)有限公司
62. 成都康弘药业集团股份有限公司
63. 西南大学
64. 成都市聚禾生物科技有限公司
65. 重庆美莱德生物医药有限公司
66. 雅伦生物科技(北京)有限公司
67. 重药集团生物
68. 四川天丞长洪科技有限公司
69. 华津医药科技有限公司
70. 海普瑞药业
71. 杰析咨询
72. 航信资本
73. 北京思睦瑞科
74. 成都康弘生物科技有限公司
75. 成都海博为药业有限公司
76. 华神生物
77. 成都华神科技集团股份有限公司
78. 成都科伦精准生物科技有限公司
79. 新华瑞恒投资基金
80. 成都博奥生物
81. 四川省健康基金
82. 锐翎资本
83. 翌圣生物
84. 四川汇宇
85. 成都登隆生物
86. 深圳市江川医药
87. 成都倍特
88. 成都先衍生物
89. 西部战区总医院
90. 海博特医药科技(成都)有限公司
91. 成都臻拓医药科技有限公司
92. 成都登隆生物科技有限公司
93. 康弘药业
94. 百英生物
95. RVAC Medicines
96. 成都达硕实验动物有限公司
97. 成都明慈医药科技有限公司
98. 西南化工研究设计院有限公司
99. 国药集团西南医药有限公司
100. 谱尼医药
101. 翌圣生物科技股份有限公司
102. 重庆恒誉康医药科技有限公司
103. 重庆美莱德药物安全评价研究中心
104. 成都优赛诺
105. 江阴迈康升华生物医药有限公司
106. 四川爱德科技
107. 四川爱德科技有限公司
108. 瑞普利金
109. 四川科伦药业股份有限公司
110. 华神科技
111. 高博医疗集团
112. 苏州高迈药业有限公司
113. 鲲鹏基因
114. 中鼎开源
115. 成都循迹加速生物科技有限公司
116. 成都德尼斯生物技术有限公司
117. 四川大学
118. 成都威斯克生物医药有限公司
119. 四川迪亚
120. 国药集团重庆医药设计院
121. 重庆医科大学
122. 中国药科大学
123. 华领医药
124. 成都华西海圻医药科技有限公司
125. 成都倍特药业有限公司
126. 四川协力制药股份有限公司
127. 成都诺恩基因科技有限公司
128. 成都碧傲竞生物科技有限公司
129. 成都康弘药业
130. 成都仁域生物技术有限公司
131. 成都金瑞基业生物科技有限公司
132. 成都倍特药业股份有限公司
133. 四川新荷花中药饮片股份有限公司
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135. 成都先导
136. 四川大学华西医院
137. 倍特药业
138. 成都中医药大学
139. 四川康德赛医疗科技有限公司
140. 成都景泽生物制药有限公司
141. 成都睿琪生物科技有限公司
142. 成都奥达
143. 成都博腾药业
144. 成都格灵素生物科技有限公司
145. 成都添福瑞生物科技有限公司
146. 成都百裕
147. 信立泰(成都)
148. 西南科技大学
149. 四川科瑞德制药股份有限公司
150. 成都前路通生物科技有限公司
151. 成都赜灵生物医药科技有限公司
152. 成都摩诃大龙医药科技有限公司
153. 四川尚锐分析检测有限公司
154. 成都康弘生物
155. 成都赛璟生物医药科技有限公司
156. 四川科瑞德制药
157. 四川汇宇制药股份有限公司
158. 成都药明康德新药开发有限公司
159. 成都诺和晟泰生物科技有限公司
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165. 成都博鸿远阳科技有限公司
166. 成都迈克康生物科技有限公司
167. 四川大学华西药学院
168. 恒瑞源正
169. 一临云(深圳)科技有限公司
170. 成都药康
171. 成都药康生物科技有限公司
172. 成都药明康德
173. 成都简则医药技术有限公司
174. 成都柏腾医药有限公司
175. 成都晶百奥生物科技有限公司
176. 成都国为生物医药有限公司
177. 成都德同西部投资管理有限公司
178. 成都标尺
179. 成都普赛睿生物医药科技有限公司
180. 四川汇宇制药有限公司
181. 四川远大蜀阳药业有限责任公司
182. 成都安永鼎业生物有限公司
183. 成都银创交医疗产业孵化器
184. 捷思英达
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190. 中科谱研(成都)科技有限公司
191. 成都远睿
192. 成都四面体药物研究有限公司
193. 四川美域高生物医药科技有限公司
194. 成都微芯药业
195. 成都中润盈海科技
196. 上海鹿明生物科技有限公司
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199. 福瑞莱(成都)科技有限公司
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