朗信生物完成B+轮融资，推进眼科基因疗法开发

2024-06-11

基因疗法临床申请临床2期临床1期临床结果

▎药明康德内容团队报道 6月11日，基因治疗创新公司朗信生物宣布完成B+轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，联和投资等股东跟投。据悉，本次融资将进一步加速朗信生物在基因治疗创新药物领域的研发和产业化进程。朗信生物成立于2020年，致力于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域多年，已拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，并与知名医院的临床医学科学家密切合作，着力提升创新能级，以更高效率地开发基因治疗产品。目前，朗信生物共推进5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究，获得3项IND。其中，第一条管线LX101治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）已进入3期临床试验。RPE65基因突变引起的遗传性视网膜变性以往无有效治疗方法，是一种典型的致盲性罕见病。LX101通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。第二条管线LX102治疗湿性年龄性黄斑变性（nAMD）已进入2期临床试验。LX102注射液采用腺相关病毒（AAV）携带抗VEGF编码序列，通过眼内注射高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性的作用。此前LX102在中国多家中心已获得11例nAMD受试者超过12个月的随访数据，结果显示有效率为100%，同时11名患者全部无需抗体挽救治疗（抗体国际标准年化治疗次数6-12次）。首例患者在长达24个月随访中观察到了持续的病情缓解和视力稳定改善，而此前患者年化治疗次数高达9次。第三条管线LX103治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）已经完成6例患者的研究者发起的临床研究（IIT）。XLRS是由RS1基因突变引起的一种遗传性视网膜疾病，其特征是中心视力降低，黄斑和周边视网膜劈裂。通常为男性患病，受影响的患者视力可低至0.1以下，如果并发视网膜脱离则可致盲。LX103通过玻璃体注射持续高效表达患者缺少的RS1蛋白，达到治疗目的。临床前研究数据表明该产品在动物模型上表现出良好的安全性和结构、功能改善。参考资料： [1] 朗信生物完成B+轮融资，推进基因治疗药物研发与产业化. Retrieved June 11 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/EW_6gXRyp_FvXRNae6LFSA [2]朗信生物治疗X连锁先天性视网膜劈裂症（XLRS）临床试验首例患者获得突破性临床改善. Retrieved Feb 28 , 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/qJl5ZWAin1IPewxSM6eeRA [3]【要闻】朗信生物 LX101注射液I期临床试验完成首例患者给药. Retrieved July 28 , 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/iHWqYslzY-N9SsPdEIv8hA [4]获得美国FDA临床试验许可！朗信生物AAV基因治疗药物"LX102注射液"即将开启国际临床研究试验. Retrieved Jan 4 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/6376faoAllT9W4W-7zweow 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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