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项与 LX101 (Innostellar) 相关的临床试验A Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of Subretinal Re-Administration of LX101 to the Contralateral Eye in Subjects With Biallelic RPE65 Mutation-associated Inherited Retinal Dystrophy
Up to nine subjects who have participated in the earlier LX101 clinical study, and who meet all study eligibility criteria, will receive LX101 administration in the previously uninjected, contralateral eye to evaluate the safety of bilateral, sequential subretinal administration of LX101.
/ Active, not recruiting临床1/2期 A Multi-center Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of rAAV2-RPE65 Gene Therapy (LX101) in Subjects With Biallelic RPE65 Mutation-associated Inherited Retinal Dystrophy
The purpose of the study is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of LX101 in subjects with biallelic RPE65 mutation-associated inherited retinal dystrophy.
/ Active, not recruiting临床1期 在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性( IRD)患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂(LX101)安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究
本研究评估视网膜下注射基因治疗药物在 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)受试者中的总体安全性和有效性。
100 项与 LX101 (Innostellar) 相关的临床结果
100 项与 LX101 (Innostellar) 相关的转化医学
100 项与 LX101 (Innostellar) 相关的专利(医药)
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项与 LX101 (Innostellar) 相关的新闻(医药)药智数据显示,7月CDE共受理新的药品注册申请以品种统计(按药品+企业维度)1219个(受理号1698个),是全年迄今申报品种最多的月份。
完成审批方面,7月CDE完成审批920个品种(受理号1268个),其中化药577个品种,中药209个品种,生物制品134个品种。
值得一提的是,近日国家药监局提出优化创新药临床试验审评审批机制,实现30个工作日内完成创新药临床试验申请的审评审批,目前已同意在北京、上海两地开展试点,全面支持创新药高质量发展。
申报
7月,CDE共受理新的药品注册申请以品种统计(按药品+企业维度)1219个(受理号1698个),是全年迄今申报品种最多的月份。其中化药802个品种,中药243个品种,生物制品174个品种;申请类型为新药、进口、仿制的注册申请共计591个品种。
以注册申请审评任务类型统计,受理新药临床试验申请(以下简称IND)172个品种;新药上市许可申请(以下简称NDA)36个品种;同名同方药、仿制药、生物类似药上市许可申请(以下简称ANDA)366个品种);仿制药质量和疗效一致性评价注册申请(该注册申请类别以下简称一致性评价申请)48个品种。
图1 申请类别注册申请受理品种情况
PS:药智网公众号【ID:yaozh008】后台回复【药审7月】,即可获取本文表格excel格式文档
1类创新药受理136个品种(受理号206个),以注册申请审评任务分类统计,IND申请128个品种,其中国产品种107个、进口品种21个;NDA申请8个品种,国产品种7个、进口品种1个。
2类改良型新药注册申请受理47个品种(受理号79个),以药品类型分类统计,改良型中药申请3个品种,改良型化学药申请25个品种,改良型生物制品申请19个品种。
创新药及改良型新药申报地区,依旧集中于上海、江苏、北京三地;剂型以注射液为主,其次为片剂、粉针。申报品种数最多的企业分别正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司、苏州盛迪亚生物医药有限公司、默沙东、齐鲁制药有限公司,均以申报3个品种并列第一。
表1 7月创新药与改良型新药注册申请受理情况(单位:个)
完成审批
7月,CDE完成审批920个品种(受理号1268个),其中化药577个品种,中药209个品种,生物制品134个品种。按药智审评结论统计,批准临床214个品种,批准生产186个品种,批准进口13个品种,未被批准61个品种。
创新性新药及改良型新药共计完成审批156个品种,其上市批准率约为57%。1类创新药完成审批115个品种,批准临床品种114个,另一上市申请未被批准。2类改良型新药完成审批41个品种,IND申请35个品种,均已批准临床;NDA申请6个品种,2个品种未被批准。
表2 7月境外原研、创新及改良型新药上市申请审评结论情况
注:数据统计至2024年8月7日
纳入优先审评与突破性治疗品种名单
7月,CDE共将2个品种纳入了优先审评名单,分别是雅培制药的匹维溴铵片,按“其他优先审评审批的情形”理由纳入优先审评;其次是上海信致医药的BBM-H901注射液,用于治疗血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年患者,纳入优先审评理由为“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”和“纳入突破性治疗药物程序”。
突破性治疗品种名单也仅有4个品种入选,分别是治疗慢性乙肝的AHB-137注射液;适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良(IRD)的LX101注射液;用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01,肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤的TAEST16001注射液;局部晚期或转移性非小细胞肺癌(仅限非耐药性罕见EGFR突变,包括L861Q、G719X和/或S768I)的马来酸苏特替尼胶囊。
表3 7月优先审评与突破性治疗品种名单
注:数据按公示日期进行统计
数据来源:药智数据企业版——药品注册与受理数据库
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8月6日,BioBAY园内企业圣因生物宣布,其自主研发的小核酸(siRNA)药物SGB-9768注射液的国内1期临床研究在复旦大学附属华山医院顺利完成首例受试者给药。
SGB-9768用于治疗补体介导的肾脏疾病,有潜力成为“国内首款、全球领先”靶向补体C3的siRNA药物。该临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的1期研究,主要目的是评价SGB-9768在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。临床前试验数据显示,与竞品相比,SGB-9768药效更佳,安全耐受性良好,具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。SGB-9768已于2024年初在新西兰开展1期临床试验,目前已完成多组受试者给药,且表现出了良好的安全性和耐受性。
RNAi疗法作为一种前沿的治疗模式,能够为患者提供更多、更优的治疗选择,靶向补体C3的siRNA药物有望克服现有治疗局限,为成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等肾脏疾病患者带来临床获益。
圣因生物临床与非临床高级研究副总裁金玉燕博士表示:“SGB-9768国内首例受试者成功给药是该项目的一个重要里程碑。该项研究能够快速启动和推进,特别感谢复旦大学附属华山医院研究中心的大力支持,同时感谢项目团队的共同努力。这也表明圣因生物在治疗补体相关疾病的siRNA创新药物研发上已处于全球领先的地位。该药物采用了公司专有的GalNAc肝脏递送平台,具有良好的安全性。期待SGB-9768在受试者中的表现,希望SGB-9768可以颠覆性改变全球补体介导的肾脏疾病临床治疗的格局,为患者带来更佳的治疗选择。”
▌文章来源:圣因生物
责编:赵家帅
审核:任旭
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8月2日,BioBAY园内企业圣因生物与信达生物联合宣布,SGB-3908注射液的首次人体(FIH)临床1期研究已完成首例受试者给药。
SGB-3908(信达生物研发代号:IBI3016)是一款靶向血管紧张素原(AGT)的siRNA药物,用于治疗高血压。临床前试验数据显示,SGB-3908能使高血压食蟹猴血清中AGT蛋白及相关生物标志物(ANG I、ANG II)显著下降,达到明显的降血压作用,作用效果持久,且未观察到低血压等安全性问题。SGB-3908采用了圣因生物独特创新的新一代siRNA药物平台技术,使得药物具有更加优异的活性和药效持久性,且安全耐受性良好。2023年12月,圣因生物与信达生物达成战略合作,共同推进SGB-3908开发,同时信达生物获得该药物在不同地区的未来开发、生产和商业化的独家选择权。
本项FIH研究(NCT06501586)是一项在健康受试者和轻度高血压受试者中评估SGB-3908的安全性、耐受性、药代动力学特征和药效学特征的单次给药剂量递增(SAD)1期临床研究,以支持SGB-3908的后续临床开发。
圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士表示:“高血压在全球范围内存在巨大未被满足的临床需求,SGB-3908作为一款变革性RNAi创新疗法,临床前试验中表现出优异的药物活性和药效持久性,且安全耐受性良好。SGB-3908 I期研究能够快速启动和推进,特别感谢北京大学第三医院研究中心的大力支持,同时感谢信达生物和圣因生物临床团队的共同努力。我们期待和信达生物继续通力合作,以高执行力严格按照临床开发计划全力推动SGB-3908的临床开发并取得积极结果,充分挖掘SGB-3908的医疗潜力,早日为高血压患者提供更加有效、安全、患者依从性好的治疗选择。”
信达生物制药集团临床开发副总裁钱镭博士表示:“siRNA类药物因其作用时间长和疗效稳定,在需要长期稳定疾病控制的心血管代谢等慢病疾病领域的应用潜力巨大。得益于圣因生物在siRNA药物研发方面的优势和信达生物在心血管代谢领域临床开发的实力,我们高效的把IBI3016推向临床。我们将遵循科学、严谨的临床开发策略,与圣因生物密切协作,高质量、高效的推进IBI3016的临床开发,早日将这一新兴治疗手段带给广大的高血压及其他潜在适应症患者。”
▌文章来源:圣因生物、信达生物
责编:何文正
审核:任旭
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