速递！口服补体C5a受体抑制剂在中国申报上市

2022-12-24

临床3期并购申请上市

▎药明康德内容团队报道今日（12月24日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）公司申报的5.1类新药阿伐可泮硬胶囊的上市申请已获得受理。公开资料显示，阿伐可泮（avacopan）是一款口服给药的选择性补体C5a受体（C5aR）抑制剂，已经在日本和美国获批，治疗抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎。ANCA相关性血管炎是一种由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏的全身性疾病，会引起器官损伤和衰竭。目前，ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗），联合每日糖皮质激素长期给药，这可能导致显著的临床风险，包括因感染导致的死亡。图片来源：123RF 阿伐可泮通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。公开资料显示，该药由ChemoCentryx公司发现和开发，并拥有在美国的商业权利，Vifor Pharma（已被CSL公司收购）拥有在美国以外市场商业化阿伐可泮的独家权利，Kissei Pharmaceutical公司拥有该药在日本的独家开发和商业化权利。值得一提的是，今年8月，安进（Amgen）宣布斥资约37亿美元收购ChemoCentryx公司，从而获得了这款口服补体C5a受体抑制剂。而此次在中国申报阿伐可泮的VFMCRP公司，则为Vifor Pharma与费森尤斯医疗（Fresenius Medical Care）的合资公司。2021年9月，阿伐可泮获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎：显微镜下多血管炎（MPA）和肉芽肿伴多血管炎（GPA）。这也是这款C5aR抑制剂在全球范围内首次获批。2021年10月，该药又获FDA批准，与标准疗法联用，辅助治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关血管炎，即MPA和GPA。根据ChemoCentryx公司早前新闻稿，这是十年来，FDA首次批准ANCA相关血管炎药物，也是FDA批准的首款口服补体C5a受体抑制剂。阿伐可泮在日本和美国获批是基于一项关键性3期试验的积极结果支持。根据早先发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的临床试验数据，来自331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者的数据表明，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS），在治疗第52周时，阿伐可泮组的缓解率优于标准治疗。具体而言，在治疗第52周，阿伐可泮组65.7%的患者观察到持续缓解，对照药物组为54.9%。安全性方面，37.3%接受阿伐可泮治疗的患者和39.0%接受对照药物治疗的患者发生严重不良事件（不包括血管炎恶化）。在中国，阿伐可泮硬胶囊此前已经获得一项临床试验默示许可，适应症为：抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（肉芽肿性多血管炎和显微镜下型多动脉炎）成人患者的治疗。本次该药在中国申报上市，意味着它有望在不久的将来在中国获批，惠及更多患者。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Dec 24, 2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2] VFMCRP announces approval for Tavneos® (avacopan) for the treatment of ANCA-associated vasculitis in Japan. Retrieved September 27, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210926005078/en/[3] ChemoCentryx Announces FDA Approval of Tavneos™(avacopan) in ANCA-Associated Vasculitis. Retrieved October 8, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/08/2311086/19219/en/ChemoCentryx-Announces-FDA-Approval-of-Tavneos-avacopan-in-ANCA-Associated-Vasculitis.html[4] Avacopan for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis. (2021). New England Journal of Medicine, 384(21), e81. https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1056/nejmc2104672本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。