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研发动态丨
纽福斯
:全球唯一在研疗法!第二款眼科基因治疗药物国内IND获批
2023-04-18
·
BioBAY
临床申请
基因疗法
孤儿药
突破性疗法
临床研究
4月17日,
BioBAY
园内企业
纽福斯
宣布其第二款基因治疗药物NFS-02(rAAV2-ND1)获得国家药品监督管理局(NMPA)颁发的临床试验默示许可(IND),将在国内开展临床试验。
纽福斯
是中国专注于
眼科疾病
的体内基因治疗行业领导者。致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法,
纽福斯
已启动苏州工厂的内部生产扩能,以支持未来的商业需求。借助于成熟的AAV基因治疗技术平台,
纽福斯
已建立丰富的产品管线,包含针对
视神经损伤疾病
、血管性视网膜病变等多种
眼科疾病
的10余个在研项目。本次获批临床的
NFS-02
是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品,用于治疗
ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)
。此次获批开展的临床试验是一项评估基因治疗ND1-LHON安全性、有效性和耐受性的1/2期中美国际多中心临床研究。此前在2022年1月,
NFS-02
被FDA授予了孤儿药称号(ODD)。(相关阅读:临床进展丨
纽福斯
:国内申报临床!第2款眼科基因治疗药物开启新程)
纽福斯
创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示:“
NFS-02
是
纽福斯
在
NR082
之后第二款进入临床试验阶段的眼科基因治疗药物,在长期研发工作中,
纽福斯
积累了丰富的经验和技术,也感受到了ND1-LHON患者的迫切。不久前,一位马耳他患者不远万里来到中国参加
NFS-02
研究者发起的临床试验,使用这款全球唯一的药物进行了治疗。未来我们会从患者的需求出发,发挥技术优势,继续拓展适应症的范围,让中国的基因治疗为患者的生活带来真正有价值的改变。”
纽福斯
首席医学官郭晓宁博士说:“
NFS-02
是目前全球唯一在研针对
ND1-LHON
的基因疗法,在全球存在未被满足的临床的空白。在此前研究者发起的临床试验中,
NFS-02
显示出很好的安全性和有效性。我们将以最快的速度推进本次试验,期待此次临床试验能够取得积极可靠的试验数据,为药物早日审批上市铺就道路,让‘带领患者奔向光明未来’的愿景照进现实,回应大家的期待。”
纽福斯
高级副总裁、全球药政注册负责人陈一元女士表示:“去年12月,
NFS-02
获得了美国FDA的临床试验许可,现在又斩获中国临床批件,令人振奋。我们会继续执行全球申报策略,支持新药开发工作,让基因治疗技术惠及更多患者。”▌文章来源:
纽福斯生物
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机构
苏州澳宗生物科技有限公司
Suzhou Industrial Park Biotech Development Co. Ltd.
Central Dakota Eyecare LLP
[+3]
适应症
脑卒中
Leber氏遗传性视神经萎缩
眼部疾病
[+1]
靶点
BRAF
MT-ND4
药物
HLX-208
NFS-02
重组抗B7S1的阻断性人源化IgG4单克隆抗体(鑫康合)
[+1]
标准版
¥
16800
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