每年多长高2.5厘米！潜在“best-in-class”疗法3期试验已启动

2024-06-04

临床结果临床2期

▎药明康德内容团队编辑 BridgeBio Pharma今天宣布，其在研口服疗法infigratinib在治疗软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者的2期临床试验PROPEL 2中表现出潜在“best-in-class”的持续疗效和安全性。队列5中的患儿在18个月时，年平均身高生长速度（AHV）与基线相比提高2.50厘米/年。Infigratinib的的全球3期注册试验PROPEL 3已经启动，预计今年年底会完成患者招募。迄今为止，PROPEL 2试验中第5组剂量递增队列的主要结果包括：在12个月时，患儿的AHV相对于基线的平均增长为+2.51厘米/年，在18个月时为+2.50厘米/年，增长持续且具有统计学意义（p=0.0015）。 ▲Infigratinib持续改善患儿身高增长（图片来源：参考资料[2]）患儿的身体比例（上半身与下半身平均比例）显著改善，从基线时的2.02改善到第18个月时的1.88（与基线相比的平均变化，p=0.001）。 ▲Infigratinib持续改善患儿身体比例（图片来源：参考资料[2]）该疗法展现持续良好的安全性与耐受性，未发生与infigratinib相关的治疗相关不良事件。 ▲Infigratinib的作用机制（图片来源：参考资料[2]）软骨发育不全是侏儒症的常见类型，主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢，患儿每年只能生长约4厘米（正常为6-7厘米）。全世界约有25万人被这种疾病困扰，但只能通过手术解决一些症状。该病发病的背后病理机制是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，FGFR3蛋白过度活跃而造成的。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖活化和分化。而infigratinib通过阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] BridgeBio Announces Durable Month 12 and 18 Phase 2 Cohort 5 Results of Oral Infigratinib in Achondroplasia, and First Participant Consented in ACCEL for Hypochondroplasia. Retrieved June 4, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/04/2892934/0/en/BridgeBio-Announces-Durable-Month-12-and-18-Phase-2-Cohort-5-Results-of-Oral-Infigratinib-in-Achondroplasia-and-First-Participant-Consented-in-ACCEL-for-Hypochondroplasia.html [2] Investor webcast: PROPEL 2 data update and ACCEL program initiation. Retrieved June 4, 2024 from https://investor.bridgebio.com/static-files/54364352-e46a-49a3-a749-8ddf8f3be134 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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