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FGFR2/3抑制剂:被资本青睐的靶点
2024-02-29
·
交易
·
精准药物
财报
FGFR2/3抑制剂在开发过程中屡屡凭借临床前和临床数据,募资募到手软。
FGFR3
抑制剂在商业化阶段,屡屡打破销售预期,需求大增的同时导致产能不足,供不应求。1. 过程很美好2. 结果很美好3. 未来很美好4. 结语1过程很美好2021年10月8日,
Relay
公司公布
FGFR2
抑制剂lirafugratinib/
RLY-4008
的首次人体中期数据,当天盘中涨幅接近30%,几天后凭借此数据成功募资了3亿多美元。 2022年9月8日,披露更多
RLY-4008
的临床数据,当天收盘涨幅23.75%,几天后凭借此数据成功募资了约3亿美元。2023年3月6日,
Bridgebio
公司公布PAN-FGFR抑制剂infigratinib针对
FGFR3基因驱动的软骨发育不全
FGFR3
基因驱动的软骨发育不全的临床数据,当天收盘涨幅51.98%,几天后凭借此数据成功募资1.5亿多美元。2024年2月7日,
Bridgebio
公司与
kyowa kirin
公司达成交易,出售
infigratinib
在日本地区治疗
骨发育不良
的权益,获得1亿美元首付款。成立于2018年,于2021年登陆纳斯达克的
Tyra
公司,成立至今的累计募资额约为5.3亿美元,凭借着尚未读出任何临床数据的
FGFR3
抑制剂TYRA-300和FGFR1/2/3(FGFR2突变)抑制剂TYRA-200,在3年漫漫熊市期间,股价从历史最低一度反弹了280%多,最新股价高于发行价,市值大于8亿美元。最近的一次定增发生在2024年2月2日,募资2亿美元,当日涨幅29.29%。药物在开发的过程中就成为了吸金兽,是个十分美好的过程。2结果很美好2021年,
BioMarin
公司的
VOXZOGO
®(
vosoritide
)作为一种每日皮下注射的C型利钠肽类似物,通过下调
FGFR3
信号传导,获得欧盟和美国批准用于治疗
软骨发育不全
的患者。 2021年Q4财报里给出
VOXZOGO
的2022年销售指引为0.9-1.15亿美元,结果2022年的最终销售额为1.691亿美元,打破了年初定下的销售预期。2022年Q4财报里给出
VOXZOGO
的2023年销售指引为3.3-3.8亿美元,结果2023年的最终销售额在4.70亿美元,再次打破了年初定下的销售指引。并且2023年Q3财报里指出,由于
VOXZOGO
的需求大增,产能不足,有可能会影响未来的销售收入,产能的恢复最快要等到2024年年中才能缓过来。药物在商业化阶段,屡屡打破销售预期,产能不足导致供不应求,是个十分美好的结果。3未来很美好针对
FGFR2
的高选择性抑制剂目前仅有两款处于临床阶段,分别为
Relay
公司的
RLY-4008
以及
和誉医药
的
ABSK061
。跑在最前面的
RLY-4008
在成熟的适应症上——
胆管癌
,与已获批的老一代PAN-FGFR抑制剂相比,展示了优异的安全性和有效性,如翻倍的ORR、没有
FGFR1
介导的
高磷血症
和
FGFR4
介导的
腹泻
等脱靶毒性,以及仅为1%左右的治疗中止率,监管路径清晰,曾经一度进行商业化准备。但由于IRA法案的到来,为了达到更大的商业价值,在2023年10月份
Relay
公司决定等待后续
FGFR2
改变泛瘤种的大适应症出来后,再一并推向市场。 国外分析师预测
RLY-4008
在
胆管癌
和非
胆管癌
上的适应症销售峰值分别为1.5亿美元和11亿美元,保守估计
RLY-4008
的销售峰值为12亿美元,并且非
胆管癌
的适应症市场规模最大可达30亿美元。对于
FGFR2
抑制剂的非
胆管癌
适应症的市场潜力,
安进
在2021年曾以19亿美元收购Five Prime公司,获得了处于3期阶段、针对
胃癌
的FGFR2b单抗bemarituzumab。还有一点重要的是,IRA法案导致的商业化推迟,更有利于进度稍微落后的其它竞品。若
RLY-4008
不顾及IRA法案,快速将小适应症推向市场,将会让因美国版医保谈判把价格打下来的低价
RLY-4008
和刚处于商业化阶段没几年的高价同类竞品的局面提前呈现。
和誉医药
最近在2024 ESMO TAT会议上,口头报告了
ABSK061
的首次人体临床试验数据,初步数据显示
ABSK061
将成为
RLY-4008
在市场更为广阔的泛瘤种适应症上的强有力竞争对手。安全性上,较低的
高磷血症
和
腹泻
发生率,严重程度也低,而且大多数是可逆的,表明
ABSK061
对FGFR2/3具有很高的选择性。有效性上,泛瘤种37.5%的ORR,与
RLY-4008
最近在2023年10月份AACR-NCI-EORTC会议上公布的ReFocus试验的数据相比,两者相近。 同时,值得注意的是,
ABSK061
这次披露的数据是剂量爬坡的数据,也就是剂量较低,最低至5mg BID,最终的确认剂量为75mg BID和150mg QD仍在进行中,随着剂量的提升,有效性也将得到提高,因而在泛瘤种上的潜力,
ABSK061
仍有较大提升空间。针对
FGFR3
的抑制剂目前有一款处于商业化阶段,一款PAN-FGFR抑制剂处于3期阶段,还有4款新一代的高选择
FGFR3
抑制剂处于早期临床阶段。
FGFR3
抑制剂VOXZOGO在获批后的第二个完整销售年的销售额就接近5亿美元左右,并且是供不应求的状态,国外分析师预测这款药的销售峰值将超过15亿美元。多亏了
VOXZOGO
开拓了软骨发育不全这项适应症,让已经商业化退市的PAN-FGFR抑制剂infigratinib枯木逢春,现已处于3期临床阶段,凭借着小分子药物的口服便利性优势(
VOXZOGO
为每日皮下注射),
infigratinib
有望抢占到更多市场份额,该司预测软骨发育不全的市场空间在50亿美元左右。这就不得不让人更加期待选择性更高(有望带来更好的耐受性)的新一代
FGFR3
抑制剂在未来的表现了,如
和誉医药
的
ABSK061
、
Tyra
公司的
TYRA-300
、
Loxo
公司的
LOXO-435
和
赛诺菲
的
SAR-442501
。总的来说,
和誉医药
的
ABSK061
,属于全球仅有的两款之一高选择性
FGFR2
抑制剂,也属于新一代口服的、高选择性
FGFR3
抑制剂,在开发进度上具有很大优势。最新的首次人体数据也表明,在泛瘤种的适应症上,目前不弱于
RLY-4008
,且未来具有很大上升空间,良好的安全性也为拓展到
软骨发育不全
这个适应症做好铺垫。 小分子FGFR2/3抑制剂竞争格局(丰硕创投整理) 结语 FGFR2/3抑制剂近几年用事实证明了这是一条很好的赛道,在开发的过程中,募资募到手软,在销售的过程中,屡屡打破销售预期,造成产能不足,供不应求。随着先驱们在前面把路走宽,具有差异化优势的后浪们在未来也将走得更远。如从PAN-FGFR抑制剂进化到高选择性的FGFR2/3抑制剂,从皮下注射的
FGFR3
抑制剂进化到口服的小分子抑制剂。声明:发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断,后果自负。若有侵权,告知必删!长按关注本公众号 粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手 觉得本文好看,请点这里↓
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机构
Relay Therapeutics, Inc.
BridgeBio Pharma, Inc.
Kyowa Kirin
[+6]
适应症
软骨发育不全
骨发育不全
胆管癌
[+3]
靶点
FGFR3
FGFR2
FGFR1
[+1]
药物
Lirafugratinib
英菲格拉替尼
伏索利肽
[+4]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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