ABSK-061

8月4日，和誉公布了2025年上半年的业绩已经出来，这家Biotech正在用出色的成绩向市场展示其投资价值，锋芒可能再也藏不住了。 Biotech初长成，一方面，它已经通过BD让自己上半年的净利润又创了新高：其2025年H1总营收达到了6.57亿元，同比增长20%；净利润3.28亿元，同比增长59%。另一方面，和基石药业等逐渐成熟的biotech类似，它的管线2.0也已经藏不住，将要初露锋芒，它将要用它卓越的小分子平台去涉足一些小分子抗癌药之外的领域，例如双抗ADC，例如自免疾病。 和誉药业作为目前最稳定且低调的ADC之一，本身有着不俗的潜力，随着时间的推移和企业进度的推进，这些潜力将会在之后不断被兑现。 01 2025H1成绩单 如前文所述，和誉2025年上半年总营收达到了6.57亿元，同比增长20%；净利润3.28亿元，同比增长59%。而和誉的营收高低，同它与德国默克的BD交易息息相关。 2023年12月，和誉医药与默克就匹米替尼订立独家许可协议。根据协议条款，默克最初获得匹米替尼在大中华区所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权，当时这大中华区的不可退还首付款就出了7000万美元，而之后的潜在的付款总额可能高达 6.055亿美元，笔者此前在和誉的文章就写到，只要匹米替尼的三期临床数据一读出，后面的全球商业化行权大概率是板上钉钉的事情，因为这个药物当时对比数据来看就是Best in class。 一个月之后，匹米替尼就读出了它的顶线数据：匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER研究在第25周客观缓解率（ORR）方面取得了统计学意义上的显著改善，达到54.0%，而安慰剂为3.2%。 也因为三期临床数据的确定性，默克公司在今年4月1日行权，拿到了全球商业化权益，而和誉也因此拿到了8500万美元的行权费用（折合人民币6.1亿元），也就是说，和誉除了这8500万美元收入之外，剩下的收入为5000万元左右，其它收入推测主要来源于银行利息收入。 净利润方面，就主要看和誉的研发费用方面的开支了。如图所示，其研发费用略微有所上涨，同比增长为6%，且主要增长来自第三方支出（CXO），从去年上半年的1.09亿增长至今年上半年的1.19亿。源自临床后期试验数量的增加与进度的推进，可以理解。 除了研发费用的开支增加之外，和誉也在竭其所能去降本增效：其行政管理费用同比去年同期下降了13%。根据和誉对自身现金流量的估计，公司完全不用担心现金管道的问题，公司三个月以上定期存款以及现金等价物高达23.32亿。 除此之外，和誉是极少数愿意拿钱进行股票回购的biotech了。2025年，和誉董事会批准通过用2亿元回购其流通股份，并且回购的股份全部注销，进一步推高了公司股东的股票收益率。 02 管线1.0 和誉凭借着其出色的小分子平台成名，其管线1.0也是以小分子管线为主。 匹米替尼在TGCT适应症三期临床上的战绩相信无需多言，和誉也自己做了个表格进行对比，如图所示，在临床三期数据的肩对肩比较上，和誉完胜第一三共的pexidartinib（况且这款药物还有肝毒性）和Ono Pharmaceutical的Vimseltnib。除此之外，安全性上，如下表所示，三级以上不良反应发生率为35%，安全性上该药也做到了best in class。 该药目前来看，已经做到了同类小分子药物中的同类最佳，并且该药的临床为国际三期临床，到时可以直接在全球范围内申报上市，其预期在今年四季度向FDA递交NDA申请。 除此之外，它在cGvHD适应症上的拓展也非常值得期待。 而第二条值得称道的管线就是ABSK061了，它是一款FGFR2/3抑制（机制方面已经在此前的文章中已经介绍过），市场方面，10%-30%的胃癌患者携带着FGFR突变，10%-45%胆管癌患者携带着FGFR突变，10%-30%膀胱癌患者携带着FGFR突变。甚至在癌症之外，也有它可以开拓的市场——例如98%的软骨发育不全患者是由于FGFR3-G380R突变所导致，而该适应症的全球市场也有25万人。 开发进度上，目前该管线已经做完了一期的篮子试验，可评估疗效的8名患者中，ORR达到了37.5%，在3名达到PR 的患者中，1名患者患有NSCLC，并接受过4种既往治疗方案；1名患者为尿路上皮癌，并接受过2种既往治疗方案；1名患者为胃癌，并接受过2种既往治疗方案。对应的适应症缓解为后面的适应症拓展指明了方向。 而和誉首选的拓展方向是胃癌适应症，并且是与ABSK043进行联用，之后将会尝试ABSK061，ABSK043与化疗三药联用一线治疗胃癌。 之后就是ABSK043了，该药也非常有意思，我们之前都听过PD-(L)1单抗，但是否听说过同靶点的小分子抑制剂？而ABSK043就是一款口服的PD-L1小分子抑制剂。该药的主要看点在于未来与其它小分子抑制剂在肺癌适应症上的联用，最典型的例如三代EGFR TKI，以及KRAS抑制剂。目前该药物计划与KRAS G12C、三代EGFR TKI联用一线治疗NSCLC，并且如上文所述，与ABSK061联用一线治疗胃癌。 03 管线2.0时代 管线2.0方面，首先值得惊叹的是和誉居然会选择双抗ADC这个方向去进行研发上的拓展，按照和誉的说法，ADC的linker和payload很考验小分子研发的“内功”，这非常适合和誉去进行挑战。更多具体的细节将在2026年上半年进行公布。 此外，就是开发下一代的各种小分子了。典型的例如ABSK131，它是潜在的PRMT5*MTA抑制剂中的best in class，PRMT5*MTA复合物是MTAP缺失癌症中的合成致死靶点，占所有人类癌症的10~15%，总患者人数大于30万。ABSK131有两点值得注意，一个是它具有良好的脑渗透性，意味着未来或许对脑转移患者有奇效，这将打开别样的市场；另一个是它有着联用的潜力，非常可能与KRAS G12D或者PD-L1抑制剂进行联用，将来将与内部管线共同构筑疗法矩阵。目前该药已经开始I期临床。 另外，该靶点比较有意思的是这个靶点与靶向MAT2A靶点的分子联用或许会有不错的协同作用，而百济就是看准了这点，高价BD了石药集团的MAT2A抑制剂，交易总金额达到了18.35亿美元，或许ABSK131这条管线同样能够在早期BD出去也说不定。 然后，其还有KRAS G12D抑制剂——ABSK141，它的差异化在于生物利用度：ABSK141是潜在同类最佳口服生物利用度的KRAS-G12D抑制剂，在小鼠、大鼠和狗中具有潜在的同类最佳口服生物利用度。 该药物上，全球最知名的管线应该是Revolution Medicines的RMC-9805（zoldonrasib），疗效上，在18例可评估疗效的NSCLC患者中，zoldonrasib的ORR达到61%，DCR为89%。国内最为知名的管线应该是劲方医药的GFH375。目标剂量组疗效上，49名患者接受日均剂量为400或600mg的口服治疗：其中43名患者接受过至少一次治疗后肿瘤评估，ORR为42%、DCR为91%；23名可评估PDAC患者ORR为52%、DCR为100%；12名可评估NSCLC患者ORR为42%、DCR为83%。 最后是pan-KRAS抑制剂——ABSK211，它对多种KRAS突变具有广泛的抑制作用，具有卓越的效力，并且不会影响KRAS独立细胞系。它在极低的剂量下也表现出了非常令人鼓舞的药效。 海外较为知名的管线为Revolution Medicines的RMC-6236，但RMC-6236是分子胶路线，而和誉的ABSK211只是小分子抑制剂，因此可比性较小。 结语：这次和誉的披露可以说是干货满满，披露了非常多的新分子，也给出了投资者较为明确的新的指引方向。接下来对于和誉来说路子应该是稳健的，至少本身不会出现巨大的变数，接下来可以安心等到2026年，更多的管线临床数据出来催化了。 转载自瞪羚社 免责声明 本文系转载，仅做分享之用，不代表平台观点。图片、文章、字体等版权均属于原作者所有，如有侵权请告知，我们会及时处理。

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 黄恺全员BD。6月23日，晶泰科技宣布，为 DoveTree 选定的多个针对肿瘤、自身免疫性疾病及神经疾病领域的靶点，发现和开发小分子及抗体类候选药物。晶泰科技将在最终协议签署的10日及180日内分别获得5100万及4900万美元首付款，并有资格获得金额达数十亿美元的潜在开发里程及销售里程碑付款，以及基于产品年度净销售额的潜在个位数百分点的特许权使用费（以最终协议确定的金额为准）。同日，百奥泰也是公告称，与SteinCares签署授权许可及生产、供货和商业化协议，将BAT2406（度普利尤单抗）注射液在巴西以及其余拉丁美洲地区市场的独占的产品商业化权益有偿许可给Stein，交易金额最高至1,000万美元，其中包括100万美元首付款、累计不超过900万美元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。/ 01 /市场速递1）晶泰科技与DoveTree签署数十亿美元管线授权意向6月23日，晶泰科技宣布，为 DoveTree 选定的多个针对肿瘤、自身免疫性疾病及神经疾病领域的靶点，发现和开发小分子及抗体类候选药物。晶泰科技将在最终协议签署的10日及180日内分别获得5100万及4900万美元首付款，并有资格获得金额达数十亿美元的潜在开发里程及销售里程碑付款，以及基于产品年度净销售额的潜在个位数百分点的特许权使用费（以最终协议确定的金额为准）。2）和铂医药BCMA/CD3双抗授权大塚制药6月23日，和铂医药宣布，与大塚制药达成全球战略合作，双方将共同推进用于治疗自身免疫性疾病的BCMAxCD3双特异性T细胞衔接器HBM7020的开发。3）百奥泰与SteinCares就BAT2406签署授权协议6月23日，百奥泰公告称，与SteinCares签署授权许可及生产、供货和商业化协议，将BAT2406（度普利尤单抗）注射液在巴西以及其余拉丁美洲地区市场的独占的产品商业化权益有偿许可给Stein，交易金额最高至1,000万美元，其中包括100万美元首付款、累计不超过900万美元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。/ 02 /资本信息1）药捷安康登陆港交所6月23日，创新药企药捷安康正式登陆港交所，收涨78.71%。/ 03 /医药动态1）丽珠医药YJH-012注射液获临床许可6月23日，据CDE官网，丽珠医药YJH-012注射液获临床许可，拟开展治疗痛风的研究。2）和誉医药ABSK061完成治疗软骨发育不全观察性研究的首例患者入组6月23日，和誉医药宣布，一项在软骨发育不全儿童中开展的观察性研究完成首例患者入组。这项研究将为其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全的研究收集患儿的基线信息。PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。