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“渐冻症”新药!
Albrioza
获全球首个监管批准:显著改善临床功能下降,降低死亡风险!
2022-06-14
·
生物谷
小分子药物
Albrioza
是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他
神经退行性疾病
中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。
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来源: 生物谷
2022年06月14日讯 /生物谷BIOON/ --Amylyx制药公司致力于开发新疗法和其他
神经退行性疾病
。近日,该公司宣布,加拿大卫生部(Health Canada)已附条件批准
Albrioza
(又名
AMX0035
,PB-TURSO):用于治疗
肌萎缩侧索硬化症
(
ALS
,俗称“渐冻症”)。
ALS
是一种目前无法治愈且进展迅速的
神经退行性疾病
。临床数据显示,无论是作为单药治疗还是添加至
ALS
现有治疗方案中,与安慰剂组患者相比,
Albrioza
治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。
此次批准,标志着
Albrioza
在全球范围内的首个监管批准。目前,
Albrioza
也正在接受美国FDA和欧盟EMA的审查。美国方面,FDA在本月初将
Albrioza
的审查周期延长3个月,更新后的决议目标日期为2022年9月29日,以便有更多时间来审查相关临床研究的额外分析。目前,全球3期
PHOENIX
试验(NCT05021536)正在美国和欧洲进行患者入组,该试验旨在为
Albrioza
治疗
ALS
提供额外的安全性和有效性数据,以进一步支持Amylyx的全球监管努力。
Albrioza
(
AMX0035
,PB-TURSO)是一种由苯丁酸钠(sodium phenylbutrate,PB)和牛磺酸二醇(
taurursodiol
,TURSO,又名ursodoxicoltaurine)组成的专有口服固定剂量复方制剂。PB是一种小分子伴侣,旨在减少未折叠蛋白反应(UPR),防止因UPR导致的细胞死亡。TURSO是一种
Bax
抑制剂,旨在通过凋亡减少细胞死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用,靶向
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
和其他
神经退行性疾病
中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。
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来源: 生物谷
AMX0035
作用机制
此次附条件批准基于2期CENTAUR试验的数据。该试验是在东北
ALS
联盟(NEALS)的25个临床中心开展,这是一项随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验,评估了137名
ALS
成人患者,试验包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。
在该试验中,采用改良ALS功能评定量表(ALSFRS-R)测量,在6个月随机期结束时,与安慰剂组相比,
Albrioza
治疗组患者ALSFRS-R评分平均高出2.2分(29.06分 vs 26.73分),表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。ALSFRS-R是临床实践和
ALS
临床试验中使用最广泛的量表。
对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年随访的生存分析,包括在随访期间的开放标签扩展期继续接受
Albrioza
治疗的患者。分析显示,与CEUTAUR试验安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比,在安慰剂对照期开始接受
Albrioza
的患者,死亡风险降低了44%(HR=0.56;95%CI:0.34-0.92)。在开放标签长期随访期,
Albrioza
组的中位生存期为25.0个月(95%CI:19.0-33.6个月),安慰剂组为18.5个月(95%CI:13.5-23.2个月),差异为6.5个月。
总的来说,在24周随机期内,
Albrioza
组和安慰剂组的不良事件和停药报告率相似;然而,胃肠道事件发生率在
Albrioza
组更高(≥2%)。CENTAUR试验的详细数据已发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)和《肌肉与神经杂志》(Muscle and Nerve)。
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来源: 生物谷
CENTAUR试验6个月安慰剂对照期数据
肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,简称
ALS
),俗称“渐冻症”,这是一种
不可逆的致死性运动神经元病
,主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩,逐渐失去运动功能,像被“冻住”一般,所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计,
ALS
在全球范围内的发病率约为十万分之二。尽管大约5%-10%的病例与遗传有关,但
ALS
的病因至今不明,可能涉及遗传和环境因素。目前已上市的药物仅能延缓病情进展,还没有能够治愈
ALS
的药物。
今年5月,美国FDA批准三菱田边制药
Radicava ORS
(
edaravone
,
依达拉奉
,口服混悬剂),用于治疗
ALS
。
Radicava ORS
专为
ALS
患者群体开发,将提供灵活的给药选择(口服或通过喂食管服用),无需调整剂量。
Radicava ORS
与
Radicava(依达拉奉注射液)
具有相同的活性药物成分和相同的疗效,后者是美国FDA在2017年5月批准上市的静脉注射(IV)疗法,在关键临床试验中被证实可帮助减缓
ALS
患者身体功能丧失。
截至目前,美国FDA已批准6款药物治疗
ALS
,除了
Albrioza
之外,有3款为不同剂型的
利鲁唑
产品【
Exservan(利鲁唑口腔膜剂)
、
Rilutek(利鲁唑片剂)
、Tiglutik(利鲁唑混悬剂)】,另2款为不同剂型的
依达拉奉
产品【
Radicava(edaravone,依达拉奉静脉注射液)
、
Radicava ORS(依达拉奉口服混悬液)
】。
利鲁唑(riluzole)
被认为可以通过降低谷氨酸水平来减少运动神经元的损伤,谷氨酸是一种兴奋性神经递质,在神经细胞和运动神经元之间传递信息。
依达拉奉(edaravone)
是一种自由基清除剂,被认为能够缓解氧化应激的影响,而这可能是
ALS
发病和病情发展的关键因素。
依达拉奉
的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持,潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。(生物谷Bioon.com)
原文出处:Amylyx Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of ALBRIOZA™ for the Treatment of ALS
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机构
-
适应症
神经系统变性病
硬化症
肌萎缩侧索硬化
[+1]
靶点
BAX
药物
苯基丁酸钠/牛磺脱氧胆酸
Anti-PEM monoclonal antibody
牛磺熊去氧胆酸
[+3]
标准版
¥
16800
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