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你的命价值几何?
2024-03-25
·
循因缉药
基因疗法
临床研究
环球视野,深度视角点击图片了解详情!点击这里在此发布!在开始之前,跟大家分享一个恐怖故事:一位股东由于没有星标我们这个小破号,他竟然半年没收到推送!那么,各位股东星标了么?点赞了么?转发了么?在看了么?谢谢!“你的命价值几何?”这个问题,总有千万种回答。抽象出来,理应无价。可是,一旦具体而微、与己无关,则不论标价几何,都会得到两个字的反馈。“贵了”。这个事,发生在罕见病药物的定价上尤为明显。并不罕见的争议世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰ - 1‰的疾病;美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病;日本界定罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例为1/2500)的疾病;欧盟则将其定义为患病率低于1/2000的疾病。WHO 的
ICD-11
收录了5500种罕见病,而我国首次以疾病目录的形式界定罕见病是五部委在2018年5月联合公布了《第一批罕见病目录》,并收录了121种罕见病。之所以罕见,大部分是由于这些疾病跟遗传相关。与其他物种相比在漫漫进化长河中,人类显得如此年轻,很多造成疾病的基因并未来得及被自然选择淘汰掉。而且,我们是人类,早早的就知道了照顾同类,所以,很多遗传疾病或多或少保留了下来。而又由于罕见,药物的开发成本很难被分摊,这就天然造成了只有定价足够高罕见病药物开发公司才有利可图,才可能生存下来。这就造成了一个冲突:人命无价,而罕见病药物开发公司的定价不能无价。甚至,一旦定价过高都会引起各种争议。甚至,一波又一波的争议。新的争议2024年3月18日,FDA批准
Orchard Therapeutics
研发的基因疗法
Lenmeldy
用于治疗
异染性脑白质营养不良(MLD)
儿童患者。3月20日
Orchard Therapeutics
宣布其超罕见疾病药物
Lenmeldy
在美国一次性治疗的批发采购成本(WAC)为425万美元,一跃成为有史以来最昂贵的药物。也让我们此前聊的
blubird Lyfgenia
310万美元的定价显得微不足道,更带来了新的争议。不过,Orchard是有底气的。首先,
MLD
更致命。异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy, MLD;也称脑硫脂沉积病)是
罕见的常染色体隐性溶酶体贮积病
,可导致中枢及周围神经系统进行性脱髓鞘。MLD由溶酶体酶芳基硫酸酯酶A(
arylsulfatase A
, ARSA)活性缺乏导致,而几乎所有病例的ARSA活性缺乏都源于ARSA基因致病性变异。值得注意的是,有一种具有不同临床特征的变异型,是由神经鞘脂激活蛋白SAP-B(saposin B)缺乏所致,而正常情况下SAP-B可刺激ARSA降解硫苷脂。该型是由鞘脂激活蛋白原(prosaposin, PSAP)基因致病性变异所致。如果没有合适的治疗手段,罹患
MLD
的患者基本上是致命,基本上5岁左右就会离世。那么,相对而言,
镰刀细胞贫血
就没那么夸张了。其次,Orchard的产品更“值钱”。OTL-200(Libmeldy)本质上是一种基因替代疗法,通过使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的
AR
SA转基因导入到MLD患者的自体
CD34
阳性造血干细胞和祖细胞中,从而通过一次性治疗恢复芳基硫酸酯酶-A的表达,阻止或减缓疾病进展。为了验证
Libmeldy
的有效性,
Orchard
对
MLD
的受试者进行了长达十余年的跟踪随访。仅仅这些随访花费的时间成本、人力成本就是天文数字,别的不说,让一个投资人等待十几年才看到回本的希望,不挨揍都困难。为了增加自己的定价说服力,Orchard拉上了一个第三方组织:ICER(Institute for Clinical and Economic Review,临床与经济审查研究所)。Orchard 表示他是在临床与
ICER
完成了一项全面的卫生技术评估(HTA)的基础上对
Lenmeldy
进行定价的。ICER 将
Lenmeldy
的健康效益价格基准定为高达 394 万美元。所以,加上合理的利润,收个425万美元似乎并不过分。不过,目前并未看到美国医保方面的更多信息。更为过分的是,
Lenmeldy
在欧洲的售价是370万美元,妥妥的“美命贵了”。你的命价值几何我们稍微延展一点,提出这么一个问题:假设自己身患罕见病,是完全没有希望、只能苟延残喘让人绝望,还是有一个天价的、能够彻底治愈的药物让人绝望?答案可能千差万别。毕竟,大家对贵与便宜的体感各不相同。接受治疗的患者在6岁时均存活,而未治疗组这个数据仅为58%。71%的获得治疗的孩子可以自主行走,85%的孩子可以拥有正常的语言和智力。也许,他们可以告诉大家这款天价药物的价值。另外,对于高价的难题,我们援引国家医保局熊先军的一个表述:“罕见病患者的特殊保障机制绝对不是建立在天价药、高价药之上,而是建立在谈判价格形成基础上的。”我觉得这里有个前提,那就是在普遍的筛查确诊+足够的患者基数。小彩蛋日本的
Kyowa Kirin(协和麒麟)
刚刚在2024年1月25日以4.776亿美元的对价收购了
Orchard
。
Orchard
自此成为
Kyowa Kirin
的全资子公司。破案了,实锤了,竟然是日本公司给美国人民上眼药。不好意思,话题太沉重了,让大家轻松一下。我们还是希望让所有患者都能得到恰当的治疗,希望CGT的发展能早日惠及千万病患。END啊对对对对,扫描这货能联系到我近期文章:晚了,完了Capstan:我有一个绝妙的主意;Novartis, Bayer, BMS, Lilly, JNJ, Pfizer:我跟!肠癌早筛的“路线之争”:数字游戏的诡计“揭榜挂帅”下,这些年轻测序企业牵头“后973项目”高数据质量、低成本的长读长测序离我们还有多远?通天之路,满是骸骨相关资料:注1:https://www-who-int.libproxy1.nus.edu.sg/standards/classifications/frequently-asked-questions/rare-diseases注2:https://www-uptodate-com.libproxy1.nus.edu.sg/contents/zh-Hans/metachromatic-leukodystrophy/print注3:https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-
release
-details/orchard-therapeutics-outlines-us-launch-plans-lenmeldytm注4:https://m.21jingji.com/article/20230802/herald/c68cd702a7a9645c4824a97dec6f1e22.html
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机构
Orchard Therapeutics Plc
Institute For Clinical & Economic Review
协和麒麟(中国)制药有限公司
[+1]
适应症
粘脂质累积病
异染性脑白质病变
溶酶体贮积病
[+1]
靶点
AR
CD34
药物
Atidarsagene Autotemcel
Betibeglogene autotemcel
Cerebroside sulfatase
[+1]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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