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20年制药老兵领衔,这家biotech要挑战vertex囊性纤维病“龙头”地位
2024-04-14
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高管变更
2019年,一部《五尺天涯》让
囊性纤维化疾病(CF)
走入大众视野,同患CF的男女主之间必须永远相隔“五英尺”(约1.5米)的社交距离。简单的拥抱却如同跨越悬崖般艰难,
支气管反复感染
和气道阻塞的临床表现给他们带来的是不可触及的渴望与克制。目前的CF治疗只能起到缓解或维持病情的作用,而不能完全解决囊性纤维化跨膜传导调节因子(
CFTR
)功能障碍的问题。然而,生物制药公司
Sionna Therapeutic
(以下简称“
Sionna
”)有望打破现状,开发出完全恢复CFTR功能的潜在“first-in-class”小分子药物。
Sionna
于2019年在波士顿创办。今年3月,
Sionna
完成了1.82亿美元C轮融资。截至目前,
Sionna
已获得2轮近3亿美元的融资额。 20年制药老兵担任CEO,曾促成超15亿美元BDSionna在融资历程的“一帆风顺”,离不开公司的总裁兼首席执行官Mike Cloonan的“殚精竭虑”。
Mike
在生物制药界积累了20多年的经验,他曾在
Sage Therapeutics
(以下简称为“
Sage
”)担任首席运营官,领导包括商业和政府事务等在内的所有业务部门和财务行政职能部门。在
Sage
工作的四年中,他带领公司完成多次融资,总计金额达到近十亿美元,并推出了全球首款产后抑郁药
Zulresso
®。在加入
Sage
之前,Mike在
Biogen(渤健)
工作了14年,担任美国商务部高级副总裁,负责价值数十亿美元的
多发性硬化症
、
血友病
和
进行性脊髓性肌萎缩症
特许经营业务。在
Mike
任职
Sage
期间,还曾促成
Sage
与前司
Biogen
达成了一项价值15.2亿美元的转型合作项目。双方达成协议共同开发和商业化用于治疗
重度抑郁症(MDD)
、
产后抑郁症(PPD)
和其他
精神疾病
的
唑拉诺酮(SAGE-217)
,以及用于治疗
本质性震颤
和其他
神经系统疾病
的
SAGE-324
药物。同时,
Biogen
还获得了部分美国以外地区开发和商业化抗
抑郁
药物
Zuranolone
和
SAGE-324
的独家许可。 Mike Cloonan 图源:Sionna官网 针对最常见突变,最大限度稳定
CFTR
结构CF是一种遗传性外分泌腺疾病,由
囊性纤维化
跨膜传导调节器(
CFTR
)基因突变引起,于2018年被列入中国首批罕见病目录。该基因编码一种离子通道蛋白,有助于调节氯离子和水进出肺、胰腺和其他器官上皮细胞。而
CFTR
基因突变则会阻碍离子通道蛋白的正常功能,产生肺部和气道粘液堆积以及胰腺分泌功能受损等病理变化。最常见的
CFTR
突变称为ΔF508,ΔF508突变位于
CFTR
的NBD1(nucleotide-binding domain1;核苷酸结合域1)结构域内。NBD1结构域影响
CFTR
的折叠和合成,在向细胞表面运输传导离子以及调节水流的过程中起着关键作用。ΔF508破坏了NBD1的稳定性,使
CFTR
无法正常转运到细胞表面并发挥功能,导致肺部和其他器官粘液堆积。现有疗法无法完全纠正ΔF508-
CFTR
和其他类似突变的不稳定性,无法解决NBD1缺陷,CF患者就仍会受到
CFTR
功能降低的影响。针对ΔF508,
Sionna
开创出新型小分子疗法,计划推进针对NBD1和互补调节剂的小分子系列产品的开发,包括NBD1与细胞内环4(ICL4)区域和
CFTR
跨膜结构域1(TMD1)的结合处,通过最大限度稳定
CFTR
蛋白的结构来恢复
CFTR
的正常功能。图源:Sionna官网利用具有临床预测性的成熟CF模型,将Sionna的NBD1靶向小分子与其他互补调节剂结合,据
Sionna
,目前已证明有可能在体外稳定实现受ΔF508基因突变影响的
CFTR
蛋白的折叠和合成等。Sionna可以将
CFTR
稳定运输到细胞表面,正常调节离子和水的流动,因而具有完全恢复ΔF508基因突变患者的
CFTR
功能到患病前的潜力。图源:
Sionna
官网 近10条药物管线,最快已推进至临床1期针对CFTR的NBD1、ICL4和TMD1区域,
Sionna
已布局近10条药物管线。最快的一条管线——
SION-638
已推进至临床1期。
SION-638
作为纠正CFTR的NBD1结构域缺陷的创新药物,有希望成为“best-in-class”,为CF核心功能缺陷提供有力的解决方案。 药物管线图(图源:Sionna官网)2022年11月,
Sionna
公布临床前数据,证明用
SION-638
稳定
囊性纤维化
中的NBD1可修复受ΔF508基因突变影响的
CFTR
。同年12月,
Sionna
宣布
SION-638
治疗
囊性纤维化
已获批IND并启动1期临床。2023年1月,
Sionna
宣布将三个化合物提名为候选开发化合物(DC)。其中两个化合物(SION-719和SION-451)靶向NBD1结构域,一个化合物(SION-676)靶向TMD1结构域。这两种针对NBD1的化合物都来自公司的第二个NBD1定向调节剂系列,并已被证明具有高效力,当与针对ICL4或TMD1的互补调节剂结合使用时,有可能实现全面的CFTR校正。同年,Sionna在北美囊性纤维化大会上展示的临床前数据,也证明了第二个NBD1定向调节剂系列可使受ΔF508基因突变影响的
CFTR
功能正常化。此外,
Sionna
公司还表示计划在2024年将四种药物管线推进到临床试验阶段,其中包括三种NBD1稳定剂和一种ICL4调节剂。2024年1月,
Sionna
已宣布启动作为ICL4调节剂的
SION-109
治疗
囊性纤维化
的1期临床研究。挑战囊性纤维病“龙头”企业
Vertex
提起囊性纤维病,就不得不提到同位于波士顿的
Vertex Pharmaceuticals
(以下简称“
Vertex
”)。
Vertex
在囊性纤维病领域占据绝对的优势,公司的第4款
囊性纤维化
药物
Trikafta
/
Kaftrio
®的销售额,在上市的第一个完整年2020年达到了39亿美元,其中第四季度销售额达到了11亿美元。2023年8月,
Vertex
发布的2023年上半年业绩报告显示,总产品收入为48.68亿美元,其中,
囊性纤维化(CF)
三联疗法
Trikafta
/
Kaftrio
®43.37亿美元,同比增长19%,其他CF药物收入持续缩水为5.31亿美元。基于
Trikafta
/
Kaftrio
®强劲的销售表现,
Vertex
将2023全年CF产品收入预期从之前的95.5亿至97亿美元上调至97亿至98亿美元。
Sionna
的首席医疗官Charlotte McKee还曾在
Vertex
公司担任CF和
Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症
临床开发副总裁,在为CF患者提供
CFTR
调节剂Trikafta/
Kaftrio
®、
Symdeko
/
Symkevi
®和
Orkambi
®以及扩大整个CF产品组合的适应症方面发挥了重要作用。尽管Vertex有如此强劲势头,但Sionna也具有自己的差异化优势。
Vertex
的疗法是部分恢复
囊性纤维化
核心致病机制中
CFTR
蛋白的功能,而
Sionna
开发的小分子药物有望能够完全恢复
CFTR
功能,远高于目前的护理标准。
Sionna Therapeutics
总裁兼首席执行官Mike Cloonan曾说,“NBD1是一个已知且经过大量研究的靶点,但此前却被认为是不可成药的。而基于Sionna在NBD1上的持续进展,可以看到绝大多数CF患者的CFTR功能正常化的潜力。”治愈与治疗,虽看似相近,实则存在巨大差异。治疗是治愈的过程和路径,而治愈才是最终目标与患者期望所在。动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为,将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模,围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系,为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是,公认的医疗产业创新洞察的生成地,年度趋势分享与学习交流的口碑盛会;优秀的医疗创新企业和创新产品都在这,是企业展示创新和面谈合作的最佳场景;这里有,最具前瞻力的思享盛会:500+大咖嘉宾莅临分享,3天主论坛、40余场主题论坛,只做干货议题!最具创新力的生态链接:5大展区,200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团,全球买手云集!最具影响力的榜单发布:上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜,700+上榜企业现场交流!目前已有超过600家企业和产品确认参加展会,展览面积预订超过70%,全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多,欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代,寻求高价值资源和高效率链接,将是您的首选。即刻报名,限时福利!声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
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机构
Sionna Therapeutics, Inc.
四川迈克医疗科技有限公司
SAGE Therapeutics, Inc.
[+3]
适应症
纤维化
感染
多发性硬化症
[+10]
靶点
CFTR Ion Channel
药物
别孕烯醇酮
祖拉诺龙
SAGE-324
[+5]
标准版
¥
16800
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