FDA批准原启生物GPRC5D CAR-T的IND
2024-01-29
细胞疗法免疫疗法临床申请ASCO会议孤儿药
今日（2024年1月29日），原启生物宣布美国FDA已经批准其GPRC5D CAR-T治疗OriCAR-017的IND（新药临床申请），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。
OriCAR-017是由原启生物基于专有的Ori®Ab和Ori®CAR技术平台自主研发的一款靶向GPRC5Dd的CAR-T细胞治疗。2022年10月，OriCAR-017获FDA授予“孤儿药”资格，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。
值得注意的是，OriCAR-017已经获得中国药监局（NMPA）的临床批准，本次获得美国FDA的IND批准后，OriCAR-017正在中美同步进行临床开发工作。
ORR 100%
OriCAR-017一项由研究者发起的研究POLARIS，临床数据已经在2022 ASCO、2022 EHA做口头报告，并在《柳叶刀血液学》（Lancet Haematology）上发布了长期随访数据。
数据显示，依据IMWG标准，全10例患者均符合复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）诊断，且均对OriCAR-017治疗反应良好。在给药后第28天评估达到100%总缓解率（ORR），微小残留病灶（MRD）阴性率为100%，且在第3个月得到进一步检测确认为100%阴性，其中有80%的患者达到严格完全缓解（sCR)。
OriCAR-017的耐受性良好，其中仅有1位患者发生2级细胞因子风暴（CRS），其余均为1级。未发现患者发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），无小脑疾病，无迟发性感染。
此外，在接受治疗后的长期随访中未观察到感染事件发生。上述安全性特点使得患者未来有望在门诊接受治疗，无需住院处理CAR-T常见的毒副反应。从而减轻患者和医疗人员的负担。
对多发性骨髓瘤的布局
多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，也是原启生物唯一布局的血液瘤领域。
原启生物在MM治疗上，格外看重GPRC5D这个靶点，与现在BCMA CAR-T的主流竞争区分。
GPRC5D是一种G蛋白偶联孤儿受体，在正常组织表达有限，通常仅限于毛囊，但在MM细胞中却呈现特异性高表达，被认为是MM的潜力靶点。GPRC5D项目进度最快的是强生/杨森的Talquetamab（GPRC5D/CD3双抗），已于2023年8月获得FDA批准上市。
国内GPRC5D CAR-T的研发赛道上，原启生物领跑一步，OriCAR-017是国内首款申报临床并获得批件的GPRC5D CAR-T细胞治疗产品。此外，驯鹿医疗的GPRC5D CAR-T也在Clinicaltrials.gov网站上登记了一期临床试验。
参考资料：1.原启生物：《原启生物宣布FDA批准其靶向GPRC5D CAR-T产品OriCAR-017的IND申请，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤》
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