和黄医药 Syk抑制剂中国3期临床数据获《柳叶刀》子刊发表

2024-06-17

临床3期优先审批临床结果申请上市

▎药明康德内容团队编辑 6月17日，和黄医药宣布索乐匹尼布（HMPL-523）用于成人原发免疫性血小板减少症患者的ESLIM-01中国3期研究结果已于《柳叶刀·血液病学》(The Lancet Haematology）发表。此外，该研究的额外详情和亚组结果已于日前在欧洲血液协会（EHA）2024年年会上以一项口头报告及两项海报展示的形式公布。值得一提的是，中国国家药监局（NMPA）已受理索乐匹尼布用于成人原发免疫性血小板减少症患者的上市申请，并将其纳入了优先审评。索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和免疫性疾病的新型、高选择性的脾酪氨酸激酶（Syk）口服抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的重要组成部分。免疫性血小板减少症是一种复杂的自身免疫性出血性疾病，导致患者外周血中的血小板水平降低。由于造成疲劳、活动限制和焦虑，免疫性血小板减少症也可能对患者的生活质量造成影响。此次在《柳叶刀·血液病学》发表的是ESLIM-01研究结果。ESLIM-01研究是一项在中国188名既往接受过至少一线标准治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者中开展的按2:1比例随机、双盲的3期临床试验。研究结果显示，索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，具有可耐受的安全性特征，并改善了患者的生活质量。研究的主要终点已达到，索乐匹尼布组的持续应答率（DRR）为48.4% (61/126)，而安慰剂组则为零，且在大部分预设的分组中保持一致。此外，索乐匹尼布组在0-12周时的整体应答率（ORR）为68.3%，在0-24周时的整体应答率为70.6%，而安慰剂组的整体应答率则分别为14.5%和16.1%。接受索乐匹尼布治疗的患者出现应答的中位时间为8天，而安慰剂组则为30天。该研究进一步的事后亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA治疗情况（包括TPO/TPO-RA治疗类型或治疗方案的数量）如何，索乐匹尼布在免疫性血小板减少症患者中均带来一致的临床获益。研究中大部分患者既往都接受过大量治疗，中位既往免疫性血小板减少症治疗线数为四线。在既往接受过四线或以上治疗的患者中，索乐匹尼布组的持续应答率为47.7%，而安慰剂组则为0%。此外，大部分患者既往曾接受过TPO/TPO-RA治疗。索乐匹尼布组的患者中74.6%的患者曾接受过TPO/TPO-RA治疗，对该亚组的分析显示，索乐匹尼布组的持续应答率为46.8%，而安慰剂组则为零。 ESLIM-01研究中索乐匹尼布的安全性与既往临床研究保持一致。大多数治疗期间不良事件（TEAE）的程度为轻度或中度（1级或2级）。在接受索乐匹尼布治疗的患者中，25.4%出现3级或以上TEAE，而安慰剂组则为24.2%。索乐匹尼布亦显着改善了患者躯体功能和精力/疲劳方面的生活质量。和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了免疫性血小板减少症外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤的研究亦在进行中。2024年3月，和黄医药已在中国启动索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）成人患者的2/3期研究。参考资料：[1]和黄医药宣布ESLIM-01 III期研究的结果于《柳叶刀·血液病学》发表. Retrieved June 17 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/sQHdwNLNT8eg5_bDzFT-xA 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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