A Multicenter, Phase 1b Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of HMPL-523, a Syk Inhibitor, in Adult Subjects With Immune Thrombocytopenia

This is an open-label, multicenter study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of HMPL-523 in adult subjects with ITP.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

NCT05781906

/ Completed临床1期

Single-center, Open-label, Multi-dose Study to Investigate the Human Mass Balance in Healthy Adult Male Following Multiple Oral Doses of HMPL-523 Tablets Followed by a Single Oral Dose of 300 mg/150 µCi [14C]HMPL-523 Suspension

To evaluate the absorption, metabolism and excretion of HMPL-523 in healthy male Chinese subjects following multiple oral doses of HMPL-523 tablets followed by a single oral dose of [14C]HMPL-523 suspension

开始日期2023-02-08

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

NCT05720767

/ Completed临床1期

A Phase 1, Open-label, 2-Part, 2-Period Fixed-Sequence Crossover Study to Assess the Effect of Itraconazole, and the Effect of Rifampin on the Pharmacokinetics of HMPL-523 in Healthy Volunteers

A Phase 1, Open-label, 2-Part, 2-Period Fixed-Sequence Crossover Study to Assess the Effect of Itraconazole, a CYP3A and P-glycoprotein Inhibitor, and the Effect of Rifampin, a CYP Enzyme Inducer, on the Pharmacokinetics of HMPL-523 in Healthy Volunteers

开始日期2022-11-04

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

100 项与索乐匹尼布相关的临床结果

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100 项与索乐匹尼布相关的转化医学

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100 项与索乐匹尼布相关的专利（医药）

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项与索乐匹尼布相关的文献（医药）

2025-02-01·Lancet Haematology

Sovleplenib in patients with primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia: results from phase 2 of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2/3 study

Article

作者: Zhou, Hu ; Li, Fei ; Luo, Xian ; Li, Yingmei ; Zhao, Xin ; Zhang, Zhihua ; Chen, Miao ; Li, Xin ; Han, Bing ; Yin, Hongyan ; Guo, Xiaojun ; Liu, Hong ; Su, Weiguo ; He, Guangsheng ; Wang, Xiaoqin ; Fan, Songhua ; Sun, Jing ; Zhang, Liansheng ; Zhang, Fengkui ; Hong, Mei ; Shi, Michael M ; Li, Yang ; Lei, Lei ; Gong, Tiejun

BACKGROUND:

Spleen tyrosine kinase inhibitors are potential treatment options for warm autoimmune haemolytic anaemia. This study aimed to assess the preliminary efficacy and safety of sovleplenib-an oral spleen tyrosine kinase inhibitor-in patients with warm autoimmune haemolytic anaemia in China. Here we report on the phase 2 results.

METHODS:

This randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 part from the phase 2/3 study was conducted at 13 centres in China. Eligible patients, aged 18-75 years, with an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of no more than 2, had primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia (stable underlying disease not requiring drug intervention) with no response to previous glucocorticoid treatment, haemoglobin of less than 100 g/L with active haemolysis, and a positive direct antiglobulin test. The study comprised two periods; patients were randomly assigned (3:1) to receive sovleplenib or placebo at 300 mg orally once a day in the 8-week double-blind period. Upon completion, all patients entered an open-label treatment period for at least 16 weeks and received sovleplenib 300 mg once a day until 24 weeks after the last patient was randomly assigned. The primary endpoint for phase 2 of the trial was overall haemoglobin response rate (haemoglobin ≥100 g/L with an increase of ≥20 g/L from baseline at least once, and haemoglobin not affected by rescue therapy, such as red blood cell transfusions, intravenous immunoglobulin, and glucocorticoids) by week 24. Efficacy analyses in the 0-8 week double-blind period included all patients who were randomly assigned, analysed by intention-to-treat. Safety analysis in the double-blind period included patients in the intention-to-treat population who received at least one dose of the study medication. This phase 2/3 study is registered with ClinicalTrials.gov, NCT05535933, and the phase 3 part is ongoing.

FINDINGS:

Between Sept 26, 2022, and May 9, 2023, 34 patients were screened and 21 patients (four [19%] male and 17 [81%] female) were enrolled in the study and randomly assigned to receive either sovleplenib (n=16) or placebo (n=5). All 21 patients completed the 0-8-week double-blind treatment and entered the open-label treatment period. The overall haemoglobin response rate was 67% (14 of 21 patients) by week 24, and durable haemoglobin response rate was 48% (ten of 21 patients) by week 24. During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs), and four (25%) of 16 patients versus four (80%) of five patients reported grade 3 adverse events. Although all 21 patients had a TEAE during the 24-week treatment with sovleplenib, only seven (33%) patients had grade 3 events. The most common grade 3 TEAE was anaemia (four [19%] patients), which was not related to treatment. There were no grade 4 or 5 TEAEs.

INTERPRETATION:

Sovleplenib treatment achieved an encouraging overall haemoglobin response in Chinese patients with warm autoimmune haemolytic anaemia and was well tolerated. The phase 3 part of the study (ESLIM-02) is currently ongoing to further substantiate the efficacy and safety of sovleplenib in this setting.

FUNDING:

HUTCHMED.

2025-01-01·MEDIATORS OF INFLAMMATION

Efficacy and Safety of Syk and BTK Inhibitors in Immune Thrombocytopenia: A Comprehensive Review of Emerging Evidence

Review

作者: Fathabadi, Fatemeh ; Eghbali, Sara ; Behroozfar, Mohammad ; Heidari, Amirhossein ; Ghotbi, Negar ; Heidari, Nazila ; Mazid, Amirhossein Shahbazi

Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disorder characterized by a reduced platelet count, resulting in bleeding risks and compromised quality of life. Advances in understanding ITP pathogenesis have revealed critical roles for spleen tyrosine kinase (Syk) and Bruton’s tyrosine kinase (BTK) in Fc receptor (FcR)‐mediated immune pathways, which are central to autoantibody production and platelet destruction. We sought to evaluate the efficacy and safety of Syk and BTK inhibitors in the management of ITP. PubMed/Medline, Scopus, and Web of Science databases were systematically searched up to July 28, 2024. Clinical studies with available full‐text in English were included. Fostamatinib, an FDA‐approved Syk inhibitor, has shown efficacy in enhancing platelet counts and reducing bleeding events in refractory ITP patients. Among the newer Syk inhibitors, sovleplenib demonstrated rapid and sustained platelet increases in clinical trials, with an 80% response rate at the 300 mg dosage and a favorable safety profile. Additionally, BTK inhibitors, including rilzabrutinib and orelabrutinib, have shown potential in clinical trials, offering increased platelet stability and favorable safety profiles in ITP cases. Syk and BTK inhibitors hold potential as targeted therapies for refractory ITP, with evidence supporting their ability to improve clinical outcomes and enhance patient quality of life. Continued research is warranted to optimize these therapies and confirm their long‐term efficacy and safety in diverse patient populations.

2024-09-01·Expert Review of Hematology

Novel treatments for immune thrombocytopenia: targeting platelet autoantibodies

Review

作者: Arnold, Donald M. ; Harnett, Brian ; Al‐Samkari, Hanny ; Dalmia, Shreyash ; Al-Samkari, Hanny ; Arnold, Donald

INTRODUCTION:

Immune thrombocytopenia (ITP) is an acquired autoimmune disorder characterized by low platelets and an increased risk of bleeding. Platelet autoantibodies target major platelet glycoproteins and cause Fc-mediated platelet destruction in the spleen and reticuloendothelial systems. As mechanisms of disease, platelet autoantibodies are important therapeutic targets. Neonatal Fc receptor (FcRn) antagonists are a new class of therapeutics that reduce the half-life of immunoglobulin G including pathogenic platelet autoantibodies. Spleen tyrosine kinase (Syk) inhibitors interfere with Fc-mediated platelet clearance. Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitors and B-cell activating factor (BAFF) inhibitors reduce antibody production. The efficacy of these targeted therapies provides new support for the role of platelet autoantibodies in pathogenesis of ITP even these antibodies can be difficult to detect.

AREAS COVERED:

This review includes an in-depth exploration of the pathophysiologic mechanisms of ITP, focusing on autoantibodies. Treatments outlined in this review include a) FcRn antagonists, b) complement inhibitors, c) B-cell directed therapies such as BTK inhibitors, and anti-BAFF agents, d) Syk inhibitors, e) plasma-cell directed therapies, and f) novel cellular therapeutic products.

EXPERT OPINION:

Platelet autoantibodies are often elusive in ITP, yet novel treatments targeting this pathway reinforce their role in the pathogenesis of this autoimmune platelet disorder.

项与索乐匹尼布相关的新闻（医药）

2025-04-01

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康方双抗预估500亿美元？百济硬刚MNC，信达盈利破冰，“创新七君”商业化反哺倒计时

2025年，注定将成为中国创新药行业的又一里程碑，以“创新七君”为代表的头部创新力量，即将跨越盈亏平衡点，实现“研发-商业化-国际化”的闭环。撰文| Erin距离2023年，E药经理人首次根据市值框定出代表中国创新力量的“创新七君”—— 百济、信达、康方、君实、再鼎、荣昌、和黄，他们也都曾位于“中国医药创新企业100强”榜单前列。两年过去，以"创新七君"为代表的中国医药创新的第一梯队，已经站上盈亏平衡的分界点。他们的“造血”之路不尽相同，“撞线”节点也有差异，但都在过去一年进行了漂亮的商业化反击。率先实现盈利的信达生物，凭借覆盖KRAS、ROS1等前沿靶点的15款商业化产品矩阵，展现多维打法；百济神州，核心产品泽布替尼海外销售额突破26亿美元，昭示中国创新药企首次在血液肿瘤领域与MNC分庭抗礼；君实、荣昌，通过提质增效实现毛利率突破80%，印证精细化运营对盈亏平衡的重构能力。值得一提的是，就在今天，高盛预估康方生物的依沃西将在2041年销售峰值将达530亿美元，受此消息影响，康方股价收盘大涨12.86%。显然，2025年即将成为“七君”们的里程碑之年，也将是行业分水岭。不过，一个共识是，未来在“七君”们纷纷迈入商业化反哺研发的新周期后，中国创新军团正以梯队化攻势，在全球医药创新版图上刻下新坐标。商业化“造血”路盈利与提质增效，几乎成了七君在2025年财报季的焦点。创新药“二哥”信达生物率先实现盈利，净利润达 3.3 亿元。营收方面，在信达生物约94.2亿元的总收入中，产品收入就有82.3 亿元，同比增幅高达43.6%。信达的独特性在于，在业界纷纷竞争“大单品”的风潮中，其商业化产品组合已经多达15款，且囊括了多款带有“国内首款”光环的新药，包括KRAS G12C抑制剂氟泽雷塞片、ROS1 抑制剂己二酸他雷替尼胶囊、EGFR TKI利厄替尼片、全球首款非共价 BTK 抑制剂匹妥布替尼片以及中国首款 IGF-1R 单克隆抗体替妥尤单抗 N01 注射液。值得一提的是，凭借在抗肿瘤、减重、心血管及代谢领域较为全面的布局，以及眼科和自免重磅产品即将迎来的商业化放量，信达生物还立下了2027年实现200亿元收入的目标。另外，百济、和黄、再鼎也都提出了明确的盈利预期，君实、荣昌、康方虽然并未明确时间，但随着业绩数字的持续攀升，其距离盈亏平衡点似乎也近在咫尺。不过，从他们的收入曲线来看，产品力所转化而来的商业价值变现是核心，但来源却不尽相同，部分企业通过国际化战略实现业绩跃迁，也有企业则聚焦本土市场精耕细作，依托国内庞大患者群体建立优势。创新药“一哥”百济神州，其业绩数字跳跃之路，就是凭借海外市场，逐步迈向盈利的典型。2024年，百济收入达272.14亿元，同比增长56.2%，归母净利润同比减亏约26%。BTK抑制剂泽布替尼与PD-1替雷利珠单抗依然是百济神州的主要收入来源，尤其是泽布替尼，在2023年突破10亿美元大关后，2024年凭借在全球70多个市场获批，以及在美国市场比肩伊布替尼的适应证数量的全球战绩，实现收入翻番达26.44亿美元（约188.59亿元）。不仅如此，在今年的JPM大会上，百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强高调表示，百济神州即将迈入下一阶段，预计2025年将实现全年经营利润为正。同样凭借产品海外上市带来显著业绩攀升的还有和黄医药，2024年实现综合收入6.302亿美元，应占净收益为3770万美元。而呋喹替尼海外市场的首年销售表现，则成了其营收的关键支撑。据悉，呋喹替尼全年在中国以外市场实现销售额2.9亿美元。要知道，呋喹替尼在2021-2023年销售额总计才约为2.68亿美元，也就是说，2024年作为呋喹替尼出海首个完整年度，其海外市场销售额就已经打破呋喹替尼在国内市场的“天花板”。康方与再鼎，是凭借差异化显著的产品力，抢先占据蓝海市场，实现收入跃升的代表。据悉，再鼎的2024年全年总收入为3.99亿美元，同比增长50%，其主要动力就来自艾加莫德在上市首个完整年度就实现了9360万美元的产品收入净额。康方生物也凭借手握两款FIC属性双抗产品——PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗和PD-1/VEGF双抗依沃西单抗迎来里程碑式的发展之年。2024年，康方不仅产品商业化销售再创新高，达20.02亿元，同比增加24.88%，也再度获得来自合作方Summit的授权收入1.216亿元，为其稳健现金流添砖加瓦。而君实和荣昌，则是“七君”中通过提质增效，带来业绩数字显著提升的代表。君实于2024年实现营业收入19.48亿元，同比增长29.67%，净亏损额同比收窄43.90%。主要来自于两大原因：核心产品PD-1特瑞普利单抗在美国、欧盟、印度、英国、约旦、澳大利亚等多个国家和地区获得批准上市，同时其在国内市场新增4个适应证，带动君实营收大幅增长。除此之外，君实还在财报中强调，“提质增效重回报行动”方案对公司的销售效率提升、亏损收窄带来显著影响。据悉，君实生物的研发投入总额占营业收入比例已经从2023年的128.95%，减少至2024年的65.45%；研发人员数量在一年间减少超100人；公司整体毛利率提升16.39个百分点至81.12%。荣昌同样如此，全年实现营业收入17.17亿元，迎来58.5%爆发式增长的背后，除了两大核心单品泰它西普和维迪西妥单抗持续放量，更是企业在精细化运营下，销售费用率下降16.3个百分点至55.3%，综合毛利率提高3个百分点达到80.4%的结果。推荐阅读 * 再鼎医药新十年：在大单品时代迈向盈利* 单日暴涨17%！创新药二哥提前盈利，引爆了什么？国际化步伐不停七家药企在2024年共同迈出了走向盈利的步伐，到了2025年，也同样将国际化视为关键增长点。目前走得最快的显然是百济神州。如果说，泽布替尼是百济神州在血液肿瘤领域的基础，BCL2抑制剂Sonrotoclax和BTK蛋白降解剂BGB-16673则是，百济神州将于2025年打出的下一张“王牌”。有意思的是，百济神州似乎在血液肿瘤领域释放出直接挑战艾伯维头部地位的信号。据悉，继泽布替尼“头对头”打败伊布替尼后，百济神州已经开启Sonrotoclax针对全球首款BCL2抑制剂——来自艾伯维维奈克拉的“头对头”临床，有望再次冲击BIC之位。并且百济神州还计划，最快将于2025年下半年递交Sonrotoclax的上市申请。在信达的规划中，2025年也将是其国际化加速之年，尤其是信达在财报中明确规划“将推动近10款下一代创新药进入全球临床开发。另至2030年，将实现5款创新管线进入全球三期临床研究。”不出意外，抗肿瘤依旧是信达未来国际化的首发管线。其进展最快的两条管线——治疗胃癌的CLDN18.2 ADC IBI343和治疗肺癌、黑色素瘤的IBI363，都进入到了全球关键临床阶段。值得一提的是，IBI363还启动了首个挑战帕博利珠单抗头对头关键注册临床研究。曾经以License-in模式著称的再鼎，其国际化进程与自研管线的推进同时进行。再鼎的在研管线DLL3 ADC ZL-1310已成为全球首个取得初步临床数据的DLL3 ADC管线，野心直指全球BIC。根据再鼎在今年JPM大会上披露的信息，ZL-1310治疗小细胞肺癌的全球1a期临床研究取得了出色的ORR和安全性数据。据悉，最快在2027年，ZL-1310有望成为再鼎首个获得批准并实现商业化的全球权利管线。值得关注的是，基于目前再鼎的商业化进展，以及未来国际化成绩，再鼎还在JPM大会上明确公司的两大预期：即将在2025年底前实现盈利；到2028年，再鼎医药将手握15个商业化产品，攀登20亿美元营收高峰。此外，在2025年，再鼎还将推进三款自研管线IL-13/IL-31双抗ZL-1503、ROR1 ADC ZL-6301、LRRC15 ADC ZL-6201进入全球1期临床研究阶段。呋喹替尼在海外销售额的突飞猛进，为和黄医药的国际化开了个好头，后续国际化产品也在有序进行。根据和黄财报，赛沃替尼也计划在美国提交上市申请，有望成为其第二个国际化产品。另一款血液学药物索乐匹尼布也在美国、欧洲的临床试验推进过程中，有望成为其在血液疾病领域打头阵的产品。同样，君实的国际化未来也集中押宝在抗肿瘤和自免两大领域，其治疗肺癌的BTLA单抗tifcemalimab已经进入国际多中心III期研究。该产品还是全球首个进入临床的BTLA单抗。不过，除了这款产品，君实的大多数国际化管线都还在早期研发进程中。当然，这也符合君实一直以来的行事风格——集中精力，聚焦差异化核心。荣昌和康方的国际化也都聚焦在自身优势领域，前者主要在突进衍生于核心ADC平台和双抗ADC平台的管线开展国际临床；后者则致力于与海外合作伙伴共同将其在头对头临床中打败K药的双抗产品推向全球。总结来看，自2023年初的“财报季”，E药经理人首次根据市值排名，框定出市值最高的七家Biotech，并将其命名为“创新七君”。三年时间，E药经理人持续跟踪，这七家标杆Biotech企业虽发展轨迹各异，却完整演绎了创新药企进化三部曲：从商业化探索期的艰难回血，到共临出海风险，最终到如今纷纷实现从“烧钱研发”到商业价值变现的进化，并且在国际化方面都谋得一方天地。作为头部创新药企，他们一路走来，从商业化自我造血，到国际业务深入布局，为行业提供了可借鉴的升级范本。站在2025年新起点观察，新生代Biotech也正复刻头部企业成长路径：如康诺亚，仅2025年开年一个月，就抬出两笔BD夺得行业视线；再如百利天恒，依靠与BMS的百亿BD大单，目前稳居登顶中国双抗出海价值榜首；也如亚盛，在纳斯达克上市后，首份业绩答卷就收入大增342%；同样，迪哲在2024年第二款创新属性拉满的新药上市后，营收也增长近300%。可以期待，在下一个三年，不只“创新七君”，以及康诺亚、百利天恒们，来自中国的Biotech或将凭借商业化盈利与全球化突破的双重维度持续发力，在全球创新药市场挣得话语权。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

财报

2025-02-02

·医药观澜

2025年有望在中国获批的22款“突破性”疗法！来自恒瑞、百济、强生、礼来等

▎药明康德内容团队报道自2019年中国国家药监局（NMPA）《突破性治疗药物工作程序》实施以来，每年都有不少在研新药进入这一名单，为各类严重疾病患者带来效果或安全性更好的潜在治疗选择。2024年，NMPA药品审评中心（CDE）共计将近90个新药项目正式纳入突破性治疗品种，数量上创5年来新高。同时，不少已经被CDE纳入突破性治疗品种的新药也陆续迈入上市申请阶段，有望在2025年在中国获批上市。本文将盘点22款*有望在2025年获NMPA批准上市的“突破性”新药，看看这些突破性疗法有望造福哪些疾病患者。（*本文统计范围为被CDE正式纳入突破性治疗品种，同时于2023年~2024年期间向CDE递交上市申请的新药；新药仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；仅盘点有望首次获批的新药，不含新适应症。本文按CDE受理上市申请的日期先后排序）图片来源：123RF 华辉安健：立贝韦塔单抗作用机制：乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区靶向中和抗体适应症：慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染立贝韦塔单抗（HH-003注射液）是华辉安健公司开发的靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体。它通过特异性结合HBV/HDV表面的PreS1区域，阻断HBV、HDV和其受体NTCP的结合从而阻止病毒进入肝细胞，中和病毒的感染。该产品已经被CDE纳入突破性治疗品种，以及被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染。针对该适应症，立贝韦塔单抗的上市申请已于2024年12月被CDE受理并纳入优先审评。葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗作用机制：靶向BCMA的ADC 适应症：多发性骨髓瘤玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC），由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。该产品已经被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。针对该适应症，玛贝兰妥单抗的上市申请于2024年12月被CDE受理并纳入优先审评。箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应症：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在大中华区开发该药。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。该产品用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）适应症已经被CDE纳入突破性治疗品种，其上市申请于2024年10月获CDE受理并纳入优先审评。恒瑞医药：SHR2554片作用机制：EZH2抑制剂适应症：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是恒瑞医药研发的一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。该产品治疗治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）曾经被CDE纳入突破性治疗品种，其上市申请也于2024年10月被CDE纳入优先审评。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。礼来（Eli Lilly and Company）：米吉珠单抗作用机制：IL-23抑制剂适应症：活动性克罗恩病米吉珠单抗（mirikizumab）是礼来研发的IL-23抑制剂，它可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。该产品此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为中重度活动性克罗恩病成人患者。2024年10月，该产品在中国的首个上市申请获CDE受理。在全球范围内，该产品已经获美国FDA批准治疗中重度活动性溃疡性结肠炎、中重度活动性克罗恩病。值得一提的是，Evalulate曾将此款疗法列为10大潜在重磅疗法之一。乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗作用机制：靶向EGFR的ADC 适应症：鼻咽癌维贝柯妥塔单抗（MRG003）是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于既往经至少二线系统化疗（包括含铂化疗）和PD-1（L1）治疗失败的复发/转移性鼻咽癌。针对该适应症，维贝柯妥塔单抗的上市申请于2024年9月被CDE纳入优先审评。恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗作用机制：靶向HER2的ADC 适应症：非小细胞肺癌瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。该产品单药治疗既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌患者此前已经被CDE纳入突破性治疗品种。针对该适应症，瑞康曲妥珠单抗的上市申请于2024年9月被CDE纳入优先审评。信念医药：BBM-H901注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应症：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，从而预防血友病B成年患者出血。2022年8月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。针对该适应症的上市申请也已经于2024年7月被CDE纳入优先审评。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。精准生物：普基仑赛注射液作用机制：CAR-T细胞治疗药物适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。该产品对CAR结构进行了优化，同时采用更为安全的基因转导载体系统，从而使其具有潜在更好的有效性和安全性。2023年11月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。2024年8月，普基仑赛注射液针对该适应症的新药上市申请被CDE纳入优先审评。百济神州：注射用泽尼达妥单抗作用机制：HER2双抗适应症：胆道癌泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2022年2月，泽尼达妥单抗被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为单药治疗既往接受系统化疗失败的HER2阳性的局部晚期不可切除或转移性胆道癌（BTC）。泽尼达妥单抗针对该项适应症的上市申请也已经被CDE受理并纳入优先审评。罗氏（Roche）：伊那利塞片作用机制：PI3Kα抑制剂适应症：乳腺癌伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年3月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，随后于4月被CDE纳入优先审评，适应症为与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。复星医药：复迈替尼作用机制：MEK1/2选择性抑制剂适应症：组织细胞肿瘤、NF1相关的丛状神经纤维瘤复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2023年，该产品治疗组织细胞肿瘤、NF1相关的丛状神经纤维瘤先后被CDE纳入突破性治疗品种。2024年4月和5月，该产品的两项适应症的上市申请先后被CDE受理并纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。加科思：戈来雷塞片作用机制：KRAS G12C抑制剂适应症：非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。该产品的三项适应症已经先后被CDE纳入突破性治疗品种，分别用于KRAS p.G12C突变非小细胞肺癌患者；KRAS G12C突变的胰腺癌患者；KRAS G12C突变阳性的结直肠癌患者。2024年5月，戈来雷塞的首个上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、台湾、香港及澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。华东医药：迈华替尼作用机制：EGFR/HER2小分子抑制剂适应症：EGFR罕见突变非小细胞肺癌迈华替尼是华东医药研发的一种不可逆EGFR/HER2强效小分子抑制剂。该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于表皮生长因子受体（EGFR）罕见突变（S768I，L861Q和G719X ）的晚期非小细胞肺癌患者的一线治疗。2024年5月，该产品的首个上市申请被CDE受理，用于EGFR 21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗作用机制：GPRC5D×CD3双抗适应症：多发性骨髓瘤塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。该产品已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于接受过至少3种既往治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。针对该适应症，塔奎妥单抗的上市申请于2024年2月被CDE纳入优先审评。和黄医药：醋酸索乐匹尼布片作用机制：Syk抑制剂适应症：免疫性血小板减少症索乐匹尼布（HMPL-523）是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。该产品早先已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症。针对该适应症，索乐匹尼布的上市申请于2023年11月被CDE受理并纳入优先审评。恒瑞医药：法米替尼作用机制：多靶点酪氨酸激酶抑制剂适应症：宫颈癌、非小细胞肺癌苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞医药自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对多种受体酪氨酸激酶有抑制活性，属于多靶点抗血管生成靶向药。该药曾两次被CDE纳入突破性治疗品种，适应症包括：联合卡瑞利珠单抗治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌、一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达阳性（TPS≥1%）且不伴有EGFR/ALK基因异常的复发性或转移性非小细胞肺癌。2023年12月，卡瑞利珠单抗联合法米替尼胶囊治疗既往经过含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的新药上市申请获CDE受理。泰诺麦博：斯泰度塔单抗作用机制：抗破伤风毒素单抗适应症：成人破伤风紧急预防斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物，具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品用于成人破伤风紧急预防已经被CDE纳入突破性治疗品种。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。强生：埃万妥单抗注射液作用机制：靶向EGFR和MET的双特异性抗体适应症：非小细胞肺癌埃万妥单抗（amivantamab，JNJ-61186372）是强生公司开发的一款靶向EGFR和MET的双特异性抗体。2020年9月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗含铂双药化疗期间或之后进展，或对含铂化疗不耐受的EGFR20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的非小细胞肺癌患者。在中国，埃万妥单抗的静脉注射剂型已有多项上市申请获得NMPA受理，包括与甲磺酸兰泽替尼片组成的联合疗法也已经向CDE递交上市申请。必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他（BEBT-908）是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。该产品于2021年10月被CDE纳入突破性治疗品种，用于经过至少2种系统治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）。针对该适应症，双利司他的新药上市申请已经递交，并于2023年7月被CDE纳入优先审评。和铂医药、石药集团：巴托利单抗作用机制：抗FcRn单抗适应症：全身型重症肌无力巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。该产品于2021年被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力。2024年6月，和铂医药宣布已完成3期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据，并向NMPA重新递交巴托利单抗治疗全身型重症肌无力的上市申请。此外，2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业有限公司达成一项超10亿元人民币的授权协议，在大中华区共同开发巴托利单抗。恒瑞医药：艾玛昔替尼片作用机制：JAK1抑制剂适应症：特应性皮炎艾玛昔替尼（SHR0302）是恒瑞医药自主研发的新一代高选择性JAK1抑制剂，对JAK1的选择性是对JAK2的16倍。该产品曾于2021年被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为治疗12岁及以上青少年及成人中重度特应性皮炎。2023年6月，艾玛昔替尼片在中国递交首个针对特应性皮炎的上市申请，并于其后再次递交多项新适应症上市申请，分别用于治疗青少年特应性皮炎、强直性脊柱炎、类风湿性关节炎、成人重度斑秃等。2018年1月，恒瑞医药以最高2.23亿美元总金额将艾玛昔替尼在美国、欧盟和日本的独家权益许可给Arcutis公司。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

突破性疗法优先审批上市批准抗体药物偶联物疫苗

2025-01-20

·医学新视点

预见未来 | 2025年有望在中国加速获批上市的30款新药

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。（*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序）图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。百济神州：注射用泽尼达妥单抗作用机制：HER2双抗适应证：胆道癌泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。海思科：安瑞克芬作用机制：KOR选择性激动剂适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。泰诺麦博：斯泰度塔单抗作用机制：抗破伤风毒素单抗适应证：成人破伤风紧急预防斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。和黄医药：醋酸索乐匹尼布片作用机制：Syk抑制剂适应证：原发慢性免疫性血小板减少症索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。恒润达生：润达基奥仑赛注射液作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液作用机制：BCMA×CD3双抗适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗作用机制：GPRC5D×CD3双抗适应证：多发性骨髓瘤塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球作用机制：第二代生长抑素类似物适应证：肢端肥大症双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。罗氏（Roche）：伊那利塞片作用机制：PI3Kα抑制剂适应证：乳腺癌伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液作用机制：小干扰RNA疗法适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。加科思：戈来雷塞片作用机制：KRASG12C抑制剂适应证：非小细胞肺癌戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。和美药业：莫米司特片作用机制：PDE4抑制剂适应证：斑块状银屑病莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。复星医药：复迈替尼作用机制：MEK1/2选择性抑制剂适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗作用机制：靶向CD19的单抗适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。和黄医药、益普生：他泽司他作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂适应证：滤泡性淋巴瘤他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。精准生物：普基仑赛注射液作用机制：CAR-T细胞治疗药物适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。信念医药：BBM-H901注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液作用机制：放射性核素偶联药物适应证：未披露瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。赛诺菲：替利珠单抗注射液作用机制：CD3单抗药物适应证：1型糖尿病替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液作用机制：重组人血清白蛋白适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）适应证：非小细胞肺癌瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法适应证：前列腺癌镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法适应证：I型和III型戈谢病维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。恒瑞医药：SHR2554片作用机制：EZH2抑制剂适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。亚盛医药：力胜克拉片作用机制：Bcl-2选择性抑制剂适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。诺华：盐酸阿曲生坦片作用机制：内皮素A受体拮抗剂适应证：IgA肾病阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！推荐阅读疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。分享，点赞，在看，传递医学新知

优先审批上市批准疫苗抗体药物偶联物申请上市

100 项与索乐匹尼布相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2024-01-11
自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和黄医药（中国）有限公司	2022-09-30
温热型自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2022-09-30
出血	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	德国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	挪威	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	西班牙	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05535933 (ESLIM-02, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床2期	温热型自身免疫性溶血性贫血	21	Sovleplenib 300 mg	鑰繭願繭壓淵鹽餘網夢(鏇窪顧觸襯網範齋網鑰) = During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs) 膚範願構鏇餘醖築選醖 (壓觸夢鏇廠觸遞繭壓艱 ) 更多	积极	2025-02-01
				Placebo
NCT05029635 (ESLIM-01, Pubmed) 人工标引	临床3期	慢性特发性血小板减少性紫癜	188	Sovleplenib 300 mg	鑰選窪網鏇鹽醖願鹽膚(餘襯蓋簾鑰鑰願網壓繭) = 膚壓願範遞憲遞齋顧獵積網觸鑰網憲鏇艱糧壓 (遞簾憲積鏇夢網糧衊構 ) 更多	积极	2024-06-13
				Placebo	鑰選窪網鏇鹽醖願鹽膚(餘襯蓋簾鑰鑰願網壓繭) = 繭夢廠艱積繭廠鏇選範積網觸鑰網憲鏇艱糧壓 (遞簾憲積鏇夢網糧衊構 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	sovleplenib	顧遞製獵鏇夢獵醖簾鑰(構夢鑰鏇築蓋齋壓範壓) = 簾遞壓築壓夢選選窪製憲鏇選窪夢築繭構築艱 (繭遞簾遞顧淵顧廠鹹齋 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	顧遞製獵鏇夢獵醖簾鑰(構夢鑰鏇築蓋齋壓範壓) = 夢範窪鑰衊廠襯觸夢夢憲鏇選窪夢築繭構築艱 (繭遞簾遞顧淵顧廠鹹齋 ) 更多
NCT05535933 (EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	自身免疫性溶血性贫血	21	SOVLEPLENIB	憲製遞製餘鹽製構醖壓(鹹範蓋衊窪廠齋構餘糧) = 衊製網鑰壓醖築衊廠鏇鬱顧窪鏇製遞鬱遞餘鹽 (選鏇鏇壓齋繭遞遞壓鏇 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	憲製遞製餘鹽製構醖壓(鹹範蓋衊窪廠齋構餘糧) = 壓憲蓋觸糧遞顧築鬱蓋鬱顧窪鏇製遞鬱遞餘鹽 (選鏇鏇壓齋繭遞遞壓鏇 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib	鹹鹹鏇憲獵選鏇夢鹹鹹(製淵鹽衊遞壓遞蓋鹽願) = 遞窪鏇淵構廠鏇積觸夢積膚鏇鏇窪繭廠糧衊餘 (糧選壓艱築鬱憲構鹹窪 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	襯窪鹽鑰蓋築繭糧顧積(衊顧構醖構膚獵繭築遞) = 艱顧鹹壓夢網壓餘糧憲鹽顧構窪醖鏇夢衊築製 (積鏇鑰憲範襯選獵壓網 )
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib 300 mg once daily	積憲膚遞築顧觸獵鏇積(築淵遞製艱鏇鏇壓築齋) = 鑰衊繭鏇餘鏇蓋窪觸齋醖淵鏇窪膚簾鬱繭壓蓋 (鬱艱齋壓網簾壓範鹹蓋 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	選膚蓋繭艱獵鬱夢廠夢(製遞壓夢簾繭廠顧艱窪) = 製鏇壓蓋壓廠鑰膚窪襯衊鬱觸製衊鹹餘積鹽憲 (繭築積糧築網糧憲膚築 )
NCT02857998 \| NCT03779113 (EHA2024) 人工标引	临床2期	霍奇金淋巴瘤	25	Sovleplenib 700 mg QD	憲鑰獵積蓋餘簾顧簾夢(顧遞鏇觸選鑰夢廠壓範) = 願鹽簾糧齋獵鏇鹽選遞蓋鏇遞鏇遞蓋夢製積襯 (繭選積築鹹醖網淵願廠 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT03779113 (AACR2024) 人工标引	临床1期	淋巴瘤	47	HMPL-523 700 mg QD	淵構廠壓艱範壓範餘範(鹽鑰選積願顧鏇淵願襯) = 範糧鹽觸艱顧膚鑰壓簾壓糧顧鏇網網範糧鏇築 (積積齋鹽齋顧壓構衊觸 ) 更多	积极	2024-04-05
NCT05029635 (ESLIM-01, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	索乐匹尼布	願鑰鹽鹽膚鬱觸積衊鏇(簾鑰淵鏇製製壓憲遞遞) = 该试验成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。廠鏇繭鏇顧夢鹽築觸獵 (鹽構選壓壓觸鹽蓋憲襯 ) 达到更多	积极	2023-08-21
				安慰剂
NCT03951623 (Pubmed)	临床1/2期	免疫性血小板减少症一线	45	Sovleplenib 300 mg	醖構蓋夢選鑰衊餘壓獵(構鹹構艱鹽簾襯顧醖廠) = two grade 2 or worse treatment-related treatment-emergent adverse events occurred in the sovleplenib groups 鹽觸遞窪廠蓋繭餘網觸 (膚齋憲遞獵顧糧製醖鏇 ) 更多	积极	2023-04-04
				Placebo