A Multicenter, Phase 1b Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of HMPL-523, a Syk Inhibitor, in Adult Subjects With Immune Thrombocytopenia

This is an open-label, multicenter study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of HMPL-523 in adult subjects with ITP.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

CTR20223101

/ Completed临床1期

单中心、开放、多剂量设计，研究中国成年男性健康受试者多次口服 HMPL-523 片随后单次口服 300 mg/150 μCi [14C]HMPL-523 混悬液后人体内物质平衡的 I 期临床试验

主要研究目的：评价中国成年男性健康受试者多次口服 HMPL-523 片、随后单次口服[14C]HMPL-523 混悬液后体内的吸收、代谢和排泄次要研究目的：评价多次口服 HMPL-523 片、随后单次口服[14C]HMPL-523 混悬液在中国成年男性健康受试者中的安全性和耐受性

开始日期2023-02-09

申办/合作机构

和记黄埔医药（上海）有限公司

NCT05781906

/ Completed临床1期

Single-center, Open-label, Multi-dose Study to Investigate the Human Mass Balance in Healthy Adult Male Following Multiple Oral Doses of HMPL-523 Tablets Followed by a Single Oral Dose of 300 mg/150 µCi [14C]HMPL-523 Suspension

To evaluate the absorption, metabolism and excretion of HMPL-523 in healthy male Chinese subjects following multiple oral doses of HMPL-523 tablets followed by a single oral dose of [14C]HMPL-523 suspension

开始日期2023-02-08

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

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2025-02-01·Lancet Haematology

Sovleplenib in patients with primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia: results from phase 2 of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2/3 study

Article

作者: Zhou, Hu ; Li, Fei ; Luo, Xian ; Li, Yingmei ; Zhao, Xin ; Zhang, Zhihua ; Chen, Miao ; Li, Xin ; Han, Bing ; Yin, Hongyan ; Guo, Xiaojun ; Liu, Hong ; Su, Weiguo ; He, Guangsheng ; Wang, Xiaoqin ; Fan, Songhua ; Sun, Jing ; Zhang, Liansheng ; Zhang, Fengkui ; Hong, Mei ; Shi, Michael M ; Li, Yang ; Lei, Lei ; Gong, Tiejun

BACKGROUND:

Spleen tyrosine kinase inhibitors are potential treatment options for warm autoimmune haemolytic anaemia. This study aimed to assess the preliminary efficacy and safety of sovleplenib-an oral spleen tyrosine kinase inhibitor-in patients with warm autoimmune haemolytic anaemia in China. Here we report on the phase 2 results.

METHODS:

This randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 part from the phase 2/3 study was conducted at 13 centres in China. Eligible patients, aged 18-75 years, with an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of no more than 2, had primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia (stable underlying disease not requiring drug intervention) with no response to previous glucocorticoid treatment, haemoglobin of less than 100 g/L with active haemolysis, and a positive direct antiglobulin test. The study comprised two periods; patients were randomly assigned (3:1) to receive sovleplenib or placebo at 300 mg orally once a day in the 8-week double-blind period. Upon completion, all patients entered an open-label treatment period for at least 16 weeks and received sovleplenib 300 mg once a day until 24 weeks after the last patient was randomly assigned. The primary endpoint for phase 2 of the trial was overall haemoglobin response rate (haemoglobin ≥100 g/L with an increase of ≥20 g/L from baseline at least once, and haemoglobin not affected by rescue therapy, such as red blood cell transfusions, intravenous immunoglobulin, and glucocorticoids) by week 24. Efficacy analyses in the 0-8 week double-blind period included all patients who were randomly assigned, analysed by intention-to-treat. Safety analysis in the double-blind period included patients in the intention-to-treat population who received at least one dose of the study medication. This phase 2/3 study is registered with ClinicalTrials.gov, NCT05535933, and the phase 3 part is ongoing.

FINDINGS:

Between Sept 26, 2022, and May 9, 2023, 34 patients were screened and 21 patients (four [19%] male and 17 [81%] female) were enrolled in the study and randomly assigned to receive either sovleplenib (n=16) or placebo (n=5). All 21 patients completed the 0-8-week double-blind treatment and entered the open-label treatment period. The overall haemoglobin response rate was 67% (14 of 21 patients) by week 24, and durable haemoglobin response rate was 48% (ten of 21 patients) by week 24. During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs), and four (25%) of 16 patients versus four (80%) of five patients reported grade 3 adverse events. Although all 21 patients had a TEAE during the 24-week treatment with sovleplenib, only seven (33%) patients had grade 3 events. The most common grade 3 TEAE was anaemia (four [19%] patients), which was not related to treatment. There were no grade 4 or 5 TEAEs.

INTERPRETATION:

Sovleplenib treatment achieved an encouraging overall haemoglobin response in Chinese patients with warm autoimmune haemolytic anaemia and was well tolerated. The phase 3 part of the study (ESLIM-02) is currently ongoing to further substantiate the efficacy and safety of sovleplenib in this setting.

FUNDING:

HUTCHMED.

2024-08-01·Lancet Haematology

Sovleplenib in immune thrombocytopenia

Article

作者: Mingot-Castellano, María Eva

2024-08-01·Lancet Haematology

Efficacy and safety of sovleplenib (HMPL-523) in adult patients with chronic primary immune thrombocytopenia in China (ESLIM-01): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study

Article

作者: Zhou, Hu ; Luo, Chengwei ; Chen, Yun ; Zeng, Qingshu ; Wang, Shujie ; Xiao, Taiwu ; Yuan, Guolin ; Cheng, Peng ; Yang, Renchi ; Sun, Jing ; Xu, Yajing ; Yang, Feng'e ; Yan, Zhenyu ; Zhang, Xiaohui ; Wang, Yi ; Wang, Wei ; Liu, Qingchi ; Jiang, Zhongxing ; Yin, Jie ; Mei, Heng ; Wang, Chunling ; Hu, Yu ; Chen, Wenming ; Cheng, Yunfeng ; Shen, Xuliang ; Sun, Huiping ; Ye, Baodong ; Yang, Linhua ; Yin, Hongyan ; Fu, Sisi ; Liu, Zhuogang ; Guo, Xiaojun ; Su, Weiguo ; Zhou, Zeping ; Guo, Xinhong ; Fan, Songhua ; Li, Xin ; Gong, Yuping ; Du, Xin ; Xu, Qian ; Liu, Xiaofan ; Shi, Michael M ; Huang, Ruibin

BACKGROUND:

Sovleplenib, a novel spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, showed promising safety and activity in patients with primary immune thrombocytopenia in a phase 1b/2 trial. We aimed to evaluate the efficacy and safety of sovleplenib in patients with chronic primary immune thrombocytopenia.

METHODS:

This randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial (ESLIM-01) was done in 34 clinical centres in China. Eligible patients, aged 18-75 years, had chronic primary immune thrombocytopenia, an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0-1, and received one or more previous treatments. Patients were randomly assigned (2:1) to receive oral sovleplenib or placebo, 300 mg once daily, for 24 weeks. Randomisation was stratified by baseline platelet counts, previous splenectomy, and concomitant treatment for anti-immune thrombocytopenia at baseline. The primary endpoint was durable response rate (proportion of patients with a platelet count of ≥50 × 10⁹/L on at least four of six scheduled visits between weeks 14 and 24, not affected by rescue treatment) assessed by intention-to-treat. The trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT05029635, and the extension, open-label phase is ongoing.

FINDINGS:

Between Sept 29, 2021, and Dec 31, 2022, 188 patients were randomly assigned to receive sovleplenib (n=126) or placebo (n=62). 124 (66%) were female, 64 (34%) were male, and all were of Asian ethnicity. Median previous lines of immune thrombocytopenia therapy were 4·0, and 134 (71%) of 188 patients had received previous thrombopoietin or thrombopoietin receptor agonist. The primary endpoint was met; durable response rate was 48% (61/126) with sovleplenib compared with zero with placebo (difference 48% [95% CI 40-57]; p<0·0001). The median time to response was 8 days with sovleplenib compared with 30 days with placebo. 125 (99%) of 126 patients in the sovleplenib group and 53 (85%) of 62 in the placebo group reported treatment-emergent adverse events (TEAEs), and most events were mild or moderate. Frequent TEAEs of grade 3 or higher for sovleplenib versus placebo were platelet count decreased (7% [9/126] vs 10% [6/62]), neutrophil count decreased (3% [4/126] vs 0% [0/62]), and hypertension (3% [4/126] vs 0% [0/62]). Incidences of serious TEAEs were 21% (26/126) in the sovleplenib group and 18% (11/62) in the placebo group. There were no deaths in the study.

INTERPRETATION:

Sovleplenib showed a clinically meaningful sustained platelet response in patients with chronic primary immune thrombocytopenia, with a tolerable safety profile and improvement in quality of life. Sovleplenib could be a potential treatment option for patients with immune thrombocytopenia who received one or more previous therapy.

FUNDING:

HUTCHMED and Science and Technology Commission of Shanghai Municipality.

项与索乐匹尼布相关的新闻（医药）

2025-01-20

·医学新视点

预见未来 | 2025年有望在中国加速获批上市的30款新药

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。（*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序）图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。百济神州：注射用泽尼达妥单抗作用机制：HER2双抗适应证：胆道癌泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。海思科：安瑞克芬作用机制：KOR选择性激动剂适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。泰诺麦博：斯泰度塔单抗作用机制：抗破伤风毒素单抗适应证：成人破伤风紧急预防斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。和黄医药：醋酸索乐匹尼布片作用机制：Syk抑制剂适应证：原发慢性免疫性血小板减少症索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。恒润达生：润达基奥仑赛注射液作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液作用机制：BCMA×CD3双抗适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗作用机制：GPRC5D×CD3双抗适应证：多发性骨髓瘤塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球作用机制：第二代生长抑素类似物适应证：肢端肥大症双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。罗氏（Roche）：伊那利塞片作用机制：PI3Kα抑制剂适应证：乳腺癌伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液作用机制：小干扰RNA疗法适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。加科思：戈来雷塞片作用机制：KRASG12C抑制剂适应证：非小细胞肺癌戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。和美药业：莫米司特片作用机制：PDE4抑制剂适应证：斑块状银屑病莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。复星医药：复迈替尼作用机制：MEK1/2选择性抑制剂适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗作用机制：靶向CD19的单抗适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。和黄医药、益普生：他泽司他作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂适应证：滤泡性淋巴瘤他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。精准生物：普基仑赛注射液作用机制：CAR-T细胞治疗药物适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。信念医药：BBM-H901注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液作用机制：放射性核素偶联药物适应证：未披露瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。赛诺菲：替利珠单抗注射液作用机制：CD3单抗药物适应证：1型糖尿病替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液作用机制：重组人血清白蛋白适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）适应证：非小细胞肺癌瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法适应证：前列腺癌镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法适应证：I型和III型戈谢病维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。恒瑞医药：SHR2554片作用机制：EZH2抑制剂适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。亚盛医药：力胜克拉片作用机制：Bcl-2选择性抑制剂适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。诺华：盐酸阿曲生坦片作用机制：内皮素A受体拮抗剂适应证：IgA肾病阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！推荐阅读疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。分享，点赞，在看，传递医学新知

优先审批上市批准疫苗抗体药物偶联物申请上市

2025-01-16

·精准药物

2025年有望获批的重磅新药

据每日经济新闻报道，2024年国家药监局批准上市创新药48个、创新医疗器械65个，在研新药数量跃居全球第二位，多款国产创新药在全球上市。即将到来的2025年，还有一批重磅药物有望在国内获批。新浪医药结合既往报道，梳理出了2025年有望在国内获批上市的10款创新药。药物名称：埃万妥单抗适应症：非小细胞肺癌研发企业：强生埃万妥单抗是由强生和Genmab开发的一款first-in-class的c-Met/EGFR双特异性抗体。最早于2021年5月经FDA加速批准用于治疗正在接受或接受过含铂化疗后仍有疾病进展的EGFR Exon 20突变的非小细胞肺癌成年患者。2024年3月FDA批准其联合化疗用于EGFR Exon 20突变的NSCLC患者的一线治疗，这是FDA批准用于一线治疗此类患者的首款疗法，并获得NCCN指南一类推荐。中国进度方面，强生于2023年10月首次递交埃万妥单抗的上市申请；2024年1月向CDE同时递交兰泽替尼和埃万妥单抗的上市申请，推测申报适应症为二者联合治疗EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者。III期临床MARIPOSA研究结果显示，对于EGFR突变患者，埃万妥单抗联合兰泽替尼与疗法相较于奥希替尼，可将疾病死亡风险降低30%，并将患者的中位无进展生存期（mPFS）延长7个月。此外，强生于2024年9月向CDE递交埃万妥单抗皮下注射剂的上市申请，目前处于排队待审状态。预计2025Q1埃万妥单抗有望在中国获批。塔奎妥单抗（talquetamab，Talvey）预计批准时间：2025Q2 研发企业：强生塔奎妥单抗是一款CD3/GPRC5D双特异性抗体，也是首个针对GPRC5D靶点获批的药物。GPRC5D属于G蛋白偶联受体，多表达于多发性骨髓瘤，在正常组织的表达仅限于皮肤（毛囊和小汗腺）和睾丸（输精小管），且其表达水平与靶点BCMA相对独立。 2023年8月，FDA基于II期MonumenTAL-1研究结果加速批准塔奎妥单抗用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前至少接受过4种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体，结果显示，每两周皮下注射给药0.8 mg/kg时，ORR达到73.6%。 2024年欧洲血液学会EHA会议上，首次披露了塔奎妥单抗在中国人群中的有效性数据，结果显示，0.4 mg/kg QW、0.8 mg/kg Q2W队列的ORR分别是69.0% 和66.7%，VGPR率均大于58%，首次缓解的中位时间为1.3个月；安全性方面，与味觉、皮肤和指甲相关的 AE 主要为 1/2 级，且味觉相关的不良事件率为（25.0–41.1%），低于全球（71.0–72.0%）。 2024年2月，塔奎妥单抗在中国首次申请上市并纳入优先审评，用于单药治疗既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，预计2025年Q2有望在中国上市。药物名称：利生奇珠单抗适应症：克罗恩病等研发企业：勃林格殷格翰 2019年，利生奇珠单抗首次进入全球市场，目前已获批斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病等多项适应症。2023年7月，利生奇珠单抗首次在华申报上市，推测申报适应症为克罗恩病。2024年6月，利生奇珠单抗申报的新适应症上市申请获受理，推测申报适应症为溃疡性结肠炎。利生奇珠单抗针对斑块状银屑病、克罗恩病，已开展多项头对头注册性临床试验。2024年7月，NEJM发表了利生奇珠单抗vs乌司奴单抗治疗克罗恩病的临床结果，针对既往接受过生物制品治疗的克罗恩病患者，临床缓解率分别是：58.6% vs 39.5%，内镜缓解率分别是：31.8% vs 16.2%，利生奇珠单抗均取得优效性。值得注意的是，与在国内已获批的anti-IL-23单抗不同，利生奇珠单抗在国内开展的适应症均为炎症性肠病，包括克罗恩病、溃疡性结肠炎。药物名称：玛仕度肽适应症：体重控制、2型糖尿病研发企业：信达生物、礼来玛仕度肽是信达生物与礼来开发的一款胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂。玛仕度肽除了可通过激动GLP-1R促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动GCGR增加能量消耗而增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢。玛仕度肽在中国超重或肥胖成人受试者中的首个III期临床GLORY-1研究达成主要终点和所有关键次要终点。玛仕度肽6mg组受试者治疗32周后体重相对基线的百分比变化显著优于安慰剂组（-13.38% vs -0.24%）。 2024年7月，信达生物宣布玛仕度肽在中国2型糖尿病受试者中开展的III期临床研究（DREAMS-1）达到主要终点和全部关键次要终点，展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。信达生物于2024年2月向NMPA提交玛仕度肽用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制的上市申请，且于2024年8月提交第二个适应症2型糖尿病的上市申请，目前两项适应症的上市申请均处在审评阶段，预计可于2025Q2获批。药物名称：索乐匹尼布适应症：原发性免疫性血小板减少症研发企业：和黄医药索乐匹尼布是由和黄医药自主研发的一款口服选择性Syk抑制剂，在研适应症包括免疫性血小板减少症（ITP）、温抗体型自身免疫溶血性贫血（WAIHA）等。2022年1月，索乐匹尼布获得突破性疗法认定，用于治疗原发性免疫性血小板减少症。目前国内尚无Syk抑制剂获上市，和黄医药于2024年1月提交了索乐匹尼布的上市申请，用于治疗原发免疫性血小板减少症，有望成为中国首款上市的Syk抑制剂。药物名称：替那帕诺适应症：慢性肾病血透患者高磷血症研发企业：Ardelyx 替那帕诺是由Ardelyx原研的唯一一款在全球获批上市的NHE3小分子抑制剂。2023年FDA批准了替那帕诺作为附加治疗，用于降低成年慢性肾病患者的血磷水平。此外，FDA还批准了替那帕诺用于那些对磷结合剂反应不佳或不耐受的成年慢性肾病患者。早在2017年，复星医药以1.25亿美元的价格，从Ardelyx手中获得了替那帕诺在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家临床开发和商业化权益。2023年7月，复星医药向国家药监局递交替那帕诺用于治疗慢性肾病血透患者高磷血症的上市申请。药物名称：罗莫索珠单抗适应症：骨质疏松症研发企业：UCB、安进罗莫索珠单抗是UCB和Amgen共同开发的anti-SOST单抗，通过特异性抑制骨硬化蛋白，提高骨形成并降低骨吸收从而降低骨折风险。目前仅有罗莫索珠单抗1款作用于SOST的药物获批上市，于2019年在日本、美国和欧洲获批，用于治疗具有高骨折风险的骨质疏松症人群（包括绝经后妇女），但由于可能带来的心血管风险，FDA对罗莫索珠单抗给予黑框警告。2023年，罗莫索珠单抗全球销售额达11.6亿美元。在中国，UCB和Amgen已完成一项3期临床研究，以评价罗莫索珠单抗在中国绝经后骨质疏松症女性中的疗效、安全性和耐受性。同机制的药品中，罗莫索珠单抗是国内进展最快的，于2024年7月首次向NMPA递交治疗骨质疏松症的上市申请，目前处在排队待审评阶段，预计于2025Q4获批。药物名称：泽尼达妥单抗适应症：胆道癌研发企业：Zymeworks 泽尼达妥单抗是由Zymeworks研发的HER2靶向双特异性抗体，能够同时结合HER2受体的两个非重叠表位，可以引起双重HER2信号阻断。2018年，Zymeworks与百济神州达成交易，授予百济神州在亚洲（除日本外）、澳大利亚和新西兰的开发和商业化权益。 2024 年 6 月 7 日，百济神州的 HER2 双抗泽尼达妥单抗上市申请获受理，用于既往接受过全身治疗的 HER2 高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者，该适应症已被纳入优先审评，预计 2025 年 Q2 获批。此次申请基于关键Ⅱ 期临床 HERIZON-BTC-01 的结果，泽尼达妥单抗在难治性 HER2 阳性的 BTC 患者中显示出快速、持久的缓解，并且安全性可控。药物名称：伊那利塞适应症：乳腺癌研发企业：罗氏伊那利塞是罗氏开发的一款口服高选择性PI3Kα抑制剂，针对PIK3CA突变、HR阳性乳腺癌。PIK3CA突变在乳腺癌中非常普遍，发生在约40%的HR阳性肿瘤中，这款产品的突出优势在于高选择性，它对PI3Kα的选择性超过其他亚型（PI3K β/δ/γ）300倍，超过PIK家族成员2000倍。目前伊那利塞在中国同赛道排名第一，全球同赛道排名中位于第二，仅次于诺华的阿吡利塞。今年5月，FDA授予伊那利塞突破性疗法认定，与哌柏西利和氟维司群联合用于一线治疗PIK3CA突变的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。目前伊那利塞是中国研发进度最快的选择性PI3Kα抑制剂，于今年6月向CDE提交上市申请，并被纳入优先审评目录，有望2025Q3在中国获批。替利珠单抗（teplizumab，Tzield）预计批准时间：2025Q4 研发企业：赛诺菲替利珠单抗是全球首个且唯一一个可用于自身免疫性1型糖尿病的疾病修饰疗法，为1型糖尿病的预防和治疗提供了新的希望。替利珠单抗是一种不结合Fc受体的靶向CD3的单抗，通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制其对胰岛β细胞的攻击。替利珠单抗的Fc段经氨基酸修饰后可减少其与补体和Fc受体的结合，从而降低相关毒性反应。礼来于2007年以4100万美元首付款从MacroGenics获得了替利珠单抗的独家权益，但在2010年因III期试验未达主要终点，礼来放弃进一步探索。2018年，Provention Bio从MacroGenics手中收购了替利珠单抗。1年后，替利珠单抗取得里程碑式进展并被FDA授予突破性疗法资格。2020年，Provention Bio启动替利珠单抗的滚动BLA，并于同年10月与赛诺菲达成合作，为替利珠单抗的商业化铺路。替利珠单抗于2022年11月在美国获批用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病，成为全球首个且唯一一个获FDA批准用于延缓1型糖尿病发病的免疫疗法。2023年，赛诺菲以29亿美元收购Provention Bio公司以获得替利珠单抗资产。 Provention Bio于2024年8月向NMPA提交替利珠单抗用于1型糖尿病的上市申请（JXSS2400070），并被纳入优先审评审批程序，或将成为我国首个1型糖尿病延缓发病治疗药物，预计2025Q4获批。本文编辑：张杰参考： https://www.msn.cn/zh-cn/news/other/53%E6%AC%BE-2025%E5%B9%B4%E6%9C%89%E6%9C%9B%E8%8E%B7%E6%89%B9%E7%9A%84%E5%9B%BD%E4%BA%A7%E6%96%B0%E8%8D%AF/ar-AA1x1MjQ?ocid=BingNewsSerp https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAxNjI5NzI4MA==&mid=2247562950&idx=6&sn=268cc52503afd69f79138f3c3687d01c&chksm=9a0c2e7e867eca45c66a0022b180acd07edad79c551c36b35be77e6c80a7db8384a15d75cc65&scene=27 https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA4MzkzMDYyNw==&mid=2649934673&idx=1&sn=35e4b7d6eca0543bb2e8a6764b3e869e&chksm=861d97d56f6b4371b0956f9d9b42e799d3b577166982d7a64a0f21ddace3ff076ead5b71a62a&scene=27 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1819574910923687363&wfr=spider&for=pc 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

优先审批临床3期加速审批上市批准申请上市

2025-01-15

·药渡Daily

45亿现金在手，和黄医药要起飞了

在刚刚开始的2025年，和黄医药的一系列动作都在反复传达一个讯息，即“归核聚焦”。这里牵涉到一个问题，和黄医药的核心业务究竟是什么，又要聚焦到何处？要回答这个问题，需要把时间拨回到本世纪初从头说起。三十年河东，三十年河西当前的和黄医药，已有多款创新药在手，并已取得不错的销售业绩，以至于很多人都不知道，成立初期的和黄医药曾立志于让中药走向世界。时间回溯至2000年，李嘉诚旗下的和记黄埔斥资2亿，成立了和黄医药。以和黄医药为载体，“首富”开始大力布局攻城掠地。短短几年间，便布局了一盘几近完美的棋局：2001年，和黄医药与上海市药材公司旗下上海中药一厂合资成立了上海和黄药业；2003年底，和黄医药进一步与同仁堂集团总部合作，共同成立了一家合资企业，由同仁堂与和黄各占49％股权；2004年，和记黄埔与广州白云山正式合作，成立合资公司白云山和黄中药。在“首富”的设想中，华北由同仁堂和记主打，华东由上海和黄冲锋，而华南由白云山和黄压阵，并明确定调：中药将是和记黄埔的第六大支柱产业。但随着后来对中国Biotech影响深远的“传奇女王”杜莹加入和黄医药，“首富”的构想被全盘打散，开始转投创新药的研发。在杜莹的操刀之下，和黄医药推动了8款新药进入临床，创下多个行业第一，与宝洁、默克、礼来等达成了一系列BD交易，重心渐渐偏离了中药方向。时至今日，同仁堂和黄早已不见踪影，白云山和黄于2021年以1.69亿美元的价格卖给了德福资本旗下GL Mountrose Investment Two Limited；而今，终于轮到上海和黄。 2025年的第一天，和黄医药一纸公告宣告正式与中药资产进行战略切割，以6.08亿美元（约合45亿元人民币）的价格，出售其在上海和黄药业的45%股权。交易的买方分别为金浦健服投资管理和上海医药。交易完成后，和黄医药将仅持有上海和黄药业5%的股权，而上海医药将成为上海和黄的实际控制人，持股比例达60%。来源：和黄医药公告虽然和黄医药剥离中药资产的决心早已昭然，但真要剥离上海和黄也需要很大的魄力，因为上海和黄实在太赚钱了，妥妥的“现金奶牛”。上海和黄前身为上海中药制药一厂，其核心产品为独家的麝香保心丸年，销售额近30亿元，已成为中国治疗冠心病适应症领域的第二大中成处方药，占比达22%。2021年、2022年及2023年，上海和黄药业的收入分别为3.326亿美元、3.706亿美元及3.855亿美元，麝香保心丸营收常年占据总营收的90%左右。多年来，和黄医药已经从上海和黄身上获得超3.7亿美元股息。对和黄医药来说，来自上海和黄的收益支撑着其多年的创新药支出，居功至伟。如今的剥离，后续的产品能否替代得了麝香保心丸发挥的作用？全面拥抱创新药 1月13日，和黄医药的核心创新药之一赛沃替尼获批新适应症，用于治疗间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。本次获批也意味着赛沃替尼在中国新的标签适应症扩展至覆盖初治患者，成为一线用药。此前，赛沃替尼于2023年首次进入医保目录，2023年全年营收4610万美元，增长12%。其中，第二、第三和第四季度的销售额大幅高于纳入国家医保目录前的2022年同期，销量增长104%。有了一线适应症，赛沃替尼将更上一层楼。并且，更为重磅的适应症还在后头。赛沃替尼联合奥希替尼作为针对三代EGFR-TKI耐药的非小细胞肺癌（NSCLC）临床策略，有望克服MET介导的EGFR-TKI获得性耐药，目前和黄医药开展多项相关临床研究，包括SACHI、SAVANNAH和SAFFRON研究。根据这些临床试验的支持显示，赛沃替尼+奥希替尼无论在三代EGFR-TKI耐药后MET扩增的NSCLC用药方案中，还是相比使用ADC或免疫疗法治疗EGFRm NSCLC中都展示出了双口服、疗效及速度优势。 SAVANNAH研究结果与非头对头对比来源：和黄医药官网作为和黄医药的核心支柱呋喹替尼，实力超群。呋喹替尼于2018年在中国获批之后，又先后于2023年11月、2024年6月、2024年9月分别在美国、欧盟、日本获批。获批之后，由于首发效应，呋喹替尼在国内三线结直肠癌市场中已处于领导地位。自2020年1月呋喹替尼获纳入国家医保目录后，销售额实现了大幅增长，从2020年的3370万美元增长至2023年的1.08亿美元，国内市场占有率达到了47%。呋喹替尼的海外市场权益由武田于2023年1月获得。在美国获批之后，呋喹替尼销售大超预期，4L+转移瘤不可切除的同时性晚期结直肠癌市占率达到29%，3L+转移瘤不可切除的同时性晚期结直肠癌市占率达到10%，2024年前三季度的海外销售额约2.03亿美元。 2019-2024年上半年呋喹替尼国内销售额来源：华泰证券研报索凡替尼是中国历史上第一个获批用于治疗神经内分泌瘤（NET）的自主创新药。这是一种VEGFR/FGFR/CSF-1R靶点小分子抑制剂，分别于2020年和2021年在中国获批用于治疗非胰腺神经内分泌瘤（ep-NETs）和胰腺来源神经内分泌瘤（p-NETs），成为首个获批用于治疗所有部位来源的NETs的药物。尽管在研发上，索凡替尼走了一些弯路，但这并不妨碍其在国内取得优异的销售成绩。2023年，索凡替尼营收4390万美元，在国内市场达到了21%的市场份额，超过了同类竞品索坦和达非妥。在NET适应症外，索凡替尼还开启了胰腺癌的II/III期临床研究。从上述收入来看，和黄医药的“替尼三将”已经大幅超越了上海和黄带来的分红。而如今卖掉上海和黄收入的45亿元，将极大地加快和黄医药后续管线的步伐。未来之星和黄医药后续管线中索乐匹尼布被寄予厚望。索乐匹尼布为全球第二款Syk抑制剂，和黄医药已在2024年1月向国家药监局递交了二线治疗免疫性血小板减少症（ITP）的上市申请，并在2024年5月在国内启动了二线治疗温抗体型自身免疫性贫血（wAIHA）的III期临床，以及在早期临床中探索其治疗血液瘤的潜力。 Syk广泛表达于巨噬细胞、B细胞等造血细胞，位于信号通路的上游，能够促进炎症因子的分泌，并且在B细胞的增值分化中发挥重要作用，是ITP、wAIHA等自免疾病以及血液瘤的重要靶标，有望成为自免疾病治疗新通路。索乐匹尼布的作用机制来源：东方证券研报竞争格局方面，全球同靶点药物中索乐匹尼布的开发进度仅次于福他替尼，其他竞品仍处于早期临床阶段，福他替尼尚未在中国获批。与福他替尼相比，索乐匹尼布对Syk的选择性更高，对其他靶点的相对亲和力更低，在低于Syk的IC50时，索乐匹尼布仅抑制1种激酶而福他替尼抑制不少于24种激酶。高选择性使索乐匹尼布的脱靶毒性更低，具备更优的安全性潜力。根据IQVIA的分析，全球/中国现存ITP患病人数约为52/25万，每年新发患者约为6/4万，且近年整体发病率呈升高趋势。索乐匹尼布为先行者之一，不仅有望在国内取得先发优势，还有望成为全球范围内的Best-in-class。在wAIHA适应发方面，索乐匹尼布在2024年6月发表的嗯II期临床结果显示，其治疗原发性wAIHA的0-24周总应答率为66.7%，持续应答率为47.6%，显著优于安慰剂组，非头对头比较优于福他替尼。索乐匹尼布治疗wAIHA的机制来源：东方证券研报值得关注的是，索乐匹尼布目前还“待字闺中”，今年获得出海的可能性较大。结语综上所述，我们看到，在不同的历史时期，和黄医药的核心业务是变化的，并且在相当长的一段时间内，甚至是模糊的，这也直接反映了中国医药发展历程的曲折。但好在历史前进的方向总算在磨砺中寻找到了正确的方向，中国的Biotech正在不断向世界最强发起挑战。作为老牌Biotech，和黄医药冲锋在前，收获了很多不错的经验，为后来的新生Biotech指明了前进的道路，不愧为“带头大哥”。在归核聚焦之后，和黄医药拥有更强的资金实力，管线的进展也将大幅加快，成长的速度或将再提一个量级。后续发展如何，药渡还将持续关注。参考资料和黄医药官网、年报、公告等东方证券、华泰证券研报等《和黄医药出售中药资产，45亿元交易款项投向何处？》，V观财报，2025-01-03 《李嘉诚的“中药梦”不做了》，界面新闻，2025-01-02 《李嘉诚退出，和黄药业一举卖了45亿》，投资界，2025-01-06

申请上市核酸药物财报

100 项与索乐匹尼布相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2024-01-11
自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和黄医药（中国）有限公司	2022-09-30
出血	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	德国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	挪威	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	西班牙	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	德国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05535933 (ESLIM-02, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床2期	温热型自身免疫性溶血性贫血	21	Sovleplenib 300 mg	範壓繭壓積齋願顧觸鑰(蓋糧鑰鏇積觸簾鏇製簾) = During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs) 醖構願範醖網遞憲糧醖 (衊網積獵膚醖齋獵構衊 ) 更多	积极	2025-02-01
				Placebo
NCT05029635 (ESLIM-01, Pubmed) 人工标引	临床3期	慢性特发性血小板减少性紫癜	188	Sovleplenib 300 mg	範蓋壓鹽築鬱襯鑰鹽廠(壓遞積鑰鬱膚選窪淵構) = 餘艱範構憲鹹齋廠獵蓋淵鹽鹹餘願艱獵膚膚窪 (範遞製積網簾觸鹹憲製 ) 更多	积极	2024-06-13
				Placebo	範蓋壓鹽築鬱襯鑰鹽廠(壓遞積鑰鬱膚選窪淵構) = 範窪觸構蓋鏇壓蓋淵夢淵鹽鹹餘願艱獵膚膚窪 (範遞製積網簾觸鹹憲製 ) 更多
NCT02857998 \| NCT03779113 (EHA2024) 人工标引	临床2期	霍奇金淋巴瘤	25	Sovleplenib 700 mg QD	鏇鬱範襯築遞襯網鑰蓋(顧衊網構窪範廠築獵鑰) = 鬱廠鬱構製網網齋襯網選齋齋鏇遞鹽觸醖顧網 (廠觸範窪範製積築憲鑰 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	sovleplenib	艱壓簾壓構淵網衊鹹淵(鏇壓鏇構鏇遞顧構鹽餘) = 夢壓醖鹹鏇構壓壓獵鹽醖積齋選齋淵選獵網積 (築繭膚觸衊顧襯憲夢壓 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	艱壓簾壓構淵網衊鹹淵(鏇壓鏇構鏇遞顧構鹽餘) = 淵鬱廠願鬱憲餘鑰鏇構醖積齋選齋淵選獵網積 (築繭膚觸衊顧襯憲夢壓 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib	衊膚製繭鬱鹹膚網鑰蓋(醖齋鹹鹽觸製窪淵餘齋) = 壓鏇鹽艱觸鑰憲鹽憲願艱膚簾築遞選鬱醖繭積 (襯鬱積憲餘獵積鹹窪範 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	膚艱遞築艱顧願鹽顧醖(顧鹹糧襯衊齋遞廠窪簾) = 齋積窪遞齋繭鹽襯積襯築鹽簾窪選膚築壓獵選 (窪襯夢壓鬱鑰醖窪蓋鹹 )
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib 300 mg once daily	鹽鬱壓願鹹願遞選遞淵(鹹簾願膚齋簾憲構繭艱) = 網艱積顧餘夢齋鹽夢艱遞簾醖壓願膚鏇簾範簾 (窪築蓋襯獵餘選糧網網 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	憲襯鬱襯鹽淵鬱範願築(願鏇網糧壓廠選製鹽範) = 鏇繭窪壓窪願築簾艱積獵夢簾夢鬱積淵艱齋鏇 (鏇鹹壓膚築繭選憲鬱廠 )
NCT05535933 (EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	自身免疫性溶血性贫血	21	SOVLEPLENIB	鬱壓齋鏇壓積獵廠遞餘(鹹築願膚繭艱範繭壓夢) = 鏇範繭鏇窪製積襯願網選獵淵糧範鬱網窪蓋鏇 (餘淵製鏇壓衊艱鹹蓋簾 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	鬱壓齋鏇壓積獵廠遞餘(鹹築願膚繭艱範繭壓夢) = 鏇遞衊壓餘願膚襯壓鑰選獵淵糧範鬱網窪蓋鏇 (餘淵製鏇壓衊艱鹹蓋簾 ) 更多
NCT03779113 (AACR2024) 人工标引	临床1期	淋巴瘤	47	HMPL-523 700 mg QD	製製繭觸窪遞餘遞獵鏇(願積鏇襯鏇鏇鑰遞遞遞) = 艱構蓋餘繭衊餘襯夢構網範顧獵獵範餘鑰築網 (鏇鑰夢範窪鏇鑰蓋網選 ) 更多	积极	2024-04-05
NCT05029635 (ESLIM-01, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	索乐匹尼布	製膚鹽鬱構窪願壓鏇獵(獵鹹醖鬱壓鹽齋憲齋壓) = 该试验成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。憲衊構鏇齋築簾願鏇遞 (築艱壓鑰選鑰夢膚膚範 ) 达到更多	积极	2023-08-21
				安慰剂
NCT03951623 (Pubmed)	临床1/2期	免疫性血小板减少症一线	45	Sovleplenib 300 mg	廠夢鬱顧獵糧鹹願鏇範(選窪構網遞構夢製餘觸) = two grade 2 or worse treatment-related treatment-emergent adverse events occurred in the sovleplenib groups 簾網製襯簾餘積齋網範 (衊選夢膚鏇範積膚遞遞 ) 更多	积极	2023-04-04
				Placebo