前沿技术新动向 -传奇生物获得高瓴资本5亿美元投资；Exscientia设计的第三款AI新药设计分子进入美国I期临床

2021-05-15

·E药经理人

基因疗法合作细胞疗法免疫疗法信使RNA

传奇生物获得高瓴资本5亿美元投资

Exscientia宣布第三款AI新药设计分子进入美国I期临床

100％的完全缓解率，Autolus的CAR-T细胞疗法数据喜人

Biogen的基因疗法改善患者视力试验未能达到主要终点

Biogen和Capsigen宣布合作开发新型AAV衣壳

致命遗传病患者生存率达100%，基因疗法展现功能性治愈潜力

Iktos和Facio Therapies宣布合作将AI用于药物设计

mRNA疗法SpliSense完成2850万美元B轮融资

Gennao Bio完成4000万美元A轮融资，开发靶向核酸药

eRNA公司获得Flagship Pioneering的5000万美元投资

Flare Therapeutics完成8200万美元A轮融资，Third Rock领投

噬菌体疗法公司完成4075万美元B轮融资

重大事件

传奇生物获得高瓴资本5亿美元投资近日，金斯瑞董事会宣布传奇生物订立认购协议，据此，细胞疗法公司传奇生物同意：(i)发行及出售而LGN Holdings Limited（高瓴资本）同意购买合共20,809,850股传奇股份，总代价为3亿美元；及(ii)向LGN Holdings Limited发行传奇认股权证，可向传奇生物认购及购买最多合共10,000,000股传奇股份，总行使价为2亿美元。

Exscientia宣布第三款AI新药设计分子进入美国I期临床5月13日，AI药物发现公司Exscientia Ltd.和日本住友制药宣布将在美国启动DSP-0038的I期临床研究，以治疗阿尔茨海默氏病。DSP-0038是使用Exscientia的人工智能（AI）技术创建的第三个进入临床试验的分子。它具有作为5-HT2A受体拮抗剂和5-HT1A受体激动剂的高效能，同时选择性地避免了类似的受体和不需要的靶标。

细胞与基因疗法

100％的完全缓解率，Autolus的CAR-T细胞疗法数据喜人近日，细胞疗法生物技术公司Autolus Therapeutics宣布其靶向CD19的CAR-T细胞疗法AUTO1在一项针对惰性B细胞淋巴瘤治疗的试验中出现了100％完全缓解率，AUTO1驱动了响应，并且没有引起任何3级或更严重的细胞因子释放综合征（CRS）。Autolus公司的股票当天也因此上涨了35％。

Biogen的基因疗法改善患者视力试验未能达到主要终点近日，Biogen透露其基因疗法cotoretigene toliparvovec未能改善X连锁性视网膜色素变性的患者视力。在临床II/III期试验中，cotoretigene toliparvovec与安慰剂相比，未能达到其在治疗后12个月提高视网膜敏感性的主要终点。Biogen表示，这项试验并非完全失败，因为患者在弱光条件下视力有所改善。

Biogen和Capsigen宣布合作开发新型AAV衣壳Biogen和Capsigen Inc.宣布达成战略研究合作，以开发新型腺相关病毒（AAV）衣壳，以加速提供和递送可解决各种神经肌肉疾病的转化基因疗法。根据该协议的条款，Capsigen将运用其载体工程方法来开发新颖的衣壳，以适应高度定制化，针对特定疾病的转导特性。Biogen将获得Capsigen专有技术的专有许可，用于未公开数量的CNS和神经肌肉疾病靶标。Capsigen将获得1500万美元的预付款，如果合作计划达到某些发展里程碑和销售门槛，Capsigen有资格获得高达4200万美元的潜在研究里程碑以及高达12.5亿美元的潜在开发和商业付款。

致命遗传病患者生存率达100%，基因疗法展现功能性治愈潜力近日，基因疗法公司Orchard Therapeutics公司宣布，其在研基因疗法OTL-101治疗腺苷脱氨酶缺乏症导致的严重联合免疫缺陷患者（ADA-SCID）的I/II期临床试验数据在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。试验结果显示，患者在接受一次基因疗法治疗后2-3年的生存率为100%，超过95%的患者无需使用其它疗法来控制他们的病情。这一长期疗效结果显示了基因疗法功能性治愈罕见遗传疾病的潜力。

AI制药

Iktos和Facio Therapies宣布合作将AI用于药物设计5月11日，专门从事人工智能新药设计的公司Iktos和专注于开发面肩肱型营养不良症（FSHD）药物开发的公司Facio Therapies宣布达成一项合作，会将Iktos人工智能（AI）技术应用于Facio的一项药物发现计划中。根据该协议，Iktos将运用其从头配体和基于结构的生成建模技术和专有技术，以补充Facio的药物发现能力，以加快对潜在临床前候选药物的鉴定，并鉴定具有合适性质的其他新型化学物质。

生物技术新锐公司想用miRNA药物治疗糖尿病近日，生物技术公司Nexturn Bio inc.宣布，为扩大其新的生物业务，将在母公司的支持下投资生物技术公司RosVivo Therapeutics,Inc.。RosVivo公司是一家利用miRNA技术开发下一代RNA药物的公司，其候选产品RSVI-301是一种尝试治愈糖尿病的miRNA新药物。

核酸药物

mRNA疗法SpliSense完成2850万美元B轮融资5月13日，以色列生物制药公司SpliSense宣布已完成2850万美元的B轮融资，该公司为囊性纤维化（CF）和其他遗传性肺病开发了可改变mRNA的转化疗法。本轮融资由Orbimed，Israel Biotech Fund和Cystic Fibrosis Foundation等投资机构参与。本轮融资资金将于公司产品线推进，包括其领先的反义寡核苷酸（ASO）产品SPL84-23。SPL84-23在治疗囊性纤维化疾病早期试验中展现出有效性，该公司计划在2022年启动I/IIa期试验。

Gennao Bio完成4000万美元A轮融资，开发靶向核酸药核酸治疗药物开发商Gennao Bio宣布完成4000万美元的A轮融资。本轮融资由OrbiMed和Logos Capital共同牵头，Surveyor Capital参与。筹集的资金将用于支持其专有的基因单克隆抗体平台（GMAB）的发展，以及开发用于治疗肿瘤和罕见的单基因骨骼肌疾病的靶向核酸治疗产品。

eRNA公司获得Flagship Pioneering的5000万美元投资近日，一家名为Laronde的初创公司走出隐匿模式，并且获得Flagship Pioneering的5000万美元投资。Laronde的技术平台旨在开发一种称为Endless RNA（eRNA）的新型环状RNA。它在细胞内具有高度的稳定性，能够表达多种不同的潜在疗法。Laronde表示，它的宏大目标是在今后10年内，迅速扩大其产生和研发力量，让推出100款创新eRNA药物成为可能。

其他

Flare Therapeutics完成8200万美元A轮融资，Third Rock领投近日，致力于转录因子（TFs）以发现用于治疗癌症和其他疾病的精准药物的生物技术公司Flare Therapeutics，宣布完成8200万美元的A轮融资。A轮融资由Third Rock Ventures领投，Boxer Capital，Nextech Invest，Casdin Capital和Eventide Asset Management等公司跟投。Flare的基于转换位点的药物发现方法衍生出一系列针对转录因子失调和突变的药物程序，这些已知是癌症的关键驱动因素。A轮融资将用于其产品推向临床试验阶段。

噬菌体疗法公司完成4075万美元B轮融资近日，致力于提供传染病治疗的临床阶段生物技术公司Adaptive Phage Therapeutics（APT）宣布已完成由B轮4075万美元融资，B轮由Deerfield Management Company领投。APT计划将B轮融资中的收益用于公司在义肢关节感染（PJI）和糖尿病足骨髓炎（DFO）以及一般公司用途的临床阶段治疗计划中的资金，包括进一步开发专有的PhageBank ™药敏试验（PST），可快速识别根除特定细菌感染所需的噬菌体疗法。

机构