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100 项与 NEXTURNBIOSCIENCE Co., Ltd. 相关的临床结果
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文章来源:医药魔方Pro
作者:黎元
11月16日,CRISPR Therapeutics与ViaCyte宣布加拿大卫生部已批准VCTX210的临床试验申请,预计在年底前开始患者登记。I期临床试验将评估VCTX210在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。
CRISPR Therapeutics是2020年诺贝尔化学奖得主Emmanuelle Charpentier创办的公司,2016年已上市。ViaCyte成立于1999年,专注于糖尿病再生医学治疗。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,由于免疫系统错误地攻击胰岛β细胞,导致胰岛素分泌不足,机体无法维持正常的血糖水平。对于1型糖尿病患者而言,长期注射胰岛素并配合血糖监控是必须的治疗手段。然而,每天注射不仅会给患者带来极大的痛苦,还可能会导致低血糖、癫痫和昏迷等并发症,严重的可能还会导致死亡。
在众多候选治疗策略中,替代被自身免疫破坏的β细胞被认为是最接近“治愈”1型糖尿病的方法。通过移植来自供体的整个胰腺或胰岛可以实现β细胞的替代。但是,胰腺移植虽然具有良好的长期功能效果,但是围手术期并发症的发病率较高,而且胰岛移植存在着植入率低和移植物功能减退的问题。
ViaCyte和CRISPR开发的VCTX210是干细胞衍生的β细胞替代产品,有潜力应用于所有需要胰岛素的1型和2型糖尿病。CyT49多能干细胞能分化为胰腺内胚层细胞,将被置于“口袋“样设备中,并随设备植入患者皮下,而且血管可以进入“口袋“直接与植入的细胞相互作用。
CyT49多能人类干细胞系通过CRISPR技术设计和改造后具有免疫逃避性,能免于被患者免疫系统所破坏。因此,这一产品无需同时进行免疫抑制。
近年来,各类糖尿病创新疗法、新技术层出不穷。
2020年6月,Science Translational Medicine报道了一种新型糖尿病细胞疗法,研究人员通过基因编辑改造患者自身的T细胞,改造后的T细胞表型和细胞因子特征与天然的Treg非常相似,具有强大的免疫抑制功能。这些改造后的细胞在被回输到患者体内后,有望进入胰腺帮助抑制过度激活的免疫反应,维持和保护β细胞的功能。这项技术已授权GentiBio进行开发,GentiBio已于今年8月获得了1.57亿美元的A轮融资。
今年5月,Nexturn Bio获得了RosVivo Therapeutics 50%的股权,RosVivo开发的2型糖尿病RNA疗法也随之浮出水面。RosVivo利用具有天然抗糖尿病和抗肥胖的miRNA作用于胰腺细胞、脂肪细胞和胃肠道细胞,改变基因表达、细胞表型和功能,从而逆转2型糖尿病病理。
根据RosVivo的研究报告,与利拉鲁肽/司美格鲁肽相比,RSVI-301的各项表现优秀,而且副作用显著降低。
来源:RosVivo
此外,在胰岛细胞皮下移植技术/设备开发方面也有很多的进步,这里不再一一赘述。
注:原文有删减
参考资料:
[1] CRISPR Therapeutics and ViaCyte, Inc. to Start Clinical Trial of the First Gene-Edited Cell Replacement Therapy for Treatment of Type 1 Diabetes(来源:CRISPR Therapeutics)
*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。
传奇生物获得高瓴资本5亿美元投资
Exscientia宣布第三款AI新药设计分子进入美国I期临床
100%的完全缓解率,Autolus的CAR-T细胞疗法数据喜人
Biogen的基因疗法改善患者视力试验未能达到主要终点
Biogen和Capsigen宣布合作开发新型AAV衣壳
致命遗传病患者生存率达100%,基因疗法展现功能性治愈潜力
Iktos和Facio Therapies宣布合作将AI用于药物设计
mRNA疗法SpliSense完成2850万美元B轮融资
Gennao Bio完成4000万美元A轮融资,开发靶向核酸药
eRNA公司获得Flagship Pioneering的5000万美元投资
Flare Therapeutics完成8200万美元A轮融资,Third Rock领投
噬菌体疗法公司完成4075万美元B轮融资
重大事件
传奇生物获得高瓴资本5亿美元投资近日,金斯瑞董事会宣布传奇生物订立认购协议,据此,细胞疗法公司传奇生物同意:(i)发行及出售而LGN Holdings Limited(高瓴资本)同意购买合共20,809,850股传奇股份,总代价为3亿美元;及(ii)向LGN Holdings Limited发行传奇认股权证,可向传奇生物认购及购买最多合共10,000,000股传奇股份,总行使价为2亿美元。
Exscientia宣布第三款AI新药设计分子进入美国I期临床5月13日,AI药物发现公司Exscientia Ltd.和日本住友制药宣布将在美国启动DSP-0038的I期临床研究,以治疗阿尔茨海默氏病。DSP-0038是使用Exscientia的人工智能(AI)技术创建的第三个进入临床试验的分子。它具有作为5-HT2A受体拮抗剂和5-HT1A受体激动剂的高效能,同时选择性地避免了类似的受体和不需要的靶标。
细胞与基因疗法
100%的完全缓解率,Autolus的CAR-T细胞疗法数据喜人近日,细胞疗法生物技术公司Autolus Therapeutics宣布其靶向CD19的CAR-T细胞疗法AUTO1在一项针对惰性B细胞淋巴瘤治疗的试验中出现了100%完全缓解率,AUTO1驱动了响应,并且没有引起任何3级或更严重的细胞因子释放综合征(CRS)。Autolus公司的股票当天也因此上涨了35%。
Biogen的基因疗法改善患者视力试验未能达到主要终点近日,Biogen透露其基因疗法cotoretigene toliparvovec未能改善X连锁性视网膜色素变性的患者视力。在临床II/III期试验中,cotoretigene toliparvovec与安慰剂相比,未能达到其在治疗后12个月提高视网膜敏感性的主要终点。Biogen表示,这项试验并非完全失败,因为患者在弱光条件下视力有所改善。
Biogen和Capsigen宣布合作开发新型AAV衣壳Biogen和Capsigen Inc.宣布达成战略研究合作,以开发新型腺相关病毒(AAV)衣壳,以加速提供和递送可解决各种神经肌肉疾病的转化基因疗法。根据该协议的条款,Capsigen将运用其载体工程方法来开发新颖的衣壳,以适应高度定制化,针对特定疾病的转导特性。Biogen将获得Capsigen专有技术的专有许可,用于未公开数量的CNS和神经肌肉疾病靶标。Capsigen将获得1500万美元的预付款,如果合作计划达到某些发展里程碑和销售门槛,Capsigen有资格获得高达4200万美元的潜在研究里程碑以及高达12.5亿美元的潜在开发和商业付款。
致命遗传病患者生存率达100%,基因疗法展现功能性治愈潜力近日,基因疗法公司Orchard Therapeutics公司宣布,其在研基因疗法OTL-101治疗腺苷脱氨酶缺乏症导致的严重联合免疫缺陷患者(ADA-SCID)的I/II期临床试验数据在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表。试验结果显示,患者在接受一次基因疗法治疗后2-3年的生存率为100%,超过95%的患者无需使用其它疗法来控制他们的病情。这一长期疗效结果显示了基因疗法功能性治愈罕见遗传疾病的潜力。
AI制药
Iktos和Facio Therapies宣布合作将AI用于药物设计5月11日,专门从事人工智能新药设计的公司Iktos和专注于开发面肩肱型营养不良症(FSHD)药物开发的公司Facio Therapies宣布达成一项合作,会将Iktos人工智能(AI)技术应用于Facio的一项药物发现计划中。根据该协议,Iktos将运用其从头配体和基于结构的生成建模技术和专有技术,以补充Facio的药物发现能力,以加快对潜在临床前候选药物的鉴定,并鉴定具有合适性质的其他新型化学物质。
生物技术新锐公司想用miRNA药物治疗糖尿病近日,生物技术公司Nexturn Bio inc.宣布,为扩大其新的生物业务,将在母公司的支持下投资生物技术公司RosVivo Therapeutics,Inc.。RosVivo公司是一家利用miRNA技术开发下一代RNA药物的公司,其候选产品RSVI-301是一种尝试治愈糖尿病的miRNA新药物。
核酸药物
mRNA疗法SpliSense完成2850万美元B轮融资5月13日,以色列生物制药公司SpliSense宣布已完成2850万美元的B轮融资,该公司为囊性纤维化(CF)和其他遗传性肺病开发了可改变mRNA的转化疗法。本轮融资由Orbimed,Israel Biotech Fund和Cystic Fibrosis Foundation等投资机构参与。本轮融资资金将于公司产品线推进,包括其领先的反义寡核苷酸(ASO)产品SPL84-23。SPL84-23在治疗囊性纤维化疾病早期试验中展现出有效性,该公司计划在2022年启动I/IIa期试验。
Gennao Bio完成4000万美元A轮融资,开发靶向核酸药核酸治疗药物开发商Gennao Bio宣布完成4000万美元的A轮融资。本轮融资由OrbiMed和Logos Capital共同牵头,Surveyor Capital参与。筹集的资金将用于支持其专有的基因单克隆抗体平台(GMAB)的发展,以及开发用于治疗肿瘤和罕见的单基因骨骼肌疾病的靶向核酸治疗产品。
eRNA公司获得Flagship Pioneering的5000万美元投资近日,一家名为Laronde的初创公司走出隐匿模式,并且获得Flagship Pioneering的5000万美元投资。Laronde的技术平台旨在开发一种称为Endless RNA(eRNA)的新型环状RNA。它在细胞内具有高度的稳定性,能够表达多种不同的潜在疗法。Laronde表示,它的宏大目标是在今后10年内,迅速扩大其产生和研发力量,让推出100款创新eRNA药物成为可能。
其他
Flare Therapeutics完成8200万美元A轮融资,Third Rock领投近日,致力于转录因子(TFs)以发现用于治疗癌症和其他疾病的精准药物的生物技术公司Flare Therapeutics,宣布完成8200万美元的A轮融资。A轮融资由Third Rock Ventures领投,Boxer Capital,Nextech Invest,Casdin Capital和Eventide Asset Management等公司跟投。Flare的基于转换位点的药物发现方法衍生出一系列针对转录因子失调和突变的药物程序,这些已知是癌症的关键驱动因素。A轮融资将用于其产品推向临床试验阶段。
噬菌体疗法公司完成4075万美元B轮融资近日,致力于提供传染病治疗的临床阶段生物技术公司Adaptive Phage Therapeutics(APT)宣布已完成由B轮4075万美元融资,B轮由Deerfield Management Company领投。APT计划将B轮融资中的收益用于公司在义肢关节感染(PJI)和糖尿病足骨髓炎(DFO)以及一般公司用途的临床阶段治疗计划中的资金,包括进一步开发专有的PhageBank ™药敏试验(PST),可快速识别根除特定细菌感染所需的噬菌体疗法。
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强强联手,CRISPRTherapeutics和Nkarta达成全球合作伙伴关系吉凯基因科创板IPO申请获受理,拟募资12亿元1.85亿美元!Athenex重金买下NKT细胞领先公司TalarisIPO募集资金1.5亿美元,开发针对自身免疫疾病的细胞疗法恒润达生完成C轮数亿元融资加速布局CAR-T细胞病毒载体生产基地用AI开发基因治疗,DynoTherapeutic完成1亿美元A轮融资武田10.4亿美元达成合作的RNAi疗法最新临床结果公布生物技术新锐公司想用miRNA药物治疗糖尿病
重大事件
强强联手,CRISPR Therapeutics和Nkarta达成全球合作伙伴关系近日,基因编辑巨头CRISPR Therapeutics和CAR-NK细胞疗法领域领先公司Nkarta共同宣布,双方将达成战略合作伙伴关系,以进行基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的癌症免疫细胞治疗的研究、开发和商业化。根据协议,双方将共同开发和商业化两款CAR-NK细胞,分别靶向CD70和未知靶点。此外,双方还将促进新型“NK+T”候选药物的开发。
吉凯基因科创板IPO申请获受理,拟募资12亿元近日,据上交所披露,上市委会议已受理了吉凯基因的上市申请。吉凯基因本次IPO拟募资12亿元,用于靶标筛选、平台升级以及创新药项目研发。吉凯基因成立于2002年,设立至今,一直利用 RNAi 等技术,开展药物靶标发现及其衍生业务。目前该公司已经建立了GRP 平台、CHAMP平台和细胞治疗平台。这三大平台可为研究型医生提供标准化研究服务,并可自主开展药物靶标的筛选和创新药物的开发。通过自主创新研究,目前该公司已有15个新药研发项目进入IND研究阶段,其中7个已许可或转让,研发生产基地总面积达11000平方米。
细胞与基因疗法
1.85亿美元!Athenex重金买下NKT细胞领先公司 近日,全球生物制药公司Athenex,Inc.宣布以1.85亿美元收购Kuur Therapeutics,Inc.。Kuur是一家主要从事开发“通用型”CAR-NKT细胞免疫疗法的公司,其目前的研究重点是通过改造NKT细胞,以增强它们的抗肿瘤功效。2021年1月,Kuur的CAR-NKT细胞免疫疗法在治疗实体瘤和血液瘤的I期临床研究中显示出良好的安全性和耐受性。此次收购Kuur将拓展Athenex公司在细胞疗法开发方面的能力。
生物技术公司Talaris IPO募集资金1.5亿美元,开发针对自身免疫疾病的细胞疗法近日,细胞疗法公司Talaris Therapeutics登陆纳斯达克,并募集资金1.5亿美元。这是一家专注于开发治疗因器官移植带来的免疫排斥疾病细胞疗法公司。目前,该公司主要开发的候选产品是FCR001,用于治疗器官移植导致的免疫排斥疾病。这是“通用型”干细胞疗法,通过健康供体的干细胞和免疫细胞在器官移植患者体内构建一套新的免疫系统,让患者免受因器官移植而需要终生服用免疫抑制剂药物的痛苦。
恒润达生完成C轮数亿元融资加速布局CAR-T细胞病毒载体生产基地 近日,恒润达生完成数亿元C轮融资,盈科资本为本轮投资领投方。恒润达生方面表示,本轮融资将主要用于3个非实体瘤项目的II期临床试验及新一代细胞免疫疗法的研发,全面布局上游CAR-T细胞病毒载体生产基地以及打造服务全行业的CDMO平台。
用AI开发基因治疗,Dyno Therapeutic完成1亿美元A轮融资 近日,生物技术公司Dyno Therapeutics宣布完成1亿美元(约6.5亿元)A轮融资。本轮融资由Andreessen Horowitz领投,Casdin Capital,GV,Obvious Ventures等投资机构跟投。Dyno是一家利用AI技术开发基因治疗的生物技术公司,拥有独特的CapsidMap平台可指导设计AAV衣壳。本轮融资主要用于加速CapsidMap平台的建设,以设计出针对肝脏、肌肉、眼睛和中枢神经系统(CNS)疾病的改良载体,从而治疗相关领域疾病。
核酸药物
武田10.4亿美元达成合作的RNAi疗法最新临床结果公布近日,武田RNAi疗法领域的合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals宣布,其RNAi候选疗法ARO-AAT针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病(AATLD)的临床研究取得了积极结果。ARO-AAT是Arrowhead与武田共同开发的第二代皮下给药RNAi疗法,旨在抑制突变的α-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白在肝脏的产生,以治疗AATLD。最新公布的数据显示,ARO-AAT可以持续减少肝内炎症性Z-AAT蛋白、Z-AAT单体和Z-AAT聚合物;减轻组织学小球(histological globule)负担;改善纤维化及其他与肝脏健康相关的生物标志物。
生物技术新锐公司想用miRNA药物治疗糖尿病近日,生物技术公司Nexturn Bio inc.宣布,为扩大其新的生物业务,将在母公司的支持下投资生物技术公司RosVivo Therapeutics,Inc.。RosVivo公司是一家利用miRNA技术开发下一代RNA药物的公司,其候选产品RSVI-301是一种尝试治愈糖尿病的miRNA新药物。
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100 项与 NEXTURNBIOSCIENCE Co., Ltd. 相关的药物交易
100 项与 NEXTURNBIOSCIENCE Co., Ltd. 相关的转化医学