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新药 | 接棒
奥贝胆酸
,
Resmetirom
迎来了用于
NASH
治疗新药上市的关键时刻
2023-07-24
·
CPHI制药在线
突破性疗法
临床3期
快速通道
ASH会议
关注并星标CPHI制药在线 近日,
Madrigal Pharmaceutical
宣布已经完成向FDA滚动提交
Resmetirom
的新药申请,用于伴
肝纤维化
的
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)
成人患者治疗。 药物治疗的空白领域
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)
是
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)
的更晚期形式。据估计,目前全球超过20%的成年人患有
NAFLD
。
NASH
是导致肝脏相关死亡的主要原因,对全球卫生系统造成日益加重的负担。 值得注意的是,在目前
NASH
药物治疗领域,全球尚无有效疗法获批。在过去的数十年中,基于
NASH
药物治疗的开发纷纷折戟,市场期待有新的破局者出现。 曾经的标杆 开发进展最快的
NASH
治疗新药 按照药物的作用靶点分类,全球在研的
NAFLD
药物主要可以分为
FXR
激动剂、
THR-β
激动剂、
PPAR
激动剂、
GLP-1R
激动剂、
ACC
抑制剂、
FGF19
和FGRF21类似物、
CCR2
和
CCR5
拮抗剂等这些类别。 其中,基于
FXR
和
THR-β
的靶点药物积累了许多临床支撑数据,被行业寄予了厚望,
奥贝胆酸
就是其中的典型代表。 作为全球第一款进入III期临床的
NASH
在研药物,
奥贝胆酸
于2015年1月获得了FDA授予的治疗伴有肝纤维化NASH患者的突破性疗法资格认定,次年5月又经FDA批准用于
原发性胆汁性胆管炎
治疗,该药物一度被视为
NASH
领域药物疗法后来者的标杆。 然而,今年6月22日,
Intercept Pharmaceuticals
收到了FDA的完整回应函(CRL)。该CRL回应了
奥贝胆酸
用于治疗
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)
引起的肝硬化前期伴有
肝纤维化
患者的新药申请(NDA)结果:FDA表示,经审查,目前的数据不支持
奥贝胆酸
获得批准。 需要注意的是,这是FDA第二次拒绝
奥贝胆酸
用于
NASH
治疗的新药上市申请。接连受挫,
Intercept Pharmaceuticals
决定停止所有与
NASH
相关的投资。 前车之鉴 有迹可循
FXR
通常在肠与肝脏中表达,是胆酸、
炎症
反应、
纤维化
与代谢通路的关键调节分子。
奥贝胆酸
是一种
FXR
激动剂,可通过活化
FXR
降低肝细胞内的胆酸浓度。 基于公开的信息总结,FDA针对
奥贝胆酸
的两次拒绝都围绕了这款在研新药的疗效不够显著、安全性问题较为严重。 这也给了后来者突围的明确信号,即提升药物疗效的同时最大程度降低药物本身的安全性风险。 接棒奥贝胆酸 Resmetirom迎来了上市前的关键时刻 靶向潜力靶点之一,
Resmetirom
可高度选择性激活肝细胞中的
THR-β
,同时并不会影响心脏及骨骼等其他部位的正常生理功能。 在吸取了
奥贝胆酸
等药物失败的经验和教训基础之上,
Resmetirom
在临床试验设计上,尽可能地优化了患者筛选和检测策略,以达到更好的药效结果。 围绕该药物的临床开发计划包括了18项支持NDA的临床研究。在关键性的III期MAESTRO-
NASH
系列试验中,
Resmetirom
实现了肝组织学改善终点即
NASH
的消退和
肝纤维化
的减轻,以支持加速批准用于治疗
伴肝纤维化
的
NASH
。在MAESTRO-NASH和III期安全性研究
MAESTRO-NAFLD-1
中,导致
动脉粥样硬化
的脂质和脂蛋白均因
Resmetirom
而降低,患者在无创肝脏健康指标方面也实现了潜在有意义的改善。总体上而言,
Resmetirom
的安全性和耐受性表现良好。 2023年4月,
Resmetirom
被美国FDA授予治疗伴
肝纤维化
的
NASH
成人患者的突破性疗法认定。接棒
奥贝胆酸
,Madrigal Pharmaceutical在向FDA提交此次新药上市申请的同时,还提出了就
Resmetirom
进行优先审批的要求。 作为一款每日口服一次的THR-β选择性激动剂,
Resmetirom
迎来了用于
NASH
治疗药物上市前的关键时刻,值得市场期待与关注。智药研习社近期课程报名来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
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机构
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
Intercept Pharmaceuticals, Inc.
适应症
非酒精性脂肪性肝炎
肝纤维化
代谢功能障碍相关的脂肪肝病
[+4]
靶点
FXR
THR-β
PPAR
[+5]
药物
奥贝胆酸
瑞司美替罗
Ixovex-1
标准版
¥
16800
元/账号/年
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