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FDA批准全球最贵药物上市,425万美元!
2024-03-26
·
精准药物
上市批准
基因疗法
引进/卖出
申请上市
医药出海
日前,
Orchard Therapeutics
的自体造血干细胞基因治疗
Lenmeldy
获得美国FDA批准上市,用于治疗满足特定条件的的
异染性脑白质营养不良(MLD)
儿童患者。今日,
Orchard
公布了
Lenmeldy
在美国的售价——品牌药批发采购成本(WAC)为425万美元。这个价格一跃超过了
CSL
和
UniQure
的
血友病
药物
Hemgenix
(350万美元)和
Sarepta
的
DMD
基因治疗
Elevidys
(320万美元),突破到了400万美元的阶层。
Lenmeldy
在美国的价格也远高于
Libmeldy
在英国的公开价格287.5万美元。出乎意料的价格根据报道,独立的非营利组织临床和经济审查研究所(ICER)对
Lenmeldy
评估后,给出的成本效益门槛在230万-390万美元。然而,Lenmeldy最终425万美元的定价要更高于这个区间。对于这个价格,将如何说服保险公司?Orchard对此的解释是:1)
Lenmeldy
的WAC是根据ICER的评估确定的,
Lenmeldy
的健康福利价格基准 (HBPB)高达394万美元;2)
Lenmeldy
最早接受治疗的患者具有超过12年的随访,这是在美国所有商业化基因治疗产品中最长随访记录。目前,
Orchard
公司正在与商业和政府付款人进行合作,提供基于结果和价值的协议,只在与付款人分担风险,以确保患者能够及时获得治疗。少销厚利不过,
Orchard
公司对于
Lenmeldy
的定价,也借鉴了
Strimvelis
和
Libmeldy
在欧洲的发展。
Strimvelis
是
Orchard
公司更早推出的商业化基因治疗,用于治疗
腺苷脱氨酶缺乏症
严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)。但是后续的市场推广中,
Orchard
公司发现,患者人群少,59.4万欧元的
Strimvelis
难以实现盈利,尽管
Strimvelis
的疗效积极,
Orchard
公司还是选择放弃了
Strimvelis
。至于
Libmeldy
,根据
Orchard
公司发布的2023年第三季度业绩报告,
Libmeldy
在2023年前九个月的收入为1270万美元——说不上销售惨淡,差强人意罢了。为了摆脱难以盈利的困境,Orchard公司选择在美国定高价,“少销厚利”也不失为一种解决方法。努力推广
Lenmeldy
作为一种个性化的罕见病基因治疗,昂贵的价格是销售的最大的阻力,如果不想重蹈
蓝鸟生物
的覆辙(延伸阅读:产品上市救不了命),
Orchard
公司势必要做出除了保险以外的更多努力。5个治疗站点基因治疗的给药和管理,需要专业的治疗中心。
Orchard
报告正在全美建立5个治疗中心用于管理
Lenmeldy
,分别是明尼苏达州M Health Fairview共济会儿童医院、亚特兰大儿童保健中心、
费城儿童医院
、
德克萨斯儿童医院
和加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院,以最大限度地减少患者及其家人的就医负担。目前位于明尼苏达州的治疗站点已经处于最后的资格认证阶段,并且已经在同情使用的基础上,治疗了几位符合治疗标准的患儿;其他四个站点还在资格认证过程中。新生儿筛查扩大工作MLD是一种罕见的代谢系统遗传性疾病,由芳基硫酸酯酶-a(ARSA)基因突变引起,ARSA缺乏会导致硫酸盐在脑和身体其他区域堆积,从而导致疾病的发生。根据现有文献估计,大约每10万例新生儿中约有1例MLD发生。早期发现和诊断能够确保患儿能够得到最佳护理。为此,
Orchard
公司支持扩大新生儿筛查(NBS)的努力。目前,美国、欧洲和中东地区正在开展十项针对
MLD
的前瞻性NBS研究,迄今为止已筛查了约 275000名新生儿。这些数据为支持美国和世界各地普遍筛查MLD的应用提供了关键证据。利用这些研究的结果,一个多方利益相关者工作组正在敲定一项提名,将MLD添加到美国推荐的统一筛查小组(RUSP)中,这是
NBS
的国家指南,包括联邦政府建议所有新生儿接受筛查的医疗状况清单。根据目前的时间表和假设,Orchard预计提名将在2024年年中提交。定制化服务
Orchard
公司的患者支持项目Orchard Assist将在整个治疗过程中为符合条件的患者及其家属提供个性化支持。同时丰富的病例管理经历,将为患者和家属提供私人和公共保险。小结基因治疗是全球所有药物类型中最贵的类别,没有之一。这一两年来,基因治疗的单价最高从200万美元阶段,升到300万美元,再攀升到400万美元。昂贵的价格是限制基因治疗扩大可及性的最大阻碍,但是降低价格又会导致研发药企无利支撑。目前来说,这还是一个比较难以解决的问题。参考资料:1.https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-
release
-details/orchard-therapeutics-outlines-us-launch-plans-lenmeldytm2.https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-
release
-details/orchard-therapeutics-reports-third-quarter-2023-financial3.https://www.biopharmadive.com/news/orchard-lenmeldy-price-mld-gene-therapy-launch/710821/声明:发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断,后果自负。若有侵权,告知必删!长按关注本公众号 粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手 觉得本文好看,请点这里↓
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机构
Orchard Therapeutics Plc
CSL Ltd.
uniQure NV
[+5]
适应症
异染性脑白质病变
血友病
杜氏肌营养不良症
[+1]
靶点
-
药物
Atidarsagene Autotemcel
Etranacogene dezaparvovec
Delandistrogene moxeparvovec
[+2]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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