速递 | 肿瘤ORR达52%！变构小分子抑制剂启动FDA滚动上市申请

2024-03-04

孤儿药快速通道

▎药明康德内容团队编辑SpringWorks Therapeutics今天宣布，该公司已开始向美国FDA滚动递交其在研MEK抑制剂mirdametinib的新药申请（NDA），用于治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。该新药申请（NDA）主要包含了2b期ReNeu试验的数据。该试验的主要终点是确认客观缓解率（ORR），即通过核磁共振成像（MRI）测量并由盲法独立中央审评（BICR）确认的目标肿瘤体积缩减≥20%。截至2023年9月20日数据截止日，BICR确认的儿童患者客观缓解率为52%，成人患者为41%。Mirdametinib治疗显示出深入而持久的缓解，并在患者报告的关键次要终点指标方面显示出显著改善。根据多个患者报告的结果，ReNeu试验中的儿童和成人患者的疼痛、生活质量和身体功能较基线有统计学上的显著改善。Mirdametinib在试验中总体耐受性良好，大多数不良事件（AE）为1级或2级。Mirdametinib是一种口服变构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] SpringWorks Therapeutics Initiates Rolling Submission of New Drug Application to the FDA for Mirdametinib for the Treatment of Children and Adults with NF1-PN. Retrieved March 4, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/04/2839366/0/en/SpringWorks-Therapeutics-Initiates-Rolling-Submission-of-New-Drug-Application-to-the-FDA-for-Mirdametinib-for-the-Treatment-of-Children-and-Adults-with-NF1-PN.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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