抵御肺部细菌感染，噬菌体疗法获FDA孤儿药认定

2024-01-08

临床3期孤儿药快速通道上市批准并购

本期看点 ① BiomX公司噬菌体疗法BX004获FDA孤儿药资格认证 ② TheracosBio口服SGLT2抑制剂THR1442片上市申请获受理 ③ 贝海生物 BH009新药上市申请获FDA受理 ④ Gradalis旗下GRAD1405候选药物能够有效减少KRAS突变蛋白 ⑤ 依利特科技完成超亿元首轮融资 ⑥ Platinum Equity收购达能Horizon Organic和Wallaby ① BiomX公司噬菌体疗法BX004获FDA孤儿药资格认证作者：John Fraunces 解读：海思邈来源：Biospace 发布日期：2024-01-07 ■ 内容要点 1月4日，致力于开发噬菌体疗法的BiomX公司宣布，治疗囊性纤维化（CF）患者慢性肺部感染的候选药物BX004已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药资格（ODD）。 CF患者的慢性肺部感染通常由铜绿假单胞菌引起，该感染是导致CF发病和致死的主要原因。候选药物BX004是一种噬菌体疗法，旨在通过杀灭病原细菌，治疗CF患者的慢性肺部感染。2023年8月，FDA授予了BX004快速审评通道资格。此前开展的1b/2a期试验表明，BX004具有良好的安全性和有效性。1b/2a期试验由两部分组成。第1部分通过单次递增剂量和多剂量设计评估了BX004在9名CF患者中的安全性、药代动力学和微生物学/临床活性。第2部分估了BX004在34名CF患者中的安全性和有效性。在该试验中，患者以2:1的比例随机接受BX004治疗或安慰剂。2023年11月底，BiomX公司宣布第2部分试验取得积极结果。基于上述结果，BiomX公司未来将继续积极展开BX004的临床开发工作。原文链接： https://www.biospace.com/article/releases/biomx-receives-orphan-drug-designation-from-the-u-s-food-and-drug-administration-for-bx004-for-the-treatment-of-chronic-pulmonary-infection-caused-by-pseudomonas-aeruginosa-in-patients-with-cystic-fibrosis/ ② TheracosBio口服SGLT2抑制剂THR1442片上市申请获受理作者：解读：617 来源：医药魔方Info 发布日期：2024-01-04 ■ 内容要点 1月4日，CDE官网显示， TheracosBio公司旗下口服SGLT2抑制剂THR1442片（bexagliflozin）上市申请获受理，用于治疗2型糖尿病。 Bexagliflozin是一款口服钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，可以通过抑制SGLT2来阻止糖被肾脏再吸收，进而使更多的糖分从尿液中排出，控制2型糖尿病患者的血糖水平。 2023年1月，该产品已在美国获批上市，作为饮食和运动的辅助用药，改善2型糖尿病成人患者血糖控制。FDA的批准基于23项临床试验的结果，这些研究评估了bexagliflozin在5000名成人2型糖尿病患者中的安全性和有效性。 3期临床试验结果表明，无论作为单药治疗，还是与二甲双胍联用，或者作为由多种方案组成的标准治疗的附加治疗，包括二甲双胍、磺酰脲类药物、胰岛素、DPP4抑制剂，或这些药物的组合，24周后，bexagliflozin组均能显著降低患者糖化血红蛋白和空腹血糖。虽然bexagliflozin未被批准用于减轻体重或降低血压，但在临床项目中观察到患者体重和收缩压均有适度降低。原文链接： https://mp.weixin.qq.com/s/-8GtV4rbmh0XNqQ6-VALRA ③ 贝海生物 BH009新药上市申请获FDA受理作者：贝海生物解读：Richard 来源：贝海生物官微发布日期：2024-01-04 ■ 内容要点近日，珠海贝海生物技术有限公司宣布，已向FDA递交了创新药物BH009的新药上市申请并进入正式审评阶段。这一重要进展将进一步加速BH009的上市进程，标志着贝海生物向“出海”迈出了实质性的一步。 BH009是贝海生物自主开发的多西他赛创新产品，用于治疗胃癌、乳腺癌、非小细胞肺癌和前列腺癌，目前全球尚无同类产品上市。多西他赛上市26年来，由于其临床使用的广泛性和不良毒副反应的明显性问题，全球众多公司试图解决其存在的临床问题，开发更有市场潜力的新品种。但由于多西他赛剂型的特殊性，改良难度高，目前全球尚无进展到临床后期阶段的产品。BH009填补了这一领域的空白，是全球首个在关键性临床中成功达到终点的多西他赛改良型新药。在2023年美国临床肿瘤学会年会上，贝海生物首次发表了BH009在晚期实体瘤患者中的临床研究结果。研究表明，BH009能明显改善现有多西他赛产品中吐温80引起的严重毒副作用，大大提高了临床安全性，满足了患者亟待解决的临床需求。原文链接： https://mp.weixin.qq.com/s/ZjTH3H_HhYr6QZzH8BICFw ④ Gradalis旗下GRAD1405候选药物能够有效减少KRAS突变蛋白作者：BioSpace 解读：orchid 来源：Biospace 发布日期：2024-01-04 ■ 内容要点 1月4日，致力于开发个性化抗癌疗法的临床阶段生物技术公司Gradalis宣布，候选药物GRAD1405已在临床前研究中被证明能够持续减少G12C、G12D和G12V三种KRAS突变蛋白，并有效控制肿瘤生长，且这种控制作用呈现剂量依赖性。 KRAS突变蛋白是导致肿瘤患者对现有疗法产生快速耐药性并使疗法丧失效果的原因。KRAS突变在肺癌（20-40%）、结肠癌（30-50%）和胰腺癌（90%）中尤为常见。KRAS基因的G12C、G12D和G12V位点突变是实体瘤中最常见的突变类型。其中，G12C突变是肺癌中最常见的KRAS突变，G12D和G12V突变则在结肠癌和胰腺癌中很常见。 GRAD1405利用Gradalis公司专有的双功能短发夹RNA干扰（bi-shRNAi）技术，来特异性地减少某些KRAS基因的表达。 bi-shRNAi技术平台是一种基于DNA载体的技术，可在细胞中产生siRNA样分子和miRNA样分子，以降解某些mRNA靶标。临床前研究表明，与其他方法相比，bi-shRNAi能更好地选择性降低靶基因的表达。此外，值得一提的是，胰腺癌动物模型的实验结果显示，GRAD1405前体具有比GRAD1405更强劲的疗效，能够持续抑制肿瘤生长（超过30天），并且没有产生耐药性。原文链接： https://www.biospace.com/article/releases/gradalis-grad1405-bi-shrnai-candidate-first-to-show-positive-impact-on-three-key-kras-mutations-identified-in-drug-resistant-lung-colon-and-pancreatic-cancers/ ⑤ 依利特科技完成超亿元首轮融资作者：李汶芸解读：Richard 来源：动脉网发布日期：2024-01-05 ■ 内容要点近日，苏州依利特科技有限公司完成超亿元首轮融资，融资由济峰资本和苏高新融晟联合领投，国发创投和乔景资本等跟投。资金将主要用于依利特科技的新产品开发、新场地建设、海外渠道构建及日常运营。依利特科技在液相色谱仪器及相关色谱耗材领域拥有超30年的产研转化经验，是国内领先的具有自主研发能力并实现产品批量化生产的企业，也是国内率先实现国产商业化HPLC和国产商业化色谱柱的生产者，主持起草多项HPLC国家标准。未来，依利特科技还将持续与国内外知名企业深度合作及布局，持续构建系列产品组合，不断拓展下游创新的应用及国际化渠道，努力成为全球液相色谱领域领先品牌。原文链接： https://mp.weixin.qq.com/s/ib0l00BUEGLm-ZzWqd146A ⑥ Platinum Equity收购达能Horizon Organic和Wallaby 作者：PR Newswire 解读：orchid 来源：FoodTalks 发布日期：2024-01-04 ■ 内容要点 1月1日，投资公司Platinum Equity宣布与美国食品和饮料公司达能签署最终协议，将收购达能的有机乳制品业务Horizon Organic和Wallaby。达能将保留该业务的非合并少数股权，交易的完成时间和进度取决于惯例条件和监管部门的批准。据悉，Horizon Organic是美国农业部认证的有机乳制品品牌，于1991年首次推出了美国全境可获得的第一款有机牛奶，开创了有机乳制品市场。Horizon Organic的有机乳制品系列包括牛奶、奶精以及增白剂、酸奶、奶酪和黄油。Wallaby的产品则主要是澳大利亚风味的希腊式酸奶，由有机牛奶和优质原料制成。 Platinum Equity由Tom Gores于1995年创立，是一家全球投资公司，专注于兼并、收购和运营，其投资组合由约50家运营公司组成。原文链接： https://www.foodtalks.cn/flash/18767