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一周要闻丨基因治疗要闻速递第110期
2024-07-08
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派真生物PackGene
细胞疗法
基因疗法
信使RNA
免疫疗法
临床1期
行业动态速览 热点聚焦 01 只有一个患者的临床试验!AAV基因治疗对抗无药可治的超罕见绝症
痉挛性截瘫
50型(spastic paraplegia type 50,
SPG50
)是一种超罕见的疾病,全球患儿数量只有约80人,而在加拿大仅有迈克尔一人被报道患有
SPG50
。
SPG50
患者会经历
发育迟缓
、
言语功能障碍
以及
进行性的四肢瘫痪
,通常活不到成年阶段。 在2022年,迈克尔参与了以AAV为基础的
SPG50
基因疗法临床试验,同时他也是这项试验唯一的患者。 这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for hereditary spastic paraplegia type 50: a phase 1 trial in a single patient”为题,发表在《自然-医学》上,结果支持了基因疗法拯救迈克尔计划的初步成功。 推荐阅读:只有一个患者的临床试验!对抗无药可治的超罕见绝症,7岁的他迎来治愈曙光 02 利用mRNA瞬时构建
TCR
-T细胞,治疗
晚期难治性高MSI结直肠癌
患者!
结直肠癌(CRC)
是全球第三大常见
癌症
,尽管局部性 CRC 生存率高,但转移性CRC的5年生存率仅约为11%。 近期,挪威奥斯陆大学医学院研究团队报道了在患有 LS 和晚期转移性 MSI-H CRC 的患者中,首次使用 mRNA 电穿孔进行瞬时表达 Radium-1
TCR
在临床患者中应用,相关文章以简报形式,发表在Cell ASGCT系列杂志《Molecular Therapy》上。 推荐阅读:利用mRNA瞬时构建
TCR
-T细胞,治疗
晚期难治性高MSI结直肠癌
患者! 03超70%患者达主要终点!潜在“first-in-class"CAR-T疗法积极临床结果公布 近日,
Cartesian Therapeutics
宣布了其在研mRNA细胞疗法
Descartes-08
在
全身性重症肌无力(MG)
患者中的2b期临床试验的积极顶线结果。 推荐阅读:超70%患者达主要终点!潜在“first-in-class"CAR-T疗法积极临床结果公布 04
CDE
公开征求意见!规范腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究 近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)发布了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》,旨在规范并促进腺相关病毒(AAV)载体基因治疗产品的非临床研究,为该类产品的临床试验和上市提供科学依据。 推荐阅读:
CDE
公开征求意见!规范腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究 创新突破 01 AAV递送工程,最新Science! 美国怀特海德生物医学研究所Jonathan S. Weissman和MIT/哈佛大学Sonia M. Vallabh等人开发了一种名为CHARM的紧凑表观基因组编辑器,单个AAV就能实现对其的有效递送。在小鼠实验中,CHARM可以敲低全脑中80%以上的朊病毒基因,同时不会改变潜在的DNA序列。该编辑器可以在沉默靶标后实现自我沉默,从而限制长期表达的潜在不利影响。CHARM代表了一种治疗模式,可应用于由有害蛋白质的毒性积聚引起的一系列其他疾病。因此,CHARM最终可能对人类产生类似于碱基编辑、先导编辑等工具的巨大影响。推荐阅读:AAV递送工程,最新Science! 02 减毒病毒疗法助力
癌症
治疗! 近日,一篇发表在国际杂志Journal of Clinical Investigation上题为“An attenuated lymphocytic choriomeningitis virus vector enhances tumor control in mice partly via IFN-I”的研究报告中,来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现,一种减毒的
淋巴细胞性脑膜脊髓炎
病毒(LCMV)能够有效清除小鼠体内的
肿瘤
,并使幸存小鼠对后续
肿瘤
发展具备更强抵抗力。 研究结果揭示了特殊LCMV载体的强大抗
肿瘤
效应,并揭示了其抗
肿瘤
疗效背后的多种分子机制,为
癌症
治疗提供了新思路。 推荐阅读:减毒病毒疗法助力
癌症
治疗! 03 苏州儿童医院团队鉴定新的
神经母细胞瘤
超级增强子 近日,
苏州大学附属儿童医院
潘健和张子木团队 在 Neuro-Oncology 上发表题为 Super-enhancer-driven
IRF2BP2
enhances ALK activity and promotes neuroblastoma cell proliferation 的文章, 鉴定出一个由NB主转录因子簇MYCN,
MEIS2
和
HAND2
调节激活的新SE区域,导致靶基因
IRF2BP2
的异常高表达。
IRF2BP2
能够与该NB主转录因子簇之间形成正反馈回路,从而在NB中建立稳定持续的高水平
IRF2BP2
的表达。此外,
IRF2BP2
还能够与先驱因子
AP-1
家族成员通过调节NB易感基因
ALK
的染色质可及性,维持NB细胞增殖与存活。这项研究为NB生物学提供了新的见解,并有可能为NB下调
ALK
提供替代策略。 推荐阅读:苏州儿童医院团队鉴定新的
神经母细胞瘤
超级增强子 资本速递 01 14.5亿欧元!
GSK
与mRNA巨头达成协议 7月4日,
葛兰素史克(LSE/NYSE: GSK)
与
CureVac N.V. (Nasdaq: CVAC)
宣布,两家公司已将现有合作重组为一项新的授权协议,使双方能优先投资及专注各自的mRNA开发活动。 根据协议条款,
CureVac
将获得4亿欧元的预付款,以及至多10.5亿欧元的开发、监管和销售里程碑以及分层版税,累计近15亿欧元(117.68亿人民币,以最新汇率计算)的款项。 根据新的协议条款,
GSK
将全面负责以上候选疫苗的开发和生产。
GSK
将拥有全球商业化候选疫苗的权利。 推荐阅读:14.5亿欧元!
GSK
与mRNA巨头达成协议 02 1.7亿美元B轮融资!创新基因疗法注册性试验已启动 近日,眼科基因治疗公司
Beacon Therapeutics
宣布已完成1.7亿美元的 B轮融资。该融资由Forbion领投,TCGX和
Advent Life Sciences
参与,现有投资者Syncona Limited、
Oxford Science Enterprises
、
牛津大学
也参与其中。 这些资金将用以支持
Beacon
用于治疗
X连锁视网膜色素变性(XLRP)
的主打在研基因疗法
AGTC-501
的持续临床开发,并支持该公司的
干性老年性黄斑变性(dAMD)
项目的1/2期临床试验。 推荐阅读:1.7亿美元B轮融资!创新基因疗法注册性试验已启动 03 Cartesian LNP-mRNA细胞疗法临床成功,新获融资1.3亿美金! 近日,
Cartesian Therapeutics
宣布签订了一份证券购买协议,用于私人投资公开股权(“PIPE”)融资,预计将为公司带来大约1.30亿美元的总收益。 推荐阅读:Cartesian LNP-mRNA细胞疗法临床成功,新获融资1.3亿美金! 参考资料: 1.https://mp.weixin.qq.com/s/pbFanDicHXsfZAAXnHZW7Q 2.https://mp.weixin.qq.com/s/GkEznBO7lvdlTThW362Erg 3.https://mp.weixin.qq.com/s/b-q0nD0P1VgnX7wlv8URnA 4.https://finance.sina.com.cn/stock/med/2024-07-07/doc-incchkam5612250.shtml 5.https://mp.weixin.qq.com/s/TO5oI7Nw1cz1tu5WkVFgbw 6.https://mp.weixin.qq.com/s/1lMb-HSL-sia6Aho0qUKCw 7.https://mp.weixin.qq.com/s/7z3SMvOeAFlrZYfdXw3kPw 8.https://mp.weixin.qq.com/s/gT_omNuemkJLTux5e6Bhjw 9.https://mp.weixin.qq.com/s/sfYhDx1ZdkS4RWdPF_oiBw 10.https://mp.weixin.qq.com/s/T9swMSo3FHpn7wrWK1xHWg 关于
派真生物
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机构
Cartesian Therapeutics, Inc.
CENTRO DE DIAGNOSTICO ECOGRAFICO SL
苏州大学附属儿童医院
[+9]
适应症
痉挛性截瘫
50型常染色体隐性遗传性痉挛性截瘫
发育迟缓
[+9]
靶点
AP4M1
TCR
IRF2BP2
[+4]
药物
Descartes-08
Laruparetigene zosaparvovec
标准版
¥
16800
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