多维破局！中国创新药迈向黄金时代，NASH、PDC、维生素……值得关注

2023-07-01

临床1期

精彩内容随着创新药企发展壮大、国家政策支持的双重催化下，我国创新药发展正迈向增速提质的新时期。势头强劲，正值春风。2023米思会上，专家学者荟聚一堂，为创新药高质量发展出谋献策，致力推动医药产业加速转型，再攀高峰。近年来，创新药研发逐渐成为医药圈内关注的焦点。2023米思会特设多个米交汇分论坛，诚请多位重磅嘉宾及业内大咖分享其研发成果及心路历程。其中，【米交汇】创新药生态合作论坛由南方医科大学附属南方医院原副院长罗荣城主持，【米交汇】MAH制度下医药创新生态合作论坛由京新药业中药事业部研发总监姚譞主持，【米交汇】医药研发服务生态合作论坛由康弘药业集团副总裁何晓蓉主持。解密创新药物研发模式，洞悉医药市场发展趋势中国科学院院士陈凯先教授近年来，我国生物医药重大品种研发成果显著，国产新药获批数量和临床试验数量都呈现加速上升态势。对此，中国科学院院士陈凯先教授表示，应进一步完善我国药物创新体系的定位和布局，引领方向、抢占先机；更加重视前瞻性、战略性新方法、新技术、新策略的研究。在加强多学科、多种技术方法的交汇融合、综合集成方面，他认为，人工智能（AI）驱动模型是大数据时代下，药物开发中最热门的新领域之一。AI结合大数据的精准药物设计，将成为创新药研发和精准医疗的重要发展方向。新药研发中，临床PI在把握临床未满足需求，在临床方案设计方面的作用越来越重要。浙江大学医学院附属第一医院临床药学研究中心副主任申屠建中教授在其《生物创新药临床I期研究策略》的主题报告中指出，早期临床研究可为后续药物研发提供决策依据，主要体现在阶段性获益与风险评估，也即通过概念性验证，逐步推进存在研发前景的临床试验，及时终止存在明确风险的临床试验。同时，他也希望在临床研究的制定上能以多科学合作、差异化导向等为基点开展。如何以循证的方法，探索中医药创新路径。广州循证医药科技有限公司总经理周杰有着这样的思考。她表示，近年来国家加快推进中医药现代化、产业化发展，相关法律法规体系逐步完善。从医疗机构制剂来看，政策层面不断推动创新研发，其中，成药性评估要点是关键所在，立题依据包括基于临床需求发现临床价值、临床急需市场短缺、罕见病、儿童药等多个方面，如评估不合格，则研发投入较大或风险较大。此外，周杰以岭南名方遴选为例，其评分标准最主要以临床评价为主，涵盖以中医理论为指导，源于名医名方，理法方合理等多个指标。她认为，医疗机构中药制剂是中药新药研发的源泉，医院机构制剂转化需要专业的评估和设计才能少走弯路。从创新趋势及新药开发角度看创新固然重要，但投资视角同样重要。中信证券投行医疗健康组联席负责人、董事总经理刘晓岚通过投资者的角度，分享了他对创新药投资逻辑的思考与观点。目前，中国医疗健康领域一级市场投融资有所萎缩，在“投早、投硬科技”大趋势下，创新药、医疗器械等早期项目合计占比超50%；二级市场方面，国内总体面临呈下行走势，但A股近年IPO保持稳中有升的积极态势。对于企业上市路径选择，刘晓岚这样分析道，2023年一季度A股医疗健康行业的整体市盈率高于美股和港股的医疗健康行业。从日均换手率上看，A股医疗健康行业的整体板块和未盈利生物医药企业的交易活跃度均远超港股。可见，A股的医疗健康市场蕴藏着巨大潜力。如何通过差异化创新实现更大市场价值？吴中医药集团董事长兼总经理孙田江表示，吴中医药将借助大健康产业发展的巨大机遇，重点打造具有较强的市场竞争力和一定行业地位的大健康产业集群，将通过与知名医科院所及医疗机构进行深度合作，以创新新药等项目为载体推进产业和资本的有效整合，在差异化市场寻求发展机会，持续加大产业创新升级力度，重点拓展创新药及高端仿制药品种，通过“实施一批、储备一批、谋划一批”的滚动机制，实现优势互补，推动产业做大做强。成都苑东生物制药副总经理兼研究院院长陈洪博士在《新环境下制药企业的转型升级之路》的主题报告中表示，近年来国内药企在不断加大创新药投入，创新成果不断涌现，如泽布替尼等国产创新药成功“出海”。目前，中国新药模式一方面是国内药企以开发me-too/me-better/follow-on类药物为主，失败风险较低；另一方面是国内新药研发成本较国外低，主要是国内临床试验资源成本和研发人员工资偏低。统计显示，国内一款1类新药的直接研发成本约2-5亿元，而改良型新药则是一个转型的切入点，近年来国内2类新药申报呈井喷式增长。打造创新药重磅炸弹，NASH、PDC、维生素……值得关注广州医科大学附属第一医院国家呼吸医学中心专家周承志教授在《未来已来：重症肺癌、肿瘤治疗相关肺损伤、肿瘤呼吸病学发展新进展》主题分享表示，目前，重症肺癌诊疗策略有癌肺同治，动态精准监测、根据PS评分动态调整治疗方案、联合治疗增效减毒等。而肿瘤治疗相关肺损伤研究进展已从“药物相关”走向“治疗相关”，其治疗核心原则是抓重放轻、标本兼治，其中，治本三大法宝：激素+丙球+血浆置换；治标三大法宝：对症处理+器官支持+环境保护。最后，从“癌肺同治”到“肿瘤呼吸病学”延申至“交叉学科”到“亚专科建设”，包括呼吸、危重症、肿瘤等学科群建设。广州艾格生物科技有限公司董事长何盛江博士谈到，目前创新的热点大多集中在肿瘤、病毒感染上，而另辟蹊径，差异化布局“冷门赛道”，创新研发药企更容易突围而出，高端维生素便是其一。尤其是随着人口老龄化加剧，维生素等保健品市场需求大增，2022年国内维生素产业市场规模增长至270亿元，叠加人均消费水平的提高，国民对生活质量和健康有一定的追求，这给予了维生素等保健品行业良好的发展空间。对于产品的研发方向，何盛江博士还指出，维生素是人体必需的一类有机物质，儿童、患有骨质疏松症的老年人等是需注重维生素摄入的重点人群。近年来，国家也陆续出台系列指导原则，鼓励企业挖掘各种维生素的新作用及临床价值，在儿童用改良型新药的研发中予以关注；指导企业坚持以临床价值为导向，不断提升产品质量，为维生素等OTC药品的创新发展带来新机遇。在医药创新的各赛道里，NASH领域是行业内少有的蓝海，对于在/即将在这片海上的畅游者，君圣泰医药副总裁雷芬博士分享了她的经验和心得，对于该领域市场的机遇与挑战，她归纳了3点，一是NASH药物开发的挑战在于，肝组织活检仍为诊断NAFLD/NASH、判断NASH药物疗效的“金标准”，但其在药物研发和临床工作中都存在局限性；二是挖掘准确、特异性和有临床指导意义的非侵入性诊断方法；三是随着首款针对NASH药物的获批上市，可以预测未来十年是NASH药物开发的黄金十年。“创新药是医药行业发展的核心主线之一”。上海胜普泽泰医药科技有限公司CEO何润泽在《基于化学空间的多种功能多肽偶联药物（PDC）设计策略》的主题演讲中表示，创新药将成为行业未来重要的驱动力，这包括两个方面需要创新，一是药物的机制、靶点的创新；二是在已知靶点下，设计一个me-better甚至best-in-class的药物，如果同时做好这两方面的工作，将大大加快创新药的开发进程。此外，他还对多肽偶联细胞毒素、多肽偶联放射性核素治疗（RDC）、多肽偶联核酸（siRNA，DNA，RNA）等多个方面深入解读，并结合BT5528、BT8009等多个详实的案例为业界同仁带来精彩的分享。据了解，胜普泽泰是基于靶点结构的创新药研发平台，目前在该公司的创新药联合开发体系中有超过10个新药开发管线。近日，该公司与人福医药集团签订了一个里程碑金额达1.4亿元的创新药开发合作，同时获得上市后的销售提成，以及该药物在中国区以外50%的收益。产品结构最优是潜在重磅产品的一个前提条件，如何挖掘最优分子？广州再极医药创始人兼董事长王玉光举例指出：PD-(L)1抗体是肿瘤免疫治疗发展历程中的颇具代表性的药物之一，面对其内卷的研发赛道，创新药企通过开发口服产品服务未满足的临床需求，以大小分子联合用药的方式进军差异化市场，是重新发掘PD-(L)1药物潜力的又一有效途径。创新全球化大势所趋，专家支招研发立项、授权许可……以临床需求为导向开展新药研发是近年来的大趋势，探索更高临床价值的创新药已是当务之急。和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士介绍道，和黄医药是以科学为导向的全球生物医药公司，建立了一体化的新药研发和商业化平台，目前已有3款创新药获批上市并实现快速放量，2款创新药达成海外授权。公司围绕临床需求开发更多适应症，同时推动全球注册和商业化，目前有12款创新药处于临床阶段，3款创新药处于IND阶段，覆盖大部分肿瘤，尤其是血液肿瘤。从药物发现到IND/ POC再到NDA阶段，都会有药物许可授权发生，每个阶段面临的失败风险、投资成本等均有区别，选择合适的时期对于交易双方都有裨益。《有华药说》创始人王华博士在题为《项目license过程中的资料准备和沟通技巧》中提到，近几年新药授权许可数量逐年攀升，许可交易有着时间跨度长、专业要求高、合作方式灵活以及行业监管严格等特点，他认为信任的建立是基础，大企业用实力，小企业用能力，细节是关键。谈到授权许可的沟通技巧，他认为应逐步建立双方的信任感，谈判过程要有双赢思维和逻辑依据，任何交易的目标都是创造一个双赢的交易。对于如何通过数据导航分析赋能创新药差异化立项与研发，珠海横琴濠麦科技创始人兼总经理龚元香表示，大数据导航与分析的应用穿透到了从药物发现-成果转化-市场的全链条过程。而其中的关键所在则有六大维度，一是临床痛点，如流行病学、发病机制、现有治疗、未被满足的临床需求；二是全球视角的技术全景扫描，涵盖领域、靶点、技术多个方面，是否是新靶点、技术前沿，靶点与新技术的结合、新药物形式等，都是需要思考的问题；三是长远角度与竞争风险，包括已知的竞争风险和潜在的竞争风险；四是从微观视角看竞争优势，需要考虑对标项目的作用机制差异、药物差异、适应症差异等；五是技术壁垒，如技术优势、知识产权、可落地性；六是商业价值，在解决了临床痛点后，竞争分析最终需要回归到商业价值上。此外，龚元香还分享了多个详实的应用案例，如热门靶点差异化开发策略、双靶筛选以及预测、技术平台的立项可行性以及品种筛选等，帮助企业在创新产品布局中探寻差异化的研究方向。对于目前全球新药研发的局面，米内网创新力中心研究总监谢立峰认为内卷是结构性的，扎堆是正常现象，未被满足需求依然大量存在，比扎堆更重要的是寻找最优解。而创新药重磅炸弹关键成功因素在于，潜在市场足够大，临床价值优势显著，具有先发优势，国际化策略得当，医保商保准入顺利，获得关键指南推荐。集采、国谈、后疫情时代下，创新药企的突围之路创新药开发涉及多方面，包括底层逻辑、行业趋势及政策导向、企业产品线布局等。由广东省生物医药创新协会执行会长朱少璇主持的“新药开发如何闭环？”，康臣药业集团副总裁、研发总经理李政海主持的“集采与国谈之下，药企如何创新？”，云南生物谷药业副总经理李驰主持的“后疫情时代如何进行差异化研发布局？”，三大圆桌论坛的与会嘉宾将为大家一一答疑。新药开发如何闭环？开拓药业董事长童友之表示，“重磅炸弹”往往是比较难啃的骨头，前瞻性研究很重要，FIC/BIC更容易产生重磅新药；和黄医药资深副总裁崔昳昤提出“多、快、好、省”四字方针，“多”即多适应症、联合用药等，“快”主要指进入市场的速度快，“好”即疗效好、具备差异化等，“省”即获得医保准入；海昶生物创始人赵孝斌认为，药物创新不仅指新的靶点，还有新的适应症、新的剂型等，只要是能真正解决问题的就是创新，脚踏实地很重要；前沿生物总经理王昌进提到，大品种可遇不可求，企业一方面要坚守自己会做的事情，发挥自身优势，另一方面要从商业端去实现可持续发展；科兴制药副总经理邵珂认为，从疾病的角度讲，即使市场销售不理想，但能满足临床需求的，也能称之为重磅品种。在新药商业化方面，要多关注海外市场，尤其是除美国外的其他新兴市场。集采与国谈之下，药企该如何创新？华润三九医药创新研究院院长王勇提到，新政频出加速市场洗牌，公司正积极推进全产业链提升，并利用自身优势加强与科研机构合作，推动创新发展；西安碑林药业研发总监杨振表示中药集采对老品种、大品种的压力增大，中药创新是必然之路，希望未来有更多政策打通研发过程中的其他路径，帮助企业更好地拥抱创新；丽珠集团中药研究院常务副院长尚强认为，集采与国谈大大刺激了仿制药与创新药的价格，但也促进医药企业规模化发展，细分市场、重磅品种的培育是非常值得关注，有临床优势、差异性的产品必能脱颖而出；红日药业中药研究院副院长兼首席科学家张志强感叹道，目前很多药获得了批件但最后并没有上市销售，表明了有临床需求的药品才会被市场真正关注，创新研发方向应关注临床稀缺、急需的产品。后疫情时代如何进行差异化研发布局？安徽先锋制药董事长陈正晧认为，集采使得药企压力增大，也将加快企业分化。作为中小企业，选择赛道很重要，应透过政策看到市场需求，积极调整公司的产品布局，仿制药可提高技术壁垒、生产壁垒，并深挖院外市场。北京同仁堂集团研究院原副院长迟玉明提到，无论是布局还是立项，企业都应该把政策吃透，事半功倍。医院制剂成果转化越来越火热，临床经验方转化也越来越受关注，但也存在一定难点，与医生前期沟通很有必要。羚锐制药副总经理武惠斌表示，企业赛道选择主要关注四个维度，使用方、支付方、政策机会、企业自身的优势。羚锐制药外用制剂优势明显，正逐步拓展新的剂型，走属于自身的优质赛道。佐力药业副总经理陈建谈到，公司经过三十年的发展，走真菌发酵赛道成绩斐然。公司在该赛道积极拓展新产品，系列产品将陆续面世。与研究机构加强合作，通过联合用药来推动真菌发酵药品的销售。本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092大会精选2029年我国院外创新药市场将达8000亿2023中国医药·品牌榜官宣了‍中国连锁药店双百强“引爆”2023米思会2022年中国医药工业百强系列榜单重磅发布看点满满！2023米思会最新政策、重磅报告2023米思会报到日精彩速递中国零售药店市场达8725亿！2023米思会参会攻略2023米思会议