100%缓解率，精准抗癌疗法2期临床结果积极；克服吃药困难，FDA批准亨廷顿病疗法新剂型

2024-05-01

临床2期加速审批

▎药明康德内容团队编辑CDK9抑制剂在特定急性髓系白血病患者中达到100%总缓解率SELLAS Life Sciences公司今日宣布，在研高度选择性CDK9抑制剂SLS009在2a期临床试验中获得积极初步结果。在携带ASXL1突变的复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者中，接受优化剂量SLS009治疗的群体达到100%的缓解率。ASXL1突变与所有髓系疾病的不良预后相关，它导致患者对现有治疗方案的应答减弱。新闻稿表示，这一数据支持该公司与美国FDA接洽，讨论在这一患者群体中使用加速批准通道加快SLS009的开发和审评。这项2a期临床试验旨在评估SLS009治疗r/r AML患者的疗效和安全性。截至2024年4月19日，接受优化剂量SLS009治疗的患者群体总缓解率为57%。其中4名携带ASXL1截短突变的患者均获得缓解并且仍然活着。对此前1期临床试验中一名完全缓解时间超过8个月患者的基因突变分析显示，这名患者同样携带ASXL1突变。该公司计划扩展这一2期临床试验的患者队列，招募更多携带ASXL1突变的AML患者，以及携带ASXL1突变之外的骨髓增生异常相关变异的AML患者。FDA批准亨廷顿病疗法新服药方式Neurocrine Biosciences日前宣布，美国FDA批准了其亨廷顿病疗法Ingrezza（valbenazine）的新剂型。这一新剂型给吞咽药片困难的亨廷顿病患者提供了一种替代服药方式。这种名为Ingrezza Sprinkle的新剂型是一种口服颗粒，可以撒在患者吃的软食物上，与食物一起服用。Ingrezza Sprinkle的剂量和生物利用度与已经获批的Ingrezza相同。Ingrezza是一款选择性囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，已经获得FDA的批准治疗与亨廷顿病相关的迟发性运动障碍。在亨廷顿病患者中，与疾病相关的不自主运动可能让吞咽药片变得困难。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] SELLAS Announces Positive Phase 2 Preliminary Data of SLS009 in r/r AML Achieving a 100% Response Rate in Patients with ASXL1 Mutation At the Optimal Dose Level. Retrieved May 1, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/01/2873258/0/en/SELLAS-Announces-Positive-Phase-2-Preliminary-Data-of-SLS009-in-r-r-AML-Achieving-a-100-Response-Rate-in-Patients-with-ASXL1-Mutation-At-the-Optimal-Dose-Level.html[2] Neurocrine Biosciences Announces U.S. FDA Approval of INGREZZA® SPRINKLE (valbenazine) Capsules. Retrieved May 1, 2024, from https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciences-announces-us-fda-approval-ingrezzar免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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