公开资料显示,肝豆状核变性(又称Wilson病,威尔逊病)是一种罕见的遗传性疾病。在正常情况下,肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在肝豆状核变性患者中,遗传突变使这种胆汁排泄途径失效,导致过量的铜在肝细胞中累积,并最终超过身体的安全储存能力,引起细胞损伤。当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时,这些铜会释放到血液中,并可能在其它器官积累,包括中枢神经系统。如果不治疗,该病会导致严重的肝脏、神经和精神症状,甚至可能致命。 肝豆状核变性主要治疗措施是排除蓄积在体内各种组织的铜,目前常用的药物有螯合剂(如青霉胺、曲恩汀)和锌制剂。研究表明,锌制剂既能阻止铜在肠道的吸收,也能清除沉积于组织中的铜,可作为该疾病的治疗方式之一。 2023年2月,诺贝仁医药递交的醋酸锌片上市申请因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入优先审评,拟用于治疗肝豆状核变性。该药本次获批意味着中国的肝豆状核变性患者将拥有新的治疗选择。
[1]2024年02月19日药品批准证明文件送达信息发布. Retrieved Feb 19,2024, From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240219145247178.html
[2]诺贝仁医药官网. From https://www.nobelpharma.co.jp/cn/story/develop_melatobel/
[3]诺贝仁医药产品管线. From https://www.nobelpharma.co.jp/cn/research/product/