长达一年！BMS子公司精神分裂症药物3期积极数据公布

2024-04-08

临床3期临床结果临床成功并购临床2期

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。几周前，百时美施贵宝公司刚刚完成对Karuna Therapeutics 140亿美元的收购。4月6日，BMS在国际精神分裂症研究学会大会上公布了其新子公司的KarXT治疗成人精神分裂症的3 期 EMERGENT项目的中期长期安全性、耐受性和代谢结果数据。在一项名为EMERGENT-4的开放标签延长治疗试验中显示KarXT的疗效可以维持一年，75%以上继续服药一年的患者取得了具有临床意义的结果，达到疗效的患者比例也随着时间的推移而增加。这项研究包括Karuna早先进行的 EMERGENT-2和EMERGENT-3两项三期试验的参与者。在这两项试验中，KarXT组和安慰剂组共招募了110人，包括最初服用 KarXT的48人和服用安慰剂的62人。EMERGENT-2和EMERGENT-3最初共招募了512名患者。无论参试者开始服用的是KarXT还是安慰剂，所有患者都采用相同的小剂量治疗方案，并在一周内逐渐增加剂量。疗效采用阳性和阴性症状量表评分表(PANSS)进行测量，这与之前两项三期研究采用的测量方法相同。一年后，长期研究中的患者PANSS总分平均下降了33.3分。EMERGENT-2与安慰剂相比减少了9.6分（5周后的变化为-21.2分，安慰剂为-11.6分），而EMERGENT-3则减少了8.4分（5周后，KarXT的变化为-20.6分，安慰剂为-12.2分）。此外，75% 的患者的PANSS总分在一年后至少提高了 30%，达到了有临床意义的临界值。与KarXT相关的中期长期代谢结果汇总（EMERGENT-4 和 EMERGENT-5）EMERGENT-4和EMERGENT-5试验是一项为期52周的开放标签3期试验，旨在评估KarXT对成人精神分裂症患者的安全性、耐受性和疗效。截至2023年8月18日数据截止时，中期汇总数据分析包括718名至少接受过一次KarXT治疗的患者，其中134名患者已完成一年的治疗。在汇总分析中，KarXT对体重和长期代谢状况产生了有利影响，大多数患者在52周的治疗过程中关键代谢参数保持稳定或有所改善。在试验过程中，大多数患者（65%）的体重总体上有所下降，更多患者（18%）的体重下降具有潜在的临床意义（变化≥7%）,而4%的患者体重增加（变化≥7%）。在完成52周KarXT治疗的患者中，观察到体重平均减轻2.6千克，临床肥胖患者（体重指数大于30千克/平方米）的体重平均减轻幅度更大，达到4.1千克。总胆固醇、甘油三酯和 HbA1c 水平在一年的治疗期间没有明显变化。与KarXT相关的中期长期安全性结果汇总（EMERGENT-4 和 EMERGENT-5）KarXT在52周的治疗中总体耐受性良好，副作用情况与之前的 KarXT 精神分裂症试验一致。试验中的总体停药率为53%，停药的主要原因包括撤销同意（19%）、治疗相关不良事件（15%）、参与者失去随访（8%）和参与者未能遵守方案要求（7%）。在长期EMERGENT试验中，62%的参与者报告了至少一次与治疗相关的不良事件。最常见的治疗相关不良事件（≥5%）是恶心、呕吐、便秘、口干、消化不良、头晕、高血压和腹泻，其中几乎所有不良事件的严重程度均为轻度或中度，且为一过性。到去年4月17日数据截止时，只有29名患者继续参加了开放标签扩展治疗，但在第40周时75%的患者（33名患者）表示继续参加，BMS全球药物开发高级副总裁 Roland Chen表示这种停药率在抗精神病药物的长期延长治疗中很典型。百时美施贵宝公司高级副总裁兼免疫学、心血管和神经科学开发部主管、医学博士Roland Chen表示:"EMERGENT项目的这些长期安全性结果和代谢结果非常令人鼓舞，使我们能够进一步了解KarXT在精神分裂症患者中的耐受性情况。"我们很高兴地看到，在一年的治疗过程中，KarXT 并未出现严重的副作用，尤其是体重增加和代谢功能障碍以及锥体外系症状，这凸显了它为精神分裂症患者提供有意义和差异化选择的潜力。"FDA预计将在9月26日对KarXT做出决定。Karuna还一直在研究KarXT治疗精神分裂症急性精神病和阿尔茨海默氏病精神病的项目，但在2月份收购结束前将这些结果分别推迟到2025年和2026年。Karuna研发管线总结KarXT 是百时美施贵宝收购Karuna的皇冠上的明珠。EMERGENT-2的最初3期数据帮助Karuna的股价一路飙升，投资者希望从这款有望成为几十年来首个可能改变精神分裂症的药物中获取巨大收益。据分析师估计，该药的销售额将达到约60亿美元的峰值。这次收购也可能是BMS一段时间内最大的一次收购。在今年早些时候的一次财报电话会议上，新任首席执行官Chris Boerner表示，在2026年开始的 "过渡期 "内，公司的并购重点将主要围绕 "补强 "展开。在过去六个月中，百时美施贵宝还收购了 Mirati（480 万美元）和 RayzeBio（41 亿美元），并与 SystImmune（8 亿美元预付款）和 Orum（1 亿美元预付款）建立了合作关系。往期文章：140亿美元！BMS收购Karuna拓展神经科学产品管线参考资料：[1]公司公告[2]https://endpts.com版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会关键词：小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，80+行业专家（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。