患儿死亡后，FDA为何解除临床搁置？
2023-08-18
细胞疗法免疫疗法临床2期临床1期ASH会议
Arcellx公司在周一宣布，经过部分临床禁令后，FDA已经批准该公司继续在复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中测试其CART-ddBCMA治疗方案，使其iMMagine-1二期临床项目恢复正常进行。这项与吉利德旗下的Kite Pharma合作进行的试验在6月份因一名接受该研究性细胞疗法的参与者死亡而暂停。Arcellx表示，根据试验方案，该特定患者实际上不符合接受治疗的资格，并且后续处理方式与该方案存在冲突。该公司已经对参与研究的临床研究中心进行了再培训，并进行了进一步的调整，以防止类似情况再次发生。Arcellx的首席执行官Rami Elghandour在新闻稿中表示：“我们与FDA密切合作，迅速解决了临床禁令问题，并感谢他们在整个过程中的合作和对话。鉴于我们研究中迄今为止的全部数据，我们和Kite的合作伙伴对CART-ddBCMA作为治疗复发性骨髓瘤患者的最佳疗法的潜力仍然充满信心。”该公司预计将在2024年下半年公布该试验的初步数据。FDA暂停Arcellx患者死亡后的多发性骨髓瘤细胞治疗试验此前，在今年6月20日在一名患者死亡后，FDA对Arcellx的iMMagine-1二期试验（针对复发性或难治性多发性骨髓瘤的T细胞疗法）进行了临床暂停。由于此消息，该公司的股价在当日盘前交易中下跌了约23%。根据新闻稿，Arcellx表示，对过渡疗法的“限制”“是一个促成因素”，并正在与FDA合作修订方案并扩大患者选择。该公司表示，FDA已经批准对在试验中已经接受淋巴消减的患者进行治疗剂量的给药。过渡疗法是为了在进行嵌合抗原受体（CAR）T细胞制备过程中，保持患者的癌症不恶化而启动的。这个过程非常重要，因为从采集细胞到CAR-T细胞输送的时间在过去的临床试验中范围从两周多到三个月。在临床试验中，有1%至4%的患者在治疗之前因疾病进展而死亡。Arcellx首席执行官Rami Elghandour在一份声明中表示：“过渡疗法方案的扩展与目前临床实践中的可用方案保持一致，符合患者的最佳利益。”根据临床试验列表，如果需要，在二期试验中允许进行过渡疗法以控制疾病的增长，同时制备CART-ddBCMA。Arcellx的CART-ddBCMA细胞疗法是由吉利德旗下的Kite Pharma公司与其合作开发的，根据去年12月宣布的一项价值2.25亿美元的协议。这项研究性细胞疗法利用了Arcellx的新型BCMA靶向结合域。这项交易使吉利德与竞争对手强生和百时美施贵宝合作开发的CAR-T细胞疗法在治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤方面处于竞争状态。强生的Carvykti和百时美施贵宝的Abecma均被批准作为复发性或难治性多发性骨髓瘤的第五线治疗。在一项一期试验中，Arcellx的这项疗法对前12名可评估患者产生了100%的治疗反应。Arcellx于2022年在纳斯达克上市，进行了1.238亿美元的首次公开募股。与此不同的是，上周，2seventy bio的一项一期试验在其合作伙伴西雅图儿童医院被FDA正式叫停，原因是一名接受该公司CAR-T细胞疗法的急性骨髓性白血病患儿在接受第二剂量水平后去世。2seventy是百时美施贵宝在Abecma开发中的合作伙伴。关于ArcellxArcellx是一家专注于开发和商业化创新的细胞疗法解决方案的生物技术公司。该公司的拥有其独特的ARC-SparX平台，用于开发安全有效的细胞疗法，为患者提供新的治疗选择。ARC-SparX平台是Arcellx的核心技术，它结合了工程细胞和蛋白质工程的原理。该平台利用人工受体与细胞表面的抗原结合，从而激活并增强细胞的杀伤能力。这种方法能够针对多种癌症和其他疾病目标，提供更精确、更强大的治疗效果。而ARC-SparX平台的基础是D-Domain，这是一种小型、稳定、完全合成的结合物，具有疏水性的核心。当用于CAR（嵌合抗原受体）时，其独特的结构潜在地能够实现更高的转导效率、高细胞表面表达和低基础信号传导，并且旨在提高靶向特异性同时增强结合亲和力。D-Domain的独特特性多样化的专有靶向结合域库得以生成。▲图 | D-Domain（来源：公司官网）ArcellxArcellx的研发项目主要集中在两个领域：癌症治疗和自身免疫性疾病治疗。在癌症治疗方面，他们致力于开发针对具体癌症的ARC细胞疗法，以及用于治疗多种恶性肿瘤的多靶点细胞疗法。在自身免疫性疾病治疗方面，他们专注于开发调节免疫系统的细胞疗法，以治疗炎症性疾病和自身免疫性疾病。ArcellxArcellx的目标是通过创新的细胞疗法解决方案，改善患者的生活质量并提供长期的治疗效果。他们不断进行研究和开发工作，与学术界、行业合作伙伴和医疗界紧密合作，以加速新疗法的开发和推广，为患者带来切实的益处。▲图 | 公司管线（来源：公司官网）来源：1、FDA Lifts Partial Hold on Arcellx’s Multiple Myeloma Trial After Patient Death | BioSpace2、公司官网END
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