上市企业丨开拓药业：公布2023年中期业绩，全球临床开发稳步推进，皮科管线亮点不断

2023-08-29

临床结果临床3期AACR会议蛋白降解靶向嵌合体

8月28日，BioBAY园内上市企业开拓药业公布了2023年中期业绩及近期业务亮点。全球临床开发稳步推进，皮科管线亮点不断，获得多个里程碑进展。多项成果亮相AAD、AACR、ESMO等国际学术会议。指数纳入再下一城，成为沪深两市港股通“双纳入”股票。截至2023年上半年，开拓药业的现金、现金等价物以及定期存款为人民币701.9百万元。01全球临床开发稳步推进，皮科管线亮点不断作为专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，目前拥有7款在中国和全球开展临床I-III期研究的新药项目。2023年上半年，开拓药业高效推进产品管线的全球临床开发，特别是皮科管线亮点不断，达成多个重要里程碑。KX-826，外用雄激素受体（AR）拮抗剂，正在进行男女性雄激素性脱发（脱发）、痤疮治疗的临床开发。KX-826是全球首个进入注册性III期临床试验用于脱发治疗的AR拮抗剂。2023年7月19日，KX-826治疗脱发的长期安全性III期临床试验完成首例患者入组。该试验于2023年4月18日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展。2023年5月11日，公司宣布KX-826治疗男性脱发的美国II期临床试验已成功完成。与基线相比，治疗24周后的结果具有统计学和临床意义，且安全性良好。公司正在积极准备KX-826治疗男性脱发的美国/全球III期临床试验。2023年3月28日，公司宣布KX-826治疗男性脱发的中国注册性III期临床试验已完成全部740名患者入组，预计将在2023年第四季度获得该试验的顶线数据。此外，公司正在积极准备KX-826治疗女性脱发的中国III期临床试验。KX-826治疗痤疮的中国II期临床试验于2022年10月14日完成全部160名患者入组。该项试验已于近期完成，结果显示KX-826具有良好的安全性和有效性。在第12周时，达到治疗成功（根据研究者整体评估（IGA）5分量表，把IGA评分下降到0-1且下降等级≥2级记为成功）的患者均出现在试验组。对比基线非炎性病变数≥30的亚组事后分析，与安慰剂相比，KX-826组的非炎性和炎性病变数均出现明显改善，并可持续至12周，改善效果最初在第2周的时候被观察到。KX-826的安全性良好。在研究过程中，大多数不良事件为轻度局部皮肤刺激症状，且发生率与安慰剂组相似。未发生任何导致退出试验或死亡的不良事件。GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在进行脱发和痤疮治疗的临床开发。GT20029基于公司自有PROTAC平台开发，是全球首个进入II期临床试验的外用PROTAC化合物。2023年8月22日，GT20029治疗男性脱发的中国II期临床试验完成全部180名患者入组，预计将在2024年第一季度获得该试验的顶线数据。2023年2月10日，公司公布GT20029治疗脱发及痤疮的美国I期临床试验的顶线结果。结果显示，GT20029在健康受试者、脱发受试者和痤疮受试者中均展示良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。GT1708F，Hedgehog/SMO抑制剂，正在进行血液肿瘤和特发性肺纤维化（IPF）治疗的临床开发。2023年5月8日，公司宣布GT1708F治疗恶性血液疾病的中国I期临床试验成功完成。结果显示，GT1708F展现出良好的安全性和耐受性，所有患者均未发生剂量限制性毒性（DLT）和与研究药物有关的严重不良事件（SAE）。在剂量递增阶段，自180mg剂量组起，在多线治疗失败的急性骨髓性白血病（AML）患者中观察到初步疗效，AML患者髓系原始细胞较基线最高下降了62%。公司计划进一步探索GT1708F治疗IPF的潜力，目前正在积极准备GT1708F治疗IPF的中国II期临床试验。除此之外，公司产品管线还包括临床阶段的普克鲁胺、迪拓赛替（GT0486）、ALK-1抗体（GT90001）和GT90008，以及临床前阶段的c-Myc抑制剂，PROTAC平台基于其他靶点的化合物和ALK-1/VEGF双特异性抗体等。02科研实力不断精进，多项成果亮相国际学术会议2023年上半年，开拓药业多项研究成果亮相AAD、AACR、EMSO等国际学术大会，展现了公司不断精进的科研实力，进一步验证公司产品管线First-in-Class的潜力。普克鲁胺治疗转移性乳腺癌中国I期临床试验结果亮相2023年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO 2023）KX-826治疗男性脱发、女性脱发中国II期临床试验结果和GT20029治疗脱发和痤疮中国、美国I期临床试验结果亮相2023年欧洲皮肤病与性病学会年会（EADV 2023）KX-826治疗女性脱发中国II期临床试验结果亮相中国第七届全国毛发学术会议（CHRS 2023）KX-826治疗男性脱发中国II期临床试验结果亮相中国中华医学会第二十八次全国皮肤性病学术年会（CSD 2023）Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F SMO抑制剂GT1708F治疗AML的最新临床前研究结果亮相2023年美国癌症研究协会年会（AACR 2023）KX-826和GT20029治疗脱发和痤疮的临床进展在2023年美国皮肤病学会年会（AAD 2023）备受关注03指数纳入再下一城，市场认可度持续提升开拓药业在资本市场的认可度持续提升。2023年3月，开拓药业股票获调入沪港通名单，公司此前已被纳入深港通，此次调整后意味着公司股票成为沪深两市港股通“双纳入”股票。这进一步扩大了公司内地投资者的基础，持续提升公司股票的流动性和市场影响力。2023年2月24日，第十届港股100强名单发布。开拓药业凭借在市值、现金、上市回报率、研发投入（R&D）及产品管线五个维度的综合实力，以及已取得的成绩和未来发展潜力，入选本届港股100强之生物科技股15强榜单。此外，2023年6月28日，2022年度中国生物医药企业创新力百强系列榜单公布。开拓药业凭借卓越的创新研发能力，成功入选“中国小分子药物企业创新力TOP30”排行榜。公司已连续三年入选该榜单，充分体现了业界对公司创新能力的高度认可。04财务状况稳健公司的亏损净额由截至2022年6月30日止六个月的人民币518.4百万元减少人民币306.3百万元或59.1%至截至2023年6月30日止六个月的人民币212.1百万元。该等亏损减少主要由于公司研发支出及行政支出减少。公司的研发成本由截至2022年6月30日止六个月的人民币461.1百万元减少人民币296.5百万元或64.3%至截至2023年6月30日止六个月164.6百万元。该等成本减少主要由于公司根据市场环境以及资金状况适时调整业务投入并持续推进核心产品的临床试验（如KX-826、GT20029用于治疗脱发和痤疮的多项试验）。截至2023年6月30日，公司的现金、现金等价物以及定期存款为人民币701.9百万元。另外截至2023年6月30日，公司未动用的银行融资为人民币90百万元。公司在手现金充裕，能够支持公司的临床以及研发推进。05董事长寄语开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：2023年上半年，国内市场整体呈现复苏，在面对机遇与挑战并存的大环境下，公司上下凝心聚力，重塑以皮科领域为主、肿瘤领域并行推进的管线，发挥公司在皮科领域的独特和领先优势，稳步推进产品在全球的临床开发进程，并获得多个里程碑进展。核心产品KX-826完成男性脱发中国III期临床试验的入组和美国II期临床试验，并启动了中国长期安全性III期临床试验，女性脱发中国III期临床试验和男性脱发美国/全球III期临床试验也在积极准备中。GT20029也完成了男性脱发中国II期临床试验的入组。资本市场方面，继被纳入深港通之后，公司再下一城获调入沪港通名单，成为沪深两市港股通双纳入股票，获得了更多投资者的关注。科研学术方面，公司多项研究成果亮相AAD、AACR、ESMO等国际学术会议，科研实力不断精进。展望未来，我们将继续通过自主研发、合作开发和对外授权，加快推进产品在中国和全球的开发进程，期待尽快获得核心产品KX-826和GT20029的顶线数据，早日实现商业化。自公司创立以来，我们始终聚焦未被满足的临床需求，期待能为患者带来更多创新疗法，同时也为股东创造更多价值。*详情请参阅2023年中期业绩公告▌文章来源：开拓药业责编：何文正审核：任旭推荐阅读上市企业丨康宁杰瑞：恩维达®用于非小细胞肺癌新辅助/辅助治疗的3期临床研究获NMPA许可上市企业丨信达生物公布年中业绩，商业化加速成长上市企业丨开拓药业：GT20029治疗脱发中国2期临床试验完成全部患者入组