Intismeran Autogene

云顶新耀的确定性，越来越强了。3月25日，云顶新耀发布2024年财报，全年收入达7.067亿元，同比+461%，超额完成7亿元既定业绩目标。两款新近上市产品是重要业绩支柱：一是IgA肾病对因治疗药物耐赋康，2024年5月上市，至年底仅7个月就卖出3.53亿元。二是氟环素类抗菌药物依嘉，营收3.528亿元，同比+256%，继续延续自2023年Q3落地以来的强劲增长势头。两款全球首个超级大单品坐阵，商业化潜力集中释放，下一个“催化剂”也正在赶来。业绩发布当日，云顶新耀第三款上市产品伊曲莫德首次公布中国大陆商品名——维适平，这款自免超级重磅药物，已率先落地大湾区，距离中国大陆全面获批只差最后“临门一脚”。2024，难字当头，经营为艰，云顶新耀却在逆势中走出了一条“绝处逢生”的漂亮曲线——股价全年涨幅超130%，显著领跑恒生生物科技板块。同时首次实现年度商业化盈利。更加值得庆祝的是，基于优越的财务表现，云顶新耀将有资格移除公司英文和中文股票名称中的“-B”标记，晋升为一家营收能力和市场表现受到认可的Biopharma企业。这条路，云顶新耀走了近9年。为了打造具有出海潜力的自主研发和授权引进并进的“双轮驱动”引擎，云顶新耀不断高筑肾科、自免、抗感染、肿瘤等高价值单科“独角兽”的特征和壁垒，既在短期内实现了自我循环“造血”，又兼顾到AI+mRNA、CAR-T等下一代前沿领域的长期布局。坚持差异化、不跟风，是云顶新耀的鲜明标签。如果说现阶段，中国创新药企正迎来资产重估时刻，那么云顶新耀和它独特的成长路径，一定是值得深思的突围标杆之一。▲云顶新耀全球产品管线01确定性一：“事半功倍”的商业化效能如果用一个词来形容云顶新耀的商业化风格，那就是高效精干。以耐赋康为例，自2019年6月引进全球首个IgA肾病靶向药物以来，云顶新耀持续推进耐赋康在中国香港、中国台湾、新加坡、韩国多个授权区域的上市流程，进展迅速。IgA肾病（IgAN）是一种以肾小球系膜区IgA或IgA为主免疫球蛋白沉积为特点的肾小球肾炎，是全球最常见的原发性肾小球肾炎，国内患者约500万人，且以每年约10万新增患者的速度上升。除了耐赋康，至今没有一个针对IgA肾病疾病源头的治疗方案，在这个巨大的空白市场上，云顶新耀预计将有3年左右市场独占期。“患者基数庞大+治疗方法欠缺+权威指南推荐+顺利进入医保”，重重要素构成了耐赋康“重磅炸弹”的潜力。商业化兑现方面，自去年5月中国大陆上市，凭借150人规模的销售团队，该药物已成功覆盖全国600-700家核心医院，在未纳入医保的情况下，仅7个月时间就卖出了3.53亿元的成绩。在这背后，是云顶新耀市场策略的“另辟蹊径”：除传统医药渠道之外，云顶新耀打通线上线下平台，创新性地布局互联网医疗平台——其首张处方即以互联网医院的电子处方形式开出。该策略有效撬动了市场，目前耐赋康已触达超过60%的目标患者群体。云顶新耀计划，未来将组建200人左右专业肾科团队，扩展目标医院至约800家，增加患者依从性和治疗总疗程（DOT）管理，致力于不遗漏任何一名IgA肾病患者。▲云顶新耀IgA肾病治疗医患小程序受益于商业运营效率的大幅提升，2024年云顶新耀销售费用率下降111.9%。也正是由于商业化放量，2024年云顶新耀净亏损收窄了1.76亿元至5.38亿元，同比减少25%。不难看出，通过定制化高效商业策略，云顶新耀是极少数能在短时间内做到“自我造血”的创新药企。换个角度看，也正是因为坚持引进FIC/BIC产品的稀缺性，才让商业化有了“事半功倍”的可能性。02确定性二：从引进到自研的转身对于创新药企而言，兼顾长期发展的方式永远都离不开下一代管线的布局，也就是不断扩大全球权益资产。这也是云顶新耀“双轮驱动”的另一翼。目前正以新一代BTK抑制剂EVER001和AI+mRNA平台为支点一步步兑现。一是加码肾病布局，潜在BIC取得阶段性积极结果在耐赋康的“先手棋”和赛道基础上，云顶新耀正在大力加码肾病领域的优势地位。作为与IgA肾病并列的原发性肾小球疾病之一，膜性肾病近来在国内发病率增长较快。数据显示，中国约有200万名原发性膜性肾病患者，且目前全球范围内尚无针对该适应症的获批药物。为此，云顶新耀开发了EVER001，这是一种共价可逆BTK抑制剂，已经展示出同类最佳的潜力。2024年12月，云顶新耀宣布EVER001在治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验中取得阶段性积极结果：从临床疗效看，在已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%（9/11）的患者实现临床缓解；在已完成24周治疗的高剂量组患者中，85.7%（6/7）的患者实现临床缓解。在主要安全性指标上，EVER001未见在其他共价不可逆BTK抑制剂上观察到的有临床意义的不良事件，如出血、心律失常、严重感染、白细胞减少、血小板减少、严重肝功能损伤等，总体安全性和耐受性良好。▲大多数受试者早在8-16周即实现免疫学完全缓解（ICR）基于EVER001对包括原发性膜性肾病、IgA肾病、狼疮性肾病在内的多种自免肾病治疗的巨大潜力，云顶新耀对其寄予厚望：“计划以EVER001为战略支点，进一步提升云顶新耀在全球生物制药领域的影响力，包括对外授权和相关疗法联合开发。”此外，布局肾病领域，云顶新耀的野心不只是创新药。据悉，云顶新耀正在联合开发“周边产品”，比如IgA肾病诊断试剂盒，可代替活检为肾病患者提供辅助诊断和跟踪疾病进展的工具，预计在2026年获批上市。二是搭建端到端mRNA技术平台，领跑国内前沿肿瘤疗法构建自研平台，云顶新耀下注的另一个重要方向，是AI+mRNA。经过近3年的投入，云顶新耀已成功将拥有全球权益且经过临床验证的自研mRNA平台本地化，构建了一个涵盖从抗原设计、mRNA序列优化，LNP递送技术到产业化生产的端对端全产业链平台 。在此平台之上，已有项目结出果实。比如通用型现货肿瘤相关抗原疫苗（TAA）EVM14。3月24日，云顶新耀宣布EVM14获得美国FDA IND批准，成为云顶新耀首款自研进入全球临床阶段的mRNA肿瘤治疗性疫苗，获得国际认可。临床前研究显示，EVM14最大的特点是能够诱导免疫记忆，展现出有效降低肿瘤复发和转移的能力，有望让患者实现“长期无癌生存”的获益。此外，临床前研究还证明了EVM14与免疫检查点抑制剂（如PD-1或PD-L1抑制剂）的联用可以显著增强抗肿瘤活性，在联合用药方面进一步放大了想象空间。▲TAA肿瘤疫苗能诱导免疫记忆，防止肿瘤复发对比之下，通用型现货肿瘤治疗性疫苗能大大缩短生产周期，相比个性化肿瘤疫苗更具成本优势，适合晚期肿瘤患者，可用于多种癌症适应症。云顶新耀计划，今年上半年向NMPA递交EVM14 IND申请，这将是云顶新耀自研产品首次在美中两地同步申报。放大视角看，在国内疫苗行业一众Me-too类管线之中，云顶新耀敢为人先的差异化布局不失为一抹亮色。03确定性三：做紧跟时代的创新药企真正能走到全球前列的企业，对于时机的“预见”必不可少。在DeepSeek点燃全球AI热情之时，云顶新耀正在尝试用“AI+mRNA”技术重构研发范式。市场有多鼓励拥抱AI的创新药企？3月7日，云顶新耀宣布其自研首款以AI驱动的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16在北京大学肿瘤医院完成首例患者给药，公司股价随即大涨近20%，创下近3年新高。据悉，EVM16能够根据不同患者特有的肿瘤细胞突变，利用自主研发且具备自我迭代能力的“妙算”系统（EVER-NEO-1）新抗原预测算法，识别出具有较高免疫原性的肿瘤新抗原，然后设计出编码数十种肿瘤新抗原的mRNA治疗性疫苗。经过四年多的技术升级，该平台已迭代到第三代妙算”mRNA序列算法系统，表现出行业领先的性能。临床进展上，目前EVM16已在复旦大学附属肿瘤医院和北京大学肿瘤医院启动IIT实验。在一期临床试验中，将评估EVM16单药以及联合PD-1抗体的安全性耐受性，以确定二期推荐剂量。全球mRNA肿瘤疫苗赛道正在进入爆发前夜，行业“风向标”Moderna的mRNA-4157预计2027年上市。而云顶新耀EVM16凭借“妙算”系统优化新抗原预测方式，已较第一代算法得到的蛋白表达提升5倍左右，且仍在持续迭代中。另外，云顶新耀mRNA平台的全流程本地化将大幅降低部署成本，EVM16有望在2025年内获得初步人体数据结果，甚至在不远的未来弯道超车。▲抗原预测算法妙算的运行原理04启示商业世界中，没有人能一直赢，坠落低谷再反弹的过程最能考验一家企业的韧性。2022年，当多数创新药企仍受困于同质化的无望竞争中，拥有多家跨国制药公司和生物技术公司职业经理人经验的罗永庆入职云顶新耀；在他的带领下，2023年初，专注高价值“蓝海”领域的同时，云顶新耀启动“双轮驱动”的战略重塑，2024年的这份成绩单，正是这家企业从“精准引进海外产品”转向“具有出海潜力的自主研发和授权引进”并进模式的最佳印证。面向2025及未来，云顶新耀立下的目标：2030年，4款商业化阶段和临床后期产品销售峰值潜力可达100亿元；做亚洲领先的全球综合性生物制药公司。在这背后，如何在复杂多变的不确定性中，持续创造确定性？将是云顶新耀的终身课题。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们SIT 2025展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！