更新于:2025-03-20

Lumacaftor

芦马卡托

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Lumacaftor、Lumacaftor (USAN)、Lumacaftor monotherapy
+ [3]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
CFTR刺激剂(囊性纤维化跨膜传导调节因子刺激剂)
在研适应症
非在研适应症
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C24H18F2N2O5
InChIKeyUFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N
CAS号936727-05-8

外链

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
囊性纤维化临床2期
意大利
2013-05-01
囊性纤维化临床2期
爱尔兰
2013-05-01
囊性纤维化临床2期
捷克
2013-05-01
斯塔加特病临床前
美国
2018-07-01
肝损伤药物发现
斯洛伐克
2013-06-01
肝损伤药物发现
捷克
2013-06-01
囊性纤维化药物发现
意大利
2013-05-01
囊性纤维化药物发现
爱尔兰
2013-05-01
囊性纤维化药物发现
捷克
2013-05-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
(Normal Human Bronchial Epithelial (NHBE) cells)
壓網艱構糧襯醖築範膚(齋膚選選壓選顧遞蓋鹽) = approximately 2 to 2.5 times 簾壓艱積觸窪淵膚觸願 (網鬱衊範憲積製鏇襯餘 )
-
2023-10-24
(Cystic Fibrosis Bronchial Epithelial (CFBE) cells)
临床3期
61
(Part B: LUM/IVA)
範製襯鏇遞鑰鹽夢簾網(艱壓糧淵鹹醖壓淵簾選) = 糧壓鹹鏇衊衊鏇淵獵蓋 淵獵衊顧艱鏇壓鏇製糧 (網蓋網積齋獵艱憲鹹築, 衊鹽艱衊獵鏇範餘觸窪 ~ 製構構餘夢醖顧積蓋遞)
-
2023-01-06
(Part A: LUM/IVA)
齋簾製醖選鹹艱淵憲鹹(鬱範齋製淵醖鹹蓋艱構) = 夢艱齋夢衊網衊鏇網艱 艱窪鏇齋範憲鏇遞築餘 (顧簾鑰艱艱顧鹹餘鬱鏇, 夢窪憲選製網構膚簾鏇 ~ 簾糧鏇淵簾願繭膚襯餘)
N/A
常染色体显性多囊肾病
cAMP-dependent fluid secretion
-
構窪齋積鏇齋構鏇餘蓋(繭窪願選積鬱壓網夢願) = CFTR localization with the basolateral membrane increases approximately 4-fold, accompanied by an approximately 2-fold decrease in its apical colocalizing indicating that VX-809 alters the phenotype of the cysts to favor fluid absorption 繭膚醖願餘製築製遞夢 (製壓壓範製齋艱壓範壓 )
积极
2021-10-27
临床3期
206
Placebo
(Placebo)
積餘膚積簾選鑰網範壓(窪蓋襯醖襯顧憲餘顧夢) = 廠簾廠艱膚築顧憲鬱鹹 遞鏇夢簾鹹膚壓遞糧醖 (遞鑰膚鹹簾製構網蓋齋, 鏇衊鏇憲夢淵淵網襯製 ~ 製製蓋鏇衊憲願範築遞)
-
2017-10-23
(LUM/IVA)
積餘膚積簾選鑰網範壓(窪蓋襯醖襯顧憲餘顧夢) = 獵範鬱鬱壓淵衊選蓋糧 遞鏇夢簾鹹膚壓遞糧醖 (遞鑰膚鹹簾製構網蓋齋, 遞醖觸鬱衊顧衊鏇鏇製 ~ 築廠願餘鑰蓋蓋鬱蓋願)
临床3期
204
糧衊壓製選醖窪簾鑰膚(壓壓願醖廠願衊窪網願): difference = -1.09 (95% CI, -1.43 ~ -0.75), P-Value = <0.0001
积极
2017-07-01
Placebo
临床2期
93
Placebo
(Placebo)
選鹽簾簾獵顧構糧遞廠(鹽製鑰獵繭網夢構積衊) = 蓋製壓鬱鹽願觸餘鑰醖 網構鏇壓範膚鹽齋廠顧 (鬱繭齋範鏇顧齋鬱壓膚, 選膚築鏇鹹窪選願夢積 ~ 衊餘範繭築網餘憲壓遞)
-
2015-08-28
(VX-809, 25 mg)
選鹽簾簾獵顧構糧遞廠(鹽製鑰獵繭網夢構積衊) = 衊襯簾襯獵觸遞觸鑰構 網構鏇壓範膚鹽齋廠顧 (鬱繭齋範鏇顧齋鬱壓膚, 鹹積壓憲蓋獵繭餘窪遞 ~ 簾遞簾憲餘壓夢襯蓋觸)
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